Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące wyników leczenia na żądanie rekombinowanym czynnikiem von Willebranda oraz zapobiegania i leczenia krwawień podczas operacji i po niej u dorosłych z dziedziczną chorobą von Willebranda w Wielkiej Brytanii (UK)

9 marca 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Wyniki leczenia choroby von Willebranda Vonicog Alfa (rekombinowany czynnik von Willebranda) w Wielkiej Brytanii: retrospektywny przegląd wykresów

Niniejsze badanie jest retrospektywnym przeglądem wykresów i będzie gromadzić dane dotyczące rzeczywistego stosowania vonicogu alfa (rekombinowanego czynnika von Willebranda [rVWF]). Choroba von Willebranda (VWD) jest najczęstszą dziedziczną chorobą krwawienia. rVWF został zatwierdzony w Europie i Wielkiej Brytanii do leczenia krwawień oraz leczenia i zapobiegania krwawieniom podczas zabiegów chirurgicznych u dorosłych w 2018 r.

W tym badaniu dokonany zostanie przegląd i zebranie informacji na temat leczenia i zapobiegania krwawieniom u dorosłych osób z wrodzoną chorobą VWD z rVWF w Wielkiej Brytanii. Dane te zostały już zebrane w ramach rutynowej opieki.

Głównymi celami tego badania jest opisanie zastosowania rVWF w leczeniu krwawień na żądanie oraz zapobieganiu leczeniu i leczeniu krwawień podczas zabiegów chirurgicznych. Inne cele to opisanie krwawień i ich leczenia, a także wszelkich operacji przed i po pierwszym leczeniu rVWF oraz zebranie informacji na temat wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej (takich jak wizyty w szpitalu, wizyty na izbie przyjęć itp.).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
        • Liverpool University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free London
      • London, Zjednoczone Królestwo, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Oxford University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy, u których zdiagnozowano wrodzoną chorobę VWD i którym przepisano rVWF w Wielkiej Brytanii.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli (w wieku 18 lat lub starsi w chwili pierwszego podania rVWF), którzy wyrazili świadomą zgodę i stosowali rVWF w ramach jego zarejestrowanego wskazania.
  • Uczestnicy, u których zdiagnozowano wrodzoną chorobę von Willebranda.

  • Potwierdzony przypadek

    • co najmniej jedno krwawienie (nowe lub trwające krwawienie leczone w ramach zmiany leczenia) leczone na żądanie rVWF w okresie od 1 października 2020 r. do 30 czerwca 2022 r. i/lub
    • leczenie mające na celu zapobieganie i leczenie krwawień chirurgicznych za pomocą rVWF w okresie od 1 października 2020 r. do 30 czerwca 2022 r.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy, którzy w momencie pierwszego podania rVWF mieli 17 lat lub mniej.
  • Uczestnicy, u których zdiagnozowano jakiekolwiek inne zaburzenia krwawienia lub niedobory czynników, w tym nabytą chorobę von Willebranda.
  • Uczestnicy z przeciwciałami/inhibitorami neutralizującymi VWF.
  • Uczestnicy uczestniczący w badaniu klinicznym badanego produktu leczniczego w okresie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Uczestnicy, u których zdiagnozowano wrodzoną chorobę VWD
Uczestnicy, u których zdiagnozowano wrodzoną chorobę VWD i którym przepisano rVWF w zakresie dat indeksowych (określanym jako pierwsze podanie rVWF, które musi przypadać między 1 października 2020 r. a 30 czerwca 2022 r.), zostaną poddani ocenie na podstawie danych uzyskanych z dokumentacji medycznej w celu oceny wyniku leczenia rVWF w rzeczywistej praktyce klinicznej.
Inny: Brak interwencji
Jest to badanie nieinterwencyjne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z epizodami krwawień leczonych rVWF w okresie od daty indeksowania do 12 kolejnych miesięcy
Ramy czasowe: Od daty indeksowania do 12 miesięcy
Epizody krwawień będą oceniane na podstawie kategorii: ogólnej i rocznej, rodzaju, ciężkości, lokalizacji, częstotliwości krwawień, rodzaju/lokalizacji krwawienia i ciężkości krwawienia.
Od daty indeksowania do 12 miesięcy
Liczba zabiegów chirurgicznych od daty indeksowania do kolejnych 12 miesięcy
Ramy czasowe: Od daty indeksowania do 12 miesięcy
Procedury chirurgiczne obejmowały rodzaj operacji, ciężkość i kategorię (nagły lub planowy). Dane dotyczące stosowania przez uczestników rVWF w okresie przed, śród- i pooperacyjnym w okresie od daty indeksowania do kolejnych 12 miesięcy zostaną stratyfikowane według typu VWD, rodzaju operacji, ciężkości, lokalizacji lub uzasadnienia leczenia.
Od daty indeksowania do 12 miesięcy
Liczba uczestników, którzy uzyskali wyniki operacji (sukces, niepowodzenie, powikłania) w okresie od daty indeksowania do kolejnych 12 miesięcy
Ramy czasowe: Od daty indeksowania do 12 miesięcy
Wyniki operacji (sukces, porażka, powikłania) będą raportowane.
Od daty indeksowania do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników korzystających z zasobów opieki zdrowotnej związanych z chorobą VWD (HRU)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
HRU obejmie wskaźniki hospitalizacji z powodu krwawień, wizyt ambulatoryjnych, wizyt powypadkowych i nagłych.
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników z kosztami związanymi z zabiegiem chirurgicznym według rodzaju
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Koszty operacji według rodzaju będą obejmować długość pobytu na oddziale intensywnej terapii (OIOM), zużycie rVWF, zużycie czynnika VIII (FVIII), zużycie leczenia VWD, testy i badania laboratoryjne.
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników z epizodami krwawień leczonych rVWF
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Epizody krwawień będą zgłaszane w oparciu o rodzaj, nasilenie, lokalizację, leczenie i wyniki wszystkich zarejestrowanych krwawień w ciągu 12 miesięcy przed i 12 miesięcy po pierwszym podaniu rVWF.
Do 24 miesięcy
Liczba zabiegów chirurgicznych
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Procedury chirurgiczne będą zgłaszane w oparciu o rodzaj operacji (ortopedyczna, żołądkowo-jelitowa, stomatologiczna itp.), ciężkość (poważna, niewielka), kategoria (nagłe lub planowe), czas trwania leczenia i wyniki, wszystkich zarejestrowanych operacji w ciągu 12 miesięcy poprzedzających i 12 miesięcy po pierwszym podaniu rVWF.
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników, którzy osiągnęli wyniki operacji (sukces, porażka, powikłania)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Wyniki operacji (sukces, niepowodzenie, powikłania) będą raportowane na podstawie średniej liczby krwawień pooperacyjnych.
Do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-577-5001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zdezidentyfikowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) na potrzeby kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym badaczom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda dotyczące udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te IPD zostaną udostępnione w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IPD z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym badaczom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków badacze otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami ustawowymi i wykonawczymi) oraz informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj