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Accueil Résultats rapportés dans l’HPN

8 mai 2024 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Résultats rapportés dans l'HPN : un programme d'observation prospectif basé sur une application mobile pour évaluer la charge de morbidité et les modèles de traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne aux États-Unis

L'étude vise à capturer longitudinalement le spectre complet des symptômes, de l'utilisation du traitement et de la qualité de vie globale liée à la santé (HRQoL) ressentie par les patients atteints d'HPN. En utilisant principalement les données sur les résultats rapportés à domicile (HRO) sur la charge des symptômes et l'utilisation du traitement, complétées par des mesures des résultats rapportés par les patients (PRO), l'étude cherche à établir une nouvelle source de données du monde réel (RWD) pour comprendre la variabilité des symptômes et la QVLS parmi les patients. Patients atteints d’HPN, y compris ceux recevant de l’iptacopan administré par voie orale.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude sera prospective et observationnelle, menée sur une période initiale de six mois par individu à partir du point d'inscription à l'étude. Les participants utiliseront l'application mobile Folia pour s'inscrire, consentir et terminer toutes les activités d'étude. Une méthode de recrutement hybride de références cliniques et de références communautaires sera utilisée pour identifier les participants, à qui il sera demandé de suivre le traitement de routine, les symptômes, les changements dans les plans de traitement et la HRQoL à l'aide de l'application mobile Folia Health. Des enregistrements d'enquête mensuels seront effectués pour capturer des données supplémentaires, avec la possibilité d'intégrer un dossier de santé électronique (DSE) et/ou des données de réclamation.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

128

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Novartis Pharmaceuticals

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les personnes âgées de 18 ans et plus ayant reçu un diagnostic d'HPN, quels que soient leurs symptômes ou leurs antécédents de traitement, et résidant aux États-Unis et possédant une bonne compréhension et la capacité de lire la langue anglaise.

La description

Critère d'intégration:

Les participants à l'étude éligibles pour être inclus dans cette étude doivent répondre à tous les critères suivants :

  • Âgé de 18 ans ou plus
  • Basé aux États-Unis avec une compréhension approfondie et la capacité de lire la langue anglaise
  • Tout patient avec un diagnostic d’HPN, quels que soient les symptômes ou les antécédents de traitement

Critère d'exclusion:

Les participants à l'étude qui ne répondent pas à tous les critères d'inclusion énumérés ci-dessus ne peuvent pas participer à cette étude. En dehors des critères d'inclusion requis, il n'y a pas d'autres critères d'exclusion afin de répondre à la nature exploratoire du critère d'évaluation principal.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Participants atteints d’HPN
Autre: Thérapies pertinentes pour l'HPN
Il s’agit d’une étude observationnelle. Il n’y a pas d’attribution de traitement. La décision d'initier des traitements pertinents pour l'HPN (tels que l'éculizumab, le ravulizumab, le pegcetacoplan, l'iptacopan et autres) sera basée uniquement sur le jugement clinique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fardeau des symptômes de l’HPN
Délai: Référence, mois 6
Le critère d'évaluation principal sera mesuré grâce au suivi longitudinal des résultats déclarés à domicile (HRO) des symptômes auto-sélectionnés lors de l'inscription et des changements de gravité associés par rapport aux références autodéclarées.
Référence, mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants par utilisation du traitement et gestion des poussées potentielles
Délai: Jusqu'à 6 mois
Utilisation du traitement et gestion des poussées potentielles suivies au cours de la période d'étude
Jusqu'à 6 mois
Nombre de participants par utilisation déclarée du traitement et changement de traitement
Délai: Jusqu'à 6 mois
Utilisation du traitement et changement de traitement signalés par les HRO tout au long de la durée de l'étude, triangulés avec les symptômes signalés tout au long de la durée de l'étude.
Jusqu'à 6 mois
Qualité de vie liée à la santé (HRQoL)
Délai: Jusqu'à 6 mois

Données de suivi HRQoL HRO :

  • Humeur et santé comportementale
  • Productivité
  • Raisons d’arrêter ou de modifier un traitement
Jusqu'à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

15 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

15 mai 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 mai 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2024

Première publication (Réel)

13 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLNP023C1US01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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