非輸血依存性βサラセミアの成人参加者の鉄過剰治療のために皮下注射された抗体REGN7999の安全性、忍容性、有効性をMRIスキャンで体内の鉄レベルを測定してテストする研究 (FERVENT-1)
2026年6月30日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
Nによる鉄過剰症の参加者における皮下投与されたREGN7999（TMPRSS6阻害剤）の有効性、安全性、忍容性を評価するための第2相、2部構成、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同研究輸血依存βサラセミア
この研究はREGN7999と呼ばれる実験薬（「治験薬」と呼ばれます）を研究しています。 この研究は、輸血非依存性のベータサラセミア患者に焦点を当てています。 この研究の目的は、治験薬がどの程度安全で効果的であるかを確認することです。
この研究では、次のような他のいくつかの研究課題も検討しています。
- 研究薬が体内の余分な鉄レベルを低下させるかどうか
- 研究薬の服用によりどのような副作用が起こる可能性がありますか
- さまざまな時点での血中の治験薬の量
- 体が治験薬に対する抗体を生成するかどうか（薬の効果が低下したり、副作用が発生したりする可能性があります）
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
19
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Weill Cornell Medicine
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London、イギリス、W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
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London、イギリス、NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Trust
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Ferrara、イタリア、44124
- Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
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Gujarat
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Ahmedabad、Gujarat、インド、380009
- Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
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Surat、Gujarat、インド、395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
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Kerala
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Kochi、Kerala、インド、682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
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Maharashtra
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Mumbai、Maharashtra、インド、400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi、National Capital Territory of Delhi、インド、110029
- All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
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New Delhi、National Capital Territory of Delhi、インド、110048
- Indraprastha Apollo Hospitals
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Rajasthan
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Jaipur、Rajasthan、インド、302004
- JK Lon Hospital
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Ioannina、ギリシャ、45110
- University Hospital of Ioannina
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Attica
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Athens、Attica、ギリシャ、11527
- Laiko General Hospital of Athens
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Athens、Attica、ギリシャ、11521
- Children's Hospital Agia Sophia
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Tbilisi、グルジア、0159
- K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
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Tbilisi、グルジア、0160
- Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
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Bangkok、タイ、10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok、タイ、10330
- Chulalongkorn University
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Chiang Mai、タイ、50200
- Chiang Mai University
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Khon Kaen、タイ、40000
- Srinagarind Hospital
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Changwat Songkhla
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Hat Yai、Changwat Songkhla、タイ、90110
- Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06100
- Hacettepe University
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Kuala Lumpur、マレーシア、56000
- Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
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Sabah
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Kota Kinabalu、Sabah、マレーシア、88586
- Hospital Queen Elizabeth
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Sarawak
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Kuching、Sarawak、マレーシア、93586
- Sarawak General Hospital
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Selangor
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Ampang、Selangor、マレーシア、68000
- Hospital Ampang
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- プロトコールに記載されている NTDT の臨床診断
- IOL、スクリーニング時に R2* MRI で測定した LIC ≧ 5 mg Fe/g DW として定義
- プロトコールに記載されている血清フェリチン ≥ 300 ng/mL
主な除外基準:
- ヘモグロビン ≤ 8 g/dL
- プロトコールに記載されているスクリーニング前の約8週間以内の赤血球輸血
- パート A のみ: プロトコールに記載されているスクリーニング前の約 12 週間以内の ICT 使用
- パート B のみ: ICT の場合、プロトコールに記載されているスクリーニング前の約 12 週間以内の鉄キレート療法 (ICT) 用量の変更
- -プロトコールに記載されているスクリーニング前の6か月以内のルスパテルセプトまたはミタピバットの使用
- MRIは絶対禁忌
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：パート A 高用量
ランダム化 2:2:1
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皮下投与（SC）
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実験的：パート A 低用量
ランダム化 2:2:1
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皮下投与（SC）
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プラセボコンパレーター：パート A プラセボ
ランダム化 2:2:1
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管理SC
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実験的：パート B 高用量
ランダム化 2:2:1
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皮下投与（SC）
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実験的：パート B 低用量
ランダム化 2:2:1
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皮下投与（SC）
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プラセボコンパレーター：パート B プラセボ
ランダム化 2:2:1
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管理SC
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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R2*磁気共鳴画像法（MRI）による肝臓鉄濃度（LIC）のベースラインからの変化
時間枠：24週目
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24週目
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治療に発生する有害事象の発生率（TEAES）
時間枠：72週目まで
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72週目まで
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茶の重症度
時間枠：72週目まで
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72週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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ヘモグロビンの経時変化
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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必要な赤血球輸血の回数
時間枠：ベースラインから 72 週目まで
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ベースラインから 72 週目まで
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輸血自立の達成
時間枠：ベースラインから 72 週目まで
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ベースラインから 72 週目まで
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赤血球数の経時的変化
時間枠：56週目までのベースライン
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56週目までのベースライン
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血清中のREGN7999濃度の経時変化
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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R2* MRIによるLICのベースラインからの20％以上の削減の達成
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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ヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：24週目
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24週目
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R2* MRIによるLICのベースラインからの変更
時間枠：52週目
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52週目
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R2* MRIによるLICのベースラインからの変化率
時間枠：24週目と52週目
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24週目と52週目
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R2* MRIによるLICのベースラインからの20％以上の削減の達成
時間枠：24週目まで
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24週目まで
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赤血球（RBC）輸血の非存在下で2回の連続した評価でヘモグロビンの1.5 g/dL以上の達成の達成
時間枠：56週目のベースライン
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56週目のベースライン
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時間の経過とともに抗薬物抗体（ADA）からREGN7999への発生率
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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時間の経過とともにregn7999へのADAの大きさ
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年9月30日
一次修了 (推定)
2026年12月3日
研究の完了 (推定)
2026年12月3日
試験登録日
最初に提出
2024年5月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月14日
最初の投稿 (実際)
2024年5月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月30日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Ctis：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
公開されている結果の基礎となるすべての個人患者データ (IPD) は共有の対象となります。
IPD 共有時間枠
Regeneron がその製品および適応症について主要な保健当局 (FDA、欧州医薬品庁 (EMA)、医薬品医療機器庁 (PMDA) など) から販売承認を取得している場合、結果は一般に公開されています (科学出版物など)。 、科学会議、臨床試験登録）、データを共有する法的権限を持ち、参加者のプライバシーを保護する能力を確保しています。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、Vivli を通じて Regeneron がスポンサーとなった臨床試験からの個々の患者または集合レベルのデータへのアクセスに関する提案を提出できます。
Regeneron の独立した研究リクエストの評価基準は、https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf でご覧いただけます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。