Tutkimus vasta-aineen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden testaamiseksi, REGN7999, joka injektoidaan ihon alle raudan ylikuormituksen hoitoon aikuisilla potilailla, joilla on verensiirrosta riippumaton beeta-talassemia, MRI-skannausten avulla kehon rautatasojen mittaamiseen (FERVENT-1)
tiistai 14. toukokuuta 2024 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
VAIHE 2, KAKSIOSINEN, SATUNNAISTUTKIMUS, KAKSOISKOKKO, PLACEBO-OHJAttu, MONIKESKUSTUTKIMUS REGN7999:N OSALTAJÄRJESTELMÄN ESTÄJÄN SIEDETTÄVYYDEN ARVIOIMISEKSI EI VIRTOSIIRTOA RIIPPUMAAN β-TALASSEMIA
Tämä tutkimus tutkii kokeellista lääkettä nimeltä REGN7999 (kutsutaan "tutkimuslääkeeksi"). Tutkimus keskittyy potilaisiin, joilla on verensiirrosta riippumaton beetatalassemia. Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, kuinka turvallinen ja tehokas tutkimuslääke on.
Tutkimuksessa tarkastellaan useita muita tutkimuskysymyksiä, mukaan lukien:
- Alentaako tutkimuslääke kehon ylimääräisiä rautatasoja
- Mitä sivuvaikutuksia tutkimuslääkkeen ottamisesta voi aiheutua
- Kuinka paljon tutkimuslääkettä on veressä eri aikoina
- Tuottaako elimistö vasta-aineita tutkimuslääkettä vastaan (mikä voi tehdä lääkkeestä vähemmän tehokkaan tai johtaa sivuvaikutuksiin)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
95
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Trials Administrator
- Puhelinnumero: 844-734-6643
- Sähköposti: clinicaltrials@regeneron.com
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- NTDT:n kliininen diagnoosi protokollassa kuvatulla tavalla
- IOL, määritelty LIC ≥ 5 mg Fe/g DW mitattuna R2* MRI:llä seulonnassa
- Seerumin ferritiini ≥ 300 ng/ml kuten protokollassa on kuvattu
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Hemoglobiini ≤ 8 g/dl
- Mikä tahansa punasolujen siirto noin 8 viikon aikana ennen seulontaa, kuten protokollassa on kuvattu
- Vain osa A: Kaikki tieto- ja viestintätekniikan käyttö noin 12 viikkoa ennen seulontaa pöytäkirjassa kuvatulla tavalla
- Vain osa B: Jos käytössä on tieto- ja viestintätekniikka, kaikki muutokset rautakelaatiohoidon (ICT) annoksessa noin 12 viikkoa ennen seulontaa pöytäkirjassa kuvatulla tavalla
- Mikä tahansa luspaterseptin tai mitapivatin käyttö 6 kuukauden aikana ennen seulontaa pöytäkirjassa kuvatulla tavalla
- MRI:n ehdoton vasta-aihe
Huomautus: Muut protokollan määrittelemät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A Suuri annos
Satunnaistettu 2:2:1
|
Annettu ihon alle (SC)
|
|
Kokeellinen: Osa A Pieni annos
Satunnaistettu 2:2:1
|
Annettu ihon alle (SC)
|
|
Placebo Comparator: Osa A Placebo
Satunnaistettu 2:2:1
|
Annettu SC
|
|
Kokeellinen: Osa B Suuri annos
Satunnaistettu 2:2:1
|
Annettu ihon alle (SC)
|
|
Kokeellinen: Osa B Pieni annos
Satunnaistettu 2:2:1
|
Annettu ihon alle (SC)
|
|
Placebo Comparator: Osa B Placebo
Satunnaistettu 2:2:1
|
Annettu SC
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos maksan rautapitoisuudessa (LIC) R2*-magneettikuvauksella (MRI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikolle 72 asti
|
Viikolle 72 asti
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien vakavuus (TEAE)
Aikaikkuna: Viikolle 72 asti
|
Viikolle 72 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
LIC:n ≥20 % aleneminen R2* MRI:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52
|
Lähtötilanne viikolle 52
|
|
Muutos hemoglobiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Muutos LIC:ssä R2* MRI:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52
|
Lähtötilanne viikolle 52
|
|
Prosenttimuutos LIC:ssä R2* MRI:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
|
LIC:n ≥20 % aleneminen R2* MRI:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Hemoglobiinin muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
|
Viikolle 56 asti
|
|
Hemoglobiinin nousu ≥1,5 g/dl kahdessa peräkkäisessä arvioinnissa ilman punasolujen (RBC) siirtoa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 56
|
Lähtötilanne viikolle 56
|
|
Vaadittujen punasolujen siirtojen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72
|
Lähtötilanne viikolle 72
|
|
Verensiirrosta riippumattomuuden saavuttaminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72
|
Lähtötilanne viikolle 72
|
|
Punasolujen määrän muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 56
|
Lähtötilanne viikolle 56
|
|
REGN7999:n pitoisuudet seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
|
Viikolle 56 asti
|
|
Lääkevasta-aineen (ADA) esiintyvyys REGN7999:ää vastaan ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
|
Viikolle 56 asti
|
|
ADA:n tiitteri REGN7999:ään ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
|
Viikolle 56 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Keskiviikko 25. syyskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 24. tammikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 24. tammikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 14. toukokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. toukokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 20. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 20. toukokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Muu tunniste: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi.
IPD-jaon aikakehys
Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) jne.) tuotteelle ja käyttöaiheelle, on julkistanut tulokset (esim. tieteellinen julkaisu). , tieteellinen konferenssi, kliininen tutkimusrekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tiedot, ja se on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat tehdä Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamisesta.
Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Plasebo
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyValmisMiespotilaat, joilla on tyypin II diabetes (T2DM)Saksa
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ValmisKannabiksen käyttöYhdysvallat
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisAstmaYhdistynyt kuningaskunta
-
Eli Lilly and CompanyLopetettuNivelreumaYhdysvallat, Saksa, Taiwan, Ranska, Japani, Meksiko, Puola, Venäjän federaatio, Espanja, Kolumbia, Argentiina, Kreikka, Uusi Seelanti, Etelä-Afrikka, Australia, Korean tasavalta, Brasilia, Italia, Malesia
-
MedImmune LLCValmis
-
Alzheon Inc.National Institute on Aging (NIA)Aktiivinen, ei rekrytointiVarhainen Alzheimerin tautiYhdysvallat, Espanja, Kanada, Alankomaat, Tšekki, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Saksa, Islanti
-
GlaxoSmithKlineValmisLihavuus | Diabetes mellitus, tyyppi 2Yhdistynyt kuningaskunta
-
Vitae Pharmaceuticals Inc., an Allergan affiliateValmis
-
Starpharma Pty LtdNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Eunice Kennedy... ja muut yhteistyökumppanitValmisTerveYhdysvallat, Puerto Rico
-
CONRADRTI International; Match Research; UZ-UCSF Collaborative Research ProgrammeValmisHIV | EhkäisyEtelä-Afrikka, Zimbabwe