Pancréas bionique dans CFRD

Inclusion

1. Âge ≥ 14 ans au moment de la signature du consentement éclairé
2. Capable de fournir un consentement éclairé (et un assentiment pour les participants de <18 ans)

3. Documentation d'un diagnostic de FK, mis en évidence par une ou plusieurs caractéristiques cliniques compatibles avec le phénotype FK et un ou plusieurs des critères suivants :

   • Chlorure de sueur égal ou supérieur à 60 mmol/litre par test quantitatif d'iontophorèse à la pilocarpine (QPIT) (en l'absence de prise de modulateur de régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR))
   • Deux mutations bien caractérisées du gène CFTR
4. Diagnostic clinique de CFRD, défini comme une personne atteinte de mucoviscidose et de diabète sucré, traitée par insuline pendant ≥ 3 mois avant le dépistage
5. Utiliser le même régime d'insuline pendant ≥ 1 mois avant le dépistage et la collecte des données CGM de base, sans projet de changement de régime au cours de l'étude : soit plusieurs injections quotidiennes d'insuline (MDI), basales uniquement sans bolus d'insuline, une pompe à insuline sans automatisation ou système d'administration automatisée d'insuline (AID) autre que le BP (ce qui est une exclusion)
6. La dose quotidienne totale d'insuline doit être ≥ 0,1 unité/kg

7. Capable de parler et de lire un anglais suffisant pour comprendre l'interface utilisateur de la pompe et fournir des documents écrits pour un fonctionnement sûr du BP

   • Pour les participants pédiatriques, cela s'applique à la fois au participant et au soignant.

8. Pour les participants de moins de 18 ans, vivant avec un ou plusieurs parents/tuteurs légaux connaissant les procédures d'urgence en cas d'hypoglycémie sévère. Un partenaire de soins désigné doit être prêt à être lié à l'application Dexcom Follow du participant avec le partage de position activé.
9. Pour les participants de plus de 18 ans qui vivent seuls, le participant a un parent ou une connaissance qui habite à moins de 30 minutes du participant et est disposé à être contacté pour vérifier si le personnel de l'étude estime que le participant peut être confronté à une urgence médicale et ne peut pas être contacté. Un partenaire de soins désigné doit être prêt à être lié à l'application Dexcom Follow du participant avec le partage de position activé.
10. Aucune utilisation d'un médicament hypoglycémiant non insulinique, à l'exception de la metformine, dont l'utilisation n'est pas approuvée dans le DT1 dans les 3 mois précédant la signature du consentement éclairé et la volonté de ne pas utiliser de tels médicaments au cours de l'essai. Remarque : ces médicaments ne peuvent pas être utilisés même s’ils sont prescrits pour perdre du poids plutôt que pour réduire la glycémie.
11. S'il n'utilise pas actuellement d'insuline à action rapide dont l'utilisation est approuvée dans la pompe iLet, disposé et capable de passer à une insuline approuvée lors de l'utilisation du BP.
12. Le participant dispose de glucagon commercial disponible pour le traitement de l'hypoglycémie sévère ou l'obtiendra avant la randomisation.
13. Disposé à autoriser l'équipe d'étude à contacter le médecin traitant du participant pour l'informer de sa participation à cette étude.
14. Inscrit au registre des patients de la Cystic Fibrosis Foundation (les participants peuvent s'inscrire au registre au moment de l'inscription s'ils ne sont pas déjà inscrits).
15. Aucun voyage prévu de plus de 14 jours consécutifs hors des États-Unis pendant la période de participation aux études
16. L'enquêteur estime que le participant peut utiliser l'iLet en toute sécurité et suivra le protocole. • L'enquêteur prendra en compte le niveau d'HbA1c du participant (il n'y a pas de limite supérieure d'éligibilité), le respect de la gestion actuelle du diabète, les complications diabétiques aiguës antérieures, la capacité cognitive, et l'état de santé général. Pour cette raison, aucune limite supérieure d’HbA1c n’est spécifiée pour l’éligibilité.

Exclusion

1. Utilisation actuelle du BP ou d'un système AID non approuvé par la FDA pour le DT1
2. Hémoglobinopathie connue (le trait drépanocytaire n'est pas une exclusion)
3. Participation actuelle à un autre essai interventionnel lié au diabète
4. Antécédents établis d'allergie ou de réaction grave à l'adhésif ou au ruban adhésif qui doit être utilisé dans l'étude
5. Enceinte (hCG urinaire positive), allaitante, prévoit de devenir enceinte dans les 7 prochains mois, ou sexuellement active et peut tomber enceinte mais n'utilise pas de contraception
6. Utilisation actuelle d'hydroxyurée ou incapacité à éviter son utilisation pendant l'étude (interfère avec la précision du capteur Dexcom)

7. Avoir commencé ou arrêté un modulateur CFTR dans les 4 semaines précédant le dépistage.

   • Des modifications du dosage d'un modulateur CFTR sont acceptables

8. Greffe pulmonaire ou hépatique prévue (sur la liste des greffes)

9. Greffe de poumon ou de foie dans l'année précédant le dépistage. S’ils ont subi une greffe il y a plus d’un an, mais qu’ils :

   • Avoir eu un épisode de rejet au cours des 8 semaines précédentes, l'individu est exclu.
   • Leurs doses de corticostéroïdes et/ou d'inhibiteurs de la calcineurine n'ont pas été stables depuis un mois avant l'inscription et/ou devraient changer de manière significative au cours de l'étude, l'individu est exclu.
10. Exacerbation pulmonaire aiguë ou hospitalisation dans les 4 semaines précédant le dépistage ou traitement par antibiotiques IV dans les 4 semaines précédant le dépistage
11. Histoire d'une pancréatectomie complète
12. Utilise actuellement l'alimentation par sonde entérale pour un soutien nutritionnel

13. Présence d'un problème de santé ou utilisation d'un médicament qui, de l'avis de l'investigateur, du responsable du protocole clinique ou du moniteur médical, pourrait compromettre les résultats de l'étude ou la sécurité du participant. Les conditions à prendre en compte par l'enquêteur peuvent inclure les suivantes :

    • Abus d'alcool ou de drogues
    • Utilisation de médicaments sur ordonnance susceptibles d'émousser le sensorium ou d'entraver la prise de décision pendant la période de participation à l'étude, comme les opioïdes ou les benzodiazépines à courte durée d'action.
    • Maladie coronarienne qui n'est pas stable avec une prise en charge médicale, y compris l'angor instable, l'angine qui empêche un exercice modéré (par exemple, monter un escalier) malgré la prise en charge médicale ; ou au cours des 12 derniers mois précédant le dépistage : antécédents d'infarctus du myocarde, d'intervention coronarienne percutanée, de lyse enzymatique d'une occlusion coronarienne présumée ou de pontage aorto-coronarien
    • Insuffisance cardiaque congestive avec classification fonctionnelle III ou IV de la New York Heart Association (NYHA)
    • Antécédents d'AIT ou d'accident vasculaire cérébral au cours des 12 derniers mois
    • Maladie hépatique grave telle qu'une cirrhose terminale
    • Insuffisance rénale nécessitant une dialyse ou DFGe connu <30
    • Maladie mentale non traitée ou insuffisamment traitée
    • Antécédents de troubles de l'alimentation non traités ou insuffisamment traités au cours des 2 dernières années, tels que l'anorexie, la boulimie ou la diaboulimie ou l'omission d'insuline pour manipuler le poids
    • Antécédents d'administration intentionnelle et inappropriée d'insuline entraînant une hypoglycémie sévère nécessitant un traitement
14. Employé par Beta Bionics ou ayant des membres de sa famille immédiate employés par Beta Bionics, ou étant directement impliqué dans la conduite de l'essai clinique, ou ayant un superviseur direct sur le lieu de travail qui est également directement impliqué dans la conduite de l'essai clinique (en tant qu'investigateur de l'étude, coordinateur, etc.); ou avoir un parent au premier degré directement impliqué dans la conduite de l'essai clinique.