Inriktning på tarmen för att förbättra anfallskontrollen vid CDKL5-briststörning (CDD) (NUTRIENT)
Inriktning på tarmen för att förbättra anfallskontrollen i CDD
Standardläkemedel mot anfall har begränsad effekt vid anfallskontroll vid cyklinberoende kinasliknande 5-briststörning (CDD).
Studien kommer att undersöka om inriktning på tarm-mikrobiota-hjärnans axel hos CDD-patienter kan lindra anfall och lindra andra samsjukligheter.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
CDD är ett neuroutvecklingstillstånd som kännetecknas av infantil epilepsi, utvecklingsförseningar, intellektuella och motoriska funktionsnedsättningar, sömnstörningar och kortikal synnedsättning. För närvarande finns det ingen behandling för CDD, och epilepsi är ett framträdande och allvarligt inslag i sjukdomen. Standardmediciner mot anfall har begränsad effekt vid anfallskontroll, vilket leder till skadliga effekter på kognitiv och motorisk utveckling vid CDD.
Tarm-hjärna-axeln har fått uppmärksamhet i epilepsiforskning, föranledd av tecken på gastrointestinala (GI) symtom hos personer med epilepsi. Studier har visat signifikanta förändringar i tarmmikrobiella sammansättning i djurmodeller och mellan individer med epilepsi och friska försökspersoner. Noterbart upplever CDD-patienter GI-problem, och vi upptäckte att de uppvisar förändringar i sin tarmmikrobiota jämfört med friska individer. Studien kommer att undersöka om komplettering av CDD-patienter med alfa-laktalbum och prebiotika enbart eller med post-biotika kan förbättra neurologiska egenskaper och modulera mikrobiotasammansättningen.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Aglaia Vignoli, MD
- Telefonnummer: +390264443960
- E-post: aglaia.vignoli@unimi.it
Studieorter
-
-
-
Milan, Italien
- Rekrytering
- University of Milan
-
Kontakt:
- Aglaia Vignoli, MD
- Telefonnummer: +390264443960
- E-post: aglaia.vignoli@unimi.it
-
Underutredare:
- Elisa Borghi, PhD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
klinisk diagnos av CDD och påvisad CDKL5 patogen variant; läkemedelsresistenta anfall; säkerställt deltagande av en vårdgivare; vilja att underteckna det informerade samtycket.
Exklusions kriterier:
organiska GI-störningar (d.v.s. matallergier, celiaki); specialdieter; perkutan endoskopisk gastrostomislang; användning av antibiotika eller probiotika under föregående månad.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: CDD arm
Detta är en 32-veckors pilotstudie på ett ställe, cross-over-studie av alfa-laktalbumin+ inulin + frukto-oligosackarider vs alfa-laktalbumin + natriumbutyrat + inulin + frukto-oligosackarider. Perioderna I och II i studien är 12 veckor långa tillsammans med en 4-veckors tvättperiod.
|
Den första omgången tillskott kommer att administreras under en 3-månadersperiod (dvs. 12 veckor). En dos/dag (2 g dospåse) är avsedd att administreras oralt en gång om dagen efter upplösning i vatten. Vid de schemalagda besöken/telefonkontakterna [d.v.s. baslinje, 12 veckor och 16 veckor (efter tvättning)], kommer anfallsfrekvensen och innehållet i de kritiska episoderna att registreras. Karakterisering av tarmmikrobiom, kliniska skalor och kostintag kommer att bedömas. Den andra omgången tillskott kommer att administreras under en 3-månadersperiod (dvs. 12 veckor). För deltagare som väger Vid de schemalagda besöken/telefonkontakterna [d.v.s. 28 veckor och 32 veckor (efter tvättning)], kommer anfallsfrekvensen och innehållet i de kritiska episoderna att registreras. Karakterisering av tarmmikrobiom, kliniska skalor och kostintag kommer att bedömas. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Epilepsi
Tidsram: Ändra efter 3 månader från baslinjen för varje omgång av tillskott
|
för att utvärdera antalet CDD-patienter som betraktas som behandlingssvarare (reduktion av anfall ≥50 %, ≥75 % eller ≥100 % från baslinjen i månatliga anfall) under den 12 veckor långa behandlingsperioden i 1:a och 2:a omgången av tillskott
|
Ändra efter 3 månader från baslinjen för varje omgång av tillskott
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tarmmikrobiota
Tidsram: Ändra efter 3 månader från baslinjen för varje omgång av tillskott
|
att utvärdera indikatorarter som kan hjälpa som biomarkörer för att vägleda kliniker att välja den insats som har störst sannolikhet att förbättra patienternas livskvalitet.
|
Ändra efter 3 månader från baslinjen för varje omgång av tillskott
|
|
Sömnstörningar
Tidsram: Ändra efter 3 månader från baslinjen för varje omgång av tillskott
|
Minskad Sleep SDSC-skalan (maxpoäng=125) med minst 5 %
|
Ändra efter 3 månader från baslinjen för varje omgång av tillskott
|
|
gastrointestinala obehag
Tidsram: Ändra efter 3 månader från baslinjen för varje omgång av tillskott
|
Minska GISI-skalan (maxpoäng = 17), med minst 2 poäng
|
Ändra efter 3 månader från baslinjen för varje omgång av tillskott
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kliniska egenskaper
Tidsram: Ändra efter 3 månader från baslinjen för varje omgång av tillskott
|
Clinical Global Impression of Change (CGIC), som sträcker sig från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre), med en poäng på 4 vilket indikerar ingen förändring] minskning på minst 1 poäng
|
Ändra efter 3 månader från baslinjen för varje omgång av tillskott
|
|
Föräldrarnas stress
Tidsram: Ändra efter 3 månader från baslinjen för varje omgång av tillskott
|
Vårdgivares börda av Parenting Stress Index (PSI-SF); klinisk signifikans > 85 %, minskning med minst 5 %
|
Ändra efter 3 månader från baslinjen för varje omgång av tillskott
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Aglaia Vignoli, MD, University of Milan
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GSA23G001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .