CDKL5欠損症（CDD）における発作制御を改善するために腸を標的にする (NUTRIENT)
CDDの発作制御を改善するために腸を標的にする
標準的な抗発作薬は、サイクリン依存性キナーゼ様 5 欠乏症 (CDD) の発作制御における効果が限られています。
この研究では、CDD患者の腸内微生物叢と脳の軸を標的にすることで発作を軽減し、他の併存疾患を改善できるかどうかを調査する予定です。
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
CDD は、乳児発症てんかん、発達遅延、知的および運動障害、睡眠障害、皮質視覚障害を特徴とする神経発達疾患です。 現在、CDD の治療法はなく、てんかんはこの疾患の顕著かつ重篤な特徴です。 標準的な抗発作薬は発作制御における効果が限られており、CDD の認知および運動発達に悪影響を及ぼします。
腸脳軸は、てんかん患者における胃腸 (GI) 症状の証拠によって、てんかん研究において注目を集めています。 研究では、動物モデルおよびてんかん患者と健常者の間で腸内微生物組成に大きな変化があることが実証されています。 特に、CDD患者は消化器系の問題を経験しており、健康な人と比較して腸内細菌叢に変化が見られることを発見しました。 この研究では、CDD患者にα-ラクトアルバムとプレバイオティクスを単独で補給するか、ポストバイオティクスを併用することで神経学的特徴を改善し、微生物叢の組成を調節できるかどうかを調査する予定です。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Aglaia Vignoli, MD
- 電話番号：+390264443960
- メール：aglaia.vignoli@unimi.it
研究場所
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Milan、イタリア
- 募集
- University of Milan
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コンタクト：
- Aglaia Vignoli, MD
- 電話番号：+390264443960
- メール：aglaia.vignoli@unimi.it
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副調査官：
- Elisa Borghi, PhD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
CDD の臨床診断と CDKL5 病的バリアントの証明。薬剤耐性発作。介護者の参加を確保する。インフォームドコンセントに署名する意欲。
除外基準:
器質性消化器疾患（食物アレルギー、セリアック病など）。特別な食事。経皮内視鏡胃瘻チューブ;先月の抗生物質またはプロバイオティクスの使用。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CDDアーム
これは、α-ラクトアルブミン + イヌリン + フラクトオリゴ糖 vs α-ラクトアルブミン + 酪酸ナトリウム + イヌリン + フラクトオリゴ糖の 32 週間のパイロット、単一施設、クロスオーバー試験です。研究の期間 I と II は 12 週間で、4 週間の休薬期間があります。
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最初のサプリメントは 3 か月間 (つまり 12 週間) 投与されます。 1日1回量（2g分包）を水に溶かして1日1回経口投与することを目的としています。 予定された訪問/電話連絡[つまり、ベースライン、12週間、および16週間(ウォッシュアウト後)]で、発作の頻度と重大なエピソードの実体が記録されます。 腸内微生物叢の特徴、臨床規模、食事摂取量が評価されます。 第 2 ラウンドのサプリメントは 3 か月間 (つまり 12 週間) 投与されます。 体重を量る参加者向け 予定された訪問/電話連絡時[つまり、28週目および32週目(休薬後)]に、発作の頻度と重大なエピソードの実体が記録されます。 腸内微生物叢の特徴、臨床規模、食事摂取量が評価されます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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てんかん
時間枠：各サプリメント摂取のベースラインから 3 か月後の変化
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1回目および2回目のサプリメント投与における12週間の治療期間中に、治療反応者（月次発作数におけるベースラインからの発作減少≧50％、≧75％、または≧100％）とみなされるCDD患者の数を評価する。
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各サプリメント摂取のベースラインから 3 か月後の変化
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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腸内細菌叢
時間枠：各サプリメント摂取のベースラインから 3 か月後の変化
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臨床医が患者の生活の質を改善する可能性が最も高い介入を選択するように導くためのバイオマーカーとして役立つ可能性のある指標種を評価する。
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各サプリメント摂取のベースラインから 3 か月後の変化
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睡眠障害
時間枠：各サプリメント摂取のベースラインから 3 か月後の変化
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睡眠 SDSC スケール (最大スコア = 125) が少なくとも 5% 減少
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各サプリメント摂取のベースラインから 3 か月後の変化
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胃腸の不快感
時間枠：各サプリメント摂取のベースラインから 3 か月後の変化
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GISI スケール (最大スコア = 17) を少なくとも 2 ポイント下げる
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各サプリメント摂取のベースラインから 3 か月後の変化
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床的特徴
時間枠：各サプリメント摂取のベースラインから 3 か月後の変化
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臨床全体的変化印象（CGIC）、1（非常に改善）から7（非常に悪化）までの範囲、スコア4は変化がないことを示す]少なくとも1ポイントの減少
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各サプリメント摂取のベースラインから 3 か月後の変化
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親のストレス
時間枠：各サプリメント摂取のベースラインから 3 か月後の変化
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子育てストレス指数 (PSI-SF) による介護者の負担。臨床的有意性 > 85%、少なくとも 5% 減少
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各サプリメント摂取のベースラインから 3 か月後の変化
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Aglaia Vignoli, MD、University of Milan
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- GSA23G001
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