Tanulmány a bőr alá fecskendezett REGN7999 antitest biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának tesztelésére nem transzfúziótól függő β-talaszémiában szenvedő felnőttek vastúlterhelésének kezelésére, MRI-vizsgálatok segítségével a szervezet vasszintjének mérésére (FERVENT-1)
2024. május 14. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals
2. FÁZISÚ, KÉT RÉSZES, VÉLETLENSZERŰ, KETTŐS VAK, PLACEBO VEZETÉSŰ, TÖBBKÖZPONTOS VIZSGÁLAT A SZUBUTÁN ALKALMAZÁSRA VONATKOZÓ REGN7999 RÉSZTÁLLÍTÓ 6. NEM TRANSZFÚZIÓ FÜGGŐ β-THALASZÉMIA
Ez a tanulmány a REGN7999 nevű kísérleti gyógyszert kutatja (az úgynevezett "tanulmányi gyógyszer"). A vizsgálat a nem transzfúziótól függő béta-talaszémiában szenvedő betegekre összpontosít. A vizsgálat célja, hogy megvizsgálja, mennyire biztonságos és hatékony a vizsgált gyógyszer.
A tanulmány számos más kutatási kérdést is megvizsgál, többek között:
- Hogy a vizsgált gyógyszer csökkenti-e a szervezetben a többlet vasszintet
- Milyen mellékhatások fordulhatnak elő a vizsgált gyógyszer szedése során
- Mennyi vizsgálati gyógyszer van a vérben különböző időpontokban
- A szervezet termel-e antitesteket a vizsgált gyógyszer ellen (ami a gyógyszer hatékonyságát csökkentheti, vagy mellékhatásokhoz vezethet)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
95
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Clinical Trials Administrator
- Telefonszám: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Az NTDT klinikai diagnózisa a protokollban leírtak szerint
- IOL, definíció szerint LIC ≥ 5 mg Fe/g DW, R2* MRI-vel mérve a szűréskor
- A szérum ferritin ≥ 300 ng/mL a protokollban leírtak szerint
Főbb kizárási kritériumok:
- Hemoglobin ≤ 8 g/dl
- Bármilyen vörösvértest-transzfúzió a szűrést megelőző körülbelül 8 héten belül, a protokollban leírtak szerint
- Csak az A. részhez: Bármilyen IKT-használat a szűrést megelőző körülbelül 12 hétben a protokollban leírtak szerint
- Csak a B. rész esetében: Ha ICT-t alkalmaznak, a vaskelátképző terápia (ICT) dózisának bármilyen változása a szűrés előtt körülbelül 12 héttel a protokollban leírtak szerint
- Luspatercept vagy mitapivat bármilyen felhasználása a szűrést megelőző 6 hónapban a protokollban leírtak szerint
- Az MRI abszolút ellenjavallata
Megjegyzés: Egyéb, protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok érvényesek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A rész Magas dózis
Randomizált 2:2:1
|
Subcutan (SC) beadva
|
|
Kísérleti: A rész Alacsony dózis
Randomizált 2:2:1
|
Subcutan (SC) beadva
|
|
Placebo Comparator: A rész Placebo
Randomizált 2:2:1
|
SC beadva
|
|
Kísérleti: B rész Magas dózis
Randomizált 2:2:1
|
Subcutan (SC) beadva
|
|
Kísérleti: B rész Alacsony dózis
Randomizált 2:2:1
|
Subcutan (SC) beadva
|
|
Placebo Comparator: B rész Placebo
Randomizált 2:2:1
|
SC beadva
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A máj vaskoncentrációjának (LIC) változása az R2* mágneses rezonancia képalkotással (MRI)
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása
Időkeret: Akár a 72. hétig
|
Akár a 72. hétig
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) súlyossága
Időkeret: Akár a 72. hétig
|
Akár a 72. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A LIC ≥20%-os csökkenése R2* MRI-vel
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
A hemoglobin változása
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
A LIC változása R2* MRI-vel
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
A LIC százalékos változása az R2* MRI-vel
Időkeret: Kiindulási helyzet a 24. és az 52. hétig
|
Kiindulási helyzet a 24. és az 52. hétig
|
|
A LIC ≥20%-os csökkenése R2* MRI-vel
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
A hemoglobin változása az idő múlásával
Időkeret: Akár az 56. hétig
|
Akár az 56. hétig
|
|
≥1,5 g/dl hemoglobin-növekedés elérése két egymást követő értékelés során vörösvérsejt-transzfúzió hiányában
Időkeret: Alaphelyzet az 56. hétig
|
Alaphelyzet az 56. hétig
|
|
A szükséges vörösvértest-transzfúziók száma
Időkeret: Alaphelyzet a 72. hétig
|
Alaphelyzet a 72. hétig
|
|
A transzfúziós függetlenség elérése
Időkeret: Alaphelyzet a 72. hétig
|
Alaphelyzet a 72. hétig
|
|
A vörösvértestek számának változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet az 56. hétig
|
Alaphelyzet az 56. hétig
|
|
A REGN7999 koncentrációja a szérumban az idő múlásával
Időkeret: Akár az 56. hétig
|
Akár az 56. hétig
|
|
A REGN7999 elleni gyógyszerellenes antitest (ADA) előfordulása idővel
Időkeret: Akár az 56. hétig
|
Akár az 56. hétig
|
|
Az ADA titere REGN7999-re az idő múlásával
Időkeret: Akár az 56. hétig
|
Akár az 56. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2024. szeptember 25.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. január 24.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. január 24.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. május 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 14.
Első közzététel (Tényleges)
2024. május 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. május 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 14.
Utolsó ellenőrzés
2024. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Egyéb azonosító: EU CT Number)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A nyilvánosan elérhető eredmények alapjául szolgáló összes egyéni betegadat (IPD) megosztásra kerül.
IPD megosztási időkeret
Amikor a Regeneron megkapta a forgalomba hozatali engedélyt a főbb egészségügyi hatóságoktól (pl. FDA, Európai Gyógyszerügynökség (EMA), Gyógyszerészeti és Orvosi Eszközök Ügynöksége (PMDA) stb.) a termékre és a javallatra vonatkozóan, az eredményeket nyilvánosan elérhetővé tette (pl. tudományos publikációban). , tudományos konferencia, klinikai vizsgálatok nyilvántartása), törvényes felhatalmazással rendelkezik az adatok megosztására, és biztosította a résztvevők magánéletének védelmét.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Képzett kutatók javaslatot nyújthatnak be a Regeneron által szponzorált klinikai vizsgálatból származó egyéni betegek vagy aggregált szintű adatokhoz való hozzáférésre a Vivli-n keresztül.
A Regeneron független kutatási kérelmének értékelési kritériumai a következő címen érhetők el: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .