영국(UK)의 유전성 폰빌레브란트병 성인의 수술 중 및 수술 후 출혈 예방 및 치료에 대한 재조합 폰빌레브란트 인자의 수요 치료 결과에 관한 연구
2026년 3월 9일 업데이트: Takeda
영국의 폰빌레브란트병에 대한 보니코그 알파(재조합 폰빌레브란트 인자) 치료 결과: 후향적 차트 검토 연구
이 연구는 후향적 차트 검토 연구이며 보니코그 알파(재조합 폰 빌레브란트 인자(rVWF))의 실제 사용에 대한 데이터를 수집할 것입니다. 폰빌레브란트병(VWD)은 가장 흔한 유전성 출혈 질환입니다. rVWF는 2018년 유럽과 영국에서 출혈을 치료하고 성인의 수술 중 출혈을 치료 및 예방하도록 승인되었습니다.
이 연구에서는 영국에서 rVWF를 사용하여 유전성 vWD가 있는 성인의 치료 및 출혈 예방에 대한 정보를 검토하고 수집할 것입니다. 이러한 데이터는 이미 일상적인 진료의 일부로 수집되었습니다.
이 연구의 주요 목적은 주문형 출혈 치료에 rVWF를 사용하고 수술 중 출혈 치료 및 치료를 예방하는 방법을 설명하는 것입니다. 다른 목표는 rVWF로 첫 번째 치료 전후의 출혈과 치료, 수술을 설명하고 의료 자원 사용(예: 병원 방문, 응급실 방문 등)에 대한 정보를 수집하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
34
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Birmingham, 영국, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham
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Leeds, 영국, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospital
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Liverpool, 영국, L7 8XP
- Liverpool University Hospital
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free London
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London, 영국, W2 1NY
- Imperial College Healthcare
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Manchester University
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Oxford, 영국, OX3 9DU
- Oxford University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
선천성 vWD 진단을 받고 영국에서 rVWF를 처방받은 참가자.
설명
포함 기준:
- 사전 동의를 제공하고 허가된 적응증 내에서 rVWF를 사용한 성인(rVWF 최초 투여 당시 18세 이상).
- 선천성 폰빌레브란트병 진단을 받은 참가자.
확인된 사례
- 2020년 10월 1일부터 2022년 6월 30일 사이에 rVWF로 주문형 치료를 받은 최소 1회 출혈(새로운 출혈 또는 치료 전환에 따라 치료 중인 진행 중인 출혈) 및/또는
- 2020년 10월 1일부터 2022년 6월 30일까지 rVWF로 수술 출혈을 예방하고 치료하는 치료
제외 기준:
- rVWF 최초 투여 당시 17세 이하였던 참가자.
- 후천성 폰빌레브란트병을 포함한 기타 출혈 장애 또는 인자 결핍증을 진단받은 참가자.
- VWF에 대한 중화 항체/억제제를 가진 참가자.
- 연구 기간 동안 연구용 의약품의 임상 시험에 참가자가 참여합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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선천성 vWD 진단을 받은 참가자
선천성 VWD 진단을 받고 색인 날짜 범위(rVWF의 첫 투여로 정의되며 2020년 10월 1일부터 2022년 6월 30일 사이에 있어야 함) 내에 rVWF를 처방받은 참가자는 치료 결과를 평가하기 위해 의료 기록에서 얻은 데이터를 사용하여 평가됩니다. 실제 임상 실습에서 rVWF의
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이것은 비개입 연구입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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색인 날짜와 이후 12개월 사이에 rVWF로 치료받은 출혈 에피소드가 있는 참가자 수
기간: 색인 날짜부터 최대 12개월까지
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출혈 에피소드는 전체 및 연간 기준, 유형, 중증도, 위치, 출혈 빈도, 출혈 유형/위치 및 출혈 중증도의 범주를 기준으로 평가됩니다.
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색인 날짜부터 최대 12개월까지
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지수 날짜와 이후 12개월 사이의 수술 횟수
기간: 색인 날짜부터 최대 12개월까지
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수술 절차에는 수술 유형, 심각도, 범주(응급 또는 선택)가 포함됩니다.
색인 날짜부터 다음 12개월 사이의 기간 동안 수술 전, 수술 중 및 수술 후 환경에서 참가자의 rVWF 사용에 대한 데이터는 VWD 유형, 수술 유형, 중증도, 위치 또는 치료 근거에 따라 계층화됩니다.
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색인 날짜부터 최대 12개월까지
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색인 날짜와 이후 12개월 사이에 수술 결과(성공, 실패, 합병증)가 있는 참가자 수
기간: 색인 날짜부터 최대 12개월까지
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수술 결과(성공, 실패, 합병증)가 보고됩니다.
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색인 날짜부터 최대 12개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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VWD 관련 의료 자원 활용(HRU) 참여자 수
기간: 최대 24개월
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HRU에는 출혈 관련 입원율, 외래환자 방문, 사고 및 응급 방문이 포함됩니다.
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최대 24개월
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유형별 수술 관련 비용 참가자 수
기간: 최대 24개월
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유형별 수술 관련 비용에는 중환자실(ICU) 입원 기간, rVWF 소비, 제VIII 인자(FVIII) 소비, VWD 치료 소비, 실험실 테스트 및 검사가 포함됩니다.
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최대 24개월
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RVWF로 치료받은 출혈 에피소드가 있는 참가자 수
기간: 최대 24개월
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출혈 에피소드는 rVWF 첫 투여 전 12개월 및 투여 후 12개월 이내에 기록된 모든 출혈의 유형, 중증도, 위치, 치료 및 결과를 기준으로 보고됩니다.
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최대 24개월
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수술 횟수
기간: 최대 24개월
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수술 절차는 이전 12개월 및 12개월 이내에 기록된 모든 수술의 수술 유형(정형외과, 위장관, 치과 등), 심각도(대, 부전공), 범주(응급 또는 선택적) 치료 기간 및 결과를 기준으로 보고됩니다. rVWF를 처음 투여한 지 몇 달 후입니다.
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최대 24개월
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수술 결과가 있는 참가자 수(성공, 실패, 합병증)
기간: 최대 24개월
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수술 후 평균 출혈 횟수를 기준으로 수술 결과(성공, 실패, 합병증)를 보고합니다.
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최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 16일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 30일
연구 완료 (실제)
2023년 10월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 23일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 9일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-577-5001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Takeda는 적격한 연구에 대해 식별되지 않은 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공하여 적격한 연구자가 적법한 과학적 목표를 해결할 수 있도록 지원합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다). 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 적격 연구자들과 공유됩니다.
승인된 요청의 경우, 연구자에게는 익명화된 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자의 개인 정보 보호를 존중하기 위해)에 대한 액세스 권한과 데이터 공유 계약 조건에 따라 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보가 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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