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以肠道为目标改善 CDKL5 缺乏症 (CDD) 的癫痫发作控制 (NUTRIENT)

2024年6月3日 更新者：Aglaia Vignoli、University of Milan

以肠道为目标改善 CDD 癫痫发作控制

标准抗癫痫药物在控制细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 缺乏症 (CDD) 癫痫发作方面的疗效有限。

该研究将调查针对 CDD 患者的肠道-微生物群-大脑轴是否可以减轻癫痫发作并改善其他合并症。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

CDD 是一种神经发育疾病，其特征为婴儿期癫痫、发育迟缓、智力和运动障碍、睡眠障碍和皮质视觉障碍。 目前，CDD 尚无治疗方法，而癫痫是该疾病的一个突出而严重的特征。 标准抗癫痫药物在控制癫痫发作方面效果有限，会对 CDD 的认知和运动发育产生不利影响。

由于癫痫患者胃肠道 (GI) 症状的证据表明，肠-脑轴在癫痫研究中引起了人们的关注。 研究表明，动物模型中以及癫痫患者与健康受试者之间的肠道微生物组成发生了显着变化。 值得注意的是，CDD 患者会出现胃肠道问题，我们发现与健康人相比，他们的肠道微生物群发生了变化。 该研究将调查单独补充α-乳蛋白和益生元或补充生元后 CDD 患者是否可以改善神经功能并调节微生物群组成。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

20

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 意大利
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • University of Milan
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Elisa Borghi, PhD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

CDD 的临床诊断并显示 CDKL5 致病变异；耐药性癫痫发作；确保护理人员的参与；愿意签署知情同意书。

排除标准：

器质性胃肠道疾病（即食物过敏、乳糜泻）；特殊饮食；经皮内窥镜胃造瘘管；上个月使用过抗生素或益生菌。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：CDD臂
这是一项为期 32 周的试点、单中心、交叉试验，针对 α-乳清蛋白 + 菊粉 + 低聚果糖与 α-乳清蛋白 + 丁酸钠 + 菊粉 + 低聚果糖进行比较。研究的第一期和第二期为期 12 周，并有 4 周的清除期。
膳食补充剂：α-乳清蛋白、低聚果糖、菊粉

第一轮补充将持续3个月（即12周）。 每天一剂（2g 小袋）溶解在水中后每天口服一次。

在预定的就诊/电话联系时 [即基线、12 周和 16 周（清除后）]，将记录癫痫发作频率和关键发作的实体。 将评估肠道微生物组特征、临床规模和饮食摄入量。

膳食补充剂：α-乳清蛋白、丁酸钠、低聚果糖、菊粉

第二轮补充将持续3个月（即12周）。 供参与者称重

在预定的访视/电话联系时 [即 28 周和 32 周（清除后）]，将记录癫痫发作频率和关键发作的实体。 将评估肠道微生物组特征、临床规模和饮食摄入量。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
癫痫
大体时间：每轮补充的基线 3 个月时的变化
评估在第一轮和第二轮补充剂的 12 周治疗期间，被视为治疗反应者的 CDD 患者人数（每月癫痫发作计数与基线相比癫痫发作减少 ≥50%、≥75% 或 ≥100%）
每轮补充的基线 3 个月时的变化

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
肠道微生物群
大体时间：每轮补充的基线 3 个月时的变化
评估可以作为生物标志物的指示物种，指导临床医生选择最有可能改善患者生活质量的干预措施。
每轮补充的基线 3 个月时的变化
睡眠障碍
大体时间：每轮补充的基线 3 个月时的变化
睡眠 SDSC 量表（最高分 = 125）降低至少 5%
每轮补充的基线 3 个月时的变化
肠胃不适
大体时间：每轮补充的基线 3 个月时的变化
降低 GISI 量表（最高分 = 17）至少 2 分
每轮补充的基线 3 个月时的变化

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
临床表现
大体时间：每轮补充的基线 3 个月时的变化
临床总体印象变化 (CGIC)，范围从 1（大大改善）到 7（非常差），得分为 4 表示没有变化] 减少至少 1 分
每轮补充的基线 3 个月时的变化
父母的压力
大体时间：每轮补充的基线 3 个月时的变化
按育儿压力指数 (PSI-SF) 划分的看护者负担；临床意义 > 85%，降低至少 5%
每轮补充的基线 3 个月时的变化

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Milan

合作者

Kolfarma s.r.l. - Italy
Fondazione Telethon

调查人员

  • 首席研究员：Aglaia Vignoli, MD、University of Milan

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年4月1日

初级完成 (估计的)

2025年1月31日

研究完成 (估计的)

2025年4月30日

研究注册日期

首次提交

2024年6月3日

首先提交符合 QC 标准的

2024年6月3日

首次发布 (实际的)

2024年6月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年6月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年6月3日

最后验证

2024年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GSA23G001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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