En studie for å teste sikkerheten, toleransen og effektiviteten til et antistoff, REGN7999, injisert under huden for behandling av jernoverskudd hos voksne deltakere med ikke-transfusjonsavhengig β-thalassemi, ved bruk av MR-skanninger for å måle jernnivåer i kroppen (FERVENT-1)
30. juni 2026 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals
EN FASE 2, TO-DELT, RANDOMISERT, DOBBELT-BLINDT, PLACEBO-KONTROLLERT, MULTICENTER STUDIE FOR Å EVALUERE EFFEKTIVITETEN, SIKKERHETEN OG TOLERABILITETEN AV SUBCUTAN ADMINISTRERET REGN7999 (EN INHIBITOR AV IMPRESSIG I DEL 6) BRUK AVHENGIG β-THALASSEMIA
Denne studien forsker på et eksperimentelt medikament kalt REGN7999 (kalt "studiemedisin"). Studien er fokusert på pasienter med ikke-transfusjonsavhengig beta-thalassemi. Målet med studien er å se hvor trygt og effektivt studiemedisinen er.
Studien ser på flere andre forskningsspørsmål, inkludert:
- Om studiemedisinen senker ekstra jernnivåer i kroppen
- Hvilke bivirkninger kan oppstå ved å ta studiemedisinen
- Hvor mye studiemedisin er det i blodet til forskjellige tider
- Om kroppen lager antistoffer mot studiemedisinen (som kan gjøre stoffet mindre effektivt eller kan føre til bivirkninger)
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
19
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Weill Cornell Medicine
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
-
Tbilisi, Georgia, 0160
- Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
-
-
-
-
-
Ioannina, Hellas, 45110
- University Hospital of Ioannina
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Hellas, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Attica, Hellas, 11521
- Children's Hospital Agia Sophia
-
-
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, India, 380009
- Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
-
Surat, Gujarat, India, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, India, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, India, 400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110048
- Indraprastha Apollo Hospitals
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, India, 302004
- JK Lon Hospital
-
-
-
-
-
Ferrara, Italia, 44124
- Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
- Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Sarawak General Hospital
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Storbritannia, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10330
- Chulalongkorn University
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Chiang Mai University
-
Khon Kaen, Thailand, 40000
- Srinagarind Hospital
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
- Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06100
- Hacettepe University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Klinisk diagnose av NTDT som beskrevet i protokollen
- IOL, definert som LIC ≥ 5 mg Fe/g DW målt ved R2* MR ved screening
- Serumferritin ≥ 300 ng/ml som beskrevet i protokollen
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Hemoglobin ≤ 8 g/dL
- Enhver RBC-transfusjon innen ca. 8 uker før screening som beskrevet i protokollen
- Kun for del A: All IKT-bruk i ca. 12 uker før screening som beskrevet i protokollen
- Kun for del B: Ved bruk av IKT, enhver endring i jernkeleringsterapi (IKT) dose i løpet av ca. 12 uker før screening som beskrevet i protokollen
- All bruk av luspatercept eller mitapivat i 6 måneder før screening som beskrevet i protokollen
- Absolutt kontraindikasjon mot MR
Merk: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier gjelder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A Høy dose
Randomisert 2:2:1
|
Administrert subkutant (SC)
|
|
Eksperimentell: Del A Lav dose
Randomisert 2:2:1
|
Administrert subkutant (SC)
|
|
Placebo komparator: Del A Placebo
Randomisert 2:2:1
|
Administrert SC
|
|
Eksperimentell: Del B Høy dose
Randomisert 2:2:1
|
Administrert subkutant (SC)
|
|
Eksperimentell: Del B Lav dose
Randomisert 2:2:1
|
Administrert subkutant (SC)
|
|
Placebo komparator: Del B Placebo
Randomisert 2:2:1
|
Administrert SC
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i leverjernkonsentrasjon (LIC) ved R2* Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Tidsramme: I uke 24
|
I uke 24
|
|
Forekomst av behandlingsoppførende bivirkninger (TEAES)
Tidsramme: Opp til uke 72
|
Opp til uke 72
|
|
Alvorlighetsgraden av Teaes
Tidsramme: Opp til uke 72
|
Opp til uke 72
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i hemoglobin over tid
Tidsramme: Inntil uke 56
|
Inntil uke 56
|
|
Antall RBC-transfusjoner nødvendig
Tidsramme: Baseline til uke 72
|
Baseline til uke 72
|
|
Oppnåelse av transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: Baseline til uke 72
|
Baseline til uke 72
|
|
Endring i RBC-teller over tid
Tidsramme: Baseline til uke 56
|
Baseline til uke 56
|
|
Konsentrasjoner av REGN7999 i serum over tid
Tidsramme: Inntil uke 56
|
Inntil uke 56
|
|
Oppnåelse av ≥20% reduksjon fra baseline i LIC med R2* MR
Tidsramme: Gjennom uke 52
|
Gjennom uke 52
|
|
Endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Til uke 24
|
Til uke 24
|
|
Endre fra baseline i lic med R2* MR
Tidsramme: I uke 52
|
I uke 52
|
|
Prosentvis endring fra baseline i lIC med R2* MR
Tidsramme: Til uke 24 og uke 52
|
Til uke 24 og uke 52
|
|
Oppnåelse av ≥20% reduksjon fra baseline i LIC med R2* MR
Tidsramme: Gjennom uke 24
|
Gjennom uke 24
|
|
Oppnåelse av ≥1,5 g/dl økning i hemoglobin for to påfølgende vurderinger i fravær av røde blodlegemer (RBC) transfusjoner
Tidsramme: Baseline til uke 56
|
Baseline til uke 56
|
|
Forekomst av anti-medikamentantistoff (ADA) til REGN7999 over tid
Tidsramme: Opp til uke 56
|
Opp til uke 56
|
|
Størrelsen på ADA til REGN7999 over tid
Tidsramme: Opp til uke 56
|
Opp til uke 56
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. september 2024
Primær fullføring (Antatt)
3. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
3. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. mai 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. mai 2024
Først lagt ut (Faktiske)
20. mai 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Anemi
- Hemoglobinopatier
- Thalassemi
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- beta-thalassemi
- Substandard medisiner
- Farmasøytiske preparater
- Forfalskede medisiner
Andre studie-ID-numre
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Ctis: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling.
IPD-delingstidsramme
Når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for produktet og indikasjonen, har gjort resultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon) , vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk), har juridisk myndighet til å dele dataene, og har sikret muligheten til å beskytte deltakernes personvern.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan sende inn et forslag om tilgang til individuelle pasient- eller data på aggregert nivå fra en Regeneron-sponset klinisk studie gjennom Vivli.
Regenerons uavhengige evalueringskriterier for forskningsforespørsel finnes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .