Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zacílení na střevo pro zlepšení kontroly záchvatů u CDKL5 deficitní poruchy (CDD) (NUTRIENT)

3. června 2024 aktualizováno: Aglaia Vignoli, University of Milan

Zacílení na střevo pro zlepšení kontroly záchvatů v CDD

Standardní léky proti záchvatům mají omezenou účinnost při kontrole záchvatů u poruchy s nedostatkem cyklin-dependentní kinázy 5 (CDD).

Studie bude zkoumat, zda zaměření na osu střeva-mikrobiota-mozek u pacientů s CDD může zmírnit záchvaty a zlepšit další komorbidity.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CDD je neurovývojový stav charakterizovaný infantilní epilepsií, vývojovým opožděním, intelektuálním a motorickým postižením, poruchami spánku a kortikálním poškozením zraku. V současné době neexistuje žádná léčba CDD a epilepsie je prominentním a závažným rysem poruchy. Standardní léky proti záchvatům mají omezenou účinnost při kontrole záchvatů, což vede ke škodlivým účinkům na kognitivní a motorický vývoj u CDD.

Osa střevo-mozek si získala pozornost ve výzkumu epilepsie, což bylo vyvoláno důkazy gastrointestinálních (GI) symptomů u lidí s epilepsií. Studie prokázaly významné změny ve složení střevních mikrobů na zvířecích modelech a mezi jednotlivci s epilepsií a zdravými subjekty. Pacienti s CDD mají zejména problémy s GI a zjistili jsme, že ve srovnání se zdravými jedinci vykazují změny ve střevní mikrobiotě. Studie bude zkoumat, zda suplementace pacientů s CDD alfa-laktalbum a prebiotiky samotnými nebo postbiotiky může zlepšit neurologické vlastnosti a modulovat složení mikrobioty.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • University of Milan
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Elisa Borghi, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

klinická diagnóza CDD a prokázaná patogenní varianta CDKL5; záchvaty rezistentní na léky; zajištěna účast pečovatele; ochotu podepsat informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

organické GI poruchy (tj. potravinové alergie, celiakie); speciální diety; perkutánní endoskopická gastrostomická sonda; užívání antibiotik nebo probiotik v předchozím měsíci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CDD rameno
Toto je 32týdenní pilotní, jednomístná, zkřížená studie alfa-laktalbuminu + inulinu + frukto-oligosacharidů vs. alfa-laktalbuminu + butyrátu sodného + inulinu + frukto-oligosacharidů. Období I a II studie jsou dlouhé 12 týdnů spolu se 4týdenním vymývacím obdobím.
Doplněk stravy: alfa-laktalbumin, fruktooligosacharidy, inulin

První kolo suplementace bude podáváno po dobu 3 měsíců (tj. 12 týdnů). Jedna dávka/den (2g sáček) je určena k perorálnímu podání jednou denně po rozpuštění ve vodě.

Při plánovaných návštěvách/telefonických kontaktech [tj. výchozí stav, 12 týdnů a 16 týdnů (po vymytí)] bude zaznamenána frekvence záchvatů a entita kritických epizod. Bude hodnocena charakterizace střevního mikrobiomu, klinické škály a dietní příjem.

Doplněk stravy: alfa-laktalbumin, butyrát sodný, fruktooligosacharidy, inulin

Druhé kolo suplementace bude podáváno po dobu 3 měsíců (tj. 12 týdnů). Pro účastníky vážení

Při plánovaných návštěvách/telefonických kontaktech [tj. 28 týdnů a 32 týdnů (po vymytí)] bude zaznamenána frekvence záchvatů a entita kritických epizod. Bude hodnocena charakterizace střevního mikrobiomu, klinické škály a dietní příjem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Epilepsie
Časové okno: Změna po 3 měsících od výchozího stavu každého kola suplementace
vyhodnotit počet pacientů s CDD považovaných za reagující na léčbu (snížení počtu záchvatů ≥ 50 %, ≥ 75 % nebo ≥ 100 % oproti výchozí hodnotě v měsíčním počtu záchvatů) během 12týdenního léčebného období v 1. a 2. kole suplementace
Změna po 3 měsících od výchozího stavu každého kola suplementace

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Střevní mikroflóra
Časové okno: Změna po 3 měsících od výchozího stavu každého kola suplementace
vyhodnotit indikační druhy, které by mohly pomoci jako biomarkery pro vedení klinických lékařů při výběru intervence s největší pravděpodobností zlepšení kvality života pacienta.
Změna po 3 měsících od výchozího stavu každého kola suplementace
Poruchy spánku
Časové okno: Změna po 3 měsících od výchozího stavu každého kola suplementace
Snížená stupnice SDSC pro spánek (maximální skóre=125) alespoň o 5 %
Změna po 3 měsících od výchozího stavu každého kola suplementace
gastrointestinální nepohodlí
Časové okno: Změna po 3 měsících od výchozího stavu každého kola suplementace
Snižte stupnici GISI (max. skóre = 17) alespoň o 2 body
Změna po 3 měsících od výchozího stavu každého kola suplementace

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické příznaky
Časové okno: Změna po 3 měsících od výchozího stavu každého kola suplementace
Globální klinický dojem změny (CGIC), v rozmezí od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší), se skóre 4 indikující žádnou změnu] pokles alespoň o 1 bod
Změna po 3 měsících od výchozího stavu každého kola suplementace
Rodičovský stres
Časové okno: Změna po 3 měsících od výchozího stavu každého kola suplementace
Zátěž pečovatele podle indexu rodičovského stresu (PSI-SF); klinická významnost > 85 %, pokles nejméně o 5 %
Změna po 3 měsících od výchozího stavu každého kola suplementace

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Milan

Spolupracovníci

Kolfarma s.r.l. - Italy
Fondazione Telethon

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Aglaia Vignoli, MD, University of Milan

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

7. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GSA23G001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CDKL5

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit