Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie o výsledcích rekombinantního von Willebrandova faktoru při léčbě a prevenci a léčbě krvácení během a po operaci u dospělých s dědičnou von Willebrandovou chorobou ve Spojeném království (UK)

9. března 2026 aktualizováno: Takeda

Výsledky léčby Vonicog Alfa (rekombinantní von Willebrandův faktor) u von Willebrandovy choroby ve Spojeném království: retrospektivní studie přehledu grafu

Tato studie je retrospektivní studií přehledu grafů a bude shromažďovat údaje o skutečném použití vonicogu alfa (rekombinantní von Willebrandův faktor [rVWF]). Von Willebrandova choroba (VWD) je nejčastější dědičná krvácivá porucha. rVWF je schválen v Evropě a Velké Británii k léčbě krvácení a k léčbě a prevenci krvácení během operací u dospělých v roce 2018.

Tato studie přezkoumá a shromáždí informace o léčbě a prevenci krvácení u dospělých osob s vrozenou VWD s rVWF ve Spojeném království. Tyto údaje byly sbírány již v rámci běžné péče.

Hlavním cílem této studie je popsat použití rVWF v léčbě krvácení na vyžádání a prevenci léčby a léčby krvácení při operacích. Dalšími cíli je popsat krvácení a jejich léčbu a také jakékoli operace před a po první léčbě rVWF a shromáždit informace o využití zdrojů zdravotní péče (jako jsou návštěvy nemocnice, návštěvy pohotovosti atd.).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

34

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospital
      • Liverpool, Spojené království, L7 8XP
        • Liverpool University Hospital
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free London
      • London, Spojené království, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Oxford University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci, kterým byla diagnostikována vrozená VWD a byla jim předepsána rVWF ve Spojeném království.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí (ve věku 18 nebo více let v době prvního podání rVWF), kteří poskytli informovaný souhlas a používali rVWF v rámci své licencované indikace.
  • Účastníci, kterým byla diagnostikována vrozená von Willebrandova choroba.

  • Potvrzený případ

    • alespoň jedno krvácení (buď nové krvácení nebo pokračující krvácení ošetřené změnou léčby) ošetřené na vyžádání pomocí rVWF mezi 1. říjnem 2020 a 30. červnem 2022 a/nebo
    • léčba k prevenci a léčbě chirurgického krvácení pomocí rVWF mezi 1. říjnem 2020 a 30. červnem 2022

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří byli ve věku 17 let nebo méně v době prvního podání rVWF.
  • Účastníci, u kterých byla diagnostikována jakákoli jiná krvácivá porucha nebo nedostatek faktorů, včetně získané von Willebrandovy choroby.
  • Účastníci s neutralizačními protilátkami/inhibitory VWF.
  • Účast účastníků na klinickém hodnocení hodnoceného léčivého přípravku během období studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci s diagnózou VWD
Účastníci, u kterých byla diagnostikována vrozená VWD a byla jim předepsána rVWF v rámci indexového data (definovaného jako první podání rVWF a musí spadat mezi 1. říjnem 2020 a 30. červnem 2022), budou posouzeni na základě údajů získaných z lékařských záznamů k vyhodnocení výsledku léčby. rVWF v reálné klinické praxi.
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s epizodami krvácení léčenými rVWF mezi datem indexu a následujících 12 měsíců
Časové okno: Od data indexu do 12 měsíců
Epizody krvácení budou hodnoceny na základě kategorií celkového a ročního, typu, závažnosti, umístění, frekvence krvácení, typu/umístění krvácení a závažnosti krvácení.
Od data indexu do 12 měsíců
Počet chirurgických výkonů mezi datem indexu a následujících 12 měsíců
Časové okno: Od data indexu do 12 měsíců
Chirurgické výkony zahrnovaly typ operace, závažnost, kategorii (nouzová nebo elektivní). Údaje o použití rVWF účastníky v předoperačním, intra- a pooperačním období během období mezi datem indexu a následujících 12 měsíců budou stratifikovány podle typu VWD, typu operace, závažnosti, umístění nebo zdůvodnění léčby.
Od data indexu do 12 měsíců
Počet účastníků s výsledky operace (úspěch, neúspěch, komplikace) mezi datem indexu a následujících 12 měsíců
Časové okno: Od data indexu do 12 měsíců
Budou hlášeny výsledky operace (úspěch, neúspěch, komplikace).
Od data indexu do 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s využitím zdrojů zdravotní péče související s VWD (HRU)
Časové okno: Až 24 měsíců
HRU bude zahrnovat počty hospitalizací souvisejících s krvácením, návštěvy ambulantních pacientů, návštěvy při nehodách a pohotovosti.
Až 24 měsíců
Počet účastníků s náklady souvisejícími s operací podle typu
Časové okno: Až 24 měsíců
Náklady související s operací podle typu budou zahrnovat délku pobytu na jednotce intenzivní péče (JIP), spotřebu rVWF, spotřebu faktoru VIII (FVIII), spotřebu léčby VWD, laboratorní testy a vyšetření.
Až 24 měsíců
Počet účastníků s epizodami krvácení léčenými rVWF
Časové okno: Až 24 měsíců
Epizody krvácení budou hlášeny na základě typu, závažnosti, lokalizace, léčby a výsledků všech zaznamenaných krvácení během 12 měsíců před a 12 měsíců po prvním podání rVWF.
Až 24 měsíců
Počet chirurgických zákroků
Časové okno: Až 24 měsíců
Chirurgické výkony budou hlášeny na základě typu chirurgického zákroku (ortopedický, gastrointestinální, stomatologický atd.), závažnosti (závažný, menší), kategorie (urgentní nebo volitelný) trvání léčby a výsledků všech zaznamenaných operací během 12 měsíců před a 12 měsíců po prvním podání rVWF.
Až 24 měsíců
Počet účastníků s výsledky operace (úspěch, neúspěch, komplikace)
Časové okno: Až 24 měsíců
Budou uvedeny výsledky operace (úspěch, neúspěch, komplikace) na základě průměrného počtu pooperačních krvácení.
Až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

30. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

30. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

30. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-577-5001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při dosahování legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandova nemoc (VWD)

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit