Badanie mające na celu sprawdzenie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności przeciwciała REGN7999 wstrzykiwanego pod skórę w leczeniu nadmiaru żelaza u dorosłych pacjentów z β-talasemią niezależną od transfuzji, przy użyciu skanów MRI do pomiaru poziomu żelaza w organizmie (FERVENT-1)
30 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals
DWUCZĘŚCIOWE, RANDOMIZOWANE, PODWÓJNIE ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 2 mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji podskórnie podawanego REGN7999 (INHIBITOR TMPRSS6) u osób z przeciążeniem żelazem w wyniku NIEZALEŻNOŚCI OD TRANSFUZJI β-TALASEMIA
W ramach tego badania badany jest eksperymentalny lek o nazwie REGN7999 (zwany „lekiem badanym”). Badanie skupia się na pacjentach z beta-talasemią niezależną od transfuzji. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i skuteczny jest badany lek.
W badaniu analizowano kilka innych pytań badawczych, w tym:
- Czy badany lek obniża dodatkowy poziom żelaza w organizmie
- Jakie skutki uboczne mogą wystąpić po przyjęciu badanego leku
- Ile badanego leku znajduje się we krwi w różnych momentach
- Czy organizm wytwarza przeciwciała przeciwko badanemu lekowi (co może spowodować, że lek będzie mniej skuteczny lub może prowadzić do działań niepożądanych)
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
19
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ioannina, Grecja, 45110
- University Hospital of Ioannina
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Grecja, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Attica, Grecja, 11521
- Children's Hospital Agia Sophia
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzja, 0159
- K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
-
Tbilisi, Gruzja, 0160
- Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
-
-
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, Indie, 380009
- Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
-
Surat, Gujarat, Indie, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Indie, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110048
- Indraprastha Apollo Hospitals
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
- JK Lon Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 56000
- Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malezja, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malezja, 93586
- Sarawak General Hospital
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malezja, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Weill Cornell Medicine
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Tajlandia, 10330
- Chulalongkorn University
-
Chiang Mai, Tajlandia, 50200
- Chiang Mai University
-
Khon Kaen, Tajlandia, 40000
- Srinagarind Hospital
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Tajlandia, 90110
- Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
-
-
-
-
-
Ankara, Turcja (Türkiye), 06100
- Hacettepe University
-
-
-
-
-
Ferrara, Włochy, 44124
- Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Diagnoza kliniczna NTDT zgodnie z opisem w protokole
- IOL, zdefiniowana jako LIC ≥ 5 mg Fe/g DW zmierzona metodą R2* MRI podczas badania przesiewowego
- Ferrytyna w surowicy ≥ 300 ng/ml zgodnie z opisem w protokole
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Hemoglobina ≤ 8 g/dL
- Jakakolwiek transfuzja czerwonych krwinek w ciągu około 8 tygodni przed badaniem przesiewowym, zgodnie z opisem w protokole
- Tylko w przypadku Części A: Każde użycie ICT na około 12 tygodni przed badaniem przesiewowym, zgodnie z opisem w protokole
- Tylko dla Części B: W przypadku stosowania ICT, jakakolwiek zmiana dawki terapii chelatującej żelazo (ICT) na około 12 tygodni przed badaniem przesiewowym, jak opisano w protokole
- Jakiekolwiek zastosowanie luspaterceptu lub mitapivatu w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, zgodnie z opisem w protokole
- Bezwzględne przeciwwskazanie do rezonansu magnetycznego
Uwaga: Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część A Wysoka dawka
Losowo 2:2:1
|
Podawane podskórnie (SC)
|
|
Eksperymentalny: Część A Niska dawka
Losowo 2:2:1
|
Podawane podskórnie (SC)
|
|
Komparator placebo: Część A Placebo
Losowo 2:2:1
|
Administrowany SC
|
|
Eksperymentalny: Część B Wysoka dawka
Losowo 2:2:1
|
Podawane podskórnie (SC)
|
|
Eksperymentalny: Część B Niska dawka
Losowo 2:2:1
|
Podawane podskórnie (SC)
|
|
Komparator placebo: Część B Placebo
Losowo 2:2:1
|
Administrowany SC
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu żelaza w wątrobie (LIC) przez R2* Obrazowanie rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: W 24 tygodniu
|
W 24 tygodniu
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych w leczeniu (TEAES)
Ramy czasowe: Do 72 tygodnia
|
Do 72 tygodnia
|
|
Istotność Teaes
Ramy czasowe: Do 72 tygodnia
|
Do 72 tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana stężenia hemoglobiny w czasie
Ramy czasowe: Do tygodnia 56
|
Do tygodnia 56
|
|
Liczba wymaganych transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 72
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 72
|
|
Osiągnięcie niezależności transfuzyjnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 72
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 72
|
|
Zmiana liczby RBC w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 56. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 56. tygodnia
|
|
Stężenia REGN7999 w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do tygodnia 56
|
Do tygodnia 56
|
|
Osiągnięcie ≥20% redukcji w stosunku do wartości wyjściowej w R2* MRI
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
|
Do 52 tygodnia
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w hemoglobinie
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
|
Do 24 tygodnia
|
|
Zmiana z linii bazowej w LIC przez R2* MRI
Ramy czasowe: W 52 tygodniu
|
W 52 tygodniu
|
|
Procentowa zmiana od linii bazowej w LIC przez R2* MRI
Ramy czasowe: Do tygodnia 24 i tygodnia 52
|
Do tygodnia 24 i tygodnia 52
|
|
Osiągnięcie ≥20% redukcji w stosunku do wartości wyjściowej w R2* MRI
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
|
Do 24 tygodnia
|
|
Osiągnięcie wzrostu hemoglobiny ≥1,5 g/dl dla dwóch kolejnych ocen przy braku transfuzji czerwonych krwinek (RBC)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 56 tygodnia
|
Linia odniesienia do 56 tygodnia
|
|
Występowanie przeciwciała anty-leniwymi (ADA) do REGN7999 w czasie
Ramy czasowe: Do 56 tygodnia
|
Do 56 tygodnia
|
|
Wielkość ADA do regn7999 w czasie
Ramy czasowe: Do 56 tygodnia
|
Do 56 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 września 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
3 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
3 grudnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 maja 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 maja 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 maja 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Niedokrwistość
- Hemoglobinopatie
- Talasemia
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- beta-talasemia
- Leki niespełniające standardów
- Przygotowania farmaceutyczne
- Podrobione narkotyki
Inne numery identyfikacyjne badania
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Ctis: EU CT Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które stanowią podstawę publicznie dostępnych wyników, zostaną uwzględnione przy udostępnianiu.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Po otrzymaniu przez firmę Regeneron pozwolenia na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji Farmaceutyki i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, udostępniono publicznie wyniki (np. w publikacji naukowej) , konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada umocowanie prawne do udostępnienia danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą złożyć za pośrednictwem Vivli propozycję dostępu do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron.
Kryteria oceny niezależnych wniosków badawczych firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .