En studie för att testa säkerheten, toleransen och effektiviteten hos en antikropp, REGN7999, injicerad under huden för behandling av järnöverskott hos vuxna deltagare med icke-transfusionsberoende β-talassemi, med hjälp av MRT-skanningar för att mäta järnnivåer i kroppen (FERVENT-1)
14 maj 2024 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals
EN FAS 2, TVÅDELAD, RANDOMISERAD, DUBBELBLIND, PLACEBO-KONTROLLERAD, MULTICENTRA STUDIE FÖR ATT UTVÄRDERA EFFEKTIVITETEN, SÄKERHETEN OCH TOLERABILITETEN HOS SUBCUTANT ADMINISTRERAD REGN7999 (EN HÄMMARE AV IMPRESSIG 6/6) ANVÄNDNINGSBROENDE β-TALASSEMIA
Denna studie undersöker ett experimentellt läkemedel som heter REGN7999 (kallat "studieläkemedel"). Studien är inriktad på patienter med icke-transfusionsberoende beta-talassemi. Syftet med studien är att se hur säkert och effektivt studieläkemedlet är.
Studien tittar på flera andra forskningsfrågor, inklusive:
- Om studieläkemedlet sänker extra järnnivåer i kroppen
- Vilka biverkningar kan hända av att ta studieläkemedlet
- Hur mycket studieläkemedel finns i blodet vid olika tidpunkter
- Huruvida kroppen gör antikroppar mot studieläkemedlet (vilket kan göra läkemedlet mindre effektivt eller kan leda till biverkningar)
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
95
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Clinical Trials Administrator
- Telefonnummer: 844-734-6643
- E-post: clinicaltrials@regeneron.com
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Klinisk diagnos av NTDT enligt beskrivningen i protokollet
- IOL, definierad som LIC ≥ 5 mg Fe/g DW mätt med R2* MRI vid screening
- Serumferritin ≥ 300 ng/ml enligt beskrivningen i protokollet
Viktiga uteslutningskriterier:
- Hemoglobin ≤ 8 g/dL
- Alla RBC-transfusioner inom cirka 8 veckor före screening enligt beskrivningen i protokollet
- Endast för del A: All IKT-användning under cirka 12 veckor före screening enligt beskrivningen i protokollet
- Endast för del B: Om på IKT, någon förändring i järnkelatbehandlingsdosen (IKT) under cirka 12 veckor före screening enligt beskrivningen i protokollet
- All användning av luspatercept eller mitapivat under 6 månader före screening enligt beskrivningen i protokollet
- Absolut kontraindikation för MRT
Obs: Andra protokolldefinierade inkluderings-/exklusionskriterier gäller
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del A Hög dos
Randomiserad 2:2:1
|
Administreras subkutant (SC)
|
|
Experimentell: Del A Låg dos
Randomiserad 2:2:1
|
Administreras subkutant (SC)
|
|
Placebo-jämförare: Del A Placebo
Randomiserad 2:2:1
|
Administreras SC
|
|
Experimentell: Del B Hög dos
Randomiserad 2:2:1
|
Administreras subkutant (SC)
|
|
Experimentell: Del B Låg dos
Randomiserad 2:2:1
|
Administreras subkutant (SC)
|
|
Placebo-jämförare: Del B Placebo
Randomiserad 2:2:1
|
Administreras SC
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i leverjärnkoncentration (LIC) genom R2* magnetisk resonanstomografi (MRT)
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Baslinje till vecka 24
|
|
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Fram till vecka 72
|
Fram till vecka 72
|
|
Svårighetsgraden av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Fram till vecka 72
|
Fram till vecka 72
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Uppnående av ≥20 % minskning av LIC med R2* MRT
Tidsram: Baslinje till vecka 52
|
Baslinje till vecka 52
|
|
Förändring i hemoglobin
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Baslinje till vecka 24
|
|
Ändring av LIC med R2* MRI
Tidsram: Baslinje till vecka 52
|
Baslinje till vecka 52
|
|
Procentuell förändring av LIC med R2* MRT
Tidsram: Baslinje till vecka 24 och vecka 52
|
Baslinje till vecka 24 och vecka 52
|
|
Uppnående av ≥20 % minskning av LIC med R2* MRT
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Baslinje till vecka 24
|
|
Förändring i hemoglobin över tiden
Tidsram: Fram till vecka 56
|
Fram till vecka 56
|
|
Uppnående av ≥1,5 g/dL ökning av hemoglobin under två på varandra följande bedömningar i frånvaro av röda blodkroppar (RBC) transfusioner
Tidsram: Baslinje till vecka 56
|
Baslinje till vecka 56
|
|
Antal RBC-transfusioner krävs
Tidsram: Baslinje till vecka 72
|
Baslinje till vecka 72
|
|
Uppnående av transfusionsoberoende
Tidsram: Baslinje till vecka 72
|
Baslinje till vecka 72
|
|
Förändring i RBC-antal över tiden
Tidsram: Baslinje till vecka 56
|
Baslinje till vecka 56
|
|
Koncentrationer av REGN7999 i serum över tid
Tidsram: Fram till vecka 56
|
Fram till vecka 56
|
|
Förekomst av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot REGN7999 över tid
Tidsram: Fram till vecka 56
|
Fram till vecka 56
|
|
Titer på ADA till REGN7999 över tiden
Tidsram: Fram till vecka 56
|
Fram till vecka 56
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
25 september 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
24 januari 2028
Avslutad studie (Beräknad)
24 januari 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 maj 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 maj 2024
Första postat (Faktisk)
20 maj 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 maj 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 maj 2024
Senast verifierad
1 maj 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Annan identifierare: EU CT Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alla individuella patientdata (IPD) som ligger till grund för offentligt tillgängliga resultat kommer att övervägas för delning.
Tidsram för IPD-delning
När Regeneron har erhållit marknadsföringstillstånd från större hälsomyndigheter (t.ex. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) för produkten och indikationen, har gjort resultaten offentligt tillgängliga (t.ex. vetenskaplig publikation) , vetenskaplig konferens, register över kliniska prövningar), har laglig befogenhet att dela data och har säkerställt möjligheten att skydda deltagarnas integritet.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan lämna in ett förslag för tillgång till individuell patient eller samlad nivådata från en Regeneron-sponsrad klinisk prövning genom Vivli.
Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria finns på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdOkändAkut bronkit | Akut övre luftvägsinfektionKorea, Republiken av
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)AvslutadAnvändning av cannabisFörenta staterna
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyAvslutadManliga försökspersoner med typ II-diabetes (T2DM)Tyskland
-
Longeveron Inc.AvslutadHypoplastiskt vänsterhjärtsyndromFörenta staterna
-
Heptares Therapeutics LimitedAvslutadFarmakokinetik | SäkerhetsfrågorStorbritannien
-
Texas A&M UniversityNutraboltAvslutadGlucose and Insulin Response
-
ItalfarmacoAvslutadBeckers muskeldystrofiNederländerna, Italien
-
Regado Biosciences, Inc.AvslutadFrisk volontärFörenta staterna
-
Universidade Estadual de LondrinaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Coordination...AvslutadVassleproteintillskott associerat med motståndsträning på hälsoindikatorer hos tränade äldre kvinnorFriska | Kroppssammansättning