Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Målretning af tarmen for at forbedre anfaldskontrol ved CDKL5-mangellidelse (CDD) (NUTRIENT)

3. juni 2024 opdateret af: Aglaia Vignoli, University of Milan

Målretning af tarmen for at forbedre anfaldskontrol i CDD

Standard medicin mod anfald har begrænset effekt i anfaldskontrol ved cyclinafhængig kinase-lignende 5-mangelsygdom (CDD).

Studiet vil undersøge, om målretning af tarm-mikrobiota-hjerne-aksen hos CDD-patienter kan lindre anfald og lindre andre følgesygdomme.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CDD er en neuroudviklingstilstand karakteriseret ved infantil epilepsi, udviklingsforsinkelser, intellektuelle og motoriske handicap, søvnforstyrrelser og kortikal synsnedsættelse. I øjeblikket er der ingen behandling for CDD, og ​​epilepsi er et fremtrædende og alvorligt træk ved lidelsen. Standard medicin mod anfald har begrænset effekt i anfaldskontrol, hvilket fører til skadelige virkninger på kognitiv og motorisk udvikling ved CDD.

Tarm-hjerne-aksen har fået opmærksomhed i epilepsiforskning, foranlediget af tegn på gastrointestinale (GI) symptomer hos mennesker med epilepsi. Undersøgelser har vist signifikante ændringer i tarmens mikrobielle sammensætning i dyremodeller og mellem individer med epilepsi og raske forsøgspersoner. Især oplever CDD-patienter GI-problemer, og vi opdagede, at de udviser ændringer i deres tarmmikrobiota sammenlignet med raske individer. Studiet vil undersøge, om supplering af CDD-patienter med alfa-lactalbum og præbiotika alene eller med post-biotika kan forbedre neurologiske egenskaber og modulere mikrobiotasammensætning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • University of Milan
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Elisa Borghi, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

klinisk diagnose af CDD og påvist CDKL5 patogen variant; lægemiddelresistente anfald; sikret deltagelse af en omsorgsperson; villighed til at underskrive det informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

organiske GI-lidelser (dvs. fødevareallergier, cøliaki); særlige diæter; perkutan endoskopisk gastrostomirør; brug af antibiotika eller probiotika i den foregående måned.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CDD arm
Dette er en 32-ugers pilot, single site, cross-over forsøg med alfa-lactalbumin+ inulin + fructo-oligosaccharider vs alfa-lactalbumin + natriumbutyrat + inulin + fructo-oligosaccharider. Periode I og II af undersøgelsen er 12 uger lange sammen med en 4 ugers udvaskningsperiode.
Kosttilskud: alfa-lactalbumin, fructooligosaccharider, inulin

Den første runde tilskud vil blive administreret i en 3-måneders periode (dvs. 12 uger). En dosis/dag (2g pose) er beregnet til at blive indgivet oralt én gang dagligt efter opløsning i vand.

Ved de planlagte besøg/telefonkontakter [dvs. baseline, 12 uger og 16 uger (efter udvaskning)] vil anfaldshyppigheden og entiteten af ​​de kritiske episoder blive registreret. Karakterisering af tarmmikrobiom, kliniske skalaer og kostindtag vil blive vurderet.

Kosttilskud: alfa-lactalbumin, natriumbutyrat, fructooligosaccharider, inulin

Anden runde tilskud vil blive administreret i en 3-måneders periode (dvs. 12 uger). For deltagere, der vejer

Ved de planlagte besøg/telefonkontakter [dvs. 28 uger og 32 uger (efter udvaskning)] vil anfaldshyppigheden og enheden af ​​de kritiske episoder blive registreret. Karakterisering af tarmmikrobiom, kliniske skalaer og kostindtag vil blive vurderet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Epilepsi
Tidsramme: Skift efter 3 måneder fra baseline for hver runde af tilskud
for at evaluere antallet af CDD-patienter, der betragtes som behandlingsresponderende (anfaldsreduktion ≥50 %, ≥75 % eller ≥100 % fra baseline i månedlige anfaldstal) i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode i 1. og 2. tilskudsrunde
Skift efter 3 måneder fra baseline for hver runde af tilskud

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tarmmikrobiota
Tidsramme: Skift efter 3 måneder fra baseline for hver runde af tilskud
at evaluere indikatorarter, der kunne hjælpe som biomarkører til at vejlede klinikere til at vælge den intervention med størst sandsynlighed for at forbedre patientens livskvalitet.
Skift efter 3 måneder fra baseline for hver runde af tilskud
Søvnforstyrrelser
Tidsramme: Skift efter 3 måneder fra baseline for hver runde af tilskud
Reduceret søvn SDSC-skala (max score=125) med mindst 5 %
Skift efter 3 måneder fra baseline for hver runde af tilskud
gastrointestinalt ubehag
Tidsramme: Skift efter 3 måneder fra baseline for hver runde af tilskud
Reducer GISI-skalaen (max score = 17) med mindst 2 point
Skift efter 3 måneder fra baseline for hver runde af tilskud

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kliniske træk
Tidsramme: Skift efter 3 måneder fra baseline for hver runde af tilskud
Clinical Global Impression of Change (CGIC), der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre), med en score på 4, der indikerer ingen ændring] fald på mindst 1 point
Skift efter 3 måneder fra baseline for hver runde af tilskud
Forældres stress
Tidsramme: Skift efter 3 måneder fra baseline for hver runde af tilskud
Caregiver byrde ved Parenting Stress Index (PSI-SF); klinisk betydning > 85 %, fald med mindst 5 %
Skift efter 3 måneder fra baseline for hver runde af tilskud

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Milan

Samarbejdspartnere

Kolfarma s.r.l. - Italy
Fondazione Telethon

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Aglaia Vignoli, MD, University of Milan

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

7. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GSA23G001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CDKL5

Kliniske forsøg med alfa-lactalbumin, fructooligosaccharider, inulin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner