Воздействие на кишечник для улучшения контроля приступов при синдроме дефицита CDKL5 (CDD) (NUTRIENT)
Воздействие на кишечник для улучшения контроля приступов при CDD
Стандартные противосудорожные препараты имеют ограниченную эффективность в контроле приступов при синдроме дефицита циклин-зависимой киназы-5 (CDD).
В ходе исследования будет изучено, может ли воздействие на ось кишечник-микробиота-мозг у пациентов с CDD облегчить судороги и улучшить другие сопутствующие заболевания.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
CDD — это заболевание нервной системы, характеризующееся детской эпилепсией, задержкой развития, интеллектуальными и двигательными нарушениями, нарушениями сна и кортикальными нарушениями зрения. В настоящее время лечения CDD не существует, а эпилепсия является выраженным и тяжелым проявлением этого расстройства. Стандартные противосудорожные препараты имеют ограниченную эффективность в борьбе с припадками, что приводит к пагубному воздействию на когнитивное и двигательное развитие при CDD.
Ось кишечник-мозг привлекла внимание в исследованиях эпилепсии, чему способствовали данные о симптомах желудочно-кишечного тракта (ЖКТ) у людей с эпилепсией. Исследования продемонстрировали значительные изменения в микробном составе кишечника на животных моделях, а также между людьми с эпилепсией и здоровыми людьми. Примечательно, что пациенты с CDD испытывают проблемы с желудочно-кишечным трактом, и мы обнаружили, что у них наблюдаются изменения в микробиоте кишечника по сравнению со здоровыми людьми. В ходе исследования будет изучено, может ли добавление пациентам с CDD альфа-лактальбума и пребиотиков отдельно или постбиотиков улучшить неврологические характеристики и модулировать состав микробиоты.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Aglaia Vignoli, MD
- Номер телефона: +390264443960
- Электронная почта: aglaia.vignoli@unimi.it
Места учебы
-
-
-
Milan, Италия
- Рекрутинг
- University of Milan
-
Контакт:
- Aglaia Vignoli, MD
- Номер телефона: +390264443960
- Электронная почта: aglaia.vignoli@unimi.it
-
Младший исследователь:
- Elisa Borghi, PhD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
клинический диагноз CDD и продемонстрированный патогенный вариант CDKL5; лекарственно-устойчивые судороги; обеспечено участие лица, осуществляющего уход; готовность подписать информированное согласие.
Критерий исключения:
органические расстройства ЖКТ (т.е. пищевая аллергия, целиакия); специальные диеты; чрескожная эндоскопическая гастростома; использование антибиотиков или пробиотиков в предыдущем месяце.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: CDD рука
Это 32-недельное пилотное одноцентровое перекрестное исследование альфа-лактальбумина + инулина + фруктоолигосахаридов в сравнении с альфа-лактальбумином + бутиратом натрия + инулином + фруктоолигосахаридами. Периоды I и II исследования составляют 12 недель вместе с 4-недельным периодом отмывания.
|
Добавки первого раунда будут вводиться в течение 3-месячного периода (т.е. 12 недель). Одна доза в день (пакетик 2 г) предназначена для перорального применения один раз в день после растворения в воде. Во время плановых посещений/телефонных контактов (т. е. исходно, через 12 недель и 16 недель (после отмывания)] будет записываться частота приступов и характер критических эпизодов. Будут оценены характеристики кишечного микробиома, клинические шкалы и рацион питания. Добавки второго раунда будут вводиться в течение 3-месячного периода (т.е. 12 недель). Для участников весом Во время плановых посещений/телефонных контактов [т. е. через 28 недель и 32 недели (после отмывания)] будет записываться частота приступов и характер критических эпизодов. Будут оценены характеристики кишечного микробиома, клинические шкалы и рацион питания. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эпилепсия
Временное ограничение: Изменение через 3 месяца от исходного уровня каждого раунда приема добавок
|
оценить количество пациентов с CDD, которые считаются ответившими на лечение (снижение приступов ≥50%, ≥75% или ≥100% от исходного уровня при ежемесячном подсчете приступов) в течение 12-недельного периода лечения в 1-м и 2-м раундах приема добавок
|
Изменение через 3 месяца от исходного уровня каждого раунда приема добавок
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Микробиота кишечника
Временное ограничение: Изменение через 3 месяца от исходного уровня каждого раунда приема добавок
|
оценить виды индикаторов, которые могут помочь в качестве биомаркеров, помогающих клиницистам выбрать вмешательство, которое с наибольшей вероятностью улучшит качество жизни пациентов.
|
Изменение через 3 месяца от исходного уровня каждого раунда приема добавок
|
|
Нарушения сна
Временное ограничение: Изменение через 3 месяца от исходного уровня каждого раунда приема добавок
|
Снижение шкалы сна SDSC (максимальный балл = 125) как минимум на 5 %.
|
Изменение через 3 месяца от исходного уровня каждого раунда приема добавок
|
|
желудочно-кишечный дискомфорт
Временное ограничение: Изменение через 3 месяца от исходного уровня каждого раунда приема добавок
|
Уменьшить шкалу GISI (максимальный балл = 17) как минимум на 2 балла.
|
Изменение через 3 месяца от исходного уровня каждого раунда приема добавок
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клинические особенности
Временное ограничение: Изменение через 3 месяца от исходного уровня каждого раунда приема добавок
|
Клиническое общее впечатление об изменении (CGIC) в диапазоне от 1 (очень сильное улучшение) до 7 (очень сильное ухудшение), при этом оценка 4 указывает на отсутствие изменений] снижение как минимум на 1 балл.
|
Изменение через 3 месяца от исходного уровня каждого раунда приема добавок
|
|
Родительский стресс
Временное ограничение: Изменение через 3 месяца от исходного уровня каждого раунда приема добавок
|
Нагрузка на лиц, осуществляющих уход, по индексу родительского стресса (PSI-SF); клиническая значимость > 85%, снижение минимум на 5%
|
Изменение через 3 месяца от исходного уровня каждого раунда приема добавок
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Aglaia Vignoli, MD, University of Milan
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GSA23G001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .