Um estudo sobre os resultados do tratamento sob demanda do fator de Von Willebrand recombinante e prevenção e tratamento de sangramento durante e após a cirurgia em adultos com doença de Von Willebrand herdada no Reino Unido (Reino Unido)
9 de março de 2026 atualizado por: Takeda
Resultados do tratamento com Vonicog Alfa (fator de Von Willebrand recombinante) na doença de Von Willebrand no Reino Unido: um estudo retrospectivo de revisão de gráficos
Este estudo é um estudo retrospectivo de revisão de prontuários e coletará dados sobre o uso real de vonicog alfa (Fator de Von Willebrand Recombinante [rVWF]). A doença de Von Willebrand (DVW) é o distúrbio hemorrágico hereditário mais comum. O rVWF foi aprovado na Europa e no Reino Unido para tratar hemorragias e para tratar e prevenir hemorragias durante cirurgias em adultos em 2018.
Este estudo irá revisar e coletar informações sobre o tratamento e prevenção de sangramento de adultos com VWD hereditária com rVWF no Reino Unido. Esses dados já foram coletados como parte da rotina de atendimento.
Os principais objetivos deste estudo são descrever o uso do rVWF no tratamento sob demanda de sangramento e na prevenção do tratamento e tratamento de sangramento durante cirurgias. Outros objetivos são descrever sangramentos e seu tratamento, bem como quaisquer cirurgias antes e depois do primeiro tratamento com rVWF e coletar informações sobre o uso de recursos de saúde (como consultas hospitalares, atendimentos de emergência, etc.).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
34
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham
-
Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospital
-
Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
- Liverpool University Hospital
-
London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free London
-
London, Reino Unido, W2 1NY
- Imperial College Healthcare
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester University
-
Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes que foram diagnosticados com DVW congênita e receberam prescrição de rVWF no Reino Unido.
Descrição
Critério de inclusão:
- Adultos (com 18 anos ou mais no momento da primeira administração do rVWF) que forneceram consentimento informado e usaram o rVWF dentro de sua indicação licenciada.
- Participantes que foram diagnosticados com doença congênita de von Willebrand.
Instância confirmada de
- pelo menos um sangramento (seja um novo sangramento ou um sangramento contínuo tratado sob uma mudança de tratamento) tratado sob demanda com rVWF entre 01 de outubro de 2020 e 30 de junho de 2022 e/ou
- tratamento para prevenir e tratar sangramentos cirúrgicos com rVWF entre 01 de outubro de 2020 e 30 de junho de 2022
Critério de exclusão:
- Participantes com idade igual ou inferior a 17 anos no momento da primeira administração de rVWF.
- Participantes que foram diagnosticados com quaisquer outros distúrbios hemorrágicos ou deficiências de fatores, incluindo doença de von Willebrand adquirida.
- Participantes com anticorpos/inibidores neutralizantes do VWF.
- Participação dos participantes em um ensaio clínico de um produto médico experimental durante o período do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Participantes com diagnóstico de VWD congênita
Os participantes que foram diagnosticados com VWD congênita e rVWF prescrito dentro do intervalo de datas do índice (definido como a primeira administração de rVWF e deve ocorrer entre 1º de outubro de 2020 e 30 de junho de 2022) serão avaliados usando dados obtidos de registros médicos para avaliar o resultado do tratamento do rVWF na prática clínica do mundo real.
|
Este é um estudo não intervencional.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes com episódios de sangramento tratados com rVWF entre a data do índice e os 12 meses seguintes
Prazo: Da data do índice até 12 meses
|
Os episódios de sangramento serão avaliados com base em categorias gerais e anualizadas, tipo, gravidade, localização, frequência de sangramento, tipo/localização de sangramento e gravidade do sangramento.
|
Da data do índice até 12 meses
|
|
Número de procedimentos cirúrgicos entre a data do índice e os 12 meses seguintes
Prazo: Da data do índice até 12 meses
|
Os procedimentos cirúrgicos incluíram tipo de cirurgia, gravidade, categoria (emergência ou eletiva).
Os dados sobre o uso de rVWF pelos participantes no pré, intra e pós-operatório durante o período entre a data do índice e os 12 meses seguintes serão estratificados por tipo de VWD, tipo de cirurgia, gravidade, localização ou justificativa de tratamento.
|
Da data do índice até 12 meses
|
|
Número de participantes com resultados cirúrgicos (sucesso, fracasso, complicações) entre a data do índice e os 12 meses seguintes
Prazo: Da data do índice até 12 meses
|
Os resultados da cirurgia (sucesso, falha, complicações) serão relatados.
|
Da data do índice até 12 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes com utilização de recursos de saúde relacionados ao VWD (HRU)
Prazo: Até 24 meses
|
HRU incluirá taxas de hospitalização relacionadas a sangramento, consultas ambulatoriais, acidentes e visitas de emergência.
|
Até 24 meses
|
|
Número de participantes com custos relacionados à cirurgia por tipo
Prazo: Até 24 meses
|
Os custos relacionados à cirurgia por tipo incluirão tempo de permanência na unidade de terapia intensiva (UTI), consumo de rVWF, consumo de fator VIII (FVIII), consumo de tratamento de VWD, exames laboratoriais e exames.
|
Até 24 meses
|
|
Número de participantes com episódios de sangramento tratados com rVWF
Prazo: Até 24 meses
|
Os episódios de sangramento serão relatados com base no tipo, gravidade, localização, tratamento e resultados de todos os sangramentos registrados nos 12 meses anteriores e 12 meses após a primeira administração de rVWF.
|
Até 24 meses
|
|
Número de procedimentos cirúrgicos
Prazo: Até 24 meses
|
Os procedimentos cirúrgicos serão relatados com base no tipo de cirurgia (ortopédica, gastrointestinal, odontológica, etc.), gravidade (maior, menor), categoria (emergência ou eletiva), duração e resultados do tratamento, de todas as cirurgias registradas nos 12 meses anteriores e 12 meses após a primeira administração de rVWF.
|
Até 24 meses
|
|
Número de participantes com resultados cirúrgicos (sucesso, fracasso, complicações)
Prazo: Até 24 meses
|
Os resultados da cirurgia (sucesso, falha, complicações) com base no número médio de sangramentos pós-operatórios serão relatados.
|
Até 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
30 de outubro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
30 de outubro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
30 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Von Willebrand doenças
Outros números de identificação do estudo
- TAK-577-5001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados desidentificados de participantes individuais (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estes IPDs serão fornecidos num ambiente de investigação seguro após a aprovação de um pedido de partilha de dados e nos termos de um acordo de partilha de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD dos estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anonimizados (para respeitar a privacidade do paciente, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para abordar os objetivos da pesquisa nos termos de um acordo de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .