Tutkimus rekombinantti Von Willebrand -tekijän vaikutuksista hoitoon sekä verenvuodon ehkäisyyn ja hoitoon leikkauksen aikana ja sen jälkeen aikuisilla, joilla on perinnöllinen von Willebrandin tauti Yhdistyneessä kuningaskunnassa (Yhdistynyt kuningaskunta)
maanantai 9. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Takeda
Vonicog Alfa (rekombinantti von Willebrand -tekijä) hoitotulokset von Willebrandin taudissa Isossa-Britanniassa: retrospektiivinen kaaviokatsaustutkimus
Tämä tutkimus on retrospektiivinen kaaviokatsaus, ja siinä kerätään tietoja vonicog alfan (Rekombinantti von Willebrand Factor [rVWF]) todellisesta käytöstä. Von Willebrandin tauti (VWD) on yleisin perinnöllinen verenvuotohäiriö. rVWF on hyväksytty Euroopassa ja Isossa-Britanniassa verenvuodon hoitoon sekä verenvuodon hoitoon ja ehkäisyyn leikkausten aikana aikuisilla vuonna 2018.
Tässä tutkimuksessa tarkastellaan ja kerätään tietoa aikuisten henkilöiden hoidosta ja verenvuodon ehkäisystä, joilla on perinnöllinen VWD ja rVWF Isossa-Britanniassa. Nämä tiedot kerättiin jo osana rutiinihoitoa.
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on kuvata rVWF:n käyttöä verenvuodon on-demand-hoidossa sekä hoidon ja verenvuodon ehkäisyssä leikkausten aikana. Muita tavoitteita on kuvata verenvuotoja ja niiden hoitoa sekä mahdollisia leikkauksia ennen ensimmäistä rVWF-hoitoa ja sen jälkeen sekä kerätä tietoa terveydenhuollon resurssien käytöstä (kuten sairaalakäynnit, ensiapukäynnit jne.).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
34
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospital
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
- Liverpool University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free London
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W2 1NY
- Imperial College Healthcare
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester University
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- Oxford University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujat, joilla on diagnosoitu synnynnäinen VWD ja joille on määrätty rVWF Isossa-Britanniassa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset (18-vuotiaat tai sitä vanhemmat rVWF:n ensimmäisen antohetkellä), jotka ovat antaneet tietoon perustuvan suostumuksen ja käyttäneet rVWF:ää lisensoidun käyttöaiheensa mukaisesti.
- Osallistujat, joilla on diagnosoitu synnynnäinen von Willebrandin tauti.
Vahvistettu esiintymä
- vähintään yksi vuoto (joko uusi verenvuoto tai meneillään oleva verenvuoto, joka on hoidettu hoidonvaihdolla), joka on käsitelty tarpeen mukaan rVWF:llä 1. lokakuuta 2020 ja 30. kesäkuuta 2022 välisenä aikana ja/tai
- hoito kirurgisten verenvuotojen ehkäisemiseksi ja hoitamiseksi rVWF:llä 1. lokakuuta 2020 ja 30. kesäkuuta 2022 välisenä aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, jotka olivat rVWF:n ensimmäisen annostelun aikaan 17-vuotiaita tai nuorempia.
- Osallistujat, joilla on diagnosoitu muita verenvuotohäiriöitä tai tekijän puutteita, mukaan lukien hankittu von Willebrandin tauti.
- Osallistujat, joilla on VWF:n neutraloivia vasta-aineita/estäjiä.
- Osallistujat osallistuvat tutkimuslääketuotteen kliiniseen tutkimukseen tutkimusjakson aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Osallistujat, joilla on diagnosoitu synnynnäinen VWD
Osallistujat, joilla on diagnosoitu synnynnäinen VWD ja joille on määrätty rVWF indeksin päivämäärävälillä (määritelty rVWF:n ensimmäiseksi antokerraksi ja joiden tulee tapahtua 1. lokakuuta 2020 ja 30. kesäkuuta 2022 välisenä aikana), arvioidaan käyttämällä lääketieteellisistä tiedoista saatuja tietoja hoidon tuloksen arvioimiseksi. rVWF:stä todellisessa kliinisessä käytännössä.
|
Tämä on ei-interventiotutkimus.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on rVWF:llä hoidettuja verenvuotojaksoja indeksipäivän ja 12 kuukauden välisenä aikana
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 kuukauteen asti
|
Verenvuotojaksot arvioidaan yleisen ja vuosittaisen, tyypin, vaikeusasteen, sijainnin, vuotojen tiheyden, verenvuodon tyypin/paikan ja verenvuodon vakavuuden luokkien perusteella.
|
Indeksipäivästä 12 kuukauteen asti
|
|
Kirurgisten toimenpiteiden määrä indeksin päivämäärän ja 12 kuukauden jälkeen
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 kuukauteen asti
|
Kirurgiset toimenpiteet sisälsivät leikkauksen tyypin, vakavuuden, luokan (hätätapaus tai valinnainen).
Tiedot osallistujien rVWF:n käytöstä ennen leikkausta, intra- ja postoperatiivisissa olosuhteissa indeksin päivämäärän ja sitä seuraavan 12 kuukauden välisenä aikana ositetaan VWD-tyypin, leikkauksen tyypin, vaikeusasteen, sijainnin tai hoidon perusteiden mukaan.
|
Indeksipäivästä 12 kuukauteen asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on leikkauksen tulokset (onnistuminen, epäonnistuminen, komplikaatiot) indeksipäivän ja 12 kuukauden välillä
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 kuukauteen asti
|
Leikkauksen tulokset (menestys, epäonnistuminen, komplikaatiot) raportoidaan.
|
Indeksipäivästä 12 kuukauteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on VWD:hen liittyvä terveydenhuoltoresurssien käyttö (HRU)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
HRU sisältää verenvuotoon liittyvät sairaalahoidot, avohoitokäynnit, tapaturma- ja hätäkäynnit.
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Leikkaukseen liittyvät kustannukset tyypin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Leikkaukseen liittyvät kustannukset tyypeittäin sisältävät hoidon keston tehohoidossa (ICU), rVWF-kulutuksen, tekijä VIII:n (FVIII) kulutuksen, VWD-hoidon kulutuksen, laboratoriotutkimukset ja -tutkimukset.
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on rVWF:llä hoidettuja verenvuotojaksoja
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Verenvuotojaksot raportoidaan tyypin, vaikeusasteen, sijainnin, hoidon ja tulosten perusteella kaikista kirjatuista verenvuodoista 12 kuukauden aikana ennen ensimmäistä rVWF:n antoa ja 12 kuukauden aikana sen jälkeen.
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kirurgisten toimenpiteiden lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Kirurgiset toimenpiteet raportoidaan leikkauksen tyypin (ortopedinen, maha-suolikanavan, hammaslääketieteen jne.), vaikeusasteen (suuri, vähäinen), luokan (kiireellinen tai valinnainen) hoidon keston ja tulosten perusteella, kaikista kirjatuista leikkauksista 12 kuukauden aikana ennen ja 12 kuukautta. kuukautta rVWF:n ensimmäisen annon jälkeen.
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Leikkaustuloksen saaneiden osallistujien määrä (menestys, epäonnistuminen, komplikaatiot)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Leikkauksen tulokset (menestys, epäonnistuminen, komplikaatiot) raportoidaan leikkauksen jälkeisten verenvuotojen keskimääräisen määrän perusteella.
|
Jopa 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 16. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 30. lokakuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 30. lokakuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 23. toukokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. toukokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 30. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- von Willebrand -taudit
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-577-5001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .