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Eine Studie über die Ergebnisse der rekombinanten Von-Willebrand-Faktor-on-Demand-Behandlung sowie der Prävention und Behandlung von Blutungen während und nach der Operation bei Erwachsenen mit erblicher Von-Willebrand-Krankheit im Vereinigten Königreich (UK)

9. März 2026 aktualisiert von: Takeda

Vonicog Alfa (rekombinanter Von-Willebrand-Faktor) Behandlungsergebnisse bei der Von-Willebrand-Krankheit im Vereinigten Königreich: eine retrospektive Chart-Review-Studie

Bei dieser Studie handelt es sich um eine retrospektive Diagrammüberprüfungsstudie, in der Daten zur realen Verwendung von Vonicog alfa (rekombinanter Von-Willebrand-Faktor [rVWF]) gesammelt werden. Die Von-Willebrand-Krankheit (VWD) ist die häufigste angeborene Blutgerinnungsstörung. rVWF ist in Europa und Großbritannien zur Behandlung von Blutungen sowie zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Operationen bei Erwachsenen im Jahr 2018 zugelassen.

In dieser Studie werden Informationen zur Behandlung und Blutungsprävention erwachsener Personen mit angeborenem VWD mit rVWF im Vereinigten Königreich überprüft und gesammelt. Diese Daten wurden bereits im Rahmen der Routineversorgung erhoben.

Die Hauptziele dieser Studie sind die Beschreibung des Einsatzes von rVWF bei der Bedarfsbehandlung von Blutungen sowie der Vorbeugung und Behandlung von Blutungen bei Operationen. Weitere Ziele bestehen darin, Blutungen und deren Behandlung sowie etwaige Operationen vor und nach der ersten Behandlung mit rVWF zu beschreiben und Informationen über die Nutzung von Gesundheitsressourcen (z. B. Krankenhausbesuche, Besuche in der Notaufnahme usw.) zu sammeln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

34

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospital
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L7 8XP
        • Liverpool University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free London
      • London, Vereinigtes Königreich, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester University
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Oxford University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer, bei denen eine angeborene VWD diagnostiziert wurde und denen im Vereinigten Königreich rVWF verschrieben wurde.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene (mindestens 18 Jahre zum Zeitpunkt der ersten Verabreichung von rVWF), die eine Einverständniserklärung abgegeben und rVWF im Rahmen seiner zugelassenen Indikation verwendet haben.
  • Teilnehmer, bei denen eine angeborene von-Willebrand-Krankheit diagnostiziert wurde.

  • Bestätigte Instanz von

    • mindestens eine Blutung (entweder eine neue Blutung oder eine anhaltende Blutung, die im Rahmen eines Behandlungswechsels behandelt wurde), die zwischen dem 01. Oktober 2020 und dem 30. Juni 2022 bei Bedarf mit rVWF behandelt wurde, und/oder
    • Behandlung zur Vorbeugung und Behandlung von chirurgischen Blutungen mit rVWF zwischen dem 01.10.2020 und dem 30.06.2022

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der ersten Verabreichung von rVWF 17 Jahre oder jünger waren.
  • Teilnehmer, bei denen andere Blutungsstörungen oder Faktormängel, einschließlich erworbener von-Willebrand-Krankheit, diagnostiziert wurden.
  • Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern/Inhibitoren gegen VWF.
  • Teilnehmer, die während des Studienzeitraums an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat teilnehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Bei Teilnehmern wurde angeborene VWD diagnostiziert
Teilnehmer, bei denen eine angeborene VWD diagnostiziert wurde und denen rVWF innerhalb des Indexdatumsbereichs verschrieben wurde (definiert als die erste Verabreichung von rVWF und muss zwischen dem 1. Oktober 2020 und dem 30. Juni 2022 liegen), werden anhand von Daten aus Krankenakten beurteilt, um das Behandlungsergebnis zu bewerten von rVWF in der realen klinischen Praxis.
Sonstiges: Kein Eingriff
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Blutungsepisoden, die zwischen dem Indexdatum und den folgenden 12 Monaten mit rVWF behandelt wurden
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Monaten
Blutungsepisoden werden anhand der Kategorien insgesamt und jährlich, Typ, Schweregrad, Ort, Blutungshäufigkeit, Blutungsart/-ort und Blutungsschweregrad beurteilt.
Vom Indexdatum bis zu 12 Monaten
Anzahl der chirurgischen Eingriffe zwischen dem Indexdatum und den folgenden 12 Monaten
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Monaten
Zu den chirurgischen Eingriffen gehörten Art, Schweregrad und Kategorie des Eingriffs (Notfall oder Wahl). Daten zur Verwendung von rVWF durch die Teilnehmer im prä-, intra- und postoperativen Umfeld im Zeitraum zwischen dem Indexdatum und den folgenden 12 Monaten werden nach VWD-Typ, Operationstyp, Schweregrad, Ort oder Behandlungsgrundsatz geschichtet.
Vom Indexdatum bis zu 12 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit chirurgischen Ergebnissen (Erfolg, Misserfolg, Komplikationen) zwischen dem Indexdatum und den folgenden 12 Monaten
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Monaten
Die Ergebnisse der Operation (Erfolg, Misserfolg, Komplikationen) werden gemeldet.
Vom Indexdatum bis zu 12 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit VWD-bezogener Ressourcennutzung im Gesundheitswesen (HRU)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Die HRU umfasst blutungsbedingte Krankenhauseinweisungen, ambulante Besuche, Unfall- und Notfallbesuche.
Bis zu 24 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit chirurgiebedingten Kosten nach Typ
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Zu den mit der Operation verbundenen Kosten nach Art gehören die Aufenthaltsdauer auf der Intensivstation (ICU), der rVWF-Verbrauch, der Faktor VIII (FVIII)-Verbrauch, der VWD-Behandlungsverbrauch sowie Labortests und Untersuchungen.
Bis zu 24 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Blutungsepisoden, die mit rVWF behandelt wurden
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Blutungsepisoden werden basierend auf Art, Schweregrad, Ort, Behandlung und Ergebnissen aller aufgezeichneten Blutungen innerhalb von 12 Monaten vor und 12 Monaten nach der ersten Verabreichung von rVWF gemeldet.
Bis zu 24 Monate
Anzahl chirurgischer Eingriffe
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Chirurgische Eingriffe werden basierend auf der Art der Operation (orthopädisch, gastrointestinal, zahnmedizinisch usw.), dem Schweregrad (schwerwiegend, geringfügig), der Kategorie (Notfall oder Wahl), der Behandlungsdauer und den Ergebnissen aller erfassten Operationen innerhalb der letzten 12 Monate vor und 12 gemeldet Monate nach der ersten Verabreichung von rVWF.
Bis zu 24 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit chirurgischen Ergebnissen (Erfolg, Misserfolg, Komplikationen)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Die chirurgischen Ergebnisse (Erfolg, Misserfolg, Komplikationen) werden basierend auf der durchschnittlichen Anzahl postoperativer Blutungen angegeben.
Bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-577-5001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugriff auf die anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für berechtigte Studien, um qualifizierten Forschern dabei zu helfen, legitime wissenschaftliche Ziele zu erreichen (Takedas Verpflichtung zur Datenfreigabe ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenfreigabeanfrage und im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien wird gemäß den unter https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren an qualifizierte Forscher weitergegeben. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele im Rahmen einer Datenaustauschvereinbarung erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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