Eine Studie zum Testen der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit eines unter die Haut injizierten Antikörpers REGN7999 zur Behandlung von Eisenüberladung bei erwachsenen Teilnehmern mit nicht transfusionsabhängiger β-Thalassämie, wobei MRT-Scans zur Messung des Eisenspiegels im Körper verwendet werden (FERVENT-1)
30. Juni 2026 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals
Eine zweiteilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von subkutan verabreichtem REGN7999 (einem Inhibitor von TMPRSS6) bei Teilnehmern mit Eisenüberlastung aufgrund einer nicht transfusionsabhängigen Erkrankung β-THALASSEMIE
In dieser Studie wird ein experimentelles Medikament namens REGN7999 (sogenanntes „Studienmedikament“) erforscht. Die Studie konzentriert sich auf Patienten mit nicht transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie. Ziel der Studie ist es herauszufinden, wie sicher und wirksam das Studienmedikament ist.
Die Studie befasst sich mit mehreren anderen Forschungsfragen, darunter:
- Ob das Studienmedikament den zusätzlichen Eisenspiegel im Körper senkt
- Welche Nebenwirkungen können bei der Einnahme des Studienmedikaments auftreten?
- Wie viel Studienmedikament befindet sich zu verschiedenen Zeitpunkten im Blut?
- Ob der Körper Antikörper gegen das Studienmedikament bildet (was die Wirksamkeit des Arzneimittels beeinträchtigen oder zu Nebenwirkungen führen könnte)
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
19
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Tbilisi, Georgia, 0159
- K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
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Tbilisi, Georgia, 0160
- Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
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Ioannina, Griechenland, 45110
- University Hospital of Ioannina
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Attica
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Athens, Attica, Griechenland, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
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Athens, Attica, Griechenland, 11521
- Children's Hospital Agia Sophia
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Gujarat
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Ahmedabad, Gujarat, Indien, 380009
- Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
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Surat, Gujarat, Indien, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
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Kerala
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Kochi, Kerala, Indien, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110048
- Indraprastha Apollo Hospitals
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Rajasthan
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Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
- JK Lon Hospital
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Ferrara, Italien, 44124
- Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
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Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
- Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
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Sabah
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Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Sarawak General Hospital
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Selangor
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Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
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Bangkok, Thailand, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, Thailand, 10330
- Chulalongkorn University
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Chiang Mai, Thailand, 50200
- Chiang Mai University
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Khon Kaen, Thailand, 40000
- Srinagarind Hospital
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Changwat Songkhla
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Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
- Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
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Ankara, Türkei (türkiye), 06100
- Hacettepe University
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
- Weill Cornell Medicine
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London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
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London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Klinische Diagnose von NTDT wie im Protokoll beschrieben
- IOL, definiert als LIC ≥ 5 mg Fe/g DW, gemessen durch R2*-MRT beim Screening
- Serumferritin ≥ 300 ng/ml, wie im Protokoll beschrieben
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Hämoglobin ≤ 8 g/dl
- Jegliche Erythrozytentransfusion innerhalb von etwa 8 Wochen vor dem Screening, wie im Protokoll beschrieben
- Nur für Teil A: Jegliche IKT-Nutzung etwa 12 Wochen vor dem Screening, wie im Protokoll beschrieben
- Nur für Teil B: Bei ICT-Behandlung jede Änderung der Dosis der Eisenchelat-Therapie (ICT) etwa 12 Wochen vor dem Screening, wie im Protokoll beschrieben
- Jegliche Anwendung von Luspatercept oder Mitapivat innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening, wie im Protokoll beschrieben
- Absolute Kontraindikation für die MRT
Hinweis: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Teil A Hochdosiert
Randomisiert 2:2:1
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Subkutan verabreicht (SC)
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Experimental: Teil A Niedrige Dosis
Randomisiert 2:2:1
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Subkutan verabreicht (SC)
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Placebo-Komparator: Teil A Placebo
Randomisiert 2:2:1
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SC verabreicht
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Experimental: Teil B Hochdosiert
Randomisiert 2:2:1
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Subkutan verabreicht (SC)
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Experimental: Teil B Niedrige Dosis
Randomisiert 2:2:1
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Subkutan verabreicht (SC)
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Placebo-Komparator: Teil B Placebo
Randomisiert 2:2:1
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SC verabreicht
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Änderung von der Ausgangswert in der Lebereisenkonzentration (LIC) durch R2* Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: In Woche 24
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In Woche 24
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Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (Tees)
Zeitfenster: Bis zur Woche 72
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Bis zur Woche 72
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Schwere der Tee
Zeitfenster: Bis zur Woche 72
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Bis zur Woche 72
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Veränderung des Hämoglobins im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis Woche 56
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Bis Woche 56
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Anzahl der erforderlichen Erythrozytentransfusionen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72
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Ausgangswert bis Woche 72
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Erlangung der Transfusionsunabhängigkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72
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Ausgangswert bis Woche 72
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Veränderung der Erythrozytenzahl im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 56
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Ausgangswert bis Woche 56
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Konzentrationen von REGN7999 im Serum im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis Woche 56
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Bis Woche 56
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Leistung von ≥ 20% Reduktion gegenüber dem Ausgangswert in LIC durch R2* MRT
Zeitfenster: Bis Woche 52
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Bis Woche 52
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Wechseln Sie vom Ausgangswert im Hämoglobin
Zeitfenster: Bis Woche 24
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Bis Woche 24
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Wechseln Sie von der Basislinie in LIC durch R2* MRT
Zeitfenster: In Woche 52
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In Woche 52
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Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in LIC durch R2* MRT
Zeitfenster: Bis Woche 24 und Woche 52
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Bis Woche 24 und Woche 52
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Leistung von ≥ 20% Reduktion gegenüber dem Ausgangswert in LIC durch R2* MRT
Zeitfenster: Bis Woche 24
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Bis Woche 24
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Erzielung von ≥ 1,5 g/dl Zunahme des Hämoglobins für zwei aufeinanderfolgende Bewertungen in Abwesenheit von RBC -Transfusionen (rote Blutkörperchen)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 56
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Grundlinie bis Woche 56
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Inzidenz von Anti-Drogen-Antikörper (ADA) gegen Regn7999 im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zur Woche 56
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Bis zur Woche 56
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Größe von ADA bis Regn7999 im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zur Woche 56
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Bis zur Woche 56
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. September 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
3. Dezember 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
3. Dezember 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
14. Mai 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. Mai 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
20. Mai 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
1. Juli 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
30. Juni 2026
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Hämatologische Erkrankungen
- Anämie, hämolytisch, angeboren
- Anämie, hämolytisch
- Anämie
- Hämoglobinopathien
- Thalassämie
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Hämische und lymphatische Krankheiten
- Beta-Thalassämie
- Minderwertige Drogen
- Pharmazeutische Präparate
- Gefälschte Drogen
Andere Studien-ID-Nummern
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Ctis: EU CT Number)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich verfügbaren Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die Weitergabe berücksichtigt.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Wenn Regeneron von wichtigen Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Arzneimittel- und Medizingeräte-Agentur (PMDA) usw.) die Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat, hat Regeneron die Ergebnisse öffentlich zugänglich gemacht (z. B. in einer wissenschaftlichen Veröffentlichung). B. wissenschaftliche Konferenzen, Register klinischer Studien), verfügt über die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat dafür gesorgt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer geschützt werden kann.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugriff auf einzelne Patienten- oder aggregierte Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen.
Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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