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Un estudio para probar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de un anticuerpo, REGN7999, inyectado debajo de la piel para el tratamiento de la sobrecarga de hierro en participantes adultos con β-talasemia no dependiente de transfusiones, mediante exploraciones por resonancia magnética para medir los niveles de hierro en el cuerpo (FERVENT-1)

14 de mayo de 2024 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

UN ESTUDIO MULTICÉNTRICO DE FASE 2, DE DOS PARTES, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE REGN7999 ADMINISTRADO POR VÍA SUBCUTÁNEA (UN INHIBIDOR DE TMPRSS6) EN PARTICIPANTES CON SOBRECARGA DE HIERRO DEBIDA A NO DEPENDIENTE DE TRANSFUSIÓN β-TALASEMIA

Este estudio investiga un fármaco experimental llamado REGN7999 (llamado "fármaco del estudio"). El estudio se centra en pacientes con beta-talasemia no dependiente de transfusiones. El objetivo del estudio es ver qué tan seguro y eficaz es el fármaco del estudio.

El estudio analiza varias otras preguntas de investigación, que incluyen:

  • Si el fármaco del estudio reduce los niveles adicionales de hierro en el cuerpo
  • ¿Qué efectos secundarios pueden ocurrir al tomar el fármaco del estudio?
  • ¿Cuánto fármaco del estudio hay en la sangre en diferentes momentos?
  • Si el cuerpo produce anticuerpos contra el fármaco del estudio (lo que podría hacer que el fármaco sea menos eficaz o provocar efectos secundarios)

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

95

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Diagnóstico clínico de NTDT como se describe en el protocolo.
  2. LIO, definida como LIC ≥ 5 mg Fe/g PS medido por resonancia magnética R2* en el momento de la selección
  3. Ferritina sérica ≥ 300 ng/mL como se describe en el protocolo

Criterios de exclusión clave:

  1. Hemoglobina ≤ 8 g/dL
  2. Cualquier transfusión de glóbulos rojos dentro de aproximadamente 8 semanas antes de la selección como se describe en el protocolo.
  3. Solo para la Parte A: cualquier uso de TIC en aproximadamente 12 semanas antes de la evaluación como se describe en el protocolo
  4. Solo para la Parte B: si recibe ICT, cualquier cambio en la dosis de la terapia de quelación de hierro (TIC) en aproximadamente 12 semanas antes de la evaluación como se describe en el protocolo.
  5. Cualquier uso de luspatercept o mitapivat en los 6 meses previos al cribado como se describe en el protocolo
  6. Contraindicación absoluta para la resonancia magnética.

Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A dosis alta
Aleatorizado 2:2:1
Administrado subcutáneo (SC)
Experimental: Parte A dosis baja
Aleatorizado 2:2:1
Administrado subcutáneo (SC)
Comparador de placebos: Parte A Placebo
Aleatorizado 2:2:1
CS administrado
Experimental: Parte B, dosis alta
Aleatorizado 2:2:1
Administrado subcutáneo (SC)
Experimental: Parte B dosis baja
Aleatorizado 2:2:1
Administrado subcutáneo (SC)
Comparador de placebos: Parte B Placebo
Aleatorizado 2:2:1
CS administrado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la concentración de hierro en el hígado (LIC) mediante imágenes por resonancia magnética (IRM) R2*
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Línea de base hasta la semana 24
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 72
Hasta la semana 72
Gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 72
Hasta la semana 72

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Logro de una reducción ≥20% en LIC mediante resonancia magnética R2*
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Línea de base hasta la semana 24
Cambio en LIC por resonancia magnética R2*
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio porcentual en LIC según R2* MRI
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24 y la semana 52
Línea de base hasta la semana 24 y la semana 52
Logro de una reducción ≥20% en LIC mediante resonancia magnética R2*
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Línea de base hasta la semana 24
Cambio en la hemoglobina con el tiempo.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
Hasta la semana 56
Logro de un aumento de ≥1,5 g/dl en la hemoglobina durante dos evaluaciones consecutivas en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos (RBC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
Línea de base hasta la semana 56
Número de transfusiones de glóbulos rojos requeridas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72
Línea de base hasta la semana 72
Logro de la independencia transfusional.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72
Línea de base hasta la semana 72
Cambio en el recuento de glóbulos rojos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
Línea de base hasta la semana 56
Concentraciones de REGN7999 en suero a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
Hasta la semana 56
Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA) contra REGN7999 a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
Hasta la semana 56
Título de ADA a REGN7999 a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
Hasta la semana 56

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

25 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

24 de enero de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

24 de enero de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

20 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de mayo de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

Se considerará la posibilidad de compartir todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente.

Marco de tiempo para compartir IPD

Cuando Regeneron ha recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, ha puesto los resultados a disposición del público (p. ej., publicación científica , conferencia científica, registro de ensayos clínicos), tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o a nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli. Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluación-Criteria.pdf

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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