En studie om resultaten av rekombinant Von Willebrands faktor på begäran behandling och förebyggande och behandling av blödning under och efter operation hos vuxna med ärftlig von Willebrands sjukdom i Storbritannien (Storbritannien)
9 mars 2026 uppdaterad av: Takeda
Vonicog Alfa (rekombinant Von Willebrand Factor) behandlingsresultat vid Von Willebrands sjukdom i Storbritannien: en retrospektiv kartöversiktsstudie
Denna studie är en retrospektiv kartöversiktsstudie och kommer att samla in data om verklig användning av vonicog alfa (rekombinant Von Willebrand-faktor [rVWF]). Von Willebrands sjukdom (VWD) är den vanligaste ärftliga blödningssjukdomen. rVWF är godkänt i Europa och Storbritannien för att behandla blödningar och för att behandla och förebygga blödningar under operationer hos vuxna 2018.
Denna studie kommer att granska och samla in information om behandling och förebyggande av blödningar av vuxna personer med ärftlig VWD med rVWF i Storbritannien. Dessa uppgifter samlades redan in som en del av den rutinmässiga vården.
Huvudsyftet med denna studie är att beskriva användningen av rVWF i on-demand-behandling av blödningar och förebyggande av behandling och behandling av blödning under operationer. Andra syften är att beskriva blödningar och deras behandling samt eventuella operationer före och efter första behandlingen med rVWF och att samla information om användningen av sjukvårdsresurser (såsom sjukhusbesök, akutbesök etc.).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
34
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham
-
Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospital
-
Liverpool, Storbritannien, L7 8XP
- Liverpool University Hospital
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Royal Free London
-
London, Storbritannien, W2 1NY
- Imperial College Healthcare
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Manchester University
-
Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
- Oxford University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Deltagare som har diagnostiserats med medfödd VWD och ordinerats rVWF i Storbritannien.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna (18 år eller äldre vid tidpunkten för första administrering av rVWF) som har lämnat informerat samtycke och använt rVWF inom dess licensierade indikation.
- Deltagare som har fått diagnosen medfödd von Willebrands sjukdom.
Bekräftad instans av
- minst en blödning (antingen en ny blödning eller pågående blödning behandlad med en behandlingsväxel) behandlad på begäran med rVWF mellan 01-okt-2020 och 30-juni-2022 och/eller
- behandling för att förebygga och behandla kirurgiska blödningar med rVWF mellan 01-okt-2020 och 30-juni-2022
Exklusions kriterier:
- Deltagare som var 17 år eller yngre vid tidpunkten för den första administreringen av rVWF.
- Deltagare som har diagnostiserats med andra blödningsrubbningar eller faktorbrister inklusive förvärvad von Willebrands sjukdom.
- Deltagare med neutraliserande antikroppar/hämmare mot VWF.
- Deltagarnas deltagande i en klinisk prövning av en medicinsk produkt under studieperioden.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Deltagare diagnostiserats med medfödd VWD
Deltagare som har diagnostiserats med medfödd VWD och ordinerats rVWF inom indexdatumintervallet (definierat som den första administreringen av rVWF och måste infalla mellan 1 oktober 2020 och 30 juni 2022) kommer att bedömas med hjälp av data som erhållits från medicinska journaler för att utvärdera behandlingsresultatet av rVWF i verklig klinisk praxis.
|
Detta är en icke-interventionsstudie.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med blödningsepisoder som behandlats med rVWF mellan indexdatum och följande 12 månader
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 månader
|
Blödningsepisoder kommer att bedömas baserat på kategorier av total och årlig, typ, svårighetsgrad, plats, blödningsfrekvens, blödningstyp/plats och blödningsallvarlighet.
|
Från indexdatum upp till 12 månader
|
|
Antal kirurgiska ingrepp mellan indexdatum och följande 12 månader
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 månader
|
Kirurgiska ingrepp inkluderade operationstyp, svårighetsgrad, kategori (nödsituation eller elektiv).
Data om deltagarnas användning av rVWF i pre-, intra- och postoperativ miljö under perioden mellan indexdatum och följande 12 månader kommer att stratifieras efter VWD-typ, operationstyp, svårighetsgrad, plats eller behandlingsmotiv.
|
Från indexdatum upp till 12 månader
|
|
Antal deltagare med operationsresultat (framgång, misslyckande, komplikationer) mellan indexdatum och följande 12 månader
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 månader
|
Operationsresultat (framgång, misslyckande, komplikationer) kommer att rapporteras.
|
Från indexdatum upp till 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med VWD-relaterad hälsovårdsresursanvändning (HRU)
Tidsram: Upp till 24 månader
|
HRU kommer att inkludera blödningsrelaterade sjukhusinläggningar, polikliniska besök, olycksfall och akutbesök.
|
Upp till 24 månader
|
|
Antal deltagare med operationsrelaterade kostnader per typ
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Operationsrelaterade kostnader per typ kommer att inkludera vistelsetiden på intensivvårdsavdelning (ICU), rVWF-konsumtion, faktor VIII (FVIII)-konsumtion, VWD-behandlingsförbrukning, laboratorietester och undersökningar.
|
Upp till 24 månader
|
|
Antal deltagare med blödningsepisoder behandlade med rVWF
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Blödningsepisoder kommer att rapporteras baserat på typ, svårighetsgrad, plats, behandling och resultat av alla registrerade blödningar inom 12 månader före och 12 månader efter den första administreringen av rVWF.
|
Upp till 24 månader
|
|
Antal kirurgiska ingrepp
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Kirurgiska ingrepp kommer att rapporteras baserat på operationstyp (ortopedisk, gastrointestinal, dental, etc), svårighetsgrad (stor, mindre), kategori (nödsituation eller elektiv) behandlingslängd och resultat, av alla registrerade operationer inom 12 månader före och 12 månader efter den första administreringen av rVWF.
|
Upp till 24 månader
|
|
Antal deltagare med operationsresultat (framgång, misslyckande, komplikationer)
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Operationsresultat (framgång, misslyckande, komplikationer) baserat på genomsnittligt antal postoperativa blödningar kommer att rapporteras.
|
Upp till 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Director, Takeda
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 december 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
30 oktober 2023
Avslutad studie (Faktisk)
30 oktober 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 maj 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 maj 2024
Första postat (Faktisk)
30 maj 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hemorragiska störningar
- Blodplättssjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar, ärftliga
- Koagulationsproteinstörningar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Hemiska och lymfsjukdomar
- von willebrand sjukdomar
Andra studie-ID-nummer
- TAK-577-5001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .