Uno studio per testare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di un anticorpo, REGN7999, iniettato sotto la pelle per il trattamento del sovraccarico di ferro in partecipanti adulti con β-talassemia non dipendente da trasfusione, utilizzando scansioni MRI per misurare i livelli di ferro nel corpo (FERVENT-1)
16 marzo 2026 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals
UNO STUDIO MULTICENTRALE DI FASE 2, IN DUE PARTE, RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO, PER VALUTARE L'EFFICACIA, LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DEL REGN7999 SOMMINISTRATO PER SOTTOCUTANEO (UN INIBITORE DI TMPRSS6) IN PARTECIPANTI CON SOVRACCARICO DI FERRO DOVUTO A DIPENDENZA NON TRASFUSIONALE β-TALASSEMIA
Questo studio sta ricercando un farmaco sperimentale chiamato REGN7999 (chiamato "farmaco in studio"). Lo studio è focalizzato su pazienti affetti da beta-talassemia non dipendente da trasfusione. Lo scopo dello studio è verificare quanto sia sicuro ed efficace il farmaco in studio.
Lo studio sta esaminando diverse altre domande di ricerca, tra cui:
- Se il farmaco in studio riduce i livelli extra di ferro nel corpo
- Quali effetti collaterali possono verificarsi dall'assunzione del farmaco in studio
- Quanto farmaco in studio è presente nel sangue in momenti diversi
- Se l’organismo produce anticorpi contro il farmaco in studio (che potrebbero rendere il farmaco meno efficace o portare a effetti collaterali)
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
95
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Clinical Trials Administrator
- Numero di telefono: 844-734-6643
- Email: clinicaltrials@regeneron.com
Luoghi di studio
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Tbilisi, Georgia, 0159
- Reclutamento
- K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
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Tbilisi, Georgia, 0160
- Reclutamento
- Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
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Ioannina, Grecia, 45110
- Reclutamento
- University Hospital of Ioannina
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Attica
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Athens, Attica, Grecia, 11527
- Reclutamento
- Laiko General Hospital of Athens
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Athens, Attica, Grecia, 11521
- Reclutamento
- Children's Hospital Agia Sophia
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Gujarat
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Ahmedabad, Gujarat, India, 380009
- Reclutamento
- Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
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Surat, Gujarat, India, 395002
- Reclutamento
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
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Kerala
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Kochi, Kerala, India, 682041
- Reclutamento
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, India, 400022
- Reclutamento
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
- Reclutamento
- All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110048
- Reclutamento
- Indraprastha Apollo Hospitals
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Rajasthan
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Jaipur, Rajasthan, India, 302004
- Reclutamento
- JK Lon Hospital
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Ferrara, Italia, 44124
- Reclutamento
- Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
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Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
- Reclutamento
- Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
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Sabah
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Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
- Reclutamento
- Hospital Queen Elizabeth
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Reclutamento
- Sarawak General Hospital
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Selangor
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Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
- Reclutamento
- Hospital Ampang
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London, Regno Unito, W12 0HS
- Reclutamento
- Imperial College Healthcare NHS Trust
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London, Regno Unito, NW1 2PG
- Reclutamento
- University College London Hospitals NHS Trust
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Reclutamento
- Weill Cornell Medicine
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-
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Bangkok, Tailandia, 10400
- Reclutamento
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, Tailandia, 10330
- Reclutamento
- Chulalongkorn University
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Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Reclutamento
- Chiang Mai University
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Khon Kaen, Tailandia, 40000
- Reclutamento
- Srinagarind Hospital
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Changwat Songkhla
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Hat Yai, Changwat Songkhla, Tailandia, 90110
- Reclutamento
- Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
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Ankara, Turchia (Türkiye), 06100
- Reclutamento
- Hacettepe University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Diagnosi clinica di NTDT come descritta nel protocollo
- IOL, definita come LIC ≥ 5 mg Fe/g DW misurata mediante R2* MRI allo screening
- Ferritina sierica ≥ 300 ng/mL come descritto nel protocollo
Criteri chiave di esclusione:
- Emoglobina ≤ 8 g/dl
- Qualsiasi trasfusione di globuli rossi entro circa 8 settimane prima dello screening come descritto nel protocollo
- Solo per la Parte A: qualsiasi utilizzo di ICT in circa 12 settimane prima dello screening come descritto nel protocollo
- Solo per la Parte B: se in terapia ICT, qualsiasi modifica della dose della terapia ferrochelante (ICT) in circa 12 settimane prima dello screening come descritto nel protocollo
- Qualsiasi uso di luspatercept o mitapivat nei 6 mesi precedenti lo screening come descritto nel protocollo
- Controindicazione assoluta alla risonanza magnetica
Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Parte A Dose elevata
Randomizzato 2:2:1
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Somministrato sottocutaneo (SC)
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Sperimentale: Parte A Dose bassa
Randomizzato 2:2:1
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Somministrato sottocutaneo (SC)
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Comparatore placebo: Parte A Placebo
Randomizzato 2:2:1
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SC amministrato
|
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Sperimentale: Parte B Dose elevata
Randomizzato 2:2:1
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Somministrato sottocutaneo (SC)
|
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Sperimentale: Parte B Dose bassa
Randomizzato 2:2:1
|
Somministrato sottocutaneo (SC)
|
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Comparatore placebo: Parte B Placebo
Randomizzato 2:2:1
|
SC amministrato
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Modifica dal basale nella concentrazione di ferro epatico (LIC) mediante R2* Resonance Imaging (MRI)
Lasso di tempo: Alla settimana 24
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Alla settimana 24
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 72
|
Fino alla settimana 72
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Gravità dei Teaes
Lasso di tempo: Fino alla settimana 72
|
Fino alla settimana 72
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione dell'emoglobina nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56
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Fino alla settimana 56
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Numero di trasfusioni di globuli rossi necessarie
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 72
|
Riferimento alla settimana 72
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Raggiungimento dell’indipendenza trasfusionale
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 72
|
Riferimento alla settimana 72
|
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Variazione della conta dei globuli rossi nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 56
|
Riferimento alla settimana 56
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Concentrazioni di REGN7999 nel siero nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56
|
Fino alla settimana 56
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Risultato della riduzione ≥20% dalla linea di base in LIC da R2* MRI
Lasso di tempo: Durante la settimana 52
|
Durante la settimana 52
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Cambia dal basale in emoglobina
Lasso di tempo: Alla settimana 24
|
Alla settimana 24
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Modifica dalla linea di base in LIC da R2* MRI
Lasso di tempo: Alla settimana 52
|
Alla settimana 52
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Variazione percentuale dal basale in LIC da parte di R2* MRI
Lasso di tempo: Alla settimana 24 e alla settimana 52
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Alla settimana 24 e alla settimana 52
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Risultato della riduzione ≥20% dalla linea di base in LIC da R2* MRI
Lasso di tempo: Durante la settimana 24
|
Durante la settimana 24
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Aumento di ≥1,5 g/dl nell'emoglobina per due valutazioni consecutive in assenza di trasfusioni di globuli rossi (RBC)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 56
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Basale alla settimana 56
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Incidenza di anticorpo antidroga (ADA) a RegN7999 nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56
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Fino alla settimana 56
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Mentitudine di ADA a Regn7999 nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56
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Fino alla settimana 56
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 settembre 2024
Completamento primario (Stimato)
24 gennaio 2028
Completamento dello studio (Stimato)
24 gennaio 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 maggio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 maggio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
20 maggio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Ctis: EU CT Number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Tutti i dati del singolo paziente (IPD) che sono alla base dei risultati disponibili al pubblico verranno presi in considerazione per la condivisione.
Periodo di condivisione IPD
Quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad esempio, FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia per i prodotti farmaceutici e i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha reso i risultati disponibili al pubblico (ad esempio, pubblicazione scientifica , conferenza scientifica, registro delle sperimentazioni cliniche), ha l'autorità legale per condividere i dati e ha garantito la possibilità di proteggere la privacy dei partecipanti.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I ricercatori qualificati possono presentare una proposta per l'accesso ai dati del singolo paziente o a livello aggregato da uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron attraverso Vivli.
I criteri di valutazione delle richieste di ricerca indipendente di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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