Início Resultados relatados na PNH
8 de maio de 2024 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Início Resultados relatados na HPN: um programa observacional, prospectivo e baseado em aplicativo móvel para avaliar a carga de doenças e os padrões de tratamento na hemoglobinúria paroxística noturna nos EUA
O estudo visa capturar longitudinalmente todo o espectro de sintomas, utilização do tratamento e qualidade de vida geral relacionada à saúde (QVRS) vivenciada por pacientes com HPN.
Utilizando principalmente dados de resultados relatados em casa (HRO) sobre carga de sintomas e uso de tratamento, complementados com medidas de resultados relatados pelo paciente (PRO), o estudo busca estabelecer uma nova fonte de dados do mundo real (RWD) para compreender a variabilidade dos sintomas e a QVRS entre Pacientes com HPN, incluindo aqueles que recebem iptacopan administrado por via oral.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo será prospectivo e observacional, conduzido durante um período inicial de seis meses por indivíduo a partir do momento da inscrição no estudo.
Os participantes utilizarão o aplicativo móvel Folia para se inscrever, consentir e concluir todas as atividades do estudo.
Um método de recrutamento híbrido de encaminhamentos clínicos e encaminhamentos comunitários será empregado para identificar os participantes, que serão solicitados a rastrear o tratamento de rotina, sintomas, mudanças nos planos de tratamento e QVRS usando o aplicativo móvel Folia Health.
Serão realizados check-ins mensais de pesquisas para capturar entradas de dados adicionais, com a possibilidade de integração de registros eletrônicos de saúde (EHR) e/ou dados de sinistros.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
128
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Número de telefone: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Estude backup de contato
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos com mais de 18 anos que foram diagnosticados com HPN, independentemente dos sintomas ou histórico de tratamento, e residem nos EUA com compreensão proficiente e capacidade de ler o idioma inglês.
Descrição
Critério de inclusão:
Os participantes do estudo elegíveis para inclusão neste estudo devem atender a todos os seguintes critérios:
- Com 18 anos ou mais
- Baseado nos EUA, com compreensão proficiente e capacidade de ler o idioma inglês
- Qualquer paciente com diagnóstico de HPN, independentemente do sintoma ou histórico de tratamento
Critério de exclusão:
Os participantes do estudo que não se enquadrarem em todos os critérios de inclusão listados acima não poderão participar deste estudo. Fora dos critérios de inclusão exigidos, não há outros critérios de exclusão para atender à natureza exploratória do endpoint primário.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Participantes com HPN
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Este é um estudo observacional.
Não há alocação de tratamento.
A decisão de iniciar terapias relevantes para HPN (como eculizumabe, ravulizumabe, pegcetacoplan, iptacopan e outras) será baseada exclusivamente no julgamento clínico.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Carga de sintomas de HPN
Prazo: Linha de base, mês 6
|
O endpoint primário será medido por meio do rastreamento longitudinal de Resultados Relatados em Casa (HRO) de sintomas auto-selecionados na inscrição e alterações associadas na gravidade em relação às linhas de base auto-relatadas.
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Linha de base, mês 6
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes por utilização do tratamento e gestão de potenciais eventos de exacerbação
Prazo: Até 6 meses
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Utilização do tratamento e gerenciamento de possíveis eventos de exacerbação rastreados durante o período do estudo
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Até 6 meses
|
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Número de participantes por uso relatado de tratamento e mudança de tratamento
Prazo: Até 6 meses
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Uso de tratamento relatado pela HRO e troca de tratamento ao longo da duração do estudo, triangulados com sintomas relatados ao longo da duração do estudo
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Até 6 meses
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Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS)
Prazo: até 6 meses
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Dados de rastreamento de QVRS HRO:
|
até 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
15 de maio de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
15 de maio de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
15 de maio de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
13 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de maio de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de maio de 2024
Última verificação
1 de maio de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Urológicas
- Manifestações Urológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da micção
- Anemia
- Proteinúria
- Anemia Hemolítica
- Síndromes Mielodisplásicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Hemoglobinúria
- Hemoglobinúria Paroxística
Outros números de identificação do estudo
- CLNP023C1US01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .