Home Gerapporteerde resultaten in PNH
26 augustus 2025 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Home Gerapporteerde resultaten bij PNH: een op mobiele apps gebaseerd, prospectief, observationeel programma om de ziektelast en behandelpatronen bij paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie in de VS te evalueren
Het doel van de studie is om longitudinaal het volledige spectrum van symptomen, behandelingsgebruik en de algehele gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL) van PNH-patiënten in kaart te brengen.
Door voornamelijk gebruik te maken van Home Reported Outcomes (HRO)-gegevens over de symptoomlast en het behandelingsgebruik, aangevuld met door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO)-metingen, probeert het onderzoek een nieuwe bron van real-world data (RWD) te creëren om de symptoomvariabiliteit en de HRQoL onder patiënten te begrijpen. PNH-patiënten, inclusief degenen die oraal toegediend iptacopan krijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het onderzoek zal prospectief en observationeel zijn en wordt uitgevoerd over een initiële periode van zes maanden per individu vanaf het moment van inschrijving voor de studie.
Deelnemers zullen de mobiele Folia-app gebruiken om zich in te schrijven, toestemming te geven en alle studieactiviteiten te voltooien.
Er zal een hybride rekruteringsmethode van kliniekverwijzingen en gemeenschapsverwijzingen worden gebruikt om deelnemers te identificeren, aan wie wordt gevraagd de routinebehandeling, symptomen, veranderingen in behandelplannen en GKvL bij te houden met behulp van de mobiele Folia Health-app.
Er zullen maandelijks enquêtecontroles worden uitgevoerd om aanvullende gegevensinvoer vast te leggen, met de mogelijkheid om elektronische medische dossiers (EPD) en/of claimgegevens te integreren.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
128
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Novartis Pharmaceuticals
- Telefoonnummer: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Novartis Pharmaceuticals
Studie Locaties
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Verenigde Staten, 07936
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Personen van 18 jaar en ouder bij wie de diagnose PNH is gesteld, ongeacht de symptomen of behandelingsgeschiedenis, en die in de VS wonen en de Engelse taal goed begrijpen en kunnen lezen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Studiedeelnemers die in aanmerking komen voor opname in dit onderzoek moeten aan alle volgende criteria voldoen:
- 18 jaar of ouder
- Gevestigd in de VS met een bekwaam begrip van en vermogen om de Engelse taal te lezen
- Elke patiënt met de diagnose PNH, ongeacht de symptomen of behandelingsgeschiedenis
Uitsluitingscriteria:
Studiedeelnemers die niet aan alle hierboven genoemde inclusiecriteria voldoen, kunnen niet aan dit onderzoek deelnemen. Buiten de vereiste inclusiecriteria zijn er geen andere uitsluitingscriteria om te voldoen aan het verkennende karakter van het primaire eindpunt.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Deelnemers met PNH
|
Dit is een observationeel onderzoek.
Er is geen behandelverdeling.
De beslissing om PNH-relevante therapieën te starten (zoals eculizumab, ravulizumab, pegcetacoplan, iptacopan en andere) zal uitsluitend gebaseerd zijn op klinisch oordeel.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
PNH-symptoomlast
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
Het primaire eindpunt zal worden gemeten via longitudinale Home Reported Outcomes (HRO)-tracking van zelfgekozen symptomen bij inschrijving en de bijbehorende veranderingen in ernst ten opzichte van zelfgerapporteerde uitgangswaarden.
|
Basislijn, maand 6
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers naar gebruik van de behandeling en beheer van mogelijke opflakkeringen
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
Gebruik van de behandeling en beheer van mogelijke opflakkeringen werden tijdens de onderzoeksperiode gevolgd
|
Tot 6 maanden
|
|
Aantal deelnemers naar gerapporteerd behandelingsgebruik en overstap naar behandeling
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
HRO-gerapporteerd behandelingsgebruik en het wisselen van behandeling gedurende de gehele duur van het onderzoek, getrianguleerd met symptomen die gedurende de duur van het onderzoek zijn gerapporteerd
|
Tot 6 maanden
|
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL)
Tijdsspanne: tot 6 maanden
|
GKvL HRO-trackinggegevens:
|
tot 6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 juni 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
15 juni 2026
Studie voltooiing (Geschat)
15 juni 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 mei 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 mei 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 mei 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
27 augustus 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 augustus 2025
Laatst geverifieerd
1 augustus 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CLNP023C1US01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .