Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie KHENERFIN: próba oceny skuteczności i bezpieczeństwa Sonlicromanolu w pierwotnych chorobach mitochondrialnych (KH176-301)

25 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Khondrion BV

Faza III, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, w grupach równoległych, kluczowe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Sonlicromanolu u dorosłych pacjentów z genetycznie potwierdzonym mitochondrialnym DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G, wariant

W badaniu KHENERFIN sprawdza się, czy badany lek, sonlicromanol, jest w stanie złagodzić objawy zmęczenia i wpływ zmęczenia na codzienne życie oraz czy sonlicromanol jest w stanie poprawić zdolności fizyczne osób cierpiących na choroby mitochondrialne, takie jak kontrola równowagi i sprawność kończyn dolnych siła mięśni szkieletowych.

Na potrzeby tego badania działanie sonlikromanolu porównuje się z działaniem placebo (badanego leku, który wygląda jak rzeczywisty lek badany, ale nie zawiera aktywnego leku). Badany lek (lub placebo) to proszek rozpuszczany w wodzie, który należy przyjmować dwa razy dziennie przez okres leczenia trwający 52 tygodnie.

Dodatkowo w badaniu oceniano skuteczność sonlikromanolu w wybranych drugorzędowych i eksploracyjnych pomiarach wyników, a także bezpieczeństwo i tolerancję sonlikromanolu po 52 tygodniach leczenia sonlikromanolem.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu KHENERFIN sprawdza się, czy badany lek, sonlicromanol, jest w stanie złagodzić objawy zmęczenia i wpływ zmęczenia na codzienne życie oraz czy sonlicromanol jest w stanie poprawić zdolności fizyczne osób cierpiących na choroby mitochondrialne, takie jak kontrola równowagi i układ kostny kończyn dolnych. siła mięśni. Dodatkowo w badaniu oceniano skuteczność sonlikromanolu w wybranych drugorzędowych i eksploracyjnych pomiarach wyników, a także bezpieczeństwo i tolerancję sonlikromanolu. To badanie jest badaniem kontrolowanym placebo, podwójnie ślepym; działanie sonlikromanolu zostanie porównane z placebo (badanym lekiem, który wygląda jak rzeczywisty lek badany, ale nie zawiera aktywnego leku). Ani uczestnicy, ani zespół badawczy nie wiedzą, kto otrzymuje badany lek, a kto placebo, a uczestnicy nie mają możliwości zmiany przypisanego im leczenia.

W okresie screeningu, który trwa maksymalnie 6 tygodni, oceniane jest, czy potencjalny uczestnik spełnia wszystkie wymagania niezbędne do wzięcia udziału w badaniu. Pacjenci, którzy ukończą fazę przesiewową i zostaną włączeni do badania, są losowo (przypadkowo) przydzielani do grupy otrzymującej badany lek – sonlikromanol lub placebo (bez aktywnego leku). Uczestnicy mają równe szanse na otrzymanie sonlikromanolu lub placebo. Ostatnią wizytę kontrolną zaplanowano 2 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Całkowity czas trwania badania wynosi około 60 tygodni. Badany lek (podobnie jak placebo) to proszek rozpuszczalny w wodzie, który należy przyjmować dwa razy dziennie przez okres leczenia trwający 52 tygodnie. W badaniu weźmie udział łącznie 150 pacjentów z potwierdzoną mutacją mitochondrialnego DNA tRNALeu(UUR) 3243A>G.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

220

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Dania
    • Region Sjælland
      • Kopenhagen, Region Sjælland, Dania, DK2100
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nicolai Rasmus Preisler, Dr.
  • Francja
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Francja, 33000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin Service Gynecologie Obstetrique
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aurelien Trimouille, Dr.
    • Paris
      • Paris, Paris, Francja, 75013
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Charles-Foix Clinical Investigation Center Paris-Est
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Fanny Mochel, Dr.
  • Holandia
  • Niemcy
      • München, Niemcy, 80336
        • Rekrutacyjny
        • Klinikum der Universität München Friedrich-Baur-Institut
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Thomas Klopstock, Prof. Dr.
        • Pod-śledczy:
          • Boriana Buechner, Dr.
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Amel Karaa, Dr.
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cleveland Clinic Neurological Institute Mellen Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sumit Parikh, Dr.
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mary Koenig, Dr.
        • Pod-śledczy:
          • Sam Nicholas Russo, Dr.
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Costanza Lamperti, Dr.
  • Zjednoczone Królestwo
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Rekrutacyjny
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Robbert Pitceathly, Dr.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku ≥18 lat.
  • Potwierdzona mutacja mitochondrialnego DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G plus procent heteroplazmii ≥ 20% w białych krwinkach lub moczu (komórki nabłonka moczu), wymazie z policzka lub mięśniu szkieletowym (wyniki muszą być dostępne przed badaniem pacjenta) randomizowane).

  • Obecność chronicznego zmęczenia (nie dającego się przypisać innej etiologii lub odwracalnej etiologii):

    • Skargi dotyczące zgłaszanego przez pacjenta chronicznego zmęczenia przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową i odnotowane w dokumentacji pacjenta ORAZ
    • Obecność zmęczenia (całkowity wynik surowy > 22 i wynik T > 50), oceniany metodą Neuro-QoL SFv1-F podczas badania przesiewowego.

  • Obecność miopatii mitochondrialnej definiowanej jako:

    • 5XSST podczas badania przesiewowego i na linii bazowej ≥ 9,1 sekundy.
    • Miopatia (osłabienie mięśni bliższych), sekcja III Ocena kliniczna podczas badania przesiewowego NMDAS, punkt 5, wynik ≥1, który brzmi: „łagodne, ale wyraźne osłabienie bliższego zgięcia stawu biodrowego i odwiedzenia barku – MRC 4/5”. Przy włączeniu należy uwzględnić jedynie zgięcie stawu biodrowego, a nie odwiedzenie barku.
  • Pacjent może i chce wyrazić pisemną świadomą zgodę przed badaniami przesiewowymi oraz uczestniczyć w wizytach badawczych w określonych oknach czasowych.
  • W opinii badacza prawdopodobne jest, że pacjent będzie przestrzegał protokołu i będzie w stanie przestrzegać wymagań badania dotyczących czasu trwania badania i połykania badanego leku, a także korzystania z aplikacji cyfrowych (możliwość wypełnienia elektronicznego zgłoszenia pacjenta wyniki (PRO).
  • Stabilny klinicznie (z wyjątkiem objawów PMD) podczas badania przesiewowego, jak określono na podstawie wywiadu lekarskiego, badania fizykalnego, pomiarów parametrów życiowych, 12-odprowadzeniowego EKG i klinicznych ocen laboratoryjnych podczas badania przesiewowego oraz zgodnie z oceną badacza.
  • Pacjent stosował stały schemat ćwiczeń przez co najmniej 4 tygodnie przed randomizacją i nie wyraził zgody na zmianę schematu ćwiczeń przez cały okres leczenia objętego badaniem.
  • Grubość ściany lewej komory ≤15 mm w badaniu przesiewowym, jeśli nie wynika to z zajęcia serca przez chorobę mitochondrialną (np. rezonans magnetyczny układu sercowo-naczyniowego [CMR]).

  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą chcieć stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji przez cały okres badania. Aby uwzględnić potencjalne kobiety w wieku rozrodczym, kobiety muszą być po menopauzie od co najmniej dwóch lat lub zostać poddane sterylizacji chirurgicznej (obustronne podwiązanie jajowodów, histerektomia lub obustronne wycięcie jajników) przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Na podstawie testu Amesa, testu aberracji chromosomowej i testu mikrojądrowego in vivo wykazano, że sonlikromanol nie jest genotoksyczny. Co więcej, znaczne narażenie ogólnoustrojowe w wyniku narażenia na (~2,5 ml) nasienia jest niezwykle mało prawdopodobne. Jednakże do czasu, gdy badania toksycznego wpływu na reprodukcję nie potwierdzą, że sonlikromanol nie wpływa niekorzystnie na prawidłowy proces reprodukcji u dorosłych samców i samic, ani nie powoduje toksyczności rozwojowej u potomstwa, należy przestrzegać następujących środków antykoncepcyjnych:

    • Mężczyźni mający partnerki w wieku rozrodczym muszą wyrazić chęć używania prezerwatyw przez cały czas trwania badania.
    • Partnerki w wieku rozrodczym mężczyzn muszą chcieć stosować odpowiednie metody antykoncepcji przez cały okres badania, tj. hormonalną metodę antykoncepcji (tabletka, pierścień dopochwowy, plaster, implant, zastrzyk, wkładka domaciczna zawierająca leki hormonalne) lub wkładka wewnątrzmaciczna.

Kryteria wyłączenia:

  • Postępująca oftalmoplegia zewnętrzna (PEO) jako pojedynczy objaw kliniczny związany z m.3243A>G.
  • Leczenie IMP w przypadku PMD w ciągu 3 miesięcy (lub 5-krotności okresu półtrwania IMP, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym lub planami użycia IMP (innego niż interwencja badana) w trakcie badania.
  • Deformacje kości lub nieprawidłowości motoryczne w PMD lub inne niż związane z miopatią mitochondrialną lub innymi istotnymi schorzeniami, które w opinii PI mogą zakłócać i zakłócać interpretację wyników uczestnika w teście 5 siadania i stania (5XSST).
  • Operacja przewodu żołądkowo-jelitowego, która może zakłócać wchłanianie leku. Lub ciężkie zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego, przewlekła biegunka, napady rzekomej niedrożności, które w opinii badacza zaburzają odpowiednią absorpcję IMP.
  • Udokumentowana historia utrzymującego się częstoskurczu komorowego (HR > 110 uderzeń/min) w spoczynku i bez wszczepionego kardiowertera-defibrylatora (ICD). W przypadku nieutrwalonego częstoskurczu komorowego należy wykluczyć niedokrwienie mięśnia sercowego.
  • Choroba niedokrwienna serca w wywiadzie ze zmniejszoną frakcją wyrzutową lewej komory (<45%) i/lub ciężką wadą zastawkową serca.
  • Objawowa niewydolność serca ze zmniejszoną frakcją wyrzutową z LVEF do 40% (HFrEF); w przypadku niewydolności serca z zachowaną frakcją wyrzutową (HFpEF) lub tylko nieznacznie obniżoną frakcją wyrzutową (HFmrEF) (zdefiniowaną jako LVEF ≥40%) pacjenci mogą zostać włączeni do badania, jeśli objawy kliniczne są stabilne przez co najmniej 3 miesiące według oceny Badacz.
  • Historia ostrej niewydolności serca (w ciągu ostatnich 3 miesięcy), historia (w rodzinie) niewyjaśnionych omdleń, wrodzonego zespołu długiego i krótkiego QT lub nagłej śmierci.
  • Wyższy stopień bloków AV (AVB II° lub III°) w przypadku braku rozrusznika serca lub ICD.
  • Jeżeli QTcFridericia wynosi >450 ms (mężczyźni) i >470 ms (kobiety), a podczas badania przesiewowego nie stwierdza się jednoczesnego bloku odnogi pęczka Hisa (LBBB lub RBBB), wówczas QTcF zostanie obliczone na podstawie regularnego odstępu QT (średnio z trzech cykli). W przypadku obecności LBBB lub RBBB zmodyfikowany odstęp QT (QTm) należy obliczyć, odejmując 50% długości BBB-QRS od zmierzonego odstępu QT (QTm = QTBBB - 50% QRSBBB). Następnie należy w zwykły sposób zastosować formułę korekty stopy procentowej. Dla QTcF = QTm / (RR_Interval/1000)1/3.
  • Nowe i/lub dynamiczne nieprawidłowości w EKG (w tym uniesienie lub obniżenie odcinka ST o > 1 mm w co najmniej dwóch sąsiadujących odprowadzeniach i/lub odwrócenie załamka T) w ciągu ostatnich 3 miesięcy sugerujące niedokrwienie mięśnia sercowego. W takim przypadku należy wykluczyć niedokrwienie mięśnia sercowego, aby włączyć pacjenta do tego badania.
  • Niestabilna choroba w wywiadzie, niewłaściwie kontrolowane objawy neurologiczne lub brak wyzdrowienia po epizodach udaropodobnych, w tym między innymi epizody udaropodobne w ciągu ostatnich 6 miesięcy, hospitalizacja z powodu stanu padaczkowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Ciśnienie krwi >160/90 mmHg podczas badania przesiewowego lub na poziomie wyjściowym potwierdzone ponownym badaniem (3x; pozycja na plecach; pierwszy pomiar po 20 minutach odpoczynku).

  • ≥1 wartość badania laboratoryjnego klinicznego poza zakresem referencyjnym, na podstawie próbek krwi i moczu pobranych podczas wizyty przesiewowej, które stanowią potencjalne zagrożenie dla bezpieczeństwa pacjenta, lub pacjent podczas wizyty przesiewowej:

    • Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2.
    • Potas w surowicy >5,0 mEq/L lub <3,5 mEq/L).
    • AspAT, ALT lub bilirubina całkowita (TBL) >3 x GGN w badaniu przesiewowym. Pacjenci z nieznacznie podwyższonym TBL i/lub ALT i/lub AST, którzy są odpowiednimi kandydatami do badania, mogą zostać włączeni do badania, jeśli badacz może wykluczyć jakąkolwiek podstawową dysfunkcję wątroby poprzez wykonanie dodatkowych badań i po omówieniu przypadku z lekarzem. monitor medyczny.
  • Historia medyczna nadużywania narkotyków (nielegalne narkotyki, takie jak kannabinoidy, amfetaminy, kokaina, opiaty lub problematyczne używanie leków na receptę, takich jak benzodiazepiny, opiaty).

  • W ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym należy zastosować:

    • (multi)witaminy, koenzym Q10, witamina E, ryboflawina, aminokwasy i suplementy przeciwutleniające (w tym między innymi idebenon/EPI-743, mitoQ lub alternatywne nazwy podobnych produktów); chyba że jest stabilny przez co najmniej jeden miesiąc przed badaniem przesiewowym i chce pozostać stabilny przez cały okres badania.
    • jakikolwiek lek negatywnie wpływający na funkcjonowanie mitochondriów (w tym między innymi kwas walproinowy, glitazony, statyny, leki przeciwwirusowe, amiodaron i niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ)), chyba że dawka była stała przez co najmniej miesiąc wcześniej przesiewowe, a dawka ma pozostać stała przez cały okres badania (1).
    • jakiekolwiek silne inhibitory cytochromu P450 (CYP)3A4 (wszystkie „konazole przeciwgrzybicze”, leki przeciwwirusowe przeciwko wirusowi HIV, grejpfrut).
    • silne induktory CYP3A4 (w tym leki przeciwwirusowe przeciwko HIV, karbamazepina, fenobarbital, fenytoina, ryfampicyna, dziurawiec zwyczajny, pioglitazon, troglitazon).
    • dowolny lek metabolizowany przez CYP3A4 o wąskim indeksie terapeutycznym.
    • lek znany jako substrat transportera kationów organicznych 1 (OCT1) i transportera kationów organicznych 2 (OCT2) o wąskim indeksie terapeutycznym.
    • silne inhibitory glikoproteiny P (w tym amiodaron, azytromycyna, kaptopril, klarytromycyna, cyklosporyna, piperyna, kwercetyna, chinidyna, chinina, rezerpina, rytonawir, tariquidar i werapamil).
    • jakikolwiek lek, o którym wiadomo, że wpływa na repolaryzację serca, chyba że odstęp QTcF w badaniu przesiewowym jest prawidłowy podczas stabilnego leczenia przez okres dwóch tygodni lub 5 okresów półtrwania leku i jego głównych metabolitów, w zależności od tego, który okres jest najkrótszy (wszystkie leki przeciwpsychotyczne, kilka leków przeciwdepresyjnych, np. nor-/amitryptylina, fluoksetyna, leki przeciwwymiotne: domperydon, granisetron, ondansetron). Pełna lista znajduje się na stronie https://crediblemeds.org.
  • Pacjent cierpi na zaburzenia psychiczne, takie jak schizofrenia, choroba afektywna dwubiegunowa lub duże zaburzenie depresyjne, których nie udało się opanować w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjent ma poważne problemy behawioralne lub poznawcze, które wykluczają udział w badaniu.
  • Pacjent przeszedł hospitalizację szpitalną wykluczającą udział w badaniu w ciągu 30 dni przed randomizacją.
  • W trakcie badania pacjent ma planowaną hospitalizację lub zabieg chirurgiczny, co może mieć wpływ na ocenę badania.
  • Pacjent ma klinicznie istotną i niestabilną chorobę układu oddechowego i/lub chorobę serca (wywiad medyczny lub aktualne wyniki kliniczne) lub przebyty interwencyjny zabieg kardiologiczny (np. cewnikowanie serca, angioplastykę/przezskórną interwencję wieńcową, walwuloplastykę balonową itp.) w ciągu 3 miesięcy przed zabiegiem randomizacja.
  • Pacjent wymaga w nocy jakiegokolwiek wspomagania respiratora, w tym CPAP lub BiPAP.
  • Pacjent ma poważne zaburzenia widzenia, które mogą zakłócać jego zdolność do ukończenia wszystkich wymagań badania.
  • Pacjent ma aktywny nowotwór złośliwy lub inny nowotwór, od którego nie wystąpiła choroba przez okres <5 lat, z wyjątkiem leczonego miejscowo raka skóry niebędącego czerniakiem (np. raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego).
  • Pacjent ma przeszczepiony narząd miąższowy i/lub jest obecnie leczony immunosupresyjnie.
  • U pacjenta w przeszłości występował aktywny ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C.
  • Pacjent ma najbliższego członka rodziny (definiowanego jako członkowie rodziny zamieszkujący pod tym samym adresem), który uczestniczy w badaniu lub w protokole kontynuacji (aby uniknąć potencjalnego pomylenia/zmiany leków w trakcie uczestnictwa).
  • W momencie badania przesiewowego pacjent ma BMI poniżej 18,5 kg/m2 lub powyżej 35 kg/m2.
  • W momencie randomizacji u pacjenta występowała aktywna infekcja wirusowa lub bakteryjna.
  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sonlicromanol (KH176)
Podawanie 90 mg sonlikromanolu (odpowiednik 100 mg sonlikromanolu.HCl) dwa razy dziennie
Lek: Sonlicromanol
Podawanie 90 mg sonlikromanolu (100 mg sonlikromanolu.HCl) dwa razy dziennie przez 52 tygodnie
Komparator placebo: Matching Placebo
Podawanie 100 mg dopasowanego placebo dwa razy dziennie
Lek: Placebo
Podawanie 100 mg placebo dwa razy dziennie przez 52 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Neuro-QoL Skala Zmęczenia – Krótka Forma v1
Ramy czasowe: Badania przesiewowe, punkt wyjściowy (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (wizyta końcowa badania)
Zmiana od wartości wyjściowej w porównaniu z placebo w tygodniu 52 i w innych istotnych wizytach badania dla Skali Jakości Życia w Zaburzeniach Neurologicznych – Skrócona wersja zmęczenia wersja 1 (Neuro-QoL Fatigue - SF v1): Neuro-QoL Fatigue SF v1 to 8-punktowy kwestionariusz samooceny oceniający postrzeganie zmęczenia i jego wpływ na codzienne czynności życiowe. Każde pytanie jest oceniane w następujący sposób: 1=Nigdy, 2=Rzadko, 3=Czasami, 4=Często, 5=Zawsze. Suma surowych wyników mieści się w zakresie 8-40. Wyniki T są obliczane na podstawie tabeli punktacji krótkiej formy dostarczonej w instrukcji obsługi instrumentów. Rozkłady wyników T przeskalowują surowe wyniki na wyniki standaryzowane ze średnią 50 i odchyleniem standardowym (SD) 10. Zmiana od wartości wyjściowej: Liczby ujemne oznaczają mniejsze zmęczenie, lepszy wynik, wynik dodatni oznacza większe zmęczenie, gorszy wynik.
Badania przesiewowe, punkt wyjściowy (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (wizyta końcowa badania)
Test Pięciokrotnego Wstawania z Krzesła (5XSST)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, Wizyta początkowa (Dzień 1), Tygodnie 13, 26, 39, 52 (Wizyta końcowa badania)
Zmiana wartości wyjściowej w porównaniu z placebo w 52. tygodniu oraz w innych istotnych wizytach badania w zakresie całkowitego czasu (w sekundach) potrzebnego do wykonania 5xSST. Ocena 5xSST opiera się na ilości czasu (z dokładnością do dziesiątych części sekundy), w jakim badany jest w stanie przejść z pozycji siedzącej do stojącej i z powrotem do siedzącej pięć razy. Niezdolność do wykonania pięciu powtórzeń bez pomocy lub użycia wsparcia kończyn górnych oznacza "niepowodzenie w wykonaniu testu"; wszelkie modyfikacje powinny być udokumentowane. Uczestnik jest instruowany, aby wstać prosto jak najszybciej 5 razy, bez zatrzymywania się pomiędzy, trzymając ręce skrzyżowane na klatce piersiowej. Gdy 5xSST nie zostanie osiągnięty w ciągu 30,0 sekund, test zostaje przerwany, a rzeczywista liczba wstań do siadów osiągnięta w tych 30 sekundach jest rejestrowana. Krótsze czasy (w sek.) oznaczają lepszą wydajność.
Badanie przesiewowe, Wizyta początkowa (Dzień 1), Tygodnie 13, 26, 39, 52 (Wizyta końcowa badania)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globalna skala wrażenia ciężkości oceniana przez pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (koniec wizyty próbnej)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w porównaniu z placebo w 52. tygodniu i podczas innych odpowiednich wizyt badawczych w ramach globalnego wrażenia pacjenta dotyczącego ciężkości choroby (PGI-S). Kwestionariusz ogólnego wrażenia pacjenta – nasilenia ocenia stopień ciężkości choroby przez pacjenta. Pozycja PGI-S prosi respondenta o ocenę nasilenia objawów PMD w momencie oceny („Proszę wybrać odpowiedź, która najlepiej opisuje dzisiejsze nasilenie objawów pierwotnej choroby mitochondrialnej (PMD)”) w 7-punktowej skali oceniane jako: „brak” (1), „bardzo łagodny” (2), „łagodny” (3), „umiarkowany” (4), „umiarkowanie poważny” (5), „poważny” (6) lub „ niezwykle dotkliwe” (7). Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom dotkliwości.
Wartość wyjściowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (koniec wizyty próbnej)
Globalne wrażenie ciężkości oceniane przez klinicystę (CGI-S)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (koniec wizyty próbnej)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu z placebo w 52. tygodniu i podczas innych odpowiednich wizyt w ramach badania Clinician Global Impression of Severity (CGI-S). Skala ogólnego wrażenia – ciężkości (CGI-S) dla klinicysty to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby pacjenta w momencie oceny w odniesieniu do jego wcześniejszych doświadczeń z pacjentami z tą samą diagnozą . CGI-S zadaje lekarzowi jedno pytanie: „Biorąc pod uwagę całkowite doświadczenie kliniczne z tą konkretną populacją, jak chory jest obecnie pacjent?” który ocenia się w siedmiopunktowej skali: „normalny, wcale nie chory” (1), „na granicy” (2), „łagodny” (3), „umiarkowany” (4) lub „znaczny” (5 ), „ciężki” (6) i „należący do najbardziej dotkniętych pacjentów” (7). Ocena ta opiera się na zaobserwowanych i zgłoszonych objawach, zachowaniu i funkcjonowaniu w momencie oceny. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom dotkliwości.
Wartość wyjściowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (koniec wizyty próbnej)
36-punktowe Krótkie Badanie Formularzowe (SF-36)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (wizyta kończąca badanie)
Zmiana od wartości wyjściowej w tygodniu 52 i w innych istotnych wizytach w badaniu dla 36-punktowego Kwestionariusza Krótkiego Formularza (SF-36). SF-36 to 36-punktowy wielowymiarowy kwestionariusz samooceny dotyczący jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL), zawierający 36 pozycji mierzących osiem wymiarów HRQoL: sprawność fizyczną, ból fizyczny, ograniczenia w pełnieniu ról z powodu problemów ze zdrowiem fizycznym, ograniczenia w pełnieniu ról z powodu problemów osobistych lub emocjonalnych, dobrostan emocjonalny, funkcjonowanie społeczne, energia/zmęczenie oraz postrzeganie ogólnego stanu zdrowia. Zawiera również pojedynczą pozycję, która dostarcza wskazania postrzeganej zmiany w stanie zdrowia. Do oceny SF-36 skale są standaryzowane za pomocą algorytmu punktacji w celu uzyskania wyniku w zakresie od 0 do 100. Standardowe algorytmy punktacji dają dwa odrębne, wyższego rzędu wyniki podsumowujące: Podsumowanie Składnika Fizycznego (PCS) i Podsumowanie Składnika Psychicznego (MCS). Wyższe wyniki we wszystkich podskalach oznaczają lepsze zdrowie i funkcjonowanie.
Linia wyjściowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (wizyta kończąca badanie)
Formularz skrócony zmęczenia w pierwotnych chorobach mitochondrialnych PROMIS (PROMIS Fatigue PMD SF)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, linia bazowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (wizyta końcowa badania)
Zmiana od wartości wyjściowej w 52. tygodniu oraz podczas innych istotnych wizyt w badaniu dotycząca Skróconej Formy Systemu Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjentów (PROMIS®) Zmęczenie w Pierwotnej Chorobie Mitochondrialnej (PROMIS Zmęczenie PMD SF). Skrócona Forma Systemu Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjentów (PROMIS) Zmęczenie w Pierwotnej Chorobie Mitochondrialnej jest dziewięciopunktowym inwentarzem samoopisowym do oceny objawów zmęczenia i ich wpływu na codzienne życie mierzonych w PMD. PROMIS Zmęczenie PMD SF prosi respondenta o ocenę doświadczenia i wpływu objawów zmęczenia, pytając, jak często w ciągu ostatnich siedmiu dni odczuwał lub doświadczał konkretnych objawów zmęczenia, w 5-punktowej skali ocenianej jako: "nigdy" (1), "rzadko" (2), "czasami" (3), "często" (4), "zawsze" (5). Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie zmęczenia.
Badanie przesiewowe, linia bazowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (wizyta końcowa badania)
Inwentarz Depresji Becka-2 (BDI-2)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, punkt wyjściowy (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (wizyta końcowa badania)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu z placebo w 52. tygodniu oraz w innych istotnych wizytach badawczych w skali Beck Depression Inventory (BDI). Skala Beck Depression Inventory (BDI) to 21-pytaniowy, wielokrotnego wyboru, kwestionariusz samooceny służący do pomiaru nasilenia depresji. Składa się z pozycji odnoszących się do objawów depresji, takich jak beznadziejność i drażliwość, zaburzeń poznawczych, takich jak poczucie winy lub uczucie bycia karany, a także objawów fizycznych, takich jak zmęczenie, utrata masy ciała i brak zainteresowania seksem. Każda odpowiedź jest oceniana w skali od 0 do 3; wyższe wyniki wskazują na bardziej nasilone objawy depresji.
Badanie przesiewowe, punkt wyjściowy (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (wizyta końcowa badania)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala choroby mitochondrialnej Newcastle dla dorosłych (NMDAS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tygodnie 26, 52 (koniec wizyty próbnej)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu z placebo w 52. tygodniu i podczas innych odpowiednich wizyt badawczych Skali Chorób Mitochondrialnych Newcastle dla Dorosłych (NMDAS). NMDAS to półilościowa skala oceny klinicznej zaprojektowana specjalnie dla wszystkich postaci chorób mitochondrialnych. Skala oceny obejmuje wszystkie aspekty chorób mitochondrialnych i bada kilka dziedzin: obecną funkcję, zaangażowanie specyficzne dla układu i aktualną ocenę kliniczną. Każde pytanie/element w NMDAS ma możliwy wynik od 0 do 5. Wyniki każdej z trzech sekcji oblicza się poprzez zsumowanie wyników uzyskanych dla każdego pytania w tej sekcji, przy czym im wyższy wynik, tym cięższa jest choroba. Zatem punktacja może wynosić od 0 do 50 dla sekcji I i III, od 0 do 45 dla sekcji II i od 0 do 145 dla sekcji I do III. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom ciężkości choroby.
Wartość wyjściowa (dzień 1), tygodnie 26, 52 (koniec wizyty próbnej)
Objawy żołądkowo-jelitowe.
Ramy czasowe: Przez tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu z placebo pod względem liczby dolegliwości żołądkowo-jelitowych, ich intensywności i czasu trwania. Rejestrowana będzie liczba dolegliwości żołądkowo-jelitowych na miesiąc, począwszy od badania przesiewowego aż do wizyty w 52. tygodniu (włącznie). W tym celu wykorzystany zostanie kwestionariusz objawów żołądkowo-jelitowych.
Przez tydzień 52
Epizody napadów
Ramy czasowe: Przez tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu z placebo pod względem liczby napadów, intensywności i czasu trwania oraz stosowania leków. Dane dotyczące napadów (np. występowanie, czas trwania, nasilenie oraz użycie leków na migrenę) są rejestrowane codziennie w dzienniku bólu głowy.
Przez tydzień 52
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie charakteru, częstości i nasilenia zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Przez tydzień 52
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie charakteru, częstotliwości i nasilenia zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia (TEAE). Zdarzenia niepożądane wynikające z leczenia będą kodowane przy użyciu słownika medycznego do celów działań regulacyjnych (MedDRA). TEAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane (AE) obserwowane od rozpoczęcia podawania badanego produktu (IP) do 14 dni po ostatniej dawce IP. Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, czasowo związane z korzystaniem z własności intelektualnej, niezależnie od tego, czy jest uważane za powiązane z IP, czy też nie. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw lub chorobę (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem IP.
Przez tydzień 52
Bezpieczeństwo: Parametry EKG z 12 odprowadzeń: Czas trwania zespołu QRS (milisekundy)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (koniec wizyty próbnej)
Dane dotyczące parametrów EKG z 12 odprowadzeń. Podsumowany zostanie czas trwania zespołu QRS (w milisekundach).
Wartość wyjściowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (koniec wizyty próbnej)
Bezpieczeństwo: Parametry EKG z 12 odprowadzeń: Morfologia zespołu QRS (szczyt, oś)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (koniec wizyty próbnej)
Dane dotyczące parametrów EKG z 12 odprowadzeń Morfologia zespołu QRS (szczyt, oś) zostaną podsumowane.
Wartość wyjściowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (koniec wizyty próbnej)
Krótka wersja Inwentarza Bólu (BPI-SF)
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (wizyta końcowa badania)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu z placebo w 52. tygodniu oraz podczas innych istotnych wizyt w badaniu w skali Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF). BPI-SF to zatwierdzony (33) kwestionariusz wypełniany samodzielnie przez pacjenta, służący do oceny nasilenia bólu oraz wpływu bólu na codzienne funkcjonowanie pacjenta. BPI-SF ocenia nasilenie bólu w jego najgorszym, najmniejszym i średnim nasileniu w ciągu ostatnich 24 godzin, a także aktualny poziom bólu, przy czym 0 oznacza brak bólu, a 10 najgorszy wyobrażalny ból. Siedem pozycji mierzących wpływ na codzienne funkcjonowanie (ogólną aktywność, chodzenie, pracę, nastrój, relacje z innymi, sen i radość z życia) jest również ocenianych w 11-punktowej skali, gdzie 0 oznacza brak wpływu, a 10 całkowity wpływ. Wyniki można uśrednić do dwóch składników wyniku BPI SF, czyli Wskaźnika Nasilenia Bólu i Wskaźnika Wpływu Bólu. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom nasilenia i wpływu bólu.
Linia bazowa (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (wizyta końcowa badania)
Badania z zakresu ekonomiki zdrowia i oceny wyników leczenia (HEOR): EQ-5D-5L
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, Linia bazowa (Dzień 1), Tydzień 13, 26, 39, 52 (Wizyta końcowa badania) oraz tydzień 54 (Wizyta kontrolna)
Zmiana od wartości wyjściowej w porównaniu z placebo w 52. tygodniu oraz podczas innych istotnych wizyt w badaniu w skali EQ-5D-5L (EQ-5Dimension-5 Level). EQ-5D-5L jest samoopisowym narzędziem do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL), składającym się z systemu opisowego oraz wizualnej skali analogowej (EQ-VAS). System opisowy definiuje zdrowie w pięciu wymiarach: mobilność, samoobsługa, codzienne czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Każdy wymiar ma 5 kategorii odpowiedzi (poziomów): brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy. EQ-VAS rejestruje samoocenę zdrowia respondenta na pionowej skali analogowej. Respondenci mogą zgłaszać swój postrzegany stan zdrowia z oceną od 0 („najgorsze zdrowie, jakie możesz sobie wyobrazić”) do 100 („najlepsze zdrowie, jakie możesz sobie wyobrazić”). Wyższy wynik oznacza gorszy stan zdrowia.
Badanie przesiewowe, Linia bazowa (Dzień 1), Tydzień 13, 26, 39, 52 (Wizyta końcowa badania) oraz tydzień 54 (Wizyta kontrolna)
Skala Oceny Ryzyka Samobójstwa Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, punkt wyjściowy (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (wizyta końcowa badania)
Zmiana wartości wyjściowej w porównaniu z placebo w 52 tygodniu oraz w trakcie innych istotnych wizyt badania w skali Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS). Instrument ocenia nasilenie myśli samobójczych („skala nasilenia”), oceniane na 5-punktowej skali porządkowej, podskalę intensywności myśli („skala intensywności”), składającą się z 5 elementów, ocenianych na 5-punktowej skali porządkowej: częstotliwość, czas trwania, możliwość kontroli, czynniki odstraszające i powód myśli, co daje zakres wyników 0-25 sumowanych z pięciu elementów, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej nasilone myśli samobójcze. Wynik 0 wskazuje, że nie występują myśli samobójcze. Podskala zachowania jest skalą nominalną obejmującą rzeczywiste, przerwane i przerwane próby; zachowania przygotowawcze; oraz zachowania samookaleczające. Podskala śmiertelności ocenia rzeczywiste próby; rzeczywistą śmiertelność ocenianą na 6-punktowej skali porządkowej. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom nasilenia.
Badanie przesiewowe, punkt wyjściowy (dzień 1), tygodnie 13, 26, 39, 52 (wizyta końcowa badania)
Bezpieczeństwo: parametry 12-odprowadzeniowego EKG: QTcF (Fridericia)
Ramy czasowe: Badanie wstępne, Badanie początkowe (Dzień 1), Dzień 6, Tygodnie 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Wizyta końcowa badania), 54 (Kontrola bezpieczeństwa po badaniu)
Dane parametrów 12-odprowadzeniowego EKG QTcF (Fridericia) zostaną podsumowane.
Badanie wstępne, Badanie początkowe (Dzień 1), Dzień 6, Tygodnie 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Wizyta końcowa badania), 54 (Kontrola bezpieczeństwa po badaniu)
Bezpieczeństwo: Parametry EKG 12-odprowadzeniowego: Interwał PQ: milisekundy (ms)
Ramy czasowe: Badania przesiewowe, Linia podstawowa (Dzień 1), Dzień 6, Tygodnie 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Wizyta końcowa badania), 54 (Obserwacja bezpieczeństwa FU)
Dane parametrów 12-odprowadzeniowego EKG, odstępy PQ (milisekundy) zostaną podsumowane.
Badania przesiewowe, Linia podstawowa (Dzień 1), Dzień 6, Tygodnie 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Wizyta końcowa badania), 54 (Obserwacja bezpieczeństwa FU)
Bezpieczeństwo: Parametry 12-odprowadzeniowego EKG: Częstość akcji serca: uderzenia na minutę (bpm)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, Punkt wyjściowy (Dzień 1), Dzień 6, Tygodnie 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Wizyta końcowa badania), 54 (Obserwacja bezpieczeństwa)
Dane parametrów 12-odprowadzeniowego EKG Częstość akcji serca (uderzenia na minutę (uderz./min) podsumować.
Badanie przesiewowe, Punkt wyjściowy (Dzień 1), Dzień 6, Tygodnie 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Wizyta końcowa badania), 54 (Obserwacja bezpieczeństwa)
Bezpieczeństwo: Parametry 12-odprowadzeniowego EKG: odstęp Tpeak-Tend
Ramy czasowe: Screening, Baseline (Dzień 1), Dzień 6, Tygodnie 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Wizyta końcowa badania), 54 (FU bezpieczeństwa)
Dane parametrów 12-odprowadzeniowego EKG (odstęp Tpeak-Tend) zostaną podsumowane.
Screening, Baseline (Dzień 1), Dzień 6, Tygodnie 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Wizyta końcowa badania), 54 (FU bezpieczeństwa)
Bezpieczeństwo: Parametry 12-odprowadzeniowego EKG: Morfologia fali T (szczyt, symetria)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, punkt wyjściowy (dzień 1), dzień 6, tygodnie 4, 8, 13, 26, 39, 52 (wizyta końcowa badania), 54 (FU bezpieczeństwa)
Dane parametrów 12-odprowadzeniowego EKG dotyczące morfologii załamka T (symetrii) zostaną podsumowane.
Badanie przesiewowe, punkt wyjściowy (dzień 1), dzień 6, tygodnie 4, 8, 13, 26, 39, 52 (wizyta końcowa badania), 54 (FU bezpieczeństwa)
Bezpieczeństwo: Częstość występowania nieprawidłowości laboratoryjnych, na podstawie wyników badań hematologicznych, biochemicznych i ogólnego badania moczu
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, Punkt wyjściowy (Dzień 1), Tygodnie 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Wizyta kończąca badanie)
Częstość występowania nieprawidłowości laboratoryjnych wykraczających poza zakresy referencyjne w badaniach hematologicznych, biochemii surowicy i analizie moczu
Badanie przesiewowe, Punkt wyjściowy (Dzień 1), Tygodnie 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Wizyta kończąca badanie)
Bezpieczeństwo: Nieprawidłowości w parametrach życiowych i/lub Działania niepożądane
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, Linia bazowa (dzień 1), Tydzień 26, 52 (Wizyta końcowa badania), 54 (Obserwacja bezpieczeństwa)
Częstość występowania klinicznie istotnych wartości parametrów życiowych.
Badanie przesiewowe, Linia bazowa (dzień 1), Tydzień 26, 52 (Wizyta końcowa badania), 54 (Obserwacja bezpieczeństwa)
Farmakokinetyka: Tmax (godziny)
Ramy czasowe: Tydzień 39: przed podaniem dawki oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po podaniu dawki.
Tmax: Czas do osiągnięcia maksymalnego (szczytowego) stężenia leku w osoczu po podaniu (godziny)
Tydzień 39: przed podaniem dawki oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po podaniu dawki.
Farmakokinetyka: Cmax (ng/mL)
Ramy czasowe: Tydzień 39: przed podaniem dawki oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po podaniu.
Maksymalne (szczytowe) stężenie leku w osoczu w ng/mL
Tydzień 39: przed podaniem dawki oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po podaniu.
Farmakokinetyka: Ctrough (ng/mL)
Ramy czasowe: Tydzień 39: przed podaniem dawki oraz po 1, 2, 4, 6, 8 godzinach od podania.
Stężenie w osoczu (zmierzone stężenie na końcu interwału dawkowania w stanie ustalonym w ng/mL)
Tydzień 39: przed podaniem dawki oraz po 1, 2, 4, 6, 8 godzinach od podania.
Farmakokinetyka: AUCinf (h*ng/mL)
Ramy czasowe: Tydzień 39: przed podaniem dawki oraz po 1, 2, 4, 6, 8 godzinach od podania.
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie od czasu zero do nieskończoności w h*ng/mL
Tydzień 39: przed podaniem dawki oraz po 1, 2, 4, 6, 8 godzinach od podania.
Farmakokinetyka: AUCtau (h*ng/mL)
Ramy czasowe: Tydzień 39: przed podaniem dawki oraz po 1, 2, 4, 6, 8 godzinach od podania.
Pole pod krzywą stężenia leku w osoczu w h*ng/mL
Tydzień 39: przed podaniem dawki oraz po 1, 2, 4, 6, 8 godzinach od podania.
Farmakokinetyka: T1/2 (godziny)
Ramy czasowe: Tydzień 39: przed podaniem dawki oraz po 1, 2, 4, 6, 8 godzinach od podania.
Okres półtrwania terminalnego
Tydzień 39: przed podaniem dawki oraz po 1, 2, 4, 6, 8 godzinach od podania.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Khondrion BV

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Khondrion B.V.

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj