- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06421636
Un estudio para probar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de un anticuerpo, REGN7999, inyectado debajo de la piel para el tratamiento de la sobrecarga de hierro en participantes adultos con β-talasemia no dependiente de transfusiones, mediante exploraciones por resonancia magnética para medir los niveles de hierro en el cuerpo (FERVENT-1)
UN ESTUDIO MULTICÉNTRICO DE FASE 2, DE DOS PARTES, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE REGN7999 ADMINISTRADO POR VÍA SUBCUTÁNEA (UN INHIBIDOR DE TMPRSS6) EN PARTICIPANTES CON SOBRECARGA DE HIERRO DEBIDA A NO DEPENDIENTE DE TRANSFUSIÓN β-TALASEMIA
Este estudio investiga un fármaco experimental llamado REGN7999 (llamado "fármaco del estudio"). El estudio se centra en pacientes con beta-talasemia no dependiente de transfusiones. El objetivo del estudio es ver qué tan seguro y eficaz es el fármaco del estudio.
El estudio analiza varias otras preguntas de investigación, que incluyen:
- Si el fármaco del estudio reduce los niveles adicionales de hierro en el cuerpo
- ¿Qué efectos secundarios pueden ocurrir al tomar el fármaco del estudio?
- ¿Cuánto fármaco del estudio hay en la sangre en diferentes momentos?
- Si el cuerpo produce anticuerpos contra el fármaco del estudio (lo que podría hacer que el fármaco sea menos eficaz o provocar efectos secundarios)
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Trials Administrator
- Número de teléfono: 844-734-6643
- Correo electrónico: clinicaltrials@regeneron.com
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico clínico de NTDT como se describe en el protocolo.
- LIO, definida como LIC ≥ 5 mg Fe/g PS medido por resonancia magnética R2* en el momento de la selección
- Ferritina sérica ≥ 300 ng/mL como se describe en el protocolo
Criterios de exclusión clave:
- Hemoglobina ≤ 8 g/dL
- Cualquier transfusión de glóbulos rojos dentro de aproximadamente 8 semanas antes de la selección como se describe en el protocolo.
- Solo para la Parte A: cualquier uso de TIC en aproximadamente 12 semanas antes de la evaluación como se describe en el protocolo
- Solo para la Parte B: si recibe ICT, cualquier cambio en la dosis de la terapia de quelación de hierro (TIC) en aproximadamente 12 semanas antes de la evaluación como se describe en el protocolo.
- Cualquier uso de luspatercept o mitapivat en los 6 meses previos al cribado como se describe en el protocolo
- Contraindicación absoluta para la resonancia magnética.
Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Parte A dosis alta
Aleatorizado 2:2:1
|
Administrado subcutáneo (SC)
|
Experimental: Parte A dosis baja
Aleatorizado 2:2:1
|
Administrado subcutáneo (SC)
|
Comparador de placebos: Parte A Placebo
Aleatorizado 2:2:1
|
CS administrado
|
Experimental: Parte B, dosis alta
Aleatorizado 2:2:1
|
Administrado subcutáneo (SC)
|
Experimental: Parte B dosis baja
Aleatorizado 2:2:1
|
Administrado subcutáneo (SC)
|
Comparador de placebos: Parte B Placebo
Aleatorizado 2:2:1
|
CS administrado
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Cambio en la concentración de hierro en el hígado (LIC) mediante imágenes por resonancia magnética (IRM) R2*
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Línea de base hasta la semana 24
|
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 72
|
Hasta la semana 72
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Gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 72
|
Hasta la semana 72
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Logro de una reducción ≥20% en LIC mediante resonancia magnética R2*
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
|
Línea de base hasta la semana 52
|
Cambio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio en LIC por resonancia magnética R2*
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
|
Línea de base hasta la semana 52
|
Cambio porcentual en LIC según R2* MRI
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24 y la semana 52
|
Línea de base hasta la semana 24 y la semana 52
|
Logro de una reducción ≥20% en LIC mediante resonancia magnética R2*
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Línea de base hasta la semana 24
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Cambio en la hemoglobina con el tiempo.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
|
Logro de un aumento de ≥1,5 g/dl en la hemoglobina durante dos evaluaciones consecutivas en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos (RBC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
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Línea de base hasta la semana 56
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Número de transfusiones de glóbulos rojos requeridas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72
|
Línea de base hasta la semana 72
|
Logro de la independencia transfusional.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72
|
Línea de base hasta la semana 72
|
Cambio en el recuento de glóbulos rojos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
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Línea de base hasta la semana 56
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Concentraciones de REGN7999 en suero a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
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Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA) contra REGN7999 a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
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Título de ADA a REGN7999 a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Otro identificador: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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