英国における遺伝性フォン・ヴィレブランド病の成人における、デマンド治療における組換えフォン・ヴィレブランド因子の治療結果と手術中および手術後の出血の予防と治療に関する研究（英国）
2026年3月9日 更新者：Takeda
英国におけるフォン・ヴィレブランド病におけるヴォニコグ・アルファ（組換えフォン・ヴィレブランド因子）治療成績：遡及的チャートレビュー研究
この研究は遡及的なチャートレビュー研究であり、ボニコグアルファ（組換えフォンヴィレブランド因子[rVWF]）の実際の使用に関するデータを収集します。 フォン ヴィレブランド病 (VWD) は、最も一般的な遺伝性出血疾患です。 rVWFは、2018年に成人の出血治療および手術中の出血の治療および予防として欧州と英国で承認された。
この研究では、英国におけるrVWFを伴う遺伝性VWDの成人の治療と出血予防に関する情報を調査し、情報を収集する。 これらのデータは、日常ケアの一環としてすでに収集されています。
この研究の主な目的は、出血のオンデマンド治療における rVWF の使用と、手術中の出血の治療および治療の予防について説明することです。 その他の目的は、rVWF による初回治療前後の出血とその治療、手術について説明し、医療リソース (病院受診、救急外来受診など) の利用に関する情報を収集することです。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
34
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス、B15 2GW
- University Hospitals Birmingham
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Leeds、イギリス、LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospital
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Liverpool、イギリス、L7 8XP
- Liverpool University Hospital
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free London
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London、イギリス、W2 1NY
- Imperial College Healthcare
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Manchester University
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Oxford、イギリス、OX3 9DU
- Oxford University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
英国で先天性VWDと診断されrVWFを処方された参加者。
説明
包含基準:
- インフォームドコンセントを提供し、認可された適応症の範囲内でrVWFを使用している成人（rVWFの初回投与時に18歳以上）。
- 先天性フォン・ヴィレブランド病と診断された参加者。
確認された実例
- 2020年10月1日から2022年6月30日までの間にrVWFを用いてオンデマンドで治療された少なくとも1回の出血（治療切り替えのもとで治療された新規出血または進行中の出血のいずれか）、および/または
- 2020年10月1日から2022年6月30日までのrVWFによる外科的出血の予防および治療のための治療
除外基準:
- rVWFの初回投与時の年齢が17歳以下の参加者。
- 後天性フォンヴィレブランド病を含む、他の出血性疾患または因子欠乏症と診断された参加者。
- VWFに対する中和抗体/阻害剤を有する参加者。
- 参加者は研究期間中に治験薬の臨床試験に参加します。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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先天性VWDと診断された参加者
先天性VWDと診断され、指標日の範囲内（rVWFの初回投与と定義され、2020年10月1日から2022年6月30日までの間にある必要がある）内にrVWFを処方された参加者は、治療成績を評価するために医療記録から得られたデータを使用して評価されます。実際の臨床現場における rVWF の研究。
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これは非介入研究です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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指標日からその後 12 か月の間に rVWF で治療された出血症状のある参加者の数
時間枠：インデックス日から最大 12 か月
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出血エピソードは、全体的および年間化、種類、重症度、位置、出血頻度、出血の種類/位置および出血重症度のカテゴリーに基づいて評価されます。
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インデックス日から最大 12 か月
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指標日からその後 12 か月までの外科手術の数
時間枠：インデックス日から最大 12 か月
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外科手術には、手術の種類、重症度、カテゴリー (緊急または待機的) が含まれます。
指標日からその後 12 か月の間の術前、術中、および術後の設定における参加者の rVWF の使用に関するデータは、VWD の種類、手術の種類、重症度、部位、または治療の理論的根拠によって層別化されます。
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インデックス日から最大 12 か月
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指標日からその後 12 か月の間に手術結果 (成功、失敗、合併症) を示した参加者の数
時間枠：インデックス日から最大 12 か月
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手術結果（成功、失敗、合併症）が報告されます。
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インデックス日から最大 12 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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VWD関連の医療リソース利用（HRU）の参加者数
時間枠：最長24ヶ月
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HRU には、出血に関連した入院率、外来受診、事故および救急受診が含まれます。
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最長24ヶ月
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手術関連費用の種類別参加者数
時間枠：最長24ヶ月
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タイプ別の手術関連費用には、集中治療室 (ICU) の滞在期間、rVWF の使用量、第 VIII 因子 (FVIII) の使用量、VWD 治療の使用量、臨床検査および検査が含まれます。
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最長24ヶ月
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RVWFで治療された出血症状のある参加者の数
時間枠：最長24ヶ月
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出血エピソードは、rVWF の初回投与前 12 か月以内と初回投与後 12 か月以内に記録されたすべての出血の種類、重症度、場所、治療、および転帰に基づいて報告されます。
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最長24ヶ月
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手術件数
時間枠：最長24ヶ月
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外科手術は、手術の種類（整形外科、消化器科、歯科など）、重症度（重度、軽度）、カテゴリー（緊急または待機的）の治療期間および結果に基づいて、前12か月以内および12か月以内に記録されたすべての手術について報告されます。 rVWFの最初の投与から数か月後。
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最長24ヶ月
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手術結果（成功、失敗、合併症）のある参加者の数
時間枠：最長24ヶ月
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術後の出血の平均数に基づいた手術結果 (成功、失敗、合併症) が報告されます。
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最長24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月16日
一次修了 (実際)
2023年10月30日
研究の完了 (実際)
2023年10月30日
試験登録日
最初に提出
2024年5月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月23日
最初の投稿 (実際)
2024年5月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月9日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-577-5001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
武田薬品は、適格な研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個人参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (武田薬品のデータ共有コミットメントは https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= でご覧いただけます) 5)。
これらの IPD は、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に基づいて、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
承認されたリクエストの場合、研究者には、データ共有契約の条件に基づいて、匿名化されたデータ（適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため）と、研究目的に取り組むために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。