Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de resultaten van recombinante Von Willebrand Factor on-Demand behandeling en preventie en behandeling van bloedingen tijdens en na een operatie bij volwassenen met de erfelijke ziekte van Von Willebrand in het Verenigd Koninkrijk (VK)

9 maart 2026 bijgewerkt door: Takeda

Vonicog Alfa (recombinante Von Willebrand Factor) behandelresultaten bij de ziekte van Von Willebrand in het VK: een retrospectief overzichtsonderzoek

Deze studie is een retrospectief overzichtsonderzoek en zal gegevens verzamelen over het gebruik in de praktijk van vonicog alfa (Recombinant Von Willebrand Factor [rVWF]). De ziekte van Von Willebrand (VWD) is de meest voorkomende erfelijke bloedingsziekte. rVWF is in 2018 in Europa en Groot-Brittannië goedgekeurd voor de behandeling van bloedingen en de behandeling en preventie van bloedingen tijdens operaties bij volwassenen.

Deze studie zal informatie beoordelen en verzamelen over de behandeling en bloedingspreventie van volwassen personen met erfelijke VWD met rVWF in Groot-Brittannië. Deze gegevens werden al verzameld als onderdeel van de routinematige zorg.

De belangrijkste doelstellingen van deze studie zijn het beschrijven van het gebruik van rVWF bij de on-demand behandeling van bloedingen en de preventie van behandeling en behandeling van bloedingen tijdens operaties. Andere doelstellingen zijn het beschrijven van bloedingen en de behandeling ervan, evenals eventuele operaties voor en na de eerste behandeling met rVWF, en het verzamelen van informatie over het gebruik van gezondheidszorgmiddelen (zoals ziekenhuisbezoeken, bezoeken aan de eerste hulp, enz.).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

34

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L7 8XP
        • Liverpool University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free London
      • London, Verenigd Koninkrijk, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Manchester University
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Oxford University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers bij wie de diagnose congenitale VWD is gesteld en die in Groot-Brittannië rVWF hebben voorgeschreven.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassenen (18 jaar of ouder op het moment van de eerste toediening van rVWF) die geïnformeerde toestemming hebben gegeven en rVWF hebben gebruikt binnen de geregistreerde indicatie.
  • Deelnemers bij wie de aangeboren ziekte van von Willebrand is vastgesteld.

  • Bevestigd exemplaar van

    • ten minste één bloeding (een nieuwe bloeding of een aanhoudende bloeding die is behandeld onder een behandelingswisseling) die tussen 1 oktober 2020 en 30 juni 2022 op aanvraag is behandeld met rVWF en/of
    • behandeling om chirurgische bloedingen te voorkomen en te behandelen met rVWF tussen 1 oktober 2020 en 30 juni 2022

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers die 17 jaar of jonger waren op het moment van de eerste toediening van rVWF.
  • Deelnemers bij wie een andere bloedingsstoornis of factordeficiëntie is vastgesteld, waaronder de verworven ziekte van von Willebrand.
  • Deelnemers met neutraliserende antilichamen/remmers tegen VWF.
  • Deelname van deelnemers aan een klinische proef met een medisch onderzoeksproduct tijdens de onderzoeksperiode.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Deelnemers met de diagnose congenitale VWD
Deelnemers bij wie aangeboren VWD is vastgesteld en rVWF is voorgeschreven binnen het indexdatumbereik (gedefinieerd als de eerste toediening van rVWF en die tussen 1 oktober 2020 en 30 juni 2022 moet vallen) zullen worden beoordeeld aan de hand van gegevens verkregen uit medische dossiers om het behandelresultaat te evalueren van rVWF in de klinische praktijk in de echte wereld.
Ander: Geen tussenkomst
Dit is een niet-interventionele studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bloedingsepisoden behandeld met rVWF tussen de indexdatum en de volgende 12 maanden
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 maanden
Bloedingsepisoden worden beoordeeld op basis van algemene en jaarlijkse categorieën, type, ernst, locatie, bloedingsfrequentie, bloedingstype/locatie en ernst van de bloeding.
Vanaf indexdatum tot 12 maanden
Aantal chirurgische ingrepen tussen de indexdatum en de daaropvolgende twaalf maanden
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 maanden
Chirurgische procedures omvatten het type operatie, de ernst en de categorie (noodgeval of keuzevak). Gegevens over het gebruik van rVWF door de deelnemers in de pre-, intra- en postoperatieve setting gedurende de periode tussen de indexdatum en de volgende 12 maanden zullen worden gestratificeerd naar VWD-type, type operatie, ernst, locatie of behandelingsgrondslag.
Vanaf indexdatum tot 12 maanden
Aantal deelnemers met operatieresultaten (succes, mislukking, complicaties) tussen de indexdatum en de daaropvolgende twaalf maanden
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 maanden
De uitkomsten van de operatie (succes, mislukking, complicaties) zullen worden gerapporteerd.
Vanaf indexdatum tot 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met VWD-gerelateerd gebruik van gezondheidszorgbronnen (HRU)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
HRU omvat het aantal ziekenhuisopnames als gevolg van bloedingen, poliklinische bezoeken, bezoeken aan ongevallen en spoedeisende hulp.
Tot 24 maanden
Aantal deelnemers met operatiegerelateerde kosten per type
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Chirurgiegerelateerde kosten per type omvatten de duur van het verblijf op de intensive care (ICU), het gebruik van rVWF, het verbruik van factor VIII (FVIII), het verbruik van VWD-behandelingen, laboratoriumtests en onderzoeken.
Tot 24 maanden
Aantal deelnemers met bloedingsepisoden behandeld met rVWF
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Bloedingsepisodes zullen worden gerapporteerd op basis van het type, de ernst, de locatie, de behandeling en de uitkomsten van alle geregistreerde bloedingen binnen 12 maanden voorafgaand aan en 12 maanden na de eerste toediening van rVWF.
Tot 24 maanden
Aantal chirurgische procedures
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Chirurgische ingrepen worden gerapporteerd op basis van het soort operatie (orthopedisch, gastro-intestinaal, tandheelkundig, enz.), ernst (groot, klein), categorie (spoedeisend of electief), behandelingsduur en -resultaten, van alle geregistreerde operaties binnen 12 maanden voorafgaand aan en 12 maanden. maanden na de eerste toediening van rVWF.
Tot 24 maanden
Aantal deelnemers met operatieresultaten (succes, mislukking, complicaties)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
De uitkomsten van de operatie (succes, mislukking, complicaties) op basis van het gemiddelde aantal postoperatieve bloedingen zullen worden gerapporteerd.
Tot 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 december 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-577-5001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's verplichting tot het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's zullen worden aangeboden in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen, en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD uit in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren