Une étude pour tester l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'un anticorps, REGN7999, injecté sous la peau pour le traitement de la surcharge en fer chez des participants adultes atteints de β-thalassémie non dépendante des transfusions, à l'aide d'IRM pour mesurer les niveaux de fer dans le corps (FERVENT-1)
30 juin 2026 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals
UNE ÉTUDE MULTICENTRE DE PHASE 2, EN DEUX PARTIES, ALÉATOIRE, EN DOUBLE AVEUGLE, CONTRÔLÉE PAR PLACEBO, POUR ÉVALUER L'EFFICACITÉ, LA SÉCURITÉ ET LA TOLÉRABILITÉ DU REGN7999 ADMINISTRÉ PAR SOUS-CUTANÉE (UN INHIBITEUR DE TMPRSS6) CHEZ LES PARTICIPANTS PRÉSENTANT UNE SURCHARGE EN FER DUE À UNE NON-DÉPENDANCE DE LA TRANSFUSION β-THALASSÉMIE
Cette étude porte sur un médicament expérimental appelé REGN7999 (appelé « médicament à l'étude »). L'étude se concentre sur les patients atteints de bêta-thalassémie non transfusionnelle. Le but de l’étude est de déterminer dans quelle mesure le médicament à l’étude est sûr et efficace.
L’étude examine plusieurs autres questions de recherche, notamment :
- Si le médicament à l'étude réduit les niveaux supplémentaires de fer dans le corps
- Quels effets secondaires peuvent survenir lors de la prise du médicament à l'étude ?
- Quelle quantité de médicament à l’étude se trouve dans le sang à différents moments
- Si le corps produit des anticorps contre le médicament à l’étude (ce qui pourrait rendre le médicament moins efficace ou entraîner des effets secondaires)
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
19
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ioannina, Grèce, 45110
- University Hospital of Ioannina
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Attica
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Athens, Attica, Grèce, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
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Athens, Attica, Grèce, 11521
- Children's Hospital Agia Sophia
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Tbilisi, Géorgie, 0159
- K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
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Tbilisi, Géorgie, 0160
- Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
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Gujarat
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Ahmedabad, Gujarat, Inde, 380009
- Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
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Surat, Gujarat, Inde, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
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Kerala
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Kochi, Kerala, Inde, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, Inde, 400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Inde, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Inde, 110048
- Indraprastha Apollo Hospitals
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Rajasthan
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Jaipur, Rajasthan, Inde, 302004
- JK Lon Hospital
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Ferrara, Italie, 44124
- Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
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Kuala Lumpur, Malaisie, 56000
- Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
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Sabah
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Kota Kinabalu, Sabah, Malaisie, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malaisie, 93586
- Sarawak General Hospital
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Selangor
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Ampang, Selangor, Malaisie, 68000
- Hospital Ampang
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London, Royaume-Uni, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
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London, Royaume-Uni, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Trust
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Bangkok, Thaïlande, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, Thaïlande, 10330
- Chulalongkorn University
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Chiang Mai, Thaïlande, 50200
- Chiang Mai University
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Khon Kaen, Thaïlande, 40000
- Srinagarind Hospital
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Changwat Songkhla
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Hat Yai, Changwat Songkhla, Thaïlande, 90110
- Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
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Ankara, Turquie (Türkiye), 06100
- Hacettepe University
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Weill Cornell Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Diagnostic clinique du NTDT tel que décrit dans le protocole
- LIO, définie comme un LIC ≥ 5 mg Fe/g DW tel que mesuré par IRM R2* lors du dépistage
- Ferritine sérique ≥ 300 ng/mL comme décrit dans le protocole
Critères d'exclusion clés :
- Hémoglobine ≤ 8 g/dL
- Toute transfusion de globules rouges dans les 8 semaines environ précédant le dépistage comme décrit dans le protocole
- Pour la partie A uniquement : toute utilisation des TIC dans les 12 semaines précédant le dépistage, comme décrit dans le protocole.
- Pour la partie B uniquement : si vous êtes sous TIC, tout changement dans la dose du traitement par chélation du fer (ICT) environ 12 semaines avant le dépistage, comme décrit dans le protocole.
- Toute utilisation de luspatercept ou de mitapivat dans les 6 mois précédant le dépistage comme décrit dans le protocole
- Contre-indication absolue à l'IRM
Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Partie A Dose élevée
Randomisé 2:2:1
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Administré par voie sous-cutanée (SC)
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Expérimental: Partie A Faible Dose
Randomisé 2:2:1
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Administré par voie sous-cutanée (SC)
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Comparateur placebo: Partie A Placebo
Randomisé 2:2:1
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SC administré
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Expérimental: Partie B Dose élevée
Randomisé 2:2:1
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Administré par voie sous-cutanée (SC)
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Expérimental: Partie B faible dose
Randomisé 2:2:1
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Administré par voie sous-cutanée (SC)
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Comparateur placebo: Partie B Placebo
Randomisé 2:2:1
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SC administré
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Changement par rapport à la base de la concentration en fer hépatique (LIC) par R2 * Imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: À la semaine 24
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À la semaine 24
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Incidence des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: Jusqu'à la semaine 72
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Jusqu'à la semaine 72
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Gravité des thé
Délai: Jusqu'à la semaine 72
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Jusqu'à la semaine 72
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Modification de l'hémoglobine au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 56
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Jusqu'à la semaine 56
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Nombre de transfusions de globules rouges requises
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 72
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Base de référence jusqu'à la semaine 72
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Atteindre l’indépendance transfusionnelle
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 72
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Base de référence jusqu'à la semaine 72
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Changement du nombre de globules rouges au fil du temps
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 56
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Base de référence jusqu'à la semaine 56
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Concentrations de REGN7999 dans le sérum au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 56
|
Jusqu'à la semaine 56
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Réalisation de ≥20% de réduction par rapport à la ligne de base dans la LIC par R2 * IRM
Délai: À la semaine 52
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À la semaine 52
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Changement par rapport à la base de l'hémoglobine
Délai: À la semaine 24
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À la semaine 24
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Changement par rapport à la ligne de base dans LIC par R2 * IRM
Délai: À la semaine 52
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À la semaine 52
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans lic par R2 * IRM
Délai: À la semaine 24 et semaine 52
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À la semaine 24 et semaine 52
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Réalisation de ≥20% de réduction par rapport à la ligne de base dans la LIC par R2 * IRM
Délai: Jusqu'à la semaine 24
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Jusqu'à la semaine 24
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Réalisation d'une augmentation ≥ 1,5 g / dl de l'hémoglobine pour deux évaluations consécutives en l'absence de transfusions de globules rouges (RBC)
Délai: Base de base à la semaine 56
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Base de base à la semaine 56
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Incidence de l'anticorps anti-drogue (ADA) à 7999 au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 56
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Jusqu'à la semaine 56
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Magnitude de l'ADA à REGN7999 au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 56
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Jusqu'à la semaine 56
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 septembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
3 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
3 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 mai 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 mai 2024
Première publication (Réel)
20 mai 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies hématologiques
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Anémie
- Hémoglobinopathies
- Thalassémie
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- bêta-thalassémie
- Drogues de qualité inférieure
- Préparations pharmaceutiques
- Drogues contrefaites
Autres numéros d'identification d'étude
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Ctis: EU CT Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Toutes les données individuelles des patients (IPD) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage.
Délai de partage IPD
Lorsque Regeneron a reçu une autorisation de mise sur le marché des principales autorités sanitaires (par exemple, FDA, Agence européenne des médicaments (EMA), Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), etc.) pour le produit et l'indication, a rendu les résultats publics (par exemple, publication scientifique , conférence scientifique, registre des essais cliniques), a l'autorité légale de partager les données et a garanti la capacité de protéger la vie privée des participants.
Critères d'accès au partage IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une proposition d'accès à des données individuelles ou globales d'un patient d'un essai clinique parrainé par Regeneron via Vivli.
Les critères d'évaluation des demandes de recherche indépendantes de Regeneron sont disponibles à l'adresse : https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .