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KHENERFIN 研究: 原発性ミトコンドリア疾患におけるソンリクロマノールの有効性と安全性を評価する試験 (KH176-301)

2026年6月25日 更新者：Khondrion BV

遺伝子的に確認されたミトコンドリア DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G バリアントを有する成人被験者におけるソンリクロマノールの有効性と安全性を評価する第 III 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、重要な試験

KHENERFIN研究では、研究薬であるソンリクロマノールが疲労の症状や日常生活への疲労の影響を改善できるかどうか、またソンリクロマノールがミトコンドリア病を患う人々のバランス制御や下肢などの身体能力を改善できるかどうかを調査しています。骨格筋の強さ。

この研究では、ソンリクロマノールの効果がプラセボ（実際の治験薬に似ているが、有効な薬が含まれていない治験薬）の効果と比較されます。 研究薬（またはプラセボ）は水に溶かした粉末で、52週間の治療期間中1日2回服用する必要があります。

さらに、この研究では、ソンリクロマノールによる52週間の治療後のソンリクロマノールの安全性と忍容性だけでなく、選択された二次的および探索的アウトカム指標に対するソンリクロマノールの有効性も評価されています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

KHENERFIN研究では、研究薬であるソンリクロマノールが疲労の症状や日常生活への疲労の影響を改善できるかどうか、またソンリクロマノールがミトコンドリア病を患う人々のバランス制御や下肢骨格などの身体能力を改善できるかどうかを調査しています。筋力。 さらに、この研究では、ソンリクロマノールの安全性と忍容性だけでなく、選択された二次的および探索的アウトカム指標に対するソンリクロマノールの有効性も評価されています。 この研究はプラセボ対照二重盲検研究です。ソンリクロマノールの効果はプラセボ（実際の治験薬に似ているが、有効な薬が含まれていない治験薬）と比較されます。 参加者も研究チームも、誰が研究薬またはプラセボを投与されているかを知らず、参加者は自分に割り当てられた治療法を変更することはできません。

最長 6 週間続くスクリーニング期間中に、潜在的な参加者が研究に参加するためのすべての要件を満たしているかどうかが評価されます。 スクリーニング段階を完了して研究に登録された患者は、研究薬であるソンリクロマノールまたはプラセボ（実薬なし）のいずれかを投与されるようランダムに（偶然に）割り当てられます。 参加者には、ソンリクロマノールまたはプラセボのいずれかを投与される平等なチャンスがあります。 最終のフォローアップ来院は、治験薬の最後の用量を服用してから 2 週間後に予定されています。 総学習期間は約 60 週間です。 研究薬（およびプラセボ）は水に溶解した粉末であり、52週間の治療期間中1日2回服用する必要があります。 ミトコンドリア DNA tRNALeu(UUR) 3243A>G 変異が確認された合計 150 人の患者がこの研究に参加します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

220

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • まだ募集していません
        • Massachusetts General Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Amel Karaa, Dr.
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • まだ募集していません
        • Cleveland Clinic Neurological Institute Mellen Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sumit Parikh, Dr.
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mary Koenig, Dr.
        • 副調査官：
          • Sam Nicholas Russo, Dr.
  • イギリス
    • Greater London
      • London、Greater London、イギリス、WC1N 3BG
        • 募集
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Robbert Pitceathly, Dr.
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20133
        • 募集
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Costanza Lamperti, Dr.
  • オランダ
    • Gelderland
      • Nijmegen、Gelderland、オランダ、6525
  • デンマーク
    • Region Sjælland
      • Kopenhagen、Region Sjælland、デンマーク、DK2100
        • まだ募集していません
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nicolai Rasmus Preisler, Dr.
  • ドイツ
      • München、ドイツ、80336
        • 募集
        • Klinikum der Universität München Friedrich-Baur-Institut
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Thomas Klopstock, Prof. Dr.
        • 副調査官：
          • Boriana Buechner, Dr.
  • フランス
    • Gironde
      • Bordeaux、Gironde、フランス、33000
        • まだ募集していません
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin Service Gynecologie Obstetrique
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Aurelien Trimouille, Dr.
    • Paris
      • Paris、Paris、フランス、75013
        • まだ募集していません
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Charles-Foix Clinical Investigation Center Paris-Est
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Fanny Mochel, Dr.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 18歳以上の男性および女性。
  • 確認されたミトコンドリア DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G 変異に加え、白血球、尿 (尿路上皮細胞)、または頬塗抹標本または骨格筋におけるヘテロプラスミーの割合 ≥ 20% (結果は被験者の検査前に入手可能である必要があります)ランダム化されています）。

  • 慢性疲労の存在（他の方法で治療可能または可逆的な病因に起因しない）：

    • スクリーニング来院前の少なくとも 3 か月間、患者が自己申告した慢性疲労の訴えがあり、臨床患者ファイルに記録されている、かつ
    • スクリーニング時に Neuro-QoL SFv1-F によって評価された疲労の存在 (生の合計スコア >22 は T スコア >50)。

  • ミトコンドリアミオパチーの存在は次のように定義されます。

    • スクリーニングおよびベースラインでの 5XSST ≥ 9.1 秒。
    • ミオパチー（近位筋力低下）、NMDAS セクション III スクリーニング時の臨床評価、項目 5 スコア ≥1、「股関節屈曲および肩外転における軽度だが明らかな近位筋力低下 - MRC 4/5」。 この場合、肩の外転ではなく、股関節の屈曲のみを考慮する必要があります。
  • 患者は、スクリーニング評価の前に書面によるインフォームド・コンセントを提供し、指定された時間枠内に研究の予約に出席することができ、またその意思がある。
  • 治験責任医師の意見では、患者は治験実施計画書に従う可能性が高く、治験期間、治験薬の嚥下などの治験要件を遵守できる可能性が高く、デジタルアプリケーションの使用（電子的な患者報告を完了する能力）も遵守できると考えられます。結果 (PRO)。
  • スクリーニング時の病歴、身体検査、バイタルサイン測定、12誘導ECG、および臨床検査室の評価によって決定され、治験責任医師による評価により、スクリーニング時に臨床的に安定している（PMD症状を除く）。
  • 患者は、無作為化前に少なくとも4週間安定した運動療法を受けており、研究治療期間中は運動療法を変更しない意思がある。
  • -ミトコンドリア病の心臓関与によって説明できない場合（心血管磁気共鳴[CMR]など）、スクリーニング時の左心室壁厚が15 mm以下。

  • 妊娠の可能性のある女性は、研究全体を通じて非常に効果的な避妊方法を喜んで使用する必要があります。 妊娠の可能性がないとみなされるためには、女性参加者は閉経後少なくとも 2 年であるか、スクリーニング前に少なくとも 6 か月間不妊手術（両側卵管結紮術、子宮摘出術、または両側卵巣摘出術）を受けていなければなりません。 ソンリクロマノールは、エームズ試験、染色体異常試験、および in vivo 小核試験から判断して、非遺伝毒性であることが示されています。 さらに、精液 (約 2.5 mL) への曝露によってかなりの全身曝露が起こる可能性は非常に低いです。 ただし、生殖毒性研究により、ソンリクロマノールが成人男性および女性の正常な生殖に悪影響を及ぼさず、子孫に発育毒性を引き起こさないことが確認されるまでは、次の避妊上の予防措置を遵守する必要があります。

    • 妊娠の可能性のある女性パートナーを持つ男性被験者は、研究全体を通じてコン​​ドームを喜んで使用する必要があります。
    • 男性被験者の妊娠の可能性のある女性パートナーは、研究全体を通じて適切な避妊法、すなわちホルモン避妊法（錠剤、膣リング、パッチ、インプラント、注射用、ホルモン薬を使用した子宮内避妊具）または子宮内避妊具を使用する意欲がなければなりません。

除外基準:

  • m.3243A>G に関連する単一の臨床症状としての進行性外眼筋麻痺 (PEO)。
  • スクリーニング前の3か月以内（またはIMPの半減期の5倍のいずれか長い方）のPMDに対するIMPによる治療、または研究中にIMP（研究介入以外）の使用を計画している。
  • PMDの骨変形または運動異常、またはミトコンドリアミオパチーまたはその他の重大な病状に関連する異常以外で、PIの意見では、5回の座位から立位までのテスト（5XSST）中の参加者のパフォーマンスを妨げ、解釈を混乱させる可能性がある。
  • 薬物の吸収を妨げる可能性がある消化管の手術。 または、治験責任医師の意見では、適切な IMP 吸収を損なう重度の消化管運動障害、慢性下痢、偽閉塞の発作。
  • 安静時および植込み型除細動器（ICD）の非装着時の持続性心室頻拍（HR > 110 拍/分）の記録された病歴。 非持続性心室頻拍の場合は、心筋虚血を除外する必要があります。
  • -左心室駆出率の低下（45％未満）を伴う虚血性心疾患および/または重度の心臓弁膜症の病歴。
  • LVEFの駆出率が40%に低下した症候性心不全(HFrEF)。駆出率が維持された心不全（HFpEF）または駆出率（HFmrEF）が軽度に低下しただけの心不全（LVEF ≥40%と定義）の場合、臨床症状が少なくとも3か月間安定していると診断された患者は含まれる可能性があります。捜査官。
  • -急性心不全の病歴（過去3か月以内）、原因不明の失神または先天性QT長短症候群または突然死の（家族）病歴。
  • ペースメーカーまたは ICD がない場合の高度な AV ブロック (AVB II° または III°)。
  • QTcFridericia が >450ms (男性) および >470ms (女性) で、スクリーニング時に同時の束分岐ブロック (LBBB または RBBB) が存在しない場合、QTcF は通常の QT 間隔 (3 サイクルの平均) を使用して計算されます。 LBBB または RBBB が存在する場合、修正 QT 間隔 (QTm) は、測定された QT 間隔から BBB-QRS の長さの 50% を減算して計算する必要があります (QTm = QTBBB - 50% QRSBBB)。 その後、通常どおりレート補正式を適用する必要があります。 QTcF = QTm / (RR_Interval/1000)1/3 の場合。
  • 過去3か月以内に心筋虚血を示唆する新規および/または動的なECG異常（少なくとも2つの連続する誘導における1 mmを超えるSTセグメントの上昇または低下および/またはT波反転を含む）。 この場合、患者をこの研究に含めるためには、心筋虚血の存在を除外する必要がある。
  • 不安定な疾患の最近の病歴、神経学的症状の制御が不十分である、または過去6か月以内の脳卒中様エピソードを含むがこれらに限定されない脳卒中様エピソードから回復していない、過去6か月以内にてんかん重積状態で入院した。
  • スクリーニング時またはベースライン時の血圧 > 160/90 mmHg が再検査によって確認された（3 回; 仰臥位; 20 分間の安静後の最初の測定）。

  • スクリーニング来院時に採取された血液および尿サンプルに基づいて、基準範囲外の臨床検査値が 1 つ以上あり、患者の安全性に対する潜在的なリスクがある、またはスクリーニング来院時に患者がリスクを抱えている：

    • 推定糸球体濾過速度 (eGFR) <60 mL/min/1.73 平方メートル。
    • 血清カリウム >5.0 mEq/L または <3.5 mEq/L)。
    • スクリーニング時のAST、ALT、または総ビリルビン(TBL) > 3 x ULN。 TBLおよび/またはALTおよび/またはASTがわずかに上昇しており、研究に適した候補者である患者は、治験責任医師が追加の検査を実施し、その症例について医師と話し合った後、基礎となる肝機能障害を除外できる場合には、研究に登録することができる。医療モニター。
  • 薬物乱用の病歴（カンナビノイド、アンフェタミン、コカイン、アヘン剤などの違法薬物、またはベンゾジアゼピン、アヘン剤などの処方薬の問題使用）。

  • スクリーニング前の 4 週間以内に、以下の使用:

    • （マルチ）ビタミン、コエンザイム Q10、ビタミン E、リボフラビン、アミノ酸、抗酸化サプリメント（イデベノン/EPI-743、mitoQ、または類似製品の代替名を含みますが、これらに限定されません）。ただし、スクリーニング前の少なくとも1か月間は安定しており、研究全体を通じて安定を維持する意思がある場合は除きます。
    • ミトコンドリアの機能に悪影響を与える薬剤（バルプロ酸、グリタゾン、スタチン、抗ウイルス薬、アミオダロン、非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）を含むがこれらに限定されない）、ただしその用量が少なくとも1か月前から安定している場合を除く。スクリーニングに使用し、投与量は研究全体を通じて安定したままである必要があります (1)。
    • 強力なシトクロム P450 (CYP)3A4 阻害剤 (すべての「コナゾール抗真菌剤」、HIV 抗ウイルス剤、グレープ フルーツ)。
    • 強力なCYP3A4誘導剤（HIV抗ウイルス薬、カルバマゼピン、フェノバルビタール、フェニトイン、リファンピシン、セントジョーンズワート、ピオグリタゾン、トログリタゾンを含む）。
    • CYP3A4によって代謝され、治療指数が狭い薬物。
    • 有機カチオントランスポーター 1 (OCT1) および有機カチオントランスポーター 2 (OCT2) の基質であり、治療指数が狭いことが知られている薬剤。
    • 強力な P 糖タンパク質阻害剤（アミオダロン、アジスロマイシン、カプトプリル、クラリスロマイシン、シクロスポリン、ピペリン、ケルセチン、キニジン、キニーネ、レセルピン、リトナビル、タリキダル、ベラパミルなど）。
    • スクリーニング時のQTcF間隔が2週間の安定した治療期間中、または薬剤とその主要代謝物の5半減期のいずれか短い期間で正常でない限り、心臓の再分極に影響を与えることが知られている薬剤（すべての抗精神病薬、いくつかの抗うつ薬、例: ノル-/アミトリプチリン、フルオキセチン、制吐薬: ドンペリドン、グラニセトロン、オンダンセトロン)。 完全なリストについては、https://crediblemeds.org を参照してください。
  • 患者は統合失調症、双極性障害、または大うつ病性障害などの精神疾患を有しており、スクリーニング前3か月以内にコントロールできていない。
  • 患者は、研究への参加を妨げる重度の行動上または認知上の問題を抱えている。
  • 患者は、無作為化前の30日以内に、研究への参加を妨げる入院を経験している。
  • 患者には研究中に入院または外科手術が計画されており、研究の評価に影響を与える可能性があります。
  • -患者は、臨床的に重大かつ不安定な呼吸器疾患および/または心疾患（病歴または現在の臨床所見）を患っている、または以前の心臓介入処置（例：心臓カテーテル法、血管形成術/経皮的冠動脈インターベンション、バルーン弁形成術など）を、治療前3か月以内に受けている。ランダム化。
  • 患者は夜間の CPAP または BiPAP を含む人工呼吸器のサポートを必要としています。
  • 患者は重度の視覚障害を有しており、すべての研究要件を完了する能力を妨げる可能性があります。
  • 患者は活動性の悪性腫瘍、または治癒治療を受けた限局性非黒色腫皮膚癌（基底細胞癌または扁平上皮癌など）を除き、5 年未満無病であるその他の癌を患っている。
  • 患者は固形臓器移植を受けている、および/または現在免疫抑制療法による治療を受けている。
  • 患者には活動性ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎、またはC型肝炎の感染歴がある。
  • 患者には、研究または継続プロトコルに参加する近親者（同じ住所に居住する家族と定義されます）がいます（参加中の薬剤の取り違えや切り替えの可能性を避けるため）。
  • スクリーニング時の患者の BMI は 18.5 kg/m2 未満、または 35 kg/m2 を超えています。
  • 患者はランダム化時に何らかの活動性のウイルスまたは細菌感染症を患っている。
  • 患者は妊娠中または授乳中です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ソンリクロマノール (KH176)
90 mgのソンリクロマノール（100 mgのソンリクロマノール・HClに相当）を1日2回投与
薬：ソンリクロマノール
90 mg のソンリクロマノール（100 mg ソンリクロマノール・HCl）を1日2回、52週間にわたって投与
プラセボコンパレーター：マッチングプラセボ
100 mgのマッチングプラセボを1日2回投与
薬：プラセボ
52週間にわたり、1日2回100 mgのプラセボを投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Neuro-QoL 疲労感短縮版 v1
時間枠：スクリーニング、ベースライン（1日目）、13週目、26週目、39週目、52週目（試験終了時訪問）
神経疾患患者の生活の質疲労短縮版バージョン1（Neuro-QoL Fatigue - SF v1）における52週時点およびその他の関連する研究訪問時点でのベースラインからの変化（プラセボ比較）：Neuro-QoL Fatigue SF v1は、疲労の認識と日常生活活動への影響を評価する8項目の自己評価質問票です。 各質問は以下のように採点されます：1=全くない、2=ほとんどない、3=時々ある、4=よくある、5=常にある。 総合生スコアの範囲は8〜40です。 Tスコアは、測定マニュアルに記載されている短縮版採点表から算出されます。 Tスコア分布は、生スコアを平均50、標準偏差（SD）10の標準化スコアに再スケーリングします。 ベースラインからの変化：負の数値は疲労が少なく、良好な結果を示し、正のスコアは疲労が多く、不良な結果を示します。
スクリーニング、ベースライン（1日目）、13週目、26週目、39週目、52週目（試験終了時訪問）
ファイブ・タイムズ・シット・トゥ・スタンド・テスト（5XSST）
時間枠：スクリーニング、ベースライン（第1日）、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時診察）
ベースラインからの変化を、プラセボと比較して、52週時およびその他の関連する研究訪問時における5xSSTの総所要時間（秒単位）として評価する。 5xSSTの採点は、被験者が座位から立位へ、そして再び座位へと5回移行するのに要する時間（小数点以下1桁までの秒単位）に基づいています。 介助や上肢の支持なしに5回の反復を完了できない場合は「試験を遂行できなかった」とみなされ、いかなる修正も文書化する必要があります。 参加者は、腕を胸の前で組んだまま、間を置かずにできるだけ速く5回真っ直ぐに立つように指示されます。 5xSSTが30.0秒以内に達成されない場合、試験は中止され、その30秒以内に達成された立ち座りの実際の回数が記録されます。 所要時間が短いほど（秒単位）、より優れたパフォーマンスを示します。
スクリーニング、ベースライン（第1日）、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時診察）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
患者が採点した重症度の全体的な印象スケール (PGI-S)
時間枠：ベースライン（1日目）、13、26、39、52週目（治験来院終了）
52週目および患者の全体的な重症度印象（PGI-S）の他の関連する研究訪問時におけるプラセボと比較したベースラインからの変化。患者のスコア化された全体的な印象 - 重症度アンケートは、疾患の重症度に対する患者の印象を評価します。 PGI-S 項目では、回答者に、評価時に PMD 症状の重症度を評価するよう求めています (「今日の原発性ミトコンドリア病 (PMD) 症状の重症度を最もよく表す回答を選択してください」)。 「なし」(1)、「非常に軽度」(2)、「軽度」(3)、「中程度」(4)、「中程度重度」(5)、「重度」(6)、または「」としてスコア付けされます。非常に厳しい」(7)。 スコアが高いほど、重症度のレベルが高いことを示します。
ベースライン（1日目）、13、26、39、52週目（治験来院終了）
臨床医が採点した重症度の全体的な印象 (CGI-S)
時間枠：ベースライン（1日目）、13、26、39、52週目（治験来院終了）
52 週目および臨床医による重症度の全体的印象 (CGI-S) の他の関連する研究訪問時におけるプラセボと比較したベースラインからの変化。 臨床医スコアによる全体的な印象 - 重症度 (CGI-S) スケールは、同じ診断を受けた患者に対する臨床医の過去の経験と比較して、臨床医が評価時に患者の病気の重症度を評価することを要求する 7 段階のスケールです。 。 CGI-S は臨床医に 1 つの質問をします。「この特定の集団に対するあなたの臨床経験を考慮すると、現時点で患者の病気はどの程度ですか?」 これは次の 7 段階のスケールで評価されます:「正常、全く病気ではない」(1)、「境界線」(2)、「軽度」(3)、「中等度」(4)、または「顕著」(5) ）、「重度」（6）、「最も深刻な影響を受けた患者の中でも」（7）。 この評価は、評価時に観察および報告された症状、行動、および機能に基づいています。スコアが高いほど、重症度のレベルが高いことを示します。
ベースライン（1日目）、13、26、39、52週目（治験来院終了）
36項目短縮版調査票（SF-36）
時間枠：ベースライン（1日目）、13週、26週、39週、52週（試験終了時来院）
ベースラインからの変化（第52週およびその他の関連する研究訪問時点）を、36項目簡易健康調査票（SF-36）を用いて評価します。 SF36は、健康関連生活の質（HRQoL）に関する36項目の多次元自己申告式質問票であり、HRQoLの8つの側面（身体的機能、身体的な痛み、身体的健康問題による役割制限、個人的または感情的問題による役割制限、感情的な健康状態、社会的機能、活力／疲労、全般的健康感）を測定する36項目で構成されています。 また、健康状態の認識された変化を示す単一項目も含まれています。 SF-36の採点では、スケールは採点アルゴリズムを用いて標準化され、0から100の範囲のスコアが得られます。 標準的な採点アルゴリズムにより、2つの異なる上位次元の総合スコア（身体的健康サマリー（PCS）と精神的健康サマリー（MCS））が算出されます。 すべての下位尺度において、高いスコアは良好な健康状態と機能を表します。
ベースライン（1日目）、13週、26週、39週、52週（試験終了時来院）
PROMIS疲労原発性ミトコンドリア病短縮版（PROMIS）Fatigue PMD SF）
時間枠：スクリーニング、ベースライン（第1日目）、13週、26週、39週、52週（試験終了時）
ベースラインからの変化（52週時およびその他の関連する研究訪問時）について、Patient-Reported Outcomes Measurement Information System（PROMIS®）Fatigue Primary Mitochondrial Disease Short Form（PROMIS Fatigue PMD SF）を用いて評価します。

PROMIS Fatigue Primary Mitochondrial Disease Short Formは、原発性ミトコンドリア病（PMD）における疲労症状および日常生活への影響を評価するための9項目からなる自己報告式質問票です。

PROMIS Fatigue PMD SFでは、回答者に対し、過去7日間に特定の疲労症状を感じたり経験したりした頻度について、5段階評価尺度（「まったくない」（1）、「ほとんどない」（2）、「ときどきある」（3）、「よくある」（4）、「いつもある」（5））で評価するよう求め、疲労症状の経験と影響を評価します。

スコアが高いほど、疲労の重症度が高いことを示します。
スクリーニング、ベースライン（第1日目）、13週、26週、39週、52週（試験終了時）
ベックうつ病インベントリー第2版 (BDI-2)
時間枠：スクリーニング、ベースライン（第1日）、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時来院）
ベースラインからの変化を、週52およびその他の関連する研究訪問時におけるベックうつ病インベントリー（BDI）のプラセボとの比較で示します。 ベックうつ病インベントリー（BDI）は、うつ病の重症度を測定するための21問の多肢選択式自己申告式インベントリーです。 絶望感やイライラなどのうつ病の症状、罪悪感や罰せられていると感じるなどの認知、疲労感、体重減少、性への興味の喪失などの身体的症状に関する項目で構成されています。 各回答は0から3のスケールで採点され、スコアが高いほどうつ病の症状が重いことを示します。
スクリーニング、ベースライン（第1日）、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時来院）

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ニューカッスル ミトコンドリア病成人スケール (NMDAS)
時間枠：ベースライン（1日目）、26週目、52週目（治験訪問終了）
52週目およびニューカッスル成人用ミトコンドリア病スケール（NMDAS）の他の関連する研究訪問時におけるプラセボと比較したベースラインからの変化。 NMDAS は、あらゆる形態のミトコンドリア病のために特別に設計された半定量的な臨床評価スケールです。 この評価スケールは、現在の機能、システム固有の関与、現在の臨床評価などのいくつかの領域を調査することにより、ミトコンドリア病のあらゆる側面を網羅します。 NMDAS の各質問/項目には、0 ～ 5 のスコアが付けられます。 3 つのセクションのスコアはそれぞれ、そのセクションの各質問で得られたスコアを単純に合計することによって計算され、スコアが高いほど病気は重篤になります。 したがって、スコアはセクション I と III では 0 ～ 50、セクション II では 0 ～ 45、セクション I ～ III では 0 ～ 145 の範囲になります。 スコアが高いほど、病気の重症度が高いことを示します。
ベースライン（1日目）、26週目、52週目（治験訪問終了）
胃腸の症状。
時間枠：第52週まで
プラセボと比較した胃腸の不調の数、強度、期間に関するベースラインからの変化。 スクリーニング時から 52 週目の訪問時まで (およびそれを含む)、1 か月あたりの胃腸の苦情の数が収集されます。 この目的のために、胃腸症状アンケートが使用されます。
第52週まで
発作エピソード
時間枠：第52週まで
発作の回数、強度、持続時間、および薬物使用に関するベースラインからの変化をプラセボと比較して示します。 発作データ（例、発生、持続期間、強度の重症度、片頭痛薬の使用など）は、毎日の頭痛日記を通じて毎日収集されます。
第52週まで
治療緊急有害事象（TEAE）の性質、頻度、重症度によって評価される安全性と忍容性
時間枠：第52週まで
治療緊急有害事象（TEAE）の性質、頻度および重症度によって安全性と忍容性を評価します。治療緊急有害事象は、規制活動用の医学辞書（MedDRA）を使用してコード化されます。 TEAEは、治験薬（IP）の投与開始後からIPの最後の投与後14日までに観察される有害事象（AE）として定義されます。 AE は、IP に関連しているとみなされるかどうかに関係なく、IP の使用に一時的に関連する、参加者における望ましくない医学的出来事です。 したがって、AE は、IP の使用に一時的に関連する、好ましくない、意図しない症状、または疾患 (新たなまたは悪化した) である可能性があります。
第52週まで
安全性: 12 誘導 ECG パラメータ: Q​​RS 持続時間 (ミリ秒)
時間枠：ベースライン（1日目）、13、26、39、52週目（治験来院終了）
12 誘導 ECG パラメータ データ QRS 継続時間 (ミリ秒) が要約されます。
ベースライン（1日目）、13、26、39、52週目（治験来院終了）
安全性: 12 誘導 ECG パラメータ: Q​​RS 形態 (ピーク、軸)
時間枠：ベースライン（1日目）、13、26、39、52週目（治験来院終了）
12 誘導 ECG パラメータ データ QRS 形態 (ピーク、軸) が要約されます。
ベースライン（1日目）、13、26、39、52週目（治験来院終了）
簡易疼痛評価尺度 (BPI-SF)
時間枠：ベースライン（第1日）、第13週、第26週、第39週、第52週（治験終了時）
52週目およびその他の関連する研究訪問時における、Brief Pain Inventory-Short Form（BPI-SF）のベースラインからの変化をプラセボと比較した結果。 BPI-SFは、痛みの重症度と痛みが患者の日常生活機能に与える影響を評価するために使用される、検証済み（33）の自己記入式質問票です。 BPI-SFは、過去24時間における最悪の痛み、最小の痛み、平均的な痛み、および現在の痛みのレベルを評価します。0は痛みなし、10は想像できる最悪の痛みを表します。 日常生活機能への干渉（一般的な活動、歩行、仕事、気分、他者との関係、睡眠、生活の楽しみ）を測定する7つの項目も、11段階の尺度で評価されます。0は干渉なし、10は完全な干渉を表します。 スコアは、BPI SFスコアの2つの構成要素である痛み重症度指数と痛み干渉指数に平均化することができます。 スコアが高いほど、痛みの重症度と影響が高いことを示します。
ベースライン（第1日）、第13週、第26週、第39週、第52週（治験終了時）
ヘルスエコノミクス・アウトカムズリサーチ（HEOR）評価：EQ-5D-5L
時間枠：スクリーニング、ベースライン（第1日目）、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時訪問）、および第54週（フォローアップ）
52週時およびその他の関連する研究訪問時におけるEQ-5次元5レベル（EQ-5D-5L）のベースラインからの変化（プラセボとの比較）。 EQ-5D-5Lは、記述システムと視覚的アナログ尺度（EQ-VAS）から構成される自己申告による健康関連QOL（HRQoL）測定ツールです。 記述システムは、健康を5つの次元で定義します：移動能力、セルフケア、日常活動、痛み／不快感、不安／抑うつ。 各次元には5つの回答カテゴリ（レベル）があります：問題なし、軽度の問題、中等度の問題、重度の問題、極度の問題。 EQ-VASは、垂直VAS上で回答者の自己評価による健康状態を記録します。 回答者は、0（「想像しうる最悪の健康状態」）から100（「想像しうる最良の健康状態」）までの範囲で自身の健康状態を報告できます。 スコアが高いほど健康状態が悪いことを示します。
スクリーニング、ベースライン（第1日目）、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時訪問）、および第54週（フォローアップ）
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
時間枠：スクリーニング、ベースライン（1日目）、13週、26週、39週、52週（試験終了時来院）
ベースラインからの変化を、52週時および他の関連する研究訪問時において、コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）を用いてプラセボと比較。 この尺度は、5段階の順序尺度で評価される自殺念慮の重症度（「重症度サブスケール」）、および5つの項目（頻度、持続時間、制御可能性、抑止要因、念慮の理由）から構成され、各項目が5段階の順序尺度で評価される念慮の強度サブスケール（「強度サブスケール」）を評価し、5つの項目の合計から0〜25のスコア範囲となり、高いスコアはより重度の自殺念慮を示す。 スコア0は自殺念慮が存在しないことを示す。 行動サブスケールは名義尺度であり、実際の試み、中止された試み、中断された試み、準備行動、および自傷行為を含む。 致死性サブスケールは実際の試みを評価し、実際の致死性は6段階の順序尺度で評価される。 高いスコアはより高いレベルの重症度を示す。
スクリーニング、ベースライン（1日目）、13週、26週、39週、52週（試験終了時来院）
安全性：12誘導心電図パラメータ：QTcF（Fridericia）
時間枠：スクリーニング、ベースライン（第1日）、第6日、第4週、第8週、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時来院）、第54週（安全性追跡調査）
12誘導心電図パラメータデータQTcF（Fridericia）を要約します。
スクリーニング、ベースライン（第1日）、第6日、第4週、第8週、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時来院）、第54週（安全性追跡調査）
安全性: 12誘導心電図パラメータ: PQ間隔: ミリ秒 (ms)
時間枠：スクリーニング、ベースライン（第1日目）、第6日目、第4週、第8週、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時診察）、第54週（安全性追跡調査）
12誘導心電図パラメータデータのPQ間隔（ミリ秒）を要約します。
スクリーニング、ベースライン（第1日目）、第6日目、第4週、第8週、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時診察）、第54週（安全性追跡調査）
安全性: 12誘導心電図パラメータ: 心拍数: 拍動/分 (bpm)
時間枠：スクリーニング、ベースライン（1日目）、6日目、4週、8週、13週、26週、39週、52週（試験終了時診察）、54週（安全性追跡調査）
12誘導心電図パラメータデータ 心拍数（拍/分 (bpm) を要約する。
スクリーニング、ベースライン（1日目）、6日目、4週、8週、13週、26週、39週、52週（試験終了時診察）、54週（安全性追跡調査）
安全性：12誘導心電図パラメータ：Tpeak-Tend間隔
時間枠：スクリーニング、ベースライン（第1日）、第6日、第4週、第8週、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時診察）、第54週（安全性追跡調査）
12誘導心電図パラメーターデータ（Tpeak-Tend間隔）を要約します。
スクリーニング、ベースライン（第1日）、第6日、第4週、第8週、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時診察）、第54週（安全性追跡調査）
安全性：12誘導心電図パラメータ：T波モルフォロジー（ピーク、対称性）
時間枠：スクリーニング、ベースライン（第1日）、第6日、第4週、第8週、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時来院）、第54週（安全性追跡調査）
12誘導心電図パラメータデータT波形態（対称性）を要約します。
スクリーニング、ベースライン（第1日）、第6日、第4週、第8週、第13週、第26週、第39週、第52週（試験終了時来院）、第54週（安全性追跡調査）
安全性：血液学、臨床化学、および尿検査結果に基づく検査値異常の発現率
時間枠：スクリーニング、ベースライン（第1日目）、第4週、第8週、第13週、第26週、第39週、第52週（治験終了時訪問）
血液学、血清生化学、および尿検査に基づく臨床基準範囲外の検査異常の発生率
スクリーニング、ベースライン（第1日目）、第4週、第8週、第13週、第26週、第39週、第52週（治験終了時訪問）
安全性：バイタルサインの異常および／または有害事象
時間枠：スクリーニング、ベースライン（1日目）、26週、52週（試験終了時）、54週（安全性フォローアップ）
臨床的に有意なバイタルサイン値の発生率。
スクリーニング、ベースライン（1日目）、26週、52週（試験終了時）、54週（安全性フォローアップ）
薬物動態: Tmax (時間)
時間枠：週39：投与前、および投与後1、2、4、6、8時間
Tmax: 投薬後の血漿中濃度が最大（ピーク）に達するまでの時間（時間）
週39：投与前、および投与後1、2、4、6、8時間
薬物動態学：Cmax（ng/mL）
時間枠：第39週：投与前、および投与後1、2、4、6、8時間
最大（ピーク）血漿中薬物濃度（ng/mL）
第39週：投与前、および投与後1、2、4、6、8時間
薬物動態：Ctrough（ng/mL）
時間枠：週39：投与前、および投与後1、2、4、6、8時間
プラズマ濃度（定常状態での投与間隔終了時の測定濃度、単位：ng/mL）
週39：投与前、および投与後1、2、4、6、8時間
薬物動態: AUCinf (h*ng/mL)
時間枠：週39: 投与前、および投与後1、2、4、6、8時間
血漿中濃度時間曲線下面積（時間ゼロから無限大まで、単位：h*ng/mL）
週39: 投与前、および投与後1、2、4、6、8時間
薬物動態学：AUCtau (h*ng/mL)
時間枠：週39：投与前、および投与後1、2、4、6、8時間
血漿中濃度-時間曲線下面積（h*ng/mL）
週39：投与前、および投与後1、2、4、6、8時間
薬物動態: T1/2 (時間)
時間枠：週39：投与前、および投与後1、2、4、6、8時間。
終末消失半減期
週39：投与前、および投与後1、2、4、6、8時間。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Khondrion BV

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年4月14日

一次修了 (推定)

2028年9月1日

研究の完了 (推定)

2028年9月1日

試験登録日

最初に提出

2024年5月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年6月4日

最初の投稿 (実際)

2024年6月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月25日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Khondrion B.V.

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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