Een onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te testen van een antilichaam, REGN7999, dat onder de huid wordt geïnjecteerd voor de behandeling van ijzerstapeling bij volwassen deelnemers met niet-transfusieafhankelijke β-thalassemie, met behulp van MRI-scans om het ijzerniveau in het lichaam te meten (FERVENT-1)
30 juni 2026 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals
EEN FASE 2, TWEEDELIGE, GERANDOMISEERDE, DUBBELBLINDE, PLACEBO-GESTUURDE, MULTICENTER-ONDERZOEK OM DE WERKZAAMHEID, VEILIGHEID EN VERdraagbaarheid VAN ONDERCUUTAAN TOEGEDIENDE REGN7999 (EEN REmmer VAN TMPRSS6) TE EVALUEREN BIJ DEELNEMERS MET IJZEROVERBELASTING ALS GEVOLG VAN NIET-TRANSFUSIEAFHANKELIJKE β-THALASSEMIE
In deze studie wordt onderzoek gedaan naar een experimenteel medicijn genaamd REGN7999 ("studiegeneesmiddel" genoemd). Het onderzoek is gericht op patiënten met niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie. Het doel van het onderzoek is om te zien hoe veilig en effectief het onderzoeksgeneesmiddel is.
In de studie wordt gekeken naar verschillende andere onderzoeksvragen, waaronder:
- Of het onderzoeksgeneesmiddel de extra ijzerniveaus in het lichaam verlaagt
- Welke bijwerkingen kunnen optreden als u het onderzoeksgeneesmiddel gebruikt?
- Hoeveel onderzoeksgeneesmiddel er op verschillende tijdstippen in het bloed zit
- Of het lichaam antilichamen aanmaakt tegen het onderzoeksgeneesmiddel (waardoor het medicijn minder effectief kan worden of tot bijwerkingen kan leiden)
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
19
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Tbilisi, Georgië, 0159
- K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
-
Tbilisi, Georgië, 0160
- Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
-
-
-
-
-
Ioannina, Griekenland, 45110
- University Hospital of Ioannina
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Griekenland, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Attica, Griekenland, 11521
- Children's Hospital Agia Sophia
-
-
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, Indië, 380009
- Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
-
Surat, Gujarat, Indië, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Indië, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indië, 400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indië, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indië, 110048
- Indraprastha Apollo Hospitals
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Indië, 302004
- JK Lon Hospital
-
-
-
-
-
Ferrara, Italië, 44124
- Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Maleisië, 56000
- Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Maleisië, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Maleisië, 93586
- Sarawak General Hospital
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Maleisië, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10330
- Chulalongkorn University
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Chiang Mai University
-
Khon Kaen, Thailand, 40000
- Srinagarind Hospital
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
- Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye), 06100
- Hacettepe University
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Weill Cornell Medicine
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
- Klinische diagnose van NTDT zoals beschreven in het protocol
- IOL, gedefinieerd als LIC ≥ 5 mg Fe/g DW zoals gemeten met R2* MRI bij screening
- Serumferritine ≥ 300 ng/ml zoals beschreven in het protocol
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Hemoglobine ≤ 8 g/dl
- Elke RBC-transfusie binnen ongeveer 8 weken voorafgaand aan de screening, zoals beschreven in het protocol
- Alleen voor Deel A: Elk ICT-gebruik in ongeveer 12 weken voorafgaand aan de screening, zoals beschreven in het protocol
- Alleen voor Deel B: Bij gebruik van ICT: elke verandering in de dosis ijzerchelatietherapie (ICT) in ongeveer 12 weken voorafgaand aan de screening, zoals beschreven in het protocol
- Elk gebruik van luspatercept of mitapivat in de 6 maanden voorafgaand aan de screening, zoals beschreven in het protocol
- Absolute contra-indicatie voor MRI
Opmerking: andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A Hoge dosis
Gerandomiseerd 2:2:1
|
Subcutaan toegediend (SC)
|
|
Experimenteel: Deel A Lage dosis
Gerandomiseerd 2:2:1
|
Subcutaan toegediend (SC)
|
|
Placebo-vergelijker: Deel A Placebo
Gerandomiseerd 2:2:1
|
SC toegediend
|
|
Experimenteel: Deel B Hoge dosis
Gerandomiseerd 2:2:1
|
Subcutaan toegediend (SC)
|
|
Experimenteel: Deel B Lage dosis
Gerandomiseerd 2:2:1
|
Subcutaan toegediend (SC)
|
|
Placebo-vergelijker: Deel B Placebo
Gerandomiseerd 2:2:1
|
SC toegediend
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering van de basislijn in leverijzerconcentratie (LIC) door R2* Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Tijdsspanne: In week 24
|
In week 24
|
|
Incidentie van bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Tot week 72
|
Tot week 72
|
|
Ernst van Teaes
Tijdsspanne: Tot week 72
|
Tot week 72
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in hemoglobine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot week 56
|
Tot week 56
|
|
Aantal benodigde RBC-transfusies
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72
|
Basislijn tot week 72
|
|
Het bereiken van transfusie-onafhankelijkheid
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72
|
Basislijn tot week 72
|
|
Verandering in het aantal rode bloedcellen in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 56
|
Basislijn tot week 56
|
|
Concentraties van REGN7999 in serum in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot week 56
|
Tot week 56
|
|
Het bereiken van ≥20% vermindering van de basislijn in LIC door R2* MRI
Tijdsspanne: Tot en met week 52
|
Tot en met week 52
|
|
Verander van de basislijn bij hemoglobine
Tijdsspanne: Tot week 24
|
Tot week 24
|
|
Verandering van de basislijn in LIC door R2* MRI
Tijdsspanne: In week 52
|
In week 52
|
|
Percentage wijziging van de basislijn in LIC door R2* MRI
Tijdsspanne: Tot week 24 en week 52
|
Tot week 24 en week 52
|
|
Het bereiken van ≥20% vermindering van de basislijn in LIC door R2* MRI
Tijdsspanne: Tot en met week 24
|
Tot en met week 24
|
|
Achievement van ≥1,5 g/dl toename van hemoglobine voor twee opeenvolgende beoordelingen in afwezigheid van transfusies met rode bloedcellen (RBC)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 56
|
Basislijn naar week 56
|
|
Incidentie van anti-drug antilichaam (ADA) tegen REGN7999 in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot week 56
|
Tot week 56
|
|
Magnitude van ADA naar regn7999 in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot week 56
|
Tot week 56
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 september 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
3 december 2026
Studie voltooiing (Geschat)
3 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 mei 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 mei 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
20 mei 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hematologische ziekten
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Bloedarmoede
- Hemoglobinopathieën
- Thalassemie
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Hemische en lymfatische ziekten
- bèta-thalassemie
- Ondermaatse drugs
- Farmaceutische voorbereidingen
- Vervalste medicijnen
Andere studie-ID-nummers
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Ctis: EU CT Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten komen in aanmerking voor delen.
IPD-tijdsbestek voor delen
Wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van grote gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) voor het product en de indicatie, en de resultaten openbaar beschikbaar heeft gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie , wetenschappelijke conferentie, register van klinische proeven), heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft ervoor gezorgd dat de privacy van deelnemers kan worden beschermd.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via Vivli een voorstel indienen voor toegang tot individuele patiënt- of geaggregeerde gegevens uit een door Regeneron gesponsorde klinische proef.
De onafhankelijke evaluatiecriteria voor onderzoeksverzoeken van Regeneron zijn te vinden op: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .