Une étude sur les résultats du facteur von Willebrand recombinant sur le traitement à la demande, la prévention et le traitement des saignements pendant et après la chirurgie chez les adultes atteints de la maladie héréditaire de von Willebrand au Royaume-Uni (Royaume-Uni)
9 mars 2026 mis à jour par: Takeda
Résultats du traitement par Vonicog Alfa (facteur de von Willebrand recombinant) dans la maladie de von Willebrand au Royaume-Uni : une étude rétrospective d'examen des dossiers
Cette étude est une étude rétrospective d'examen des dossiers et collectera des données sur l'utilisation réelle du vonicog alfa (facteur von Willebrand recombinant [rVWF]). La maladie de von Willebrand (MVW) est le trouble hémorragique héréditaire le plus courant. Le rVWF est approuvé en Europe et au Royaume-Uni pour traiter les saignements ainsi que pour traiter et prévenir les saignements lors d'interventions chirurgicales chez les adultes en 2018.
Cette étude examinera et collectera des informations sur le traitement et la prévention des saignements des personnes adultes atteintes de la maladie de von Willebrand héréditaire avec le FVWr au Royaume-Uni. Ces données ont déjà été collectées dans le cadre des soins de routine.
Les principaux objectifs de cette étude sont de décrire l'utilisation du FVWr dans le traitement à la demande des saignements et la prévention du traitement et du traitement des saignements pendant les interventions chirurgicales. D'autres objectifs sont de décrire les hémorragies et leur traitement ainsi que les éventuelles interventions chirurgicales avant et après le premier traitement par FVWr et de recueillir des informations sur l'utilisation des ressources de santé (telles que les visites à l'hôpital, les visites aux urgences, etc.).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
34
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Birmingham, Royaume-Uni, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham
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Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospital
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Liverpool, Royaume-Uni, L7 8XP
- Liverpool University Hospital
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London, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Royal Free London
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London, Royaume-Uni, W2 1NY
- Imperial College Healthcare
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Manchester University
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
- Oxford University Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les participants qui ont reçu un diagnostic de maladie de von Willebrand congénitale et qui se sont vu prescrire du FVWr au Royaume-Uni.
La description
Critère d'intégration:
- Adultes (âgés de 18 ans ou plus au moment de la première administration du rVWF) qui ont donné leur consentement éclairé et ont utilisé le rVWF dans le cadre de son indication autorisée.
- Participants ayant reçu un diagnostic de maladie congénitale de von Willebrand.
Instance confirmée de
- au moins un saignement (soit un nouveau saignement, soit un saignement en cours traité dans le cadre d'un changement de traitement) traité à la demande avec le FVW entre le 1er octobre 2020 et le 30 juin 2022 et/ou
- traitement pour prévenir et traiter les hémorragies chirurgicales avec le FVWr entre le 1er octobre 2020 et le 30 juin 2022
Critère d'exclusion:
- Les participants âgés de 17 ans ou moins au moment de la première administration du rVWF.
- Les participants qui ont reçu un diagnostic de tout autre trouble de la coagulation ou déficit en facteurs, y compris la maladie de von Willebrand acquise.
- Participants présentant des anticorps/inhibiteurs neutralisants du VWF.
- Participation des participants à un essai clinique d'un produit médical expérimental pendant la période d'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Participants diagnostiqués avec une maladie de von Willebrand congénitale
Les participants qui ont reçu un diagnostic de maladie de von Willebrand congénitale et de FVWr prescrit dans la plage de dates d'indexation (définie comme la première administration de FVWr et doivent se situer entre le 1er octobre 2020 et le 30 juin 2022) seront évalués à l'aide des données obtenues à partir des dossiers médicaux pour évaluer le résultat du traitement. du FVWr dans la pratique clinique réelle.
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Il s'agit d'une étude non interventionnelle.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des épisodes hémorragiques traités par le FVWr entre la date d'indexation et les 12 mois suivants
Délai: De la date d'index jusqu'à 12 mois
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Les épisodes hémorragiques seront évalués en fonction des catégories globales et annualisées, du type, de la gravité, de l'emplacement, de la fréquence des saignements, du type/emplacement du saignement et de la gravité du saignement.
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De la date d'index jusqu'à 12 mois
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Nombre d'interventions chirurgicales entre la date d'indexation et les 12 mois suivants
Délai: De la date d'index jusqu'à 12 mois
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Les interventions chirurgicales comprenaient le type d’intervention chirurgicale, sa gravité et sa catégorie (urgence ou élective).
Les données sur l'utilisation du FVWr par les participants dans le cadre pré-, per- et postopératoire pendant la période entre la date d'indexation et les 12 mois suivants seront stratifiées par type de maladie de von Willebrand, type de chirurgie, gravité, emplacement ou justification du traitement.
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De la date d'index jusqu'à 12 mois
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Nombre de participants ayant obtenu des résultats chirurgicaux (succès, échec, complications) entre la date d'indexation et les 12 mois suivants
Délai: De la date d'index jusqu'à 12 mois
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Les résultats de la chirurgie (succès, échec, complications) seront rapportés.
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De la date d'index jusqu'à 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de participants utilisant des ressources de santé (HRU) liées à la maladie de von Willebrand
Délai: Jusqu'à 24 mois
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HRU inclura les taux d'hospitalisation liés aux hémorragies, les visites ambulatoires, les accidents et les visites d'urgence.
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Jusqu'à 24 mois
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Nombre de participants ayant des coûts liés à la chirurgie par type
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Les coûts liés à la chirurgie par type comprendront la durée du séjour en unité de soins intensifs (USI), la consommation de FVWr, la consommation de facteur VIII (FVIII), la consommation de traitement contre la maladie de von Willebrand, les tests et examens de laboratoire.
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Jusqu'à 24 mois
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Nombre de participants présentant des épisodes hémorragiques traités par rVWF
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Les épisodes hémorragiques seront signalés en fonction du type, de la gravité, de l'emplacement, du traitement et des résultats de tous les saignements enregistrés dans les 12 mois précédant et 12 mois suivant la première administration de rVWF.
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Jusqu'à 24 mois
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Nombre d'interventions chirurgicales
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Les interventions chirurgicales seront signalées en fonction du type d'intervention chirurgicale (orthopédique, gastro-intestinale, dentaire, etc.), de la gravité (majeure, mineure), de la catégorie (d'urgence ou élective), de la durée et des résultats de toutes les interventions chirurgicales enregistrées dans les 12 mois précédant et 12 mois. mois après la première administration de rVWF.
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Jusqu'à 24 mois
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Nombre de participants ayant obtenu des résultats chirurgicaux (succès, échec, complications)
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Les résultats de la chirurgie (succès, échec, complications) basés sur le nombre moyen de saignements postopératoires seront rapportés.
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Jusqu'à 24 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Takeda
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 décembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
30 octobre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
30 octobre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 mai 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 mai 2024
Première publication (Réel)
30 mai 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles hémorragiques
- Troubles des plaquettes sanguines
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles des protéines de la coagulation
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Maladies von Willebrand
Autres numéros d'identification d'étude
- TAK-577-5001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données individuelles anonymisées des participants (IPD) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
L'IPD des études éligibles sera partagé avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour atteindre les objectifs de recherche selon les termes d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .