Исследование результатов применения рекомбинантного фактора фон Виллебранда при необходимости лечения, профилактики и лечения кровотечений во время и после операции у взрослых с наследственной болезнью фон Виллебранда в Соединенном Королевстве (Великобритания)
9 марта 2026 г. обновлено: Takeda
Результаты лечения вониког альфа (рекомбинантный фактор фон Виллебранда) при болезни фон Виллебранда в Великобритании: ретроспективное исследование с обзором диаграмм
Это исследование представляет собой ретроспективное обзорное исследование, в котором будут собраны данные о реальном использовании вониког альфа (рекомбинантный фактор фон Виллебранда [rVWF]). Болезнь фон Виллебранда (БВ) – наиболее распространенное наследственное нарушение свертываемости крови. рФВ одобрен в Европе и Великобритании для лечения кровотечений, а также для лечения и профилактики кровотечений во время операций у взрослых в 2018 году.
В этом исследовании будет рассмотрена и собрана информация о лечении и профилактике кровотечений у взрослых людей с наследственной формой БВ с рФВ в Великобритании. Эти данные уже были собраны в рамках обычного ухода.
Основные цели этого исследования — описать использование рФВ при лечении кровотечений по требованию, а также для профилактики лечения и лечения кровотечений во время операций. Другие цели — описать кровотечения и их лечение, а также любые операции до и после первого лечения рФВ, а также собрать информацию об использовании ресурсов здравоохранения (таких как посещения больниц, отделения неотложной помощи и т. д.).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
34
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospital
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L7 8XP
- Liverpool University Hospital
-
London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Royal Free London
-
London, Соединенное Королевство, W2 1NY
- Imperial College Healthcare
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Manchester University
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
- Oxford University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники, у которых был диагностирован врожденный БВ и которым был назначен рФВ в Великобритании.
Описание
Критерии включения:
- Взрослые (в возрасте 18 лет и старше на момент первого введения рФВ), которые предоставили информированное согласие и использовали рФВ в пределах его лицензированного показания.
- Участники, у которых была диагностирована врожденная болезнь фон Виллебранда.
Подтвержденный экземпляр
- по крайней мере одно кровотечение (либо новое кровотечение, либо продолжающееся кровотечение, лечение которого было заменено на другое лечение), пролеченное по требованию рФВ в период с 1 октября 2020 г. по 30 июня 2022 г. и/или
- лечение для профилактики и лечения хирургических кровотечений с помощью рФВ в период с 1 октября 2020 г. по 30 июня 2022 г.
Критерий исключения:
- Участники, которым было 17 лет или меньше на момент первого введения рФВ.
- Участники, у которых были диагностированы любые другие нарушения свертываемости крови или дефицит факторов, включая приобретенную болезнь фон Виллебранда.
- Участники с нейтрализующими антителами/ингибиторами к ФВ.
- Участие участников в клиническом исследовании исследуемого медицинского препарата в течение периода исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Участники с диагнозом врожденный БВ
Участники, у которых был диагностирован врожденный БВ и которым был назначен рФВ в индексном диапазоне дат (определяется как первое введение рФВ и должно приходиться на период с 1 октября 2020 г. по 30 июня 2022 г.), будут оцениваться с использованием данных, полученных из медицинских записей, для оценки результата лечения. рФВ в реальной клинической практике.
|
Это неинтервенционное исследование.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с эпизодами кровотечения, получавших рФВ в период между индексной датой и по истечении 12 месяцев
Временное ограничение: От даты индексации до 12 месяцев
|
Эпизоды кровотечений будут оцениваться на основе категорий: общий и годовой, тип, тяжесть, местоположение, частота кровотечения, тип/место кровотечения и тяжесть кровотечения.
|
От даты индексации до 12 месяцев
|
|
Количество хирургических процедур между индексной датой и последующими 12 месяцами
Временное ограничение: От даты индексации до 12 месяцев
|
Хирургические процедуры включали тип операции, тяжесть и категорию (неотложная или плановая).
Данные об использовании участниками рФВ до, во время и после операции в период между индексной датой и следующими 12 месяцами будут стратифицированы по типу БВ, типу операции, тяжести, локализации или обоснованию лечения.
|
От даты индексации до 12 месяцев
|
|
Количество участников с результатами хирургического вмешательства (успех, неудача, осложнения) между индексной датой и последующими 12 месяцами
Временное ограничение: От даты индексации до 12 месяцев
|
Будут сообщены результаты операции (успех, неудача, осложнения).
|
От даты индексации до 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, использующих ресурсы здравоохранения, связанные с БВ (HRU)
Временное ограничение: До 24 месяцев
|
HRU будет включать показатели госпитализаций по поводу кровотечений, амбулаторных посещений, посещений при несчастных случаях и неотложных посещений.
|
До 24 месяцев
|
|
Количество участников с расходами, связанными с хирургическим вмешательством, по типам
Временное ограничение: До 24 месяцев
|
Затраты, связанные с хирургическим вмешательством, по типам будут включать продолжительность пребывания в отделении интенсивной терапии (ОИТ), потребление рФВ, потребление фактора VIII (FVIII), потребление лечения БВ, лабораторные анализы и обследования.
|
До 24 месяцев
|
|
Количество участников с эпизодами кровотечения, получавших рФВ
Временное ограничение: До 24 месяцев
|
Об эпизодах кровотечений будут сообщать в зависимости от типа, тяжести, локализации, лечения и исходов всех зарегистрированных кровотечений в течение 12 месяцев до и 12 месяцев после первого введения рФВ.
|
До 24 месяцев
|
|
Количество хирургических процедур
Временное ограничение: До 24 месяцев
|
Хирургические процедуры будут сообщаться на основе типа операции (ортопедическая, желудочно-кишечная, стоматологическая и т. д.), тяжести (большая, малая), категории (экстренная или плановая), продолжительности и результатов лечения всех зарегистрированных операций в течение 12 месяцев до и 12 месяцев. месяцев после первого введения рФВ.
|
До 24 месяцев
|
|
Количество участников с результатами хирургического вмешательства (успех, неудача, осложнения)
Временное ограничение: До 24 месяцев
|
Будут сообщены результаты операции (успех, неудача, осложнения) на основе среднего количества послеоперационных кровотечений.
|
До 24 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Takeda
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 декабря 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 октября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 октября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 мая 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 мая 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
30 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Заболевания тромбоцитов крови
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Фон Виллебранд. Болезни
Другие идентификационные номера исследования
- TAK-577-5001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Takeda предоставляет доступ к обезличенным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в достижении законных научных целей (обязательства Takeda по обмену данными доступны по адресу https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=). 5).
Эти IPD будут предоставлены в безопасной исследовательской среде после одобрения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Критерии совместного доступа к IPD
IPD из соответствующих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанными на https://vivli.org/ourmember/takeda/.
По одобренным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения о совместном использовании данных.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .