CFRDにおけるバイオニック膵臓
2026年9月16日 更新者：Jaeb Center for Health Research
嚢胞性線維症関連糖尿病におけるインスリンのみの生体膵臓のランダム化試験
この多施設ランダム化対照試験 (RCT) では、iLet Bionic Pancreas System (BP) のインスリンのみの構成を使用した有効性と安全性のエンドポイントと、通常のケアのインスリン送達方法と持続血糖モニタリング (CGM) を使用した対照群を比較します。 14歳以上の嚢胞性線維症関連糖尿病（CFRD）患者を対象とした13週間の研究期間。
13 週間後、参加者は 13 週間の延長フェーズに進み、血圧グループは血圧システムの使用を継続し、通常のケア グループは血圧システムの使用を開始します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
150
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado-Barbara Davis Center for Diabetes
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
- Yale University School Of Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Emory University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals of Cleveland
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- UT Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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San Antonio、Texas、アメリカ、78207
- University of Texas Health San Antonio
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
- University of Virginia-Center for Diabetes Technology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
インクルージョン
- インフォームドコンセント署名時の年齢 14 歳以上
- インフォームド・コンセントを提供できる（および18歳未満の参加者の同意）
CF 表現型と一致する 1 つ以上の臨床的特徴および以下の基準の 1 つ以上によって証明される CF 診断の文書化:
- 定量的ピロカルピンイオントフォレーシス試験（QPIT）による汗の塩化物が60mmol/リットル以上（嚢胞性線維症膜貫通型コンダクタンス調節剤（CFTR）調節剤を服用していない場合）
- CFTR 遺伝子における 2 つのよく特徴付けられた変異
- CFRDの臨床診断は、スクリーニング前に3か月以上インスリン治療を受けているCFおよび糖尿病患者として定義される
- スクリーニングおよびベースラインCGMデータの収集前に同じインスリンレジメンを1か月以上使用しており、研究中にレジメンを変更する計画はない：インスリンの毎日複数回の注射（MDI）、ボーラスインスリンなしの基礎のみの注射、インスリンポンプなしのいずれか自動化、または BP 以外の自動インスリン投与 (AID) システム (除外)
- 1 日の総インスリン投与量は 0.1 単位/kg 以上でなければなりません
ポンプのユーザーインターフェースを理解し、BP の安全な操作のための文書を提供するのに十分な英語を話し、読むことができること
• 小児参加者の場合、これは参加者と介護者の両方に適用されます。
- 参加者は18歳未満で、重度の低血糖症の緊急処置に精通した1人以上の親/法的保護者と同居。 指定されたケアパートナーは、位置共有をオンにして参加者の Dexcom Follow アプリケーションにリンクすることに同意する必要があります。
- 一人暮らしの18歳以上の参加者の場合、参加者から30分以内に住んでいる親戚や知人がおり、研究スタッフが参加者に医療上の緊急事態が発生している可能性があり、連絡が取れないと感じた場合は、参加者の安否を確認するために連絡を取ることをいとわない。 指定されたケアパートナーは、位置共有をオンにして参加者の Dexcom Follow アプリケーションにリンクすることに同意する必要があります。
- インフォームドコンセントに署名する前の3か月以内に、T1Dでの使用が承認されていないメトホルミンを除く非インスリング血糖降下薬を使用せず、治験期間中はそのような薬剤を使用しない意思がある。 注: このような薬は、血糖降下ではなく体重減少を目的として処方された場合でも使用できません。
- iLet ポンプでの使用が承認されている速効型インスリンを現在使用していない場合は、BP を使用する際に承認済みのインスリンに切り替える意思と能力がある。
- 参加者は重度の低血糖症の治療に利用できる市販のグルカゴンを所有している、または無作為化の前に入手する予定である
- 研究チームが参加者の主治医に連絡して、この研究への参加について知らせる権限を与える意思がある。
- 嚢胞性線維症財団患者登録簿に登録されている (参加者はまだ登録していない場合、登録時に登録できます)。
- 研究参加期間中に連続14日を超える米国外への旅行の予定がないこと
- 治験責任医師は、参加者が iLet を安全に使用できると信じており、プロトコールに従うことになります。 • 治験責任医師は、参加者の HbA1c レベル (資格の上限はありません)、現在の糖尿病管理の順守、以前の急性糖尿病合併症、認知能力、および一般的な病状。 このため、資格に関して指定された HbA1c の上限はありません。
除外
- T1Dに対してFDAが承認していないBPまたはAIDシステムを現在使用している
- 既知のヘモグロビン症（鎌状赤血球形質は除外されません）
- 別の糖尿病関連介入試験に現在参加している
- -研究で使用する必要がある接着剤またはテープに対するアレルギーまたは重度の反応の既往歴
- 妊娠中（尿中hCG陽性）、授乳中、今後7か月以内に妊娠する予定がある、または性的に活動的で妊娠の可能性があるが避妊をしていない
- 現在ヒドロキシ尿素を使用している、または研究中にヒドロキシ尿素の使用を避けることができない（Dexcom センサーの精度を妨げる）
-スクリーニング前の4週間以内にCFTRモジュレーターを開始または中止したことがある。
• CFTR モジュレーターの投与量の変更は許容されます。
- 肺または肝臓の移植が予定されている（移植リストに記載されている）
スクリーニング前の1年以内の肺または肝臓移植。 1 年以上前に移植を受けているが、次のような場合:
- 過去 8 週間以内に拒絶反応が起こった人は除外されます。
- コルチコステロイドおよび/またはカルシニューリン阻害剤の用量が登録前の1か月間安定していなかった、および/または研究の過程で大幅に変化すると予想される場合、その個人は除外されます。
- -スクリーニング前4週間以内の急性肺増悪または入院、またはスクリーニング前4週間以内のIV抗生物質による治療
- 膵臓全摘術の病歴
- 現在、栄養補給のために経腸管栄養を使用しています
研究者、臨床プロトコール委員長、医療モニターの判断により、研究の結果や参加者の安全を損なう可能性がある病状の存在または薬剤の使用。 研究者が考慮すべき条件には次のようなものがあります。
- アルコールまたは薬物乱用
- オピオイドや短時間作用型ベンゾジアゼピンなど、研究参加期間中の感覚を鈍らせたり、意思決定を妨げたりする可能性のある処方薬の使用
- 不安定狭心症、医学的管理にもかかわらず中程度の運動（階段を上るなど）ができない狭心症など、医学的管理では安定しない冠動脈疾患。またはスクリーニング前の過去12か月以内：心筋梗塞、経皮的冠動脈インターベンション、推定冠動脈閉塞の酵素溶解、または冠動脈バイパス移植の病歴
- ニューヨーク心臓協会 (NYHA) の機能分類 III または IV のうっ血性心不全
- 過去12か月以内のTIAまたは脳卒中の病歴
- 末期肝硬変などの重度の肝疾患
- 透析を必要とする腎不全、または既知のeGFR <30
- 未治療または不十分な治療を受けている精神疾患
- 過去2年以内に未治療または不十分な治療を受けた摂食障害の病歴（拒食症、過食症、または糖尿病、または体重を調整するためのインスリンの省略など）
- 治療が必要な重度の低血糖症を引き起こした意図的で不適切なインスリン投与の病歴
- Beta Bionics に雇用されている、または近親者が Beta Bionics に雇用されている、または臨床試験の実施に直接関与している、または職場に臨床試験の実施に直接関与している直属の上司がいる（治験責任医師、コーディネーター、等。）;または臨床試験の実施に直接関与する一親等の親戚がいる。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：UCグループ
Usual Care (UC) グループにランダムに割り当てられた参加者は、研究の最初の 13 週間 (RCT フェーズ) に、研究 CGM と組み合わせて既存のインスリン送達方法を使用します。
その後、UC グループは研究の残り 13 週間で BP システムの使用を開始します (延長フェーズ)。
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ILet Bionic Pancreas System (BP) は、統合された輸液ポンプ、タッチスクリーン ディスプレイ、Bluetooth 無線、および CGM センサーとの通信によって取得されたグルコース値に基づいてインスリン投与を自動的に制御するインスリン投与アルゴリズムで構成されています。
通常のケアは、参加者が試験 CGM と組み合わせて（登録前に）インスリン療法を行っていることから構成されます。
既存のインスリン療法は、毎日複数回のインスリン注射 (MDI) またはインスリン ポンプの使用として定義されています。
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実験的：BPグループ
介入グループにランダムに割り当てられた参加者は、研究の最初の 13 週間 (RCT フェーズ) に、iLet Bionic Pancreas System (BP) と連続血糖モニタリング (CGM) を使用する BP グループを使用します。
RCT フェーズの後、参加者は 13 週間の延長フェーズに進み、BP グループは引き続き BP システムを使用します。
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ILet Bionic Pancreas System (BP) は、統合された輸液ポンプ、タッチスクリーン ディスプレイ、Bluetooth 無線、および CGM センサーとの通信によって取得されたグルコース値に基づいてインスリン投与を自動的に制御するインスリン投与アルゴリズムで構成されています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CGM で測定された 70 ～ 180 mg/dL の目標範囲内の時間 (TIR)
時間枠：13週間
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70～180 mg/dL (TIR) の目標範囲における CGM 測定時間
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13週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CGM 測定の範囲内時間 <54 mg/dL
時間枠：13週間
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CGM 測定時間 <54 mg/dL の範囲
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13週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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重さ
時間枠：13週間
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重さ
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13週間
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ボディマス指数 (BMI)
時間枠：13週間
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ボディマス指数 (BMI)
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13週間
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CGM 測定の平均血糖値
時間枠：13週間
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CGMにより測定された平均血糖値
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13週間
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基礎経由で送達される総インスリンの割合
時間枠：13週間
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基礎経由で送達される総インスリンの割合
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13週間
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CGM 測定の範囲内時間 >180 mg/dL
時間枠：13週間
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CGM 測定による範囲 >180 mg/dL の時間
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13週間
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CGM 測定による範囲内時間 >250 mg/dL
時間枠：13週間
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CGM 測定時間 >250 mg/dL の範囲
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13週間
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13週目のHbA1c
時間枠：13週間
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13週目のHbA1c
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13週間
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標準偏差 (SD) で測定されるグルコース変動
時間枠：13週間
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標準偏差 (SD) で測定されるグルコース変動
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13週間
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CGM 測定による範囲内時間 <70 mg/dL
時間枠：13週間
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CGM 測定時間 <70 mg/dL の範囲
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13週間
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変動係数 (CV) によるグルコースの変動
時間枠：13週間
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変動係数 (CV) によるグルコースの変動
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13週間
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13週間でHbA1c <7.0%
時間枠：13週間
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13週目でHbA1c <7.0%
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13週間
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ベースラインHbA1c >7.5%の参加者において、13週間後のHbA1c <7.0%
時間枠：13週間
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ベースライン HbA1c >7.5% の参加者において、13 週間時点で HbA1c <7.0%
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13週間
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13週間でHbA1c <8.0%
時間枠：13週間
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13週目でHbA1c <8.0%
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13週間
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ベースラインから 13 週間までの HbA1c 改善率 >0.5%
時間枠：13週間
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ベースラインから 13 週間までの HbA1c 改善率 >0.5%
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13週間
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ベースラインから 13 週間までの HbA1c 改善率 >1.0%
時間枠：13週間
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ベースラインから 13 週間までの HbA1c 改善率 >1.0%
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13週間
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ベースラインから 13 週間までの HbA1c 改善が 1.0% 以上、または 13 週間で HbA1c <7.0%
時間枠：13週間
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ベースラインから13週間までのHbA1c改善が1.0%を超える、または13週間でHbA1cが7.0%未満
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13週間
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CGM 測定によるタイトレンジ時間 (TITR) 70 ～ 140 mg/dL
時間枠：13週間
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CGM 測定による狭い範囲の時間 (TITR) 70 ～ 140 mg/dL
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13週間
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CGM 測定による曲線上の面積 (70 mg/dL)
時間枠：13週間
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CGM で測定された曲線上の面積 (70 mg/dL)
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13週間
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CGM 測定による低血糖イベント
時間枠：13週間
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CGM で測定される低血糖イベント
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13週間
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CGM 測定による長期にわたる高血糖イベント
時間枠：13週間
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CGM 測定による長期にわたる高血糖イベント
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13週間
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CGM 測定時間 >300 mg/dL
時間枠：13週間
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CGM 測定時間 >300 mg/dL
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13週間
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CGM 測定による曲線下面積 (180 mg/dL)
時間枠：13週間
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CGM で測定された曲線下面積 (180 mg/dL)
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13週間
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CGM 測定による TIR >70%
時間枠：13週間
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CGM 測定による TIR >70%
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13週間
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CGM 測定によるベースラインから 13 週間までの TIR 改善率 ≥5%
時間枠：13週間
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CGM 測定によるベースラインから 13 週間までの TIR 改善率 5% 以上
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13週間
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CGM 測定によるベースラインから 13 週間までの TIR 改善率 ≥10%
時間枠：13週間
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CGM 測定によるベースラインから 13 週間までの TIR 改善率 10% 以上
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13週間
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CGM 測定時間 <70 mg/dL <4%
時間枠：13週間
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CGM 測定時間 <70 mg/dL <4%
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13週間
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CGM 測定時間 <54 mg/dL <1%
時間枠：13週間
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CGM 測定時間 <54 mg/dL <1%
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13週間
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CGM 測定による TIR >70% および時間 <54 mg/dL <1%
時間枠：13週間
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CGM 測定による TIR >70%、時間 <54 mg/dL <1%
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13週間
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CGM 測定により、時間の増加なしで TIR が 10% 以上改善 <54 mg/dL >0.5%
時間枠：13週間
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CGM 測定により、時間の増加なしで TIR が 10% を超えて改善 <54 mg/dL が 0.5% を超えて改善
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13週間
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1 型糖尿病ストレススケール (T1-DDS)
時間枠：スクリーニング、13週間
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T1-DDS は、1 型糖尿病患者の糖尿病に関連した精神的苦痛を評価することです。
この尺度は 17 項目で構成され、4 つの領域 (感情的負担サブスケール、医師関連サブスケール、処方関連苦痛サブスケール、および糖尿病関連の対人苦痛) を含みます。
各項目は、1 (問題なし) から 6 (深刻な問題) までの 6 段階のリッカート スケールで評価されます。
スコアが高い患者ほど苦痛が大きいと考えられます
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スクリーニング、13週間
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糖尿病の問題領域 - 10代の若者（PAID-T）と10代の親（P-PAID-T）
時間枠：スクリーニング、13週間
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PAID-T および P-PAID-T アンケートは 26 項目で構成されており、1 ～ 2 (問題なし) から 5 ～ 6 (深刻な問題) までの 6 段階のリッカート スケールで採点されます。
導出された合計スコア (26 の質問) の範囲は 26 ～ 156 で、スコアが高いほど負担が高くなります。
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スクリーニング、13週間
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低血糖信頼度スケール (≥18)
時間枠：スクリーニング、13週間
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糖尿病患者が低血糖関連の問題から身を守る能力について、どの程度能力、安心感、快適さを感じているかを調べる個人報告結果尺度 (PROM) です (1 (そうでない) から 4 つの選択肢を含む 9 項目の尺度)まったく自信がある) ～ 4 (非常に自信がある))。
合計スコアは 1 ～ 4 の範囲であり、スコアが高いほど結果が良好であることを示します。
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スクリーニング、13週間
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INSPIRE 調査 (インスリン送達システム: 認識、アイデア、考察、期待)
時間枠：スクリーニング、13週間
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INSPIRE の「強く同意する」から「強く反対する」までの 5 段階リッカート スケールと N/A オプション
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スクリーニング、13週間
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低血糖症の恐怖に関する調査 (HFS-II) - 合計スコア、2 つの下位尺度および 4 つの因子スコア
時間枠：スクリーニング、13週間
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低血糖に対する恐怖調査 (HFS-II) - 合計スコア、2 つの下位尺度および 4 つの因子スコア: 行動 (回避、高血糖の維持)、心配 (無力感、社会的影響)
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スクリーニング、13週間
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EuroQol 5 Dimension 5 レベル (EQ-5D-5L)
時間枠：スクリーニング、13週間
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EQ-5D-5L は、臨床評価のためのシンプルで一般的な健康指標を提供するために、EuroQol グループによって開発された健康状態の標準化された指標です。
EQ-5Dは、5つの側面（可動性、セルフケア、普段の活動、痛み・不快感、不安・うつ状態）を1（問題なし）から5（極度の問題）までの5段階の重症度スケールで評価し、基本的に各ディメンションの各レベルに重みを付ける式を適用することにより、単一の概要インデックスを作成します。
ビジュアル アナログ スコア (VAS) は、患者が評価した健康状態を評価して、「想像できる最悪の健康状態」から「想像できる最高の健康状態」までの範囲で患者自身の判断を反映する健康結果の定量的尺度を生成します。
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スクリーニング、13週間
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世界保健機関の幸福度指数 (WHO-5)
時間枠：スクリーニング、13週間
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WHO-5 は、健康関連の生活の質を測定する世界保健機関の 5 項目のアンケートです。
各項目は 0 (常に) から 5 (常に) のスケールで採点されます。
スコアが高いほど幸福度が高いことを示します
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スクリーニング、13週間
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AID システムの認識される利点と負担
時間枠：スクリーニング、13週間
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ハイブリッド閉ループ AID システムに対するユーザーの期待を、「まったくそう思わない」から「非常にそう思う」までの 5 段階リッカート スケールを使用して評価する 35 項目の調査
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スクリーニング、13週間
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1 日あたりの総インスリン (単位/kg)
時間枠：13週間
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1 日の総インスリン (単位/kg)
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13週間
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ボーラスによって投与された総インスリンの割合
時間枠：13週間
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ボーラスによって投与された総インスリンの割合
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13週間
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重度の低血糖（SH）イベントの数と100人年あたりのSHイベント発生率
時間枠：13週間
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重度の低血糖（SH）イベントの数と100人年当たりのSHイベント発生率
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13週間
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糖尿病ケトアシドーシス（DKA）イベントの数と100人年あたりのDKAイベント率
時間枠：13週間
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糖尿病ケトアシドーシス（DKA）イベントの数と100人年あたりのDKAイベント率
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13週間
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その他の重篤な有害事象（SH事象およびDKA事象以外のSAE）の数
時間枠：13週間
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その他の重篤な有害事象（SH事象およびDKA事象以外のSAE）の数
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13週間
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予期せぬデバイスへの悪影響の数 (UADE)
時間枠：13週間
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予期せぬデバイスへの悪影響の数 (UADE)
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13週間
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輸液セットの故障数
時間枠：13週間
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輸液セットの故障数
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13週間
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その他のデバイスの誤動作/デバイスの問題
時間枠：13週間
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研究用デバイスに関連するその他の故障/問題の数
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13週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Melissa Putman, MD、Massachusetts General Hospital
- スタディディレクター：Judy Sibayan, MPH、Jaeb Center for Health Research
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年9月24日
一次修了 (推定)
2026年9月30日
研究の完了 (推定)
2027年5月31日
試験登録日
最初に提出
2024年5月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月3日
最初の投稿 (実際)
2024年6月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月16日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- BPCFRD
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
はい
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。