Un estudio para probar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de un anticuerpo, REGN7999, inyectado debajo de la piel para el tratamiento de la sobrecarga de hierro en participantes adultos con β-talasemia no dependiente de transfusiones, mediante exploraciones por resonancia magnética para medir los niveles de hierro en el cuerpo (FERVENT-1)
30 de junio de 2026 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
UN ESTUDIO MULTICÉNTRICO DE FASE 2, DE DOS PARTES, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE REGN7999 ADMINISTRADO POR VÍA SUBCUTÁNEA (UN INHIBIDOR DE TMPRSS6) EN PARTICIPANTES CON SOBRECARGA DE HIERRO DEBIDA A NO DEPENDIENTE DE TRANSFUSIÓN β-TALASEMIA
Este estudio investiga un fármaco experimental llamado REGN7999 (llamado "fármaco del estudio"). El estudio se centra en pacientes con beta-talasemia no dependiente de transfusiones. El objetivo del estudio es ver qué tan seguro y eficaz es el fármaco del estudio.
El estudio analiza varias otras preguntas de investigación, que incluyen:
- Si el fármaco del estudio reduce los niveles adicionales de hierro en el cuerpo
- ¿Qué efectos secundarios pueden ocurrir al tomar el fármaco del estudio?
- ¿Cuánto fármaco del estudio hay en la sangre en diferentes momentos?
- Si el cuerpo produce anticuerpos contra el fármaco del estudio (lo que podría hacer que el fármaco sea menos eficaz o provocar efectos secundarios)
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
19
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill Cornell Medicine
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Tbilisi, Georgia, 0159
- K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
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Tbilisi, Georgia, 0160
- Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
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Ioannina, Grecia, 45110
- University Hospital of Ioannina
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Attica
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Athens, Attica, Grecia, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
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Athens, Attica, Grecia, 11521
- Children's Hospital Agia Sophia
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Gujarat
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Ahmedabad, Gujarat, India, 380009
- Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
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Surat, Gujarat, India, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
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Kerala
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Kochi, Kerala, India, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, India, 400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110048
- Indraprastha Apollo Hospitals
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Rajasthan
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Jaipur, Rajasthan, India, 302004
- JK Lon Hospital
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Ferrara, Italia, 44124
- Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
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Kuala Lumpur, Malasia, 56000
- Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
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Sabah
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Kota Kinabalu, Sabah, Malasia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malasia, 93586
- Sarawak General Hospital
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Selangor
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Ampang, Selangor, Malasia, 68000
- Hospital Ampang
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Trust
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Bangkok, Tailandia, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, Tailandia, 10330
- Chulalongkorn University
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Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Chiang Mai University
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Khon Kaen, Tailandia, 40000
- Srinagarind Hospital
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Changwat Songkhla
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Hat Yai, Changwat Songkhla, Tailandia, 90110
- Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
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Ankara, Turquía (Türkiye), 06100
- Hacettepe University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico clínico de NTDT como se describe en el protocolo.
- LIO, definida como LIC ≥ 5 mg Fe/g PS medido por resonancia magnética R2* en el momento de la selección
- Ferritina sérica ≥ 300 ng/mL como se describe en el protocolo
Criterios de exclusión clave:
- Hemoglobina ≤ 8 g/dL
- Cualquier transfusión de glóbulos rojos dentro de aproximadamente 8 semanas antes de la selección como se describe en el protocolo.
- Solo para la Parte A: cualquier uso de TIC en aproximadamente 12 semanas antes de la evaluación como se describe en el protocolo
- Solo para la Parte B: si recibe ICT, cualquier cambio en la dosis de la terapia de quelación de hierro (TIC) en aproximadamente 12 semanas antes de la evaluación como se describe en el protocolo.
- Cualquier uso de luspatercept o mitapivat en los 6 meses previos al cribado como se describe en el protocolo
- Contraindicación absoluta para la resonancia magnética.
Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Parte A dosis alta
Aleatorizado 2:2:1
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Administrado subcutáneo (SC)
|
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Experimental: Parte A dosis baja
Aleatorizado 2:2:1
|
Administrado subcutáneo (SC)
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Comparador de placebos: Parte A Placebo
Aleatorizado 2:2:1
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CS administrado
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Experimental: Parte B, dosis alta
Aleatorizado 2:2:1
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Administrado subcutáneo (SC)
|
|
Experimental: Parte B dosis baja
Aleatorizado 2:2:1
|
Administrado subcutáneo (SC)
|
|
Comparador de placebos: Parte B Placebo
Aleatorizado 2:2:1
|
CS administrado
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio de la línea de base en la concentración de hierro hepático (LIC) por R2* Imágenes de resonancia magnética (MRI)
Periodo de tiempo: En la semana 24
|
En la semana 24
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 72
|
Hasta la semana 72
|
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Gravedad de Teaes
Periodo de tiempo: Hasta la semana 72
|
Hasta la semana 72
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en la hemoglobina con el tiempo.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
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|
Número de transfusiones de glóbulos rojos requeridas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72
|
Línea de base hasta la semana 72
|
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Logro de la independencia transfusional.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72
|
Línea de base hasta la semana 72
|
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Cambio en el recuento de glóbulos rojos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
|
Línea de base hasta la semana 56
|
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Concentraciones de REGN7999 en suero a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
|
|
Logro de ≥20% de reducción desde el inicio en LIC por R2* MRI
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
|
Hasta la semana 52
|
|
Cambio desde el inicio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: A la semana 24
|
A la semana 24
|
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Cambiar desde el inicio en LIC por R2* MRI
Periodo de tiempo: En la semana 52
|
En la semana 52
|
|
Cambio porcentual desde el inicio en LIC por R2* MRI
Periodo de tiempo: A la semana 24 y la semana 52
|
A la semana 24 y la semana 52
|
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Logro de ≥20% de reducción desde el inicio en LIC por R2* MRI
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
|
Hasta la semana 24
|
|
Logro de ≥1.5 g/dL de aumento en la hemoglobina para dos evaluaciones consecutivas en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos (RBC)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 56
|
Línea de base a la semana 56
|
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Incidencia de anticuerpo antidrogas (ADA) a REGN7999 con el tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
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Hasta la semana 56
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Magnitud de ADA a RegN7999 con el tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
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Hasta la semana 56
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
3 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
3 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de mayo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
20 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Talasemia
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- beta-talasemia
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- Drogas falsificadas
Otros números de identificación del estudio
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Ctis: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Se considerará la posibilidad de compartir todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente.
Marco de tiempo para compartir IPD
Cuando Regeneron ha recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, ha puesto los resultados a disposición del público (p. ej., publicación científica , conferencia científica, registro de ensayos clínicos), tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o a nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli.
Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluación-Criteria.pdf
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .