Páncreas biónico en CFRD

Inclusión

1. Edad ≥ 14 años al momento de firmar el consentimiento informado
2. Capaz de dar consentimiento informado (y asentimiento para participantes menores de 18 años)

3. Documentación de un diagnóstico de FQ evidenciado por una o más características clínicas consistentes con el fenotipo de FQ y uno o más de los siguientes criterios:

   • Cloruro en sudor igual o superior a 60 mmol/litro según la prueba de iontoforesis cuantitativa de pilocarpina (QPIT) (cuando no se está tomando un modulador del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR))
   • Dos mutaciones bien caracterizadas en el gen CFTR
4. Diagnóstico clínico de CFRD, definida como una persona con FQ y diabetes mellitus, tratada con insulina durante ≥3 meses antes de la evaluación
5. Usar el mismo régimen de insulina durante ≥1 mes antes de la selección y recopilación de datos iniciales de MCG, sin planes de cambiar el régimen durante el estudio: ya sea múltiples inyecciones diarias de insulina (MDI), solo basal sin insulina en bolo, una bomba de insulina sin automatización o un sistema automatizado de administración de insulina (AID) que no sea el BP (lo cual es una exclusión)
6. La dosis diaria total de insulina debe ser ≥0,1 unidades/kg.

7. Capaz de hablar y leer suficiente inglés para comprender la interfaz de usuario de la bomba y proporcionar materiales escritos para el funcionamiento seguro del BP.

   • Para los participantes pediátricos, esto se aplica tanto al participante como al cuidador.

8. Para participantes menores de 18 años que vivan con uno o más padres/tutores legales con conocimientos sobre los procedimientos de emergencia para la hipoglucemia grave. Un cuidador designado debe estar dispuesto a vincularse a la aplicación Dexcom Follow del participante con la opción de compartir ubicación activada.
9. Para los participantes mayores de 18 años que viven solos, el participante tiene un pariente o conocido que vive dentro de los 30 minutos del participante y está dispuesto a ser contactado para verificar cómo está el participante si el personal del estudio considera que el participante puede estar experimentando una emergencia médica y no puede localizarlo. Un cuidador designado debe estar dispuesto a vincularse a la aplicación Dexcom Follow del participante con la opción de compartir ubicación activada.
10. No se permite el uso de un medicamento para reducir la glucosa distinto de la insulina, excepto metformina, que no esté aprobado para su uso en personas con diabetes tipo 1 dentro de los 3 meses anteriores a la firma del consentimiento informado y que esté dispuesto a no usar dichos medicamentos durante el transcurso del ensayo. Nota: estos medicamentos no se pueden utilizar incluso si se recetan para bajar de peso y no para reducir la glucosa.
11. Si actualmente no usa insulina de acción rápida aprobada para su uso en la bomba iLet, desea y puede cambiar a una insulina aprobada cuando usa el BP.
12. El participante tiene glucagón comercial disponible para el tratamiento de la hipoglucemia grave o lo obtendrá antes de la aleatorización.
13. Dispuesto a autorizar al equipo del estudio a comunicarse con el médico de cabecera del participante para informarle sobre su participación en este estudio.
14. Inscrito en el Registro de pacientes de la Fundación de Fibrosis Quística (los participantes pueden inscribirse en el Registro en el momento de la inscripción si aún no están inscritos).
15. No hay planes para viajes de más de 14 días consecutivos fuera de los Estados Unidos durante el período de participación en el estudio.
16. El investigador cree que el participante puede utilizar el iLet de forma segura y seguirá el protocolo. • El investigador tendrá en cuenta el nivel de HbA1c del participante (no existe un límite superior de elegibilidad), el cumplimiento del control actual de la diabetes, las complicaciones diabéticas agudas previas, la capacidad cognitiva, y condición médica general. Por este motivo, no existe un límite superior de HbA1c especificado para la elegibilidad.

Exclusión

1. Uso actual del BP o de un sistema AID no aprobado por la FDA para la diabetes tipo 1
2. Hemoglobinopatía conocida (el rasgo de células falciformes no es una exclusión)
3. Participación actual en otro ensayo intervencionista relacionado con la diabetes.
4. Historial establecido de alergia o reacción grave al adhesivo o cinta que debe usarse en el estudio.
5. Embarazada (hCG en orina positiva), amamantando, planea quedar embarazada en los próximos 7 meses, o sexualmente activa y puede quedar embarazada pero sin usar anticonceptivos.
6. Uso actual de hidroxiurea o no poder evitar el uso de hidroxiurea durante el estudio (interfiere con la precisión del sensor Dexcom)

7. Haber iniciado o interrumpido un modulador de CFTR en las 4 semanas previas a la selección.

   • Se aceptan modificaciones de la dosificación de un modulador CFTR

8. Trasplante anticipado de pulmón o hígado (en la lista de trasplantes)

9. Trasplante de pulmón o hígado dentro del año anterior a la selección. Si han tenido un trasplante hace más de un año, pero:

   • Ha tenido un episodio de rechazo en las 8 semanas anteriores, se excluye al individuo.
   • Sus dosis de corticosteroides y/o inhibidores de la calcineurina no han sido estables durante un mes antes de la inscripción y/o se espera que cambien significativamente durante el transcurso del estudio, el individuo está excluido.
10. Exacerbación pulmonar aguda u hospitalización dentro de las 4 semanas previas al cribado o tratamiento con antibióticos intravenosos en las 4 semanas previas al cribado
11. Historia de una pancreatectomía completa.
12. Actualmente se utiliza alimentación por sonda enteral como soporte nutricional.

13. Presencia de una condición médica o uso de un medicamento que, a juicio del investigador, presidente del protocolo clínico o monitor médico, podría comprometer los resultados del estudio o la seguridad del participante. Las condiciones que debe considerar el investigador pueden incluir las siguientes:

    • Abuso de alcohol o drogas
    • Uso de medicamentos recetados que pueden embotar el sensorio o dificultar la toma de decisiones durante el período de participación en el estudio, como opioides o benzodiazepinas de acción corta.
    • Enfermedad de las arterias coronarias que no es estable con tratamiento médico, incluida angina inestable, angina que impide el ejercicio moderado (p. ej., subir un tramo de escaleras) a pesar del tratamiento médico; o dentro de los últimos 12 meses antes de la evaluación: antecedentes de infarto de miocardio, intervención coronaria percutánea, lisis enzimática de una presunta oclusión coronaria o injerto de derivación de arteria coronaria
    • Insuficiencia cardíaca congestiva con clasificación funcional III o IV de la New York Heart Association (NYHA)
    • Historia de AIT o accidente cerebrovascular en los últimos 12 meses.
    • Enfermedad hepática grave, como cirrosis terminal.
    • Insuficiencia renal que requiere diálisis o eGFR conocido <30
    • Enfermedad mental no tratada o tratada inadecuadamente
    • Historial de trastorno alimentario no tratado o tratado inadecuadamente en los últimos 2 años, como anorexia, bulimia o diabulimia u omisión de insulina para manipular el peso.
    • Historial de administración intencional e inapropiada de insulina que provocó hipoglucemia grave que requirió tratamiento.
14. Estar empleado o tener familiares directos empleados por Beta Bionics, o estar directamente involucrado en la realización del ensayo clínico, o tener un supervisor directo en el lugar de empleo que también esté directamente involucrado en la realización del ensayo clínico (como investigador del estudio, coordinador, etc.); o tener un familiar de primer grado que esté directamente involucrado en la realización del ensayo clínico.