비수혈 의존성 β-지중해빈혈이 있는 성인 참가자의 철분 과부하 치료를 위해 피부 아래에 주사되는 항체 REGN7999의 안전성, 내약성 및 효능을 테스트하기 위한 연구(MRI 스캔을 사용하여 체내 철분 수치 측정) (FERVENT-1)
2026년 6월 30일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
비 원절로 부족으로 인해 철분 과부하로 인해 참가자에서 피하 투여 된 regn7999 (TMPRSS6의 억제제)의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기위한 2 단계, 2 분, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구. β-지중해빈혈
본 연구에서는 REGN7999("연구 약물"이라 함)라는 실험 약물을 연구하고 있습니다. 이번 연구는 비수혈 의존성 베타지중해빈혈 환자를 대상으로 진행됐다. 연구의 목적은 연구 약물이 얼마나 안전하고 효과적인지 확인하는 것입니다.
이 연구에서는 다음을 포함하여 몇 가지 다른 연구 질문을 검토하고 있습니다.
- 연구 약물이 신체의 추가 철분 수치를 낮추는지 여부
- 연구 약물 복용으로 인해 발생할 수 있는 부작용
- 각기 다른 시간에 혈액 속에 얼마나 많은 연구 약물이 들어있는지
- 신체가 연구 약물에 대한 항체를 생성하는지 여부(이로 인해 약물의 효과가 떨어지거나 부작용이 발생할 수 있음)
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야, 0159
- K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
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Tbilisi, 그루지야, 0160
- Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
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Ioannina, 그리스, 45110
- University Hospital of Ioannina
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Attica
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Athens, Attica, 그리스, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
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Athens, Attica, 그리스, 11521
- Children's Hospital Agia Sophia
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 56000
- Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
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Sabah
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Kota Kinabalu, Sabah, 말레이시아, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, 말레이시아, 93586
- Sarawak General Hospital
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Selangor
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Ampang, Selangor, 말레이시아, 68000
- Hospital Ampang
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Weill Cornell Medicine
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London, 영국, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
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London, 영국, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Trust
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Ferrara, 이탈리아, 44124
- Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
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Gujarat
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Ahmedabad, Gujarat, 인도, 380009
- Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
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Surat, Gujarat, 인도, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
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Kerala
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Kochi, Kerala, 인도, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, 인도, 400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110048
- Indraprastha Apollo Hospitals
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Rajasthan
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Jaipur, Rajasthan, 인도, 302004
- JK Lon Hospital
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Bangkok, 태국, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, 태국, 10330
- Chulalongkorn University
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Chiang Mai, 태국, 50200
- Chiang Mai University
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Khon Kaen, 태국, 40000
- Srinagarind Hospital
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Changwat Songkhla
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Hat Yai, Changwat Songkhla, 태국, 90110
- Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06100
- Hacettepe University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 프로토콜에 설명된 대로 NTDT의 임상 진단
- 선별 시 R2* MRI로 측정한 LIC ≥ 5 mg Fe/g DW로 정의된 IOL
- 프로토콜에 설명된 대로 혈청 페리틴 ≥ 300ng/mL
주요 제외 기준:
- 헤모글로빈 ≤ 8g/dL
- 프로토콜에 설명된 대로 스크리닝 전 약 8주 이내에 모든 적혈구 수혈
- 파트 A에만 해당: 프로토콜에 설명된 대로 스크리닝 전 약 12주 동안 모든 ICT 사용
- 파트 B에만 해당: ICT를 사용하는 경우, 프로토콜에 설명된 대로 스크리닝 전 약 12주 동안 철 킬레이트화 요법(ICT) 용량에 대한 모든 변경
- 프로토콜에 설명된 대로 스크리닝 전 6개월 동안 루스파터셉트 또는 미타피바트를 사용한 경우
- MRI에 대한 절대 금기 사항
참고: 기타 프로토콜에 정의된 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 파트 A 고용량
무작위 2:2:1
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피하 투여(SC)
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실험적: 파트 A 저용량
무작위 2:2:1
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피하 투여(SC)
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위약 비교기: 파트 A 위약
무작위 2:2:1
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관리 SC
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실험적: 파트 B 고용량
무작위 2:2:1
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피하 투여(SC)
|
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실험적: 파트 B 저용량
무작위 2:2:1
|
피하 투여(SC)
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위약 비교기: 파트 B 위약
무작위 2:2:1
|
관리 SC
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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R2에 의한 간 철분 농도 (LIC)의 기준선에서 변화* 자기 공명 영상 (MRI)
기간: 24 주차
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24 주차
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치료에 대한 부작용 발생률 (TEAES)
기간: 최대 72 주
|
최대 72 주
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차의 심각성
기간: 최대 72 주
|
최대 72 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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시간에 따른 헤모글로빈의 변화
기간: 56주차까지
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56주차까지
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필요한 적혈구 수혈 횟수
기간: 72주까지의 기준선
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72주까지의 기준선
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수혈 독립 달성
기간: 72주까지의 기준선
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72주까지의 기준선
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시간 경과에 따른 적혈구 수의 변화
기간: 56주까지의 기준선
|
56주까지의 기준선
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시간 경과에 따른 혈청 내 REGN7999 농도
기간: 56주차까지
|
56주차까지
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R2* MRI에 의한 LIC에서 기준선에서 ≥20% 감소 성취
기간: 52 주까지
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52 주까지
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헤모글로빈의 기준선에서 변화
기간: 24 주차까지
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24 주차까지
|
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R2* MRI에 의한 LIC의 기준선에서 변경
기간: 52 주에
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52 주에
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R2* MRI에 의한 LIC의 기준선에서의 백분율 변화
기간: 24 주 및 주 52 주
|
24 주 및 주 52 주
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R2* MRI에 의한 LIC에서 기준선에서 ≥20% 감소 성취
기간: 24 주차까지
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24 주차까지
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적혈구 (RBC) 수혈이 없을 때 두 번의 연속 평가를 위해 헤모글로빈의 ≥1.5 g/dl 증가
기간: 기준선 56
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기준선 56
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시간이 지남에 따라 항 마약 항체 (ADA)의 REGN7999에 대한 발생률
기간: 최대 56 주
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최대 56 주
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시간이 지남에 따라 ADA의 규모
기간: 최대 56 주
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최대 56 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 9월 30일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 3일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 14일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 30일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (씨티스: EU CT Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
공개적으로 이용 가능한 결과의 기초가 되는 모든 개별 환자 데이터(IPD)는 공유 대상으로 간주됩니다.
IPD 공유 기간
Regeneron이 주요 보건 당국(예: FDA, 유럽 의약청(EMA), 의약품 및 의료기기청(PMDA) 등)으로부터 해당 제품 및 적응증에 대한 판매 승인을 받은 경우 결과가 공개적으로 공개되었습니다(예: 과학 출판물). , 과학 회의, 임상 시험 등록)은 데이터를 공유할 법적 권한을 가지며 참가자의 개인 정보를 보호할 수 있는 능력을 보장합니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구자는 Vivli를 통해 Regeneron이 후원하는 임상 시험의 개별 환자 또는 집계 수준 데이터에 대한 접근에 대한 제안서를 제출할 수 있습니다.
Regeneron의 독립적인 연구 요청 평가 기준은 다음에서 확인할 수 있습니다: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .