Tutkimus vasta-aineen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden testaamiseksi, REGN7999, joka injektoidaan ihon alle raudan ylikuormituksen hoitoon aikuisilla potilailla, joilla on verensiirrosta riippumaton beeta-talassemia, MRI-skannausten avulla kehon rautatasojen mittaamiseen (FERVENT-1)
tiistai 30. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
VAIHE 2, KAKSIOSINEN, SATUNNAISTUTKIMUS, KAKSOISKOKKO, PLACEBO-OHJAttu, MONIKESKUSTUTKIMUS REGN7999:N OSALTAJÄRJESTELMÄN ESTÄJÄN SIEDETTÄVYYDEN ARVIOIMISEKSI EI VIRTOSIIRTOA RIIPPUMAAN β-TALASSEMIA
Tämä tutkimus tutkii kokeellista lääkettä nimeltä REGN7999 (kutsutaan "tutkimuslääkeeksi"). Tutkimus keskittyy potilaisiin, joilla on verensiirrosta riippumaton beetatalassemia. Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, kuinka turvallinen ja tehokas tutkimuslääke on.
Tutkimuksessa tarkastellaan useita muita tutkimuskysymyksiä, mukaan lukien:
- Alentaako tutkimuslääke kehon ylimääräisiä rautatasoja
- Mitä sivuvaikutuksia tutkimuslääkkeen ottamisesta voi aiheutua
- Kuinka paljon tutkimuslääkettä on veressä eri aikoina
- Tuottaako elimistö vasta-aineita tutkimuslääkettä vastaan (mikä voi tehdä lääkkeestä vähemmän tehokkaan tai johtaa sivuvaikutuksiin)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
-
Tbilisi, Georgia, 0160
- Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
-
-
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, Intia, 380009
- Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
-
Surat, Gujarat, Intia, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Intia, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Intia, 400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Intia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Intia, 110048
- Indraprastha Apollo Hospitals
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Intia, 302004
- JK Lon Hospital
-
-
-
-
-
Ferrara, Italia, 44124
- Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
-
-
-
-
-
Ioannina, Kreikka, 45110
- University Hospital of Ioannina
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Kreikka, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Attica, Kreikka, 11521
- Children's Hospital Agia Sophia
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 56000
- Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malesia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malesia, 93586
- Sarawak General Hospital
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malesia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thaimaa, 10330
- Chulalongkorn University
-
Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Chiang Mai University
-
Khon Kaen, Thaimaa, 40000
- Srinagarind Hospital
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Thaimaa, 90110
- Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06100
- Hacettepe University
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Weill Cornell Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- NTDT:n kliininen diagnoosi protokollassa kuvatulla tavalla
- IOL, määritelty LIC ≥ 5 mg Fe/g DW mitattuna R2* MRI:llä seulonnassa
- Seerumin ferritiini ≥ 300 ng/ml kuten protokollassa on kuvattu
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Hemoglobiini ≤ 8 g/dl
- Mikä tahansa punasolujen siirto noin 8 viikon aikana ennen seulontaa, kuten protokollassa on kuvattu
- Vain osa A: Kaikki tieto- ja viestintätekniikan käyttö noin 12 viikkoa ennen seulontaa pöytäkirjassa kuvatulla tavalla
- Vain osa B: Jos käytössä on tieto- ja viestintätekniikka, kaikki muutokset rautakelaatiohoidon (ICT) annoksessa noin 12 viikkoa ennen seulontaa pöytäkirjassa kuvatulla tavalla
- Mikä tahansa luspaterseptin tai mitapivatin käyttö 6 kuukauden aikana ennen seulontaa pöytäkirjassa kuvatulla tavalla
- MRI:n ehdoton vasta-aihe
Huomautus: Muut protokollan määrittelemät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A Suuri annos
Satunnaistettu 2:2:1
|
Annettu ihon alle (SC)
|
|
Kokeellinen: Osa A Pieni annos
Satunnaistettu 2:2:1
|
Annettu ihon alle (SC)
|
|
Placebo Comparator: Osa A Placebo
Satunnaistettu 2:2:1
|
Annettu SC
|
|
Kokeellinen: Osa B Suuri annos
Satunnaistettu 2:2:1
|
Annettu ihon alle (SC)
|
|
Kokeellinen: Osa B Pieni annos
Satunnaistettu 2:2:1
|
Annettu ihon alle (SC)
|
|
Placebo Comparator: Osa B Placebo
Satunnaistettu 2:2:1
|
Annettu SC
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos maksan rautapitoisuuden (LIC) lähtötasosta R2* magneettikuvaus (MRI)
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
Viikolla 24
|
|
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten (TEAES) esiintyvyys
Aikaikkuna: Viikko 72 asti
|
Viikko 72 asti
|
|
Teaesin vakavuus
Aikaikkuna: Viikko 72 asti
|
Viikko 72 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hemoglobiinin muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
|
Viikolle 56 asti
|
|
Vaadittujen punasolujen siirtojen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72
|
Lähtötilanne viikolle 72
|
|
Verensiirrosta riippumattomuuden saavuttaminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72
|
Lähtötilanne viikolle 72
|
|
Punasolujen määrän muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 56
|
Lähtötilanne viikolle 56
|
|
REGN7999:n pitoisuudet seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
|
Viikolle 56 asti
|
|
Saavutus ≥20%: n väheneminen LIC: n lähtötasosta R2* MRI
Aikaikkuna: Viikon 52 kautta
|
Viikon 52 kautta
|
|
Vaihda lähtötasosta hemoglobiinissa
Aikaikkuna: Viikkoon 24
|
Viikkoon 24
|
|
Vaihda lähtötasosta LIC: ssä R2* MRI
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Viikolla 52
|
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta LIC: ssä R2* MRI
Aikaikkuna: Viikkoon 24 ja viikkoon 52
|
Viikkoon 24 ja viikkoon 52
|
|
Saavutus ≥20%: n väheneminen LIC: n lähtötasosta R2* MRI
Aikaikkuna: Viikon 24 kautta
|
Viikon 24 kautta
|
|
Saavutus ≥1,5 g/dl hemoglobiinin kasvu kahdessa peräkkäisessä arvioinnissa punasolujen (RBC) verensiirtojen puuttuessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 56
|
Perustaso viikkoon 56
|
|
REGN7999: n lääkkeiden vasta-aineen (ADA) esiintyvyys ajan myötä
Aikaikkuna: Viikko 56
|
Viikko 56
|
|
ADA: n suuruus REGN7999: lle ajan myötä
Aikaikkuna: Viikko 56
|
Viikko 56
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 30. syyskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 3. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 3. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 14. toukokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. toukokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 20. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Talassemia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- beeta-talassemia
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Ctis: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi.
IPD-jaon aikakehys
Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) jne.) tuotteelle ja käyttöaiheelle, on julkistanut tulokset (esim. tieteellinen julkaisu). , tieteellinen konferenssi, kliininen tutkimusrekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tiedot, ja se on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat tehdä Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamisesta.
Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .