英国重组血管性血友病因子按需治疗以及手术中和术后出血的预防和治疗结果的研究
2026年3月9日 更新者：Takeda
Vonicog Alfa（重组血管性血友病因子）在英国治疗血管性血友病的结果：回顾性图表回顾研究
本研究是一项回顾性图表审查研究，将收集 vonicog alfa（重组血管性血友病因子 [rVWF]）在现实世界中的使用数据。 冯·维勒布兰德病 (VWD) 是最常见的遗传性出血性疾病。 rVWF 于 2018 年在欧洲和英国获得批准用于治疗出血以及治疗和预防成人手术期间的出血。
本研究将回顾和收集英国患有遗传性 VWD 和 rVWF 的成年人的治疗和出血预防信息。 这些数据已经作为日常护理的一部分收集。
本研究的主要目的是描述 rVWF 在按需治疗出血以及手术期间出血的预防和治疗中的应用。 其他目的是描述出血及其治疗以及首次 rVWF 治疗前后的任何手术，并收集有关医疗资源使用情况的信息（例如医院就诊、急诊室就诊等）。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
34
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Birmingham、英国、B15 2GW
- University Hospitals Birmingham
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Leeds、英国、LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospital
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Liverpool、英国、L7 8XP
- Liverpool University Hospital
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London、英国、NW3 2QG
- Royal Free London
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London、英国、W2 1NY
- Imperial College Healthcare
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Manchester、英国、M13 9WL
- Manchester University
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Oxford、英国、OX3 9DU
- Oxford University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
被诊断患有先天性 VWD 并在英国接受 rVWF 治疗的参与者。
描述
纳入标准：
- 已提供知情同意书并在其许可适应症范围内使用 rVWF 的成年人（首次使用 rVWF 时年满 18 岁）。
- 被诊断患有先天性血管性血友病的参与者。
已确认实例
- 在2020年10月1日至2022年6月30日期间，至少一次出血（新的出血或在治疗转换下治疗的持续出血）按需使用rVWF治疗和/或
- 2020年10月1日至2022年6月30日期间使用rVWF预防和治疗手术出血的治疗
排除标准：
- 首次给予 rVWF 时年龄为 17 岁或以下的参与者。
- 被诊断患有任何其他出血性疾病或因子缺乏（包括获得性血管性血友病）的参与者。
- 具有 VWF 中和抗体/抑制剂的参与者。
- 参与者在研究期间参与研究性医疗产品的临床试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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被诊断患有先天性 VWD 的参与者
被诊断患有先天性 VWD 并在索引日期范围内（定义为首次给予 rVWF，且必须在 2020 年 10 月 1 日至 2022 年 6 月 30 日之间）内开出 rVWF 的参与者将使用从医疗记录中获得的数据进行评估，以评估治疗结果rVWF 在现实世界临床实践中的应用。
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这是一项非干预性研究。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在索引日期和随后 12 个月期间接受 rVWF 治疗的出血事件参与者人数
大体时间：从指数日期起长达 12 个月
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将根据总体和年度的类别、类型、严重程度、位置、出血频率、出血类型/位置和出血严重程度来评估出血事件。
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从指数日期起长达 12 个月
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索引日期和随后 12 个月内的手术次数
大体时间：从指数日期起长达 12 个月
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手术程序包括手术类型、严重程度、类别（紧急或择期）。
参与者在索引日期和接下来的 12 个月期间在术前、术中和术后使用 rVWF 的数据将按 VWD 类型、手术类型、严重程度、部位或治疗原理进行分层。
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从指数日期起长达 12 个月
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在索引日期和随后 12 个月之间出现手术结果（成功、失败、并发症）的参与者数量
大体时间：从指数日期起长达 12 个月
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将报告手术结果（成功、失败、并发症）。
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从指数日期起长达 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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具有 VWD 相关医疗资源利用 (HRU) 的参与者数量
大体时间：最长 24 个月
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HRU 将包括与出血相关的住院率、门诊就诊率、事故和急诊就诊率。
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最长 24 个月
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按类型划分的承担手术相关费用的参与者人数
大体时间：最长 24 个月
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按类型划分的手术相关费用包括重症监护病房 (ICU) 的住院时间、rVWF 消耗、VIII 因子 (FVIII) 消耗、VWD 治疗消耗、实验室测试和检查。
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最长 24 个月
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接受 rVWF 治疗的出血事件参与者人数
大体时间：最长 24 个月
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将根据首次给予 rVWF 之前 12 个月内和之后 12 个月内所有记录的出血的类型、严重程度、部位、治疗和结果来报告出血事件。
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最长 24 个月
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手术次数
大体时间：最长 24 个月
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将根据手术前 12 个月内和 12 个月内所有记录的手术的手术类型（骨科、胃肠道、牙科等）、严重程度（大、小）、类别（紧急或选择性）治疗持续时间和结果来报告手术程序。首次给予 rVWF 后数月。
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最长 24 个月
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手术结果（成功、失败、并发症）的参与者人数
大体时间：最长 24 个月
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将报告基于术后平均出血次数的手术结果（成功、失败、并发症）。
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最长 24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、Takeda
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月16日
初级完成 (实际的)
2023年10月30日
研究完成 (实际的)
2023年10月30日
研究注册日期
首次提交
2024年5月23日
首先提交符合 QC 标准的
2024年5月23日
首次发布 (实际的)
2024年5月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月9日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- TAK-577-5001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
武田为符合条件的研究提供去识别化的个人参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 上查看） 5）。
这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
IPD 共享访问标准
符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。
对于批准的请求，研究人员将有权访问匿名数据（以根据适用的法律和法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议条款实现研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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