Bionische pancreas bij CFRD

Inclusie

1. Leeftijd ≥ 14 jaar oud op het moment van ondertekening van geïnformeerde toestemming
2. In staat om geïnformeerde toestemming te geven (en instemming voor deelnemers <18 jaar oud)

3. Documentatie van een CF-diagnose zoals blijkt uit een of meer klinische kenmerken die consistent zijn met het CF-fenotype en een of meer van de volgende criteria:

   • Zweetchloride gelijk aan of groter dan 60 mmol/liter volgens kwantitatieve pilocarpine-iontoforesetest (QPIT) (wanneer geen cystische fibrose transmembraangeleidingsregulator (CFTR)-modulator wordt gebruikt)
   • Twee goed gekarakteriseerde mutaties in het CFTR-gen
4. Klinische diagnose van CFRD, gedefinieerd als een persoon met CF en diabetes mellitus, behandeld met insuline gedurende ≥3 maanden voorafgaand aan de screening
5. Gebruik van hetzelfde insulineregime gedurende ≥1 maand voorafgaand aan de screening en verzameling van CGM-basisgegevens, zonder plannen om het regime tijdens het onderzoek te veranderen: ofwel meerdere dagelijkse injecties met insuline (MDI), alleen basaal zonder bolusinsuline, een insulinepomp zonder automatisering, of een geautomatiseerd insulinetoedieningssysteem (AID) anders dan de bloeddrukmeter (wat een uitsluiting is)
6. De totale dagelijkse insulinedosis moet ≥0,1 eenheden/kg zijn

7. Voldoende Engels kunnen spreken en lezen om de gebruikersinterface van de pomp te begrijpen en schriftelijke materialen kunnen leveren voor een veilige bediening van de bloeddrukmeter

   • Voor pediatrische deelnemers geldt dit zowel voor de deelnemer als voor de verzorger

8. Voor deelnemers <18 jaar oud, die samenwonen met een of meer ouders/wettelijke voogden die op de hoogte zijn van noodprocedures bij ernstige hypoglykemie. Een aangewezen zorgpartner moet bereid zijn te worden gekoppeld aan de Dexcom Follow-applicatie van de deelnemer waarbij locatie delen is ingeschakeld.
9. Voor deelnemers >18 jaar oud die alleen wonen: de deelnemer heeft een familielid of kennis die binnen 30 minuten van de deelnemer woont en die bereid is gecontacteerd te worden om te controleren of de deelnemer van mening is dat de deelnemer mogelijk een medisch noodgeval ervaart en niet kan worden bereikt. Een aangewezen zorgpartner moet bereid zijn te worden gekoppeld aan de Dexcom Follow-applicatie van de deelnemer waarbij locatie delen is ingeschakeld.
10. Geen gebruik van een niet-insuline glucoseverlagend medicijn, behalve metformine, dat niet is goedgekeurd voor gebruik bij T1D binnen 3 maanden voorafgaand aan het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming en bereid is om dergelijke medicijnen niet te gebruiken tijdens de loop van het onderzoek. Let op: dergelijke medicijnen kunnen niet worden gebruikt, zelfs niet als ze worden voorgeschreven voor gewichtsverlies in plaats van voor het verlagen van de glucosespiegel.
11. Als u momenteel geen snelwerkende insuline gebruikt die is goedgekeurd voor gebruik in de iLet-pomp, bereid en in staat bent om over te schakelen op een goedgekeurde insuline wanneer u de bloeddrukmeter gebruikt.
12. De deelnemer heeft in de handel verkrijgbare glucagon beschikbaar voor de behandeling van ernstige hypoglykemie of zal dit voorafgaand aan de randomisatie verkrijgen
13. Bereid om het onderzoeksteam toestemming te geven contact op te nemen met de huisarts van de deelnemer om hem of haar te informeren over zijn of haar deelname aan dit onderzoek.
14. Ingeschreven in het patiëntenregister van de Cystic Fibrosis Foundation (deelnemers kunnen zich op het moment van inschrijving in het register inschrijven als ze nog niet zijn ingeschreven).
15. Geen plannen voor reizen van meer dan 14 aaneengesloten dagen buiten de Verenigde Staten tijdens de periode van deelname aan de studie
16. De onderzoeker is van mening dat de deelnemer de iLet veilig kan gebruiken en het protocol zal volgen. • De onderzoeker zal rekening houden met het HbA1c-niveau van de deelnemer (er is geen bovengrens om in aanmerking te komen), naleving van het huidige diabetesmanagement, eerdere acute diabetescomplicaties, cognitieve vaardigheden, en algemene medische toestand. Om deze reden is er geen bovengrens voor HbA1c gespecificeerd om in aanmerking te komen.

Uitsluiting

1. Huidig ​​gebruik van de bloeddruk- of een AID-systeem dat niet door de FDA is goedgekeurd voor T1D
2. Bekende hemoglobinopathie (sikkelcelkenmerk is geen uitsluiting)
3. Huidige deelname aan een ander diabetesgerelateerd interventioneel onderzoek
4. Vastgestelde geschiedenis van allergie of ernstige reactie op kleefstof of tape die in het onderzoek moet worden gebruikt
5. Zwanger (positief urine-hCG), borstvoeding geeft, van plan bent zwanger te worden in de komende 7 maanden, of seksueel actief bent en zwanger kan worden maar geen anticonceptie gebruikt
6. Huidig ​​gebruik van hydroxyurea of ​​kan het gebruik van hydroxyurea tijdens het onderzoek niet vermijden (verstoort de nauwkeurigheid van de Dexcom-sensor)

7. In de 4 weken voorafgaand aan de screening een CFTR-modulator bent gestart of gestopt.

   • Wijzigingen in de dosering van een CFTR-modulator zijn acceptabel

8. Verwachte long- of levertransplantatie (staat op transplantatielijst)

9. Long- of levertransplantatie binnen één jaar voorafgaand aan de screening. Als ze langer dan een jaar geleden een transplantatie hebben ondergaan, maar:

   • Als er in de voorafgaande 8 weken een afstotingsepisode heeft plaatsgevonden, wordt deze persoon uitgesloten.
   • Hun doses corticosteroïden en/of calcineurineremmers zijn gedurende één maand voorafgaand aan deelname niet stabiel geweest en/of zullen naar verwachting aanzienlijk veranderen in de loop van het onderzoek. Individuen worden uitgesloten.
10. Acute longexacerbatie of ziekenhuisopname binnen de 4 weken voorafgaand aan de screening of behandeling met IV-antibiotica in de 4 weken voorafgaand aan de screening
11. Geschiedenis van een volledige pancreatectomie
12. Momenteel wordt er gebruik gemaakt van enterale sondevoeding als voedingsondersteuning

13. De aanwezigheid van een medische aandoening of het gebruik van een medicijn dat, naar het oordeel van de onderzoeker, de voorzitter van het klinische protocol of de medische monitor, de resultaten van het onderzoek of de veiligheid van de deelnemer in gevaar zou kunnen brengen. Voorwaarden waarmee de onderzoeker rekening moet houden, kunnen het volgende omvatten:

    • Alcohol- of drugsmisbruik
    • Gebruik van voorgeschreven medicijnen die het sensorium kunnen verdoven of de besluitvorming kunnen belemmeren tijdens de periode van deelname aan het onderzoek, zoals opioïden of kortwerkende benzodiazepinen
    • Coronaire hartziekte die niet stabiel is met medische behandeling, waaronder instabiele angina pectoris, angina die matige inspanning (bijvoorbeeld het beklimmen van een trap) verhindert ondanks medische behandeling; of binnen de laatste 12 maanden vóór screening: een voorgeschiedenis van een hartinfarct, percutane coronaire interventie, enzymatische lyse van een vermoedelijke coronaire occlusie, of coronaire bypass-transplantatie
    • Congestief hartfalen met functionele classificatie III of IV van de New York Heart Association (NYHA).
    • Voorgeschiedenis van TIA of beroerte in de afgelopen 12 maanden
    • Ernstige leverziekte zoals cirrose in het eindstadium
    • Nierfalen waarvoor dialyse nodig is of bekende eGFR <30
    • Onbehandelde of onvoldoende behandelde psychische aandoeningen
    • Voorgeschiedenis van een onbehandelde of onvoldoende behandelde eetstoornis in de afgelopen twee jaar, zoals anorexia, boulimie of diabulimie, of het weglaten van insuline om het gewicht te manipuleren
    • Voorgeschiedenis van opzettelijke, ongepaste toediening van insuline, leidend tot ernstige hypoglykemie die behandeling vereist
14. In dienst zijn bij of directe familieleden hebben die werkzaam zijn bij Beta Bionics, of direct betrokken zijn bij de uitvoering van de klinische proef, of een directe supervisor op de werkplek hebben die ook direct betrokken is bij de uitvoering van de klinische proef (als onderzoeker, coördinator, enz.); of een familielid in de eerste graad hebben die rechtstreeks betrokken is bij de uitvoering van de klinische proef.