Um estudo para testar a segurança, tolerabilidade e eficácia de um anticorpo, REGN7999, injetado sob a pele para o tratamento de sobrecarga de ferro em participantes adultos com β-talassemia não dependente de transfusão, usando exames de ressonância magnética para medir os níveis de ferro no corpo (FERVENT-1)

Critérios principais de inclusão:

1. Diagnóstico clínico de NTDT conforme descrito no protocolo
2. LIO, definida como LIC ≥ 5 mg Fe/g DW conforme medido por ressonância magnética R2* na triagem
3. Ferritina sérica ≥ 300 ng/mL conforme descrito no protocolo

Principais critérios de exclusão:

1. Hemoglobina ≤ 8 g/dL
2. Qualquer transfusão de hemácias dentro de aproximadamente 8 semanas antes da triagem, conforme descrito no protocolo
3. Somente para a Parte A: Qualquer uso de TIC aproximadamente 12 semanas antes da triagem, conforme descrito no protocolo
4. Apenas para a Parte B: Se estiver em uso de TIC, qualquer alteração na dose da terapia de quelação de ferro (TIC) em aproximadamente 12 semanas antes da triagem, conforme descrito no protocolo
5. Qualquer uso de luspatercept ou mitapivat nos 6 meses anteriores à triagem, conforme descrito no protocolo
6. Contra-indicação absoluta para ressonância magnética

Nota: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo