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Uno studio sugli esiti del trattamento del fattore di Von Willebrand ricombinante su richiesta e della prevenzione e trattamento del sanguinamento durante e dopo l'intervento chirurgico negli adulti con malattia di Von Willebrand ereditaria nel Regno Unito (Regno Unito)

9 marzo 2026 aggiornato da: Takeda

Risultati del trattamento con Vonicog Alfa (fattore di Von Willebrand ricombinante) nella malattia di Von Willebrand nel Regno Unito: uno studio retrospettivo di revisione delle tabelle

Questo studio è una revisione retrospettiva delle cartelle cliniche e raccoglierà dati sull'uso reale di vonicog alfa (fattore di von Willebrand ricombinante [rVWF]). La malattia di Von Willebrand (VWD) è la malattia emorragica ereditaria più comune. rVWF è approvato in Europa e nel Regno Unito per il trattamento del sanguinamento e per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento durante gli interventi chirurgici negli adulti nel 2018.

Questo studio esaminerà e raccoglierà informazioni sul trattamento e sulla prevenzione dell'emorragia delle persone adulte con VWD ereditaria con rVWF nel Regno Unito. Questi dati erano già stati raccolti come parte delle cure di routine.

Gli obiettivi principali di questo studio sono descrivere l'uso dell'rVWF nel trattamento del sanguinamento su richiesta e nella prevenzione del trattamento e del trattamento del sanguinamento durante gli interventi chirurgici. Altri scopi sono descrivere i sanguinamenti e il loro trattamento nonché eventuali interventi chirurgici prima e dopo il primo trattamento con rVWF e raccogliere informazioni sull'utilizzo delle risorse sanitarie (come visite ospedaliere, visite al pronto soccorso, ecc.).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

34

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L7 8XP
        • Liverpool University Hospital
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free London
      • London, Regno Unito, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Oxford University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti a cui è stata diagnosticata una VWD congenita e a cui è stato prescritto rVWF nel Regno Unito.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti (di età pari o superiore a 18 anni al momento della prima somministrazione di rVWF) che hanno fornito il consenso informato e hanno utilizzato rVWF nell'ambito delle indicazioni autorizzate.
  • Partecipanti a cui è stata diagnosticata la malattia congenita di von Willebrand.

  • Istanza confermata di

    • almeno un sanguinamento (un nuovo sanguinamento o un sanguinamento in corso trattato con un cambio di trattamento) trattato su richiesta con rVWF tra il 1° ottobre 2020 e il 30 giugno 2022 e/o
    • trattamento per prevenire e curare i sanguinamenti chirurgici con rVWF tra il 01-ott-2020 e il 30-giugno-2022

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti di età pari o inferiore a 17 anni al momento della prima somministrazione di rVWF.
  • Partecipanti a cui è stato diagnosticato qualsiasi altro disturbo emorragico o carenza di fattori, inclusa la malattia di von Willebrand acquisita.
  • Partecipanti con anticorpi/inibitori neutralizzanti il ​​VWF.
  • Partecipanti Partecipazione a una sperimentazione clinica di un prodotto medico sperimentale durante il periodo di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti con diagnosi di VWD congenita
I partecipanti a cui è stata diagnosticata una VWD congenita e a cui è stato prescritto rVWF nell'intervallo di date dell'indice (definito come la prima somministrazione di rVWF e deve rientrare tra il 1 ottobre 2020 e il 30 giugno 2022) saranno valutati utilizzando i dati ottenuti dalle cartelle cliniche per valutare l'esito del trattamento del rVWF nella pratica clinica del mondo reale.
Altro: Nessun intervento
Questo è uno studio non interventistico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con episodi di sanguinamento trattati con rVWF tra la data dell'indice e i successivi 12 mesi
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 mesi
Gli episodi di sanguinamento saranno valutati in base a categorie generali e annualizzate, tipo, gravità, localizzazione, frequenza del sanguinamento, tipo/localizzazione del sanguinamento e gravità del sanguinamento.
Dalla data indice fino a 12 mesi
Numero di procedure chirurgiche tra la data dell'indice e i successivi 12 mesi
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 mesi
Le procedure chirurgiche includevano il tipo di intervento chirurgico, la gravità, la categoria (di emergenza o elettiva). I dati sull'uso del rVWF da parte dei partecipanti in ambito pre, intra e postoperatorio durante il periodo compreso tra la data indice e i successivi 12 mesi, saranno stratificati per tipo di VWD, tipo di intervento chirurgico, gravità, posizione o razionale del trattamento.
Dalla data indice fino a 12 mesi
Numero di partecipanti con esiti chirurgici (successo, fallimento, complicanze) tra la data dell'indice e i successivi 12 mesi
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 mesi
Verranno riportati gli esiti dell'intervento chirurgico (successo, fallimento, complicanze).
Dalla data indice fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con utilizzo delle risorse sanitarie correlato alla VWD (HRU)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
L'HRU includerà i tassi di ospedalizzazione correlati a sanguinamento, le visite ambulatoriali, le visite per incidenti e di emergenza.
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti con costi correlati all'intervento chirurgico per tipo
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
I costi correlati all'intervento chirurgico per tipologia includeranno la durata della degenza nell'unità di terapia intensiva (ICU), il consumo di rVWF, il consumo di fattore VIII (FVIII), il consumo di trattamento VWD, test di laboratorio ed esami.
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti con episodi di sanguinamento trattati con rVWF
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Gli episodi di sanguinamento verranno segnalati in base al tipo, alla gravità, alla posizione, al trattamento e agli esiti, di tutti i sanguinamenti registrati nei 12 mesi precedenti e nei 12 mesi successivi alla prima somministrazione di rVWF.
Fino a 24 mesi
Numero di procedure chirurgiche
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Le procedure chirurgiche verranno segnalate in base al tipo di intervento chirurgico (ortopedico, gastrointestinale, dentale, ecc.), alla gravità (maggiore, minore), alla categoria (di emergenza o elettiva), alla durata del trattamento e ai risultati, di tutti gli interventi chirurgici registrati nei 12 mesi precedenti e 12 mesi successivi alla prima somministrazione di rVWF.
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti con esiti chirurgici (successo, fallimento, complicanze)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Verranno riportati gli esiti dell'intervento (successo, fallimento, complicanze) in base al numero medio di sanguinamenti postoperatori.
Fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

30 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

30 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-577-5001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati dei singoli partecipanti (IPD) non identificati per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati a raggiungere obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di condivisione dei dati di Takeda è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi IPD saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Gli IPD provenienti da studi idonei saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, ai ricercatori verrà fornito l'accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Von Willebrand (VWD)

Prove cliniche su Nessun intervento

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