Un estudio sobre los resultados del tratamiento a demanda del factor Von Willebrand recombinante y la prevención y el tratamiento del sangrado durante y después de la cirugía en adultos con enfermedad de Von Willebrand hereditaria en el Reino Unido (Reino Unido)
9 de marzo de 2026 actualizado por: Takeda
Resultados del tratamiento con Vonicog Alfa (factor de Von Willebrand recombinante) en la enfermedad de Von Willebrand en el Reino Unido: un estudio de revisión de gráficos retrospectivo
Este estudio es un estudio de revisión de gráficos retrospectivo y recopilará datos sobre el uso en el mundo real de vonicog alfa (factor de von Willebrand recombinante [rVWF]). La enfermedad de von Willebrand (EVW) es el trastorno hemorrágico hereditario más común. rVWF está aprobado en Europa y el Reino Unido para tratar hemorragias y para tratar y prevenir hemorragias durante cirugías en adultos en 2018.
Este estudio revisará y recopilará información sobre el tratamiento y la prevención de hemorragias de personas adultas con VWD hereditaria con rVWF en el Reino Unido. Estos datos ya se recopilaron como parte de la atención de rutina.
Los principales objetivos de este estudio son describir el uso de rVWF en el tratamiento de hemorragias a demanda y la prevención del tratamiento y tratamiento de hemorragias durante cirugías. Otros objetivos son describir las hemorragias y su tratamiento, así como cualquier cirugía antes y después del primer tratamiento con rVWF, y recopilar información sobre el uso de los recursos sanitarios (como visitas al hospital, visitas a la sala de urgencias, etc.).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
34
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospital
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Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
- Liverpool University Hospital
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free London
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London, Reino Unido, W2 1NY
- Imperial College Healthcare
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester University
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes a los que se les diagnosticó EvW congénita y se les recetó rVWF en el Reino Unido.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adultos (de 18 años o más en el momento de la primera administración de rVWF) que hayan brindado su consentimiento informado y hayan utilizado rVWF dentro de su indicación autorizada.
- Participantes a los que se les haya diagnosticado la enfermedad de von Willebrand congénita.
Caso confirmado de
- al menos un sangrado (ya sea un sangrado nuevo o un sangrado en curso tratado bajo un cambio de tratamiento) tratado a demanda con rVWF entre el 1 de octubre de 2020 y el 30 de junio de 2022 y/o
- tratamiento para prevenir y tratar hemorragias quirúrgicas con rVWF entre el 01-oct-2020 y el 30-jun-2022
Criterio de exclusión:
- Participantes que tenían 17 años o menos en el momento de la primera administración de rVWF.
- Participantes a los que se les haya diagnosticado cualquier otro trastorno hemorrágico o deficiencias de factores, incluida la enfermedad de von Willebrand adquirida.
- Participantes con anticuerpos neutralizantes/inhibidores del FvW.
- Participación de los participantes en un ensayo clínico de un producto médico en investigación durante el período del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Participantes diagnosticados con EvW congénita
Los participantes a los que se les haya diagnosticado EvW congénita y se les haya recetado rVWF dentro del rango de fechas índice (definido como la primera administración de rVWF y que debe realizarse entre el 1 de octubre de 2020 y el 30 de junio de 2022) serán evaluados utilizando datos obtenidos de registros médicos para evaluar el resultado del tratamiento. del rVWF en la práctica clínica del mundo real.
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Este es un estudio no intervencionista.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con episodios hemorrágicos tratados con rVWF entre la fecha índice y los 12 meses siguientes
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 meses
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Los episodios de sangrado se evaluarán según categorías generales y anualizadas, tipo, gravedad, ubicación, frecuencia del sangrado, tipo/ubicación del sangrado y gravedad del sangrado.
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Desde la fecha índice hasta 12 meses
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Número de procedimientos quirúrgicos entre la fecha índice y los 12 meses siguientes
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 meses
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Los procedimientos quirúrgicos incluyeron tipo de cirugía, gravedad y categoría (de emergencia o electiva).
Los datos sobre el uso de rVWF por parte de los participantes en el entorno pre, intra y posoperatorio durante el período entre la fecha índice y los siguientes 12 meses se estratificarán por tipo de EVW, tipo de cirugía, gravedad, ubicación o justificación del tratamiento.
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Desde la fecha índice hasta 12 meses
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Número de participantes con resultados de la cirugía (éxito, fracaso, complicaciones) entre la fecha índice y los 12 meses siguientes
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 meses
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Se informarán los resultados de la cirugía (éxito, fracaso, complicaciones).
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Desde la fecha índice hasta 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con utilización de recursos sanitarios (HRU) relacionados con la EVW
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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HRU incluirá tasas de hospitalización relacionadas con hemorragias, visitas ambulatorias, visitas por accidentes y emergencias.
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Hasta 24 meses
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Número de participantes con costos relacionados con la cirugía por tipo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Los costos relacionados con la cirugía por tipo incluirán la duración de la estadía en la unidad de cuidados intensivos (UCI), el consumo de rVWF, el consumo de factor VIII (FVIII), el consumo de tratamiento de EVW, las pruebas y exámenes de laboratorio.
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Hasta 24 meses
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Número de participantes con episodios hemorrágicos tratados con rVWF
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Los episodios de sangrado se informarán según el tipo, gravedad, ubicación, tratamiento y resultados de todos los sangrados registrados dentro de los 12 meses anteriores y 12 meses posteriores a la primera administración de rVWF.
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Hasta 24 meses
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Número de procedimientos quirúrgicos
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Los procedimientos quirúrgicos se informarán según el tipo de cirugía (ortopédica, gastrointestinal, dental, etc.), la gravedad (mayor, menor), la categoría (de emergencia o electiva), la duración y los resultados del tratamiento, de todas las cirugías registradas dentro de los 12 meses anteriores y 12 meses después de la primera administración de rVWF.
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Hasta 24 meses
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Número de participantes con resultados de la cirugía (éxito, fracaso, complicaciones)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Se informarán los resultados de la cirugía (éxito, fracaso, complicaciones) según el número promedio de hemorragias posoperatorias.
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Hasta 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Takeda
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
30 de octubre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
30 de octubre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de mayo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
30 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Enfermedades de von Willebrand
Otros números de identificación del estudio
- TAK-577-5001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales no identificados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los DPI de los estudios elegibles se compartirán con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y a la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .