Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af resultaterne af rekombinant Von Willebrand faktor på efterspørgsel behandling og forebyggelse og behandling af blødning under og efter operation hos voksne med arvelig Von Willebrands sygdom i Storbritannien (UK)

9. marts 2026 opdateret af: Takeda

Vonicog Alfa (rekombinant Von Willebrand Factor) behandlingsresultater ved Von Willebrands sygdom i Storbritannien: en retrospektiv undersøgelse af diagrammet

Denne undersøgelse er et retrospektivt kortgennemgangsstudie og vil indsamle data om brugen af ​​vonicog alfa i den virkelige verden (rekombinant Von Willebrand-faktor [rVWF]). Von Willebrands sygdom (VWD) er den mest almindelige arvelige blødningssygdom. rVWF er godkendt i Europa og Storbritannien til at behandle blødninger og til at behandle og forebygge blødninger under operationer hos voksne i 2018.

Denne undersøgelse vil gennemgå og indsamle information om behandling og forebyggelse af blødninger af voksne personer med arvelig VWD med rVWF i Storbritannien. Disse data blev allerede indsamlet som en del af den rutinemæssige pleje.

Hovedformålene med denne undersøgelse er at beskrive brugen af ​​rVWF i on-demand behandling af blødning og forebyggelse af behandling og behandling af blødning under operationer. Andre formål er at beskrive blødninger og deres behandling samt eventuelle operationer før og efter første behandling med rVWF og at indsamle information om brugen af ​​sundhedsressourcer (såsom hospitalsbesøg, skadestuebesøg osv.).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

34

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Liverpool University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free London
      • London, Det Forenede Kongerige, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere, der er blevet diagnosticeret med medfødt VWD og fik ordineret rVWF i Storbritannien.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne (18 år eller derover på tidspunktet for første administration af rVWF), som har givet informeret samtykke og brugt rVWF inden for dets licenserede indikation.
  • Deltagere, der er blevet diagnosticeret med medfødt von Willebrands sygdom.

  • Bekræftet forekomst af

    • mindst én blødning (enten en ny blødning eller igangværende blødning behandlet under en behandlingsswitch) behandlet on-demand med rVWF mellem 1. oktober 2020 og 30. juni 2022 og/eller
    • behandling for at forebygge og behandle kirurgiske blødninger med rVWF mellem 01-okt-2020 og 30-jun-2022

Eksklusionskriterier:

  • Deltagere, der var 17 år eller derunder på tidspunktet for den første administration af rVWF.
  • Deltagere, der er blevet diagnosticeret med andre blødningsforstyrrelser eller faktormangler, herunder erhvervet von Willebrands sygdom.
  • Deltagere med neutraliserende antistoffer/hæmmere mod VWF.
  • Deltageres deltagelse i et klinisk forsøg med et forsøgsmedicinsk produkt i løbet af undersøgelsesperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere diagnosticeret med medfødt VWD
Deltagere, der er blevet diagnosticeret med medfødt VWD og ordineret rVWF inden for indeksdatointervallet (defineret som den første administration af rVWF og skal falde mellem 1. oktober 2020 og 30. juni 2022) vil blive vurderet ved hjælp af data opnået fra lægejournaler for at evaluere behandlingsresultatet af rVWF i klinisk praksis i den virkelige verden.
Andet: Ingen indgriben
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med blødningsepisoder behandlet med rVWF mellem indeksdatoen og følgende 12 måneder
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 måneder
Blødningsepisoder vil blive vurderet ud fra kategorier af overordnet og annualiseret, type, sværhedsgrad, lokation, blødningshyppighed, blødningstype/placering og blødningsalvorlighed.
Fra indeksdato op til 12 måneder
Antal kirurgiske indgreb mellem indeksdatoen og de efterfølgende 12 måneder
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 måneder
Kirurgiske procedurer omfattede operationstype, sværhedsgrad, kategori (nødsituation eller elektiv). Data om deltagernes brug af rVWF i præ-, intra- og postoperative rammer i perioden mellem indeksdatoen og de følgende 12 måneder vil blive stratificeret efter VWD-type, operationstype, sværhedsgrad, placering eller behandlingsrationale.
Fra indeksdato op til 12 måneder
Antal deltagere med operationsresultater (succes, fiasko, komplikationer) mellem indeksdatoen og de efterfølgende 12 måneder
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 måneder
Operationsresultater (succes, fiasko, komplikationer) vil blive rapporteret.
Fra indeksdato op til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med VWD-relateret sundhedsressourceudnyttelse (HRU)
Tidsramme: Op til 24 måneder
HRU vil omfatte blødningsrelaterede hospitalsindlæggelsesrater, ambulante besøg, ulykker og akutbesøg.
Op til 24 måneder
Antal deltagere med operationsrelaterede omkostninger efter type
Tidsramme: Op til 24 måneder
Operationsrelaterede omkostninger efter type vil omfatte opholdstid på intensiv afdeling (ICU), rVWF-forbrug, faktor VIII (FVIII)-forbrug, VWD-behandlingsforbrug, laboratorietest og undersøgelser.
Op til 24 måneder
Antal deltagere med blødningsepisoder behandlet med rVWF
Tidsramme: Op til 24 måneder
Blødningsepisoder vil blive rapporteret baseret på type, sværhedsgrad, placering, behandling og udfald af alle registrerede blødninger inden for 12 måneder før og 12 måneder efter den første administration af rVWF.
Op til 24 måneder
Antal kirurgiske indgreb
Tidsramme: Op til 24 måneder
Kirurgiske procedurer vil blive rapporteret baseret på operationstype (ortopædisk, gastrointestinal, dental osv.), sværhedsgrad (større, mindre), kategori (nødsituation eller elektiv) behandlingsvarighed og resultater af alle registrerede operationer inden for 12 måneder før og 12. måneder efter den første administration af rVWF.
Op til 24 måneder
Antal deltagere med operationsresultater (succes, fiasko, komplikationer)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Operationsresultater (succes, fiasko, komplikationer) baseret på det gennemsnitlige antal postoperative blødninger vil blive rapporteret.
Op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

30. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

30. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-577-5001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands sygdom (VWD)

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner