Um estudo para testar a segurança, tolerabilidade e eficácia de um anticorpo, REGN7999, injetado sob a pele para o tratamento de sobrecarga de ferro em participantes adultos com β-talassemia não dependente de transfusão, usando exames de ressonância magnética para medir os níveis de ferro no corpo (FERVENT-1)
30 de junho de 2026 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
ESTUDO MULTICÊNTICO DE FASE 2, DUAS PARTES, RANDOMIZADO, DUPLO-CEGO, CONTROLADO POR PLACEBO PARA AVALIAR A EFICÁCIA, SEGURANÇA E TOLERABILIDADE DE REGN7999 ADMINISTRADO SUBCUTANEAMENTE (UM INIBIDOR DE TMPRSS6) EM PARTICIPANTES COM SOBRECARGA DE FERRO DEVIDO A NÃO DEPENDENTE DE TRANSFUSÃO β-TALASSEMIA
Este estudo está pesquisando um medicamento experimental chamado REGN7999 (denominado “medicamento do estudo”). O estudo está focado em pacientes com beta-talassemia não dependente de transfusão. O objetivo do estudo é verificar o quão seguro e eficaz é o medicamento em estudo.
O estudo está analisando várias outras questões de pesquisa, incluindo:
- Se o medicamento do estudo reduz os níveis extras de ferro no corpo
- Que efeitos colaterais podem ocorrer ao tomar o medicamento do estudo
- Quanto do medicamento do estudo está no sangue em momentos diferentes
- Se o corpo produz anticorpos contra o medicamento em estudo (o que poderia tornar o medicamento menos eficaz ou levar a efeitos colaterais)
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
19
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill Cornell Medicine
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Tbilisi, Geórgia, 0159
- K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
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Tbilisi, Geórgia, 0160
- Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
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Ioannina, Grécia, 45110
- University Hospital of Ioannina
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Attica
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Athens, Attica, Grécia, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
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Athens, Attica, Grécia, 11521
- Children's Hospital Agia Sophia
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Ferrara, Itália, 44124
- Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
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Kuala Lumpur, Malásia, 56000
- Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
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Sabah
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Kota Kinabalu, Sabah, Malásia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malásia, 93586
- Sarawak General Hospital
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Selangor
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Ampang, Selangor, Malásia, 68000
- Hospital Ampang
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Trust
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Bangkok, Tailândia, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, Tailândia, 10330
- Chulalongkorn University
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Chiang Mai, Tailândia, 50200
- Chiang Mai University
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Khon Kaen, Tailândia, 40000
- Srinagarind Hospital
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Changwat Songkhla
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Hat Yai, Changwat Songkhla, Tailândia, 90110
- Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06100
- Hacettepe University
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Gujarat
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Ahmedabad, Gujarat, Índia, 380009
- Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
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Surat, Gujarat, Índia, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
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Kerala
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Kochi, Kerala, Índia, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, Índia, 400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Índia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Índia, 110048
- Indraprastha Apollo Hospitals
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Rajasthan
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Jaipur, Rajasthan, Índia, 302004
- JK Lon Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Diagnóstico clínico de NTDT conforme descrito no protocolo
- LIO, definida como LIC ≥ 5 mg Fe/g DW conforme medido por ressonância magnética R2* na triagem
- Ferritina sérica ≥ 300 ng/mL conforme descrito no protocolo
Principais critérios de exclusão:
- Hemoglobina ≤ 8 g/dL
- Qualquer transfusão de hemácias dentro de aproximadamente 8 semanas antes da triagem, conforme descrito no protocolo
- Somente para a Parte A: Qualquer uso de TIC aproximadamente 12 semanas antes da triagem, conforme descrito no protocolo
- Apenas para a Parte B: Se estiver em uso de TIC, qualquer alteração na dose da terapia de quelação de ferro (TIC) em aproximadamente 12 semanas antes da triagem, conforme descrito no protocolo
- Qualquer uso de luspatercept ou mitapivat nos 6 meses anteriores à triagem, conforme descrito no protocolo
- Contra-indicação absoluta para ressonância magnética
Nota: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Parte A Alta Dose
Randomizado 2:2:1
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Administrado por via subcutânea (SC)
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Experimental: Parte A Dose Baixa
Randomizado 2:2:1
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Administrado por via subcutânea (SC)
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Comparador de Placebo: Parte A Placebo
Randomizado 2:2:1
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SC administrado
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Experimental: Parte B Alta Dose
Randomizado 2:2:1
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Administrado por via subcutânea (SC)
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Experimental: Parte B Dose Baixa
Randomizado 2:2:1
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Administrado por via subcutânea (SC)
|
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Comparador de Placebo: Parte B Placebo
Randomizado 2:2:1
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SC administrado
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base na concentração de ferro hepático (LIC) por R2* Ressonância Magnética (RM)
Prazo: Na semana 24
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Na semana 24
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Até a semana 72
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Até a semana 72
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Gravidade dos chá
Prazo: Até a semana 72
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Até a semana 72
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança na hemoglobina ao longo do tempo
Prazo: Até a semana 56
|
Até a semana 56
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Número de transfusões de hemácias necessárias
Prazo: Linha de base até a semana 72
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Linha de base até a semana 72
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Conquista da independência transfusional
Prazo: Linha de base até a semana 72
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Linha de base até a semana 72
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Mudança nas contagens de hemácias ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até a semana 56
|
Linha de base até a semana 56
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Concentrações de REGN7999 no soro ao longo do tempo
Prazo: Até a semana 56
|
Até a semana 56
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Realização de ≥20% de redução da linha de base no LIC por R2* RM
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
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Mudança da linha de base em hemoglobina
Prazo: Para a semana 24
|
Para a semana 24
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Mudança da linha de base no LIC por R2* RM
Prazo: Na semana 52
|
Na semana 52
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Mudança percentual em relação à linha de base no LIC por R2* RM
Prazo: Para a semana 24 e a semana 52
|
Para a semana 24 e a semana 52
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Realização de ≥20% de redução da linha de base no LIC por R2* RM
Prazo: Até a semana 24
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Até a semana 24
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Realização de ≥1,5 g/dl de aumento na hemoglobina para duas avaliações consecutivas na ausência de transfusões de glóbulos vermelhos (RBC)
Prazo: Linha de base para a semana 56
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Linha de base para a semana 56
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Incidência de anticorpo antidrogas (ADA) para REGN7999 ao longo do tempo
Prazo: Até a semana 56
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Até a semana 56
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Magnitude de ADA para REGN7999 ao longo do tempo
Prazo: Até a semana 56
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Até a semana 56
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de setembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
3 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
3 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
20 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatias
- Talassemia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- beta-talassemia
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- Drogas falsificadas
Outros números de identificação do estudo
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Ctis: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Todos os Dados Individuais do Paciente (DPI) subjacentes aos resultados disponíveis publicamente serão considerados para compartilhamento.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Quando Regeneron tiver recebido autorização de comercialização das principais autoridades de saúde (por exemplo, FDA, Agência Europeia de Medicamentos (EMA), Agência Farmacêutica e de Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para o produto e indicação, tiver tornado os resultados publicamente disponíveis (por exemplo, publicação científica , conferência científica, registro de ensaios clínicos), tem autoridade legal para compartilhar os dados e garantiu a capacidade de proteger a privacidade dos participantes.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem enviar uma proposta de acesso a dados individuais de pacientes ou dados agregados de um ensaio clínico patrocinado pela Regeneron por meio da Vivli.
Os critérios de avaliação de solicitação de pesquisa independente da Regeneron podem ser encontrados em: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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