En studie om resultatene av rekombinant Von Willebrand-faktor på behovsbehandling og forebygging og behandling av blødning under og etter kirurgi hos voksne med arvelig Von Willebrand-sykdom i Storbritannia (Storbritannia)
9. mars 2026 oppdatert av: Takeda
Vonicog Alfa (rekombinant Von Willebrand Factor) behandlingsresultater ved Von Willebrands sykdom i Storbritannia: en retrospektiv kartgjennomgangstudie
Denne studien er en retrospektiv kartoversiktsstudie og vil samle inn data om bruk av vonicog alfa i den virkelige verden (rekombinant Von Willebrand-faktor [rVWF]). Von Willebrands sykdom (VWD) er den vanligste arvelige blødningsforstyrrelsen. rVWF er godkjent i Europa og Storbritannia for å behandle blødninger og for å behandle og forhindre blødninger under operasjoner hos voksne i 2018.
Denne studien vil gjennomgå og samle inn informasjon om behandling og blødningsforebygging av voksne personer med arvelig VWD med rVWF i Storbritannia. Disse dataene ble allerede samlet inn som en del av den rutinemessige omsorgen.
Hovedmålene med denne studien er å beskrive bruken av rVWF ved behovsbehandling av blødninger og forebygging av behandling og behandling av blødninger under operasjoner. Andre mål er å beskrive blødninger og deres behandling samt eventuelle operasjoner før og etter første behandling med rVWF og å samle informasjon om bruk av helseressurser (som sykehusbesøk, legevaktbesøk osv.).
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
34
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospital
-
Liverpool, Storbritannia, L7 8XP
- Liverpool University Hospital
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Royal Free London
-
London, Storbritannia, W2 1NY
- Imperial College Healthcare
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Manchester University
-
Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
- Oxford University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere som har blitt diagnostisert med medfødt VWD og ble foreskrevet rVWF i Storbritannia.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne (18 år eller eldre på tidspunktet for første administrasjon av rVWF) som har gitt informert samtykke og brukt rVWF innenfor dens lisensierte indikasjon.
- Deltakere som har blitt diagnostisert med medfødt von Willebrand sykdom.
Bekreftet forekomst av
- minst én blødning (enten en ny blødning eller pågående blødning behandlet under en behandlingsbryter) behandlet på forespørsel med rVWF mellom 01. oktober 2020 og 30. juni 2022 og/eller
- behandling for å forebygge og behandle kirurgiske blødninger med rVWF mellom 01. oktober 2020 og 30. juni 2022
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere som var 17 år eller yngre på tidspunktet for den første administrasjonen av rVWF.
- Deltakere som har blitt diagnostisert med andre blødningsforstyrrelser eller faktormangler, inkludert ervervet von Willebrands sykdom.
- Deltakere med nøytraliserende antistoffer/hemmere mot VWF.
- Deltakere deltar i en klinisk utprøving av et medisinsk undersøkelsesprodukt i løpet av studieperioden.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Deltakere diagnostisert med medfødt VWD
Deltakere som har blitt diagnostisert med medfødt VWD og foreskrevet rVWF innenfor indeksdatointervallet (definert som den første administreringen av rVWF og må falle mellom 1. oktober 2020 og 30. juni 2022) vil bli vurdert ved å bruke data hentet fra medisinske journaler for å evaluere behandlingsresultatet av rVWF i klinisk praksis i den virkelige verden.
|
Dette er en ikke-intervensjonell studie.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med blødningsepisoder behandlet med rVWF mellom indeksdatoen og følgende 12 måneder
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 måneder
|
Blødningsepisoder vil bli vurdert basert på kategorier av total og annualisert, type, alvorlighetsgrad, lokalisering, blødningsfrekvens, blødningstype/lokalisering og blødningsalvorlighet.
|
Fra indeksdato opp til 12 måneder
|
|
Antall kirurgiske prosedyrer mellom indeksdatoen og påfølgende 12 måneder
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 måneder
|
Kirurgiske prosedyrer inkluderte operasjonstype, alvorlighetsgrad, kategori (nødsituasjon eller elektiv).
Data om deltakernes bruk av rVWF i pre-, intra- og postoperativ setting i perioden mellom indeksdatoen og de påfølgende 12 månedene, vil bli stratifisert etter VWD-type, operasjonstype, alvorlighetsgrad, plassering eller behandlingsrasjonale.
|
Fra indeksdato opp til 12 måneder
|
|
Antall deltakere med operasjonsresultater (suksess, fiasko, komplikasjoner) mellom indeksdatoen og etter 12 måneder
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 måneder
|
Kirurgiutfall (suksess, fiasko, komplikasjoner) vil bli rapportert.
|
Fra indeksdato opp til 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med VWD-relatert helseressursutnyttelse (HRU)
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
HRU vil inkludere blødningsrelaterte sykehusinnleggelsesrater, polikliniske besøk, ulykker og akuttbesøk.
|
Inntil 24 måneder
|
|
Antall deltakere med operasjonsrelaterte kostnader etter type
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Kirurgirelaterte kostnader etter type vil inkludere liggetid på intensivavdeling (ICU), rVWF-forbruk, faktor VIII (FVIII)-forbruk, VWD-behandlingsforbruk, laboratorietester og undersøkelser.
|
Inntil 24 måneder
|
|
Antall deltakere med blødningsepisoder behandlet med rVWF
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Blødningsepisoder vil bli rapportert basert på type, alvorlighetsgrad, lokalisering, behandling og utfall, av alle registrerte blødninger innen 12 måneder før og 12 måneder etter første administrasjon av rVWF.
|
Inntil 24 måneder
|
|
Antall kirurgiske prosedyrer
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Kirurgiske prosedyrer vil bli rapportert basert på operasjonstype (ortopedisk, gastrointestinal, tannlege osv.), alvorlighetsgrad (større, mindre), kategori (nød eller elektiv) behandlingsvarighet og utfall, av alle registrerte operasjoner innen 12 måneder før og 12. måneder etter den første administrasjonen av rVWF.
|
Inntil 24 måneder
|
|
Antall deltakere med operasjonsresultater (suksess, fiasko, komplikasjoner)
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Kirurgiutfall (suksess, svikt, komplikasjoner) basert på gjennomsnittlig antall postoperative blødninger vil bli rapportert.
|
Inntil 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. desember 2021
Primær fullføring (Faktiske)
30. oktober 2023
Studiet fullført (Faktiske)
30. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. mai 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. mai 2024
Først lagt ut (Faktiske)
30. mai 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Blodplateforstyrrelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- von Willebrand sykdommer
Andre studie-ID-numre
- TAK-577-5001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .