Исследование по проверке безопасности, переносимости и эффективности антитела REGN7999, вводимого под кожу для лечения перегрузки железом у взрослых участников с нетрансфузионно-зависимой β-талассемией, с использованием МРТ-сканирования для измерения уровня железа в организме (FERVENT-1)
30 июня 2026 г. обновлено: Regeneron Pharmaceuticals
ФАЗА 2, ДВУХЧАСТНОЕ, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости подкожного введения REGN7999 (ингибитора TMPRSS6) у участников с перегрузкой железом из-за отсутствия передачи В ЗАВИСИМОСТИ β-ТАЛАССЕМИЯ
В этом исследовании изучается экспериментальный препарат под названием REGN7999 (так называемый «исследуемый препарат»). Исследование ориентировано на пациентов с нетрансфузионно-зависимой бета-талассемией. Цель исследования — выяснить, насколько безопасен и эффективен исследуемый препарат.
В исследовании рассматривается ряд других исследовательских вопросов, в том числе:
- Снижает ли исследуемый препарат дополнительный уровень железа в организме
- Какие побочные эффекты могут возникнуть при приеме исследуемого препарата?
- Сколько исследуемого препарата находится в крови в разное время
- Вырабатывает ли организм антитела против исследуемого препарата (которые могут сделать препарат менее эффективным или привести к побочным эффектам)
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
19
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Ioannina, Греция, 45110
- University Hospital of Ioannina
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Греция, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Attica, Греция, 11521
- Children's Hospital Agia Sophia
-
-
-
-
-
Tbilisi, Грузия, 0159
- K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
-
Tbilisi, Грузия, 0160
- Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
-
-
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, Индия, 380009
- Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
-
Surat, Gujarat, Индия, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Индия, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Индия, 400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Индия, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Индия, 110048
- Indraprastha Apollo Hospitals
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Индия, 302004
- JK Lon Hospital
-
-
-
-
-
Ferrara, Италия, 44124
- Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Малайзия, 56000
- Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Малайзия, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Малайзия, 93586
- Sarawak General Hospital
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Малайзия, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Weill Cornell Medicine
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Таиланд, 10330
- Chulalongkorn University
-
Chiang Mai, Таиланд, 50200
- Chiang Mai University
-
Khon Kaen, Таиланд, 40000
- Srinagarind Hospital
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Таиланд, 90110
- Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
-
-
-
-
-
Ankara, Турция (Туркие), 06100
- Hacettepe University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Клинический диагноз NTDT, как описано в протоколе.
- ИОЛ, определяемая как LIC ≥ 5 мг Fe/г сухой массы по данным R2* МРТ при скрининге
- Ферритин сыворотки ≥ 300 нг/мл, как описано в протоколе.
Ключевые критерии исключения:
- Гемоглобин ≤ 8 г/дл
- Любое переливание эритроцитов в течение примерно 8 недель до скрининга, как описано в протоколе.
- Только для Части А: Любое использование ИКТ примерно за 12 недель до скрининга, как описано в протоколе.
- Только для части B: если вы принимаете ИКТ, любое изменение дозы терапии хелатирования железа (ИКТ) примерно за 12 недель до скрининга, как описано в протоколе.
- Любое использование луспатерцепта или митапивата за 6 месяцев до скрининга, как описано в протоколе.
- Абсолютное противопоказание к МРТ.
Примечание. Применяются другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Часть А. Высокая доза
Рандомизировано 2:2:1
|
Вводится подкожно (ПК)
|
|
Экспериментальный: Часть А. Низкая доза
Рандомизировано 2:2:1
|
Вводится подкожно (ПК)
|
|
Плацебо Компаратор: Часть А Плацебо
Рандомизировано 2:2:1
|
Администрируемый SC
|
|
Экспериментальный: Часть Б. Высокая доза
Рандомизировано 2:2:1
|
Вводится подкожно (ПК)
|
|
Экспериментальный: Часть Б. Низкая доза
Рандомизировано 2:2:1
|
Вводится подкожно (ПК)
|
|
Плацебо Компаратор: Часть Б Плацебо
Рандомизировано 2:2:1
|
Администрируемый SC
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение с исходной линии в концентрации железа в печени (LIC) с помощью магнитной резонансной томографии R2* (МРТ)
Временное ограничение: На 24 неделе
|
На 24 неделе
|
|
Частота нежелательных явлений с лечебным заводом (TEAE)
Временное ограничение: До 72 недели
|
До 72 недели
|
|
Серьезность Тиа
Временное ограничение: До 72 недели
|
До 72 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение гемоглобина с течением времени
Временное ограничение: До 56 недели
|
До 56 недели
|
|
Необходимое количество переливаний эритроцитов
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели
|
Исходный уровень до 72-й недели
|
|
Достижение трансфузионной независимости
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели
|
Исходный уровень до 72-й недели
|
|
Изменение количества эритроцитов с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 56-й недели
|
Исходный уровень до 56-й недели
|
|
Концентрации REGN7999 в сыворотке с течением времени
Временное ограничение: До 56 недели
|
До 56 недели
|
|
Достижение снижения ≥20% от исходного уровня в LIC на R2* МРТ
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
Изменение с базовой линии в гемоглобине
Временное ограничение: До 24 недели
|
До 24 недели
|
|
Изменение с базового уровня в LIC на R2* MRI
Временное ограничение: На 52 неделе
|
На 52 неделе
|
|
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем в LIC на R2* МРТ
Временное ограничение: До недели 24 и неделя 52
|
До недели 24 и неделя 52
|
|
Достижение снижения ≥20% от исходного уровня в LIC на R2* МРТ
Временное ограничение: До 24 недели
|
До 24 недели
|
|
Достижение увеличения гемоглобина ≥1,5 г/дл для двух последовательных оценок при отсутствии переливаний эритроцитов (RBC)
Временное ограничение: Базовая линия до 56 недели
|
Базовая линия до 56 недели
|
|
Заболеваемость антителом против наркотиков (ADA) в REGN7999 с течением времени
Временное ограничение: До 56 недели
|
До 56 недели
|
|
Величина ADA до REGN7999 с течением времени
Временное ограничение: До 56 недели
|
До 56 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 сентября 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
3 декабря 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
3 декабря 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 мая 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 мая 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Анемия
- Гемоглобинопатии
- Талассемия
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- бета-талассемия
- Некачественные лекарства
- Фармацевтические препараты
- Поддельные лекарства
Другие идентификационные номера исследования
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Ктис: EU CT Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Все индивидуальные данные пациентов (IPD), лежащие в основе общедоступных результатов, будут рассматриваться для обмена.
Сроки обмена IPD
Когда компания Regeneron получила разрешение на продажу продукта и показаний от основных органов здравоохранения (например, FDA, Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), Агентства по фармацевтике и медицинскому оборудованию (PMDA) и т. д.), обнародовала результаты (например, научная публикация). , научная конференция, реестр клинических исследований), имеет законные полномочия передавать данные и обеспечивает возможность защиты конфиденциальности участников.
Критерии совместного доступа к IPD
Квалифицированные исследователи могут подать предложение о доступе к отдельным пациентам или совокупным данным клинического исследования, спонсируемого Regeneron, через Vivli.
Критерии оценки запроса на независимые исследования Regeneron можно найти по адресу: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .