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KHENERFIN 연구: 원발성 미토콘드리아 질환에 대한 손리크로마놀의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 시험 (KH176-301)

2026년 6월 25일 업데이트: Khondrion BV

유전적으로 확인된 미토콘드리아 DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G 변이체를 사용하여 성인 피험자를 대상으로 Sonlicromanol의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 제3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 중추적 시험

KHENERFIN 연구에서는 연구약인 손리코마놀이 피로 증상과 피로가 일상생활에 미치는 영향을 개선할 수 있는지, 손리크로마놀이 미토콘드리아 질환을 앓고 있는 사람들의 균형 조절, 하지 등 신체 능력을 향상시킬 수 있는지를 조사하고 있다. 골격근력.

이 연구에서는 손리코마놀의 효과를 위약(실제 연구 약물과 유사하지만 활성 약물이 포함되지 않은 연구 약물)의 효과와 비교합니다. 연구 약(또는 위약)은 물에 용해되는 분말이며 52주의 치료 기간 동안 하루 2회 복용해야 합니다.

또한, 이 연구에서는 선택된 2차 및 탐색적 결과 측정에 대한 손리크로마놀의 효능뿐만 아니라 손리크로마놀 치료 52주 후 손리크로마놀의 안전성과 내약성을 평가합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

KHENERFIN 연구에서는 연구약인 손리코마놀이 피로 증상과 피로가 일상생활에 미치는 영향을 개선할 수 있는지, 손리크로마놀이 균형 조절, 하지 골격 등 미토콘드리아 질환을 앓고 있는 사람들의 신체 능력을 향상시킬 수 있는지 조사하고 있다. 근력. 또한, 이 연구는 선택된 2차 및 탐색적 결과 측정에 대한 손리크로마놀의 효능뿐만 아니라 손리크로마놀의 안전성과 내약성을 평가합니다. 이 연구는 위약 대조 이중 맹검 연구입니다. 손리코마놀의 효과를 위약(실제 연구 약물과 유사하지만 활성 약물이 포함되지 않은 연구 약물)과 비교할 것입니다. 참가자나 연구 팀 모두 누가 연구 약이나 위약을 받는지 알지 못하며 참가자는 자신에게 배정된 치료법을 변경할 수 없습니다.

최대 6주간 지속되는 심사 기간 동안 잠재적 참가자가 연구 참여에 필요한 모든 요구 사항을 충족하는지 여부를 평가합니다. 스크리닝 단계를 완료하고 연구에 등록한 환자는 무작위로 (우연히) 연구 약물인 손리코마놀 또는 위약(활성 약물 없음)을 받도록 지정됩니다. 참가자는 손리코마놀 또는 위약을 받을 수 있는 동일한 기회를 갖습니다. 최종 후속 방문은 연구 약물의 마지막 용량을 복용한 후 2주 후에 예정됩니다. 총 연구 기간은 약 60주입니다. 연구 약물(위약 포함)은 물에 용해되는 분말이며 52주의 치료 기간 동안 하루 2회 복용해야 합니다. 미토콘드리아 DNA tRNALeu(UUR) 3243A>G 돌연변이가 확인된 총 150명의 환자가 이 연구에 참여할 예정입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

220

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 네덜란드
    • Gelderland
  • 덴마크
    • Region Sjælland
      • Kopenhagen, Region Sjælland, 덴마크, DK2100
        • 아직 모집하지 않음
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nicolai Rasmus Preisler, Dr.
  • 독일
      • München, 독일, 80336
        • 모병
        • Klinikum der Universität München Friedrich-Baur-Institut
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Thomas Klopstock, Prof. Dr.
        • 부수사관:
          • Boriana Buechner, Dr.
  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 아직 모집하지 않음
        • Massachusetts General Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Amel Karaa, Dr.
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 아직 모집하지 않음
        • Cleveland Clinic Neurological Institute Mellen Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sumit Parikh, Dr.
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mary Koenig, Dr.
        • 부수사관:
          • Sam Nicholas Russo, Dr.
  • 영국
    • Greater London
      • London, Greater London, 영국, WC1N 3BG
        • 모병
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Robbert Pitceathly, Dr.
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • 모병
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Costanza Lamperti, Dr.
  • 프랑스
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, 프랑스, 33000
        • 아직 모집하지 않음
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin Service Gynecologie Obstetrique
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Aurelien Trimouille, Dr.
    • Paris
      • Paris, Paris, 프랑스, 75013
        • 아직 모집하지 않음
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Charles-Foix Clinical Investigation Center Paris-Est
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Fanny Mochel, Dr.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 18세 이상 남성 및 여성.
  • 확인된 미토콘드리아 DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G 돌연변이와 백혈구, 소변(요로 상피 세포), 협측 도말 또는 골격근에서 이형질 비율 ≥ 20%(결과는 피험자가 검사를 받기 전에 이용 가능해야 함) 무작위).

  • 만성 피로의 존재(다른 방법으로 치료할 수 있거나 가역적인 원인으로 인한 것이 아님):

    • 스크리닝 방문 전 최소 3개월 동안 환자가 스스로 보고한 만성 피로에 대한 불만이 임상 환자 파일에 기록됨 및
    • 스크리닝에서 Neuro-QoL SFv1-F에 의해 평가된 피로의 존재(원시 총 점수 >22, T-점수 >50).

  • 미토콘드리아 근육병증의 존재는 다음과 같이 정의됩니다.

    • 스크리닝 및 기준선 ≥ 9.1초에서 5XSST.
    • 근병증(근위부 근육 약화), NMDAS 섹션 III 선별 검사 시 임상 평가, 항목 5 점수 ≥1, "고관절 굴곡 및 어깨 외전에 경미하지만 분명한 근위부 약화 - MRC 4/5". 포함 시에는 고관절 굴곡만 고려해야 하며 어깨 외전은 고려하지 않아야 합니다.
  • 환자는 선별 평가 이전에 서면 사전 동의를 제공하고 지정된 기간 내에 연구 예약에 참석할 수 있고 기꺼이 제공합니다.
  • 연구자의 의견으로는 환자가 프로토콜을 준수하고 연구 기간 동안 연구 요구 사항을 준수할 수 있으며 연구 약물을 삼킬 뿐만 아니라 디지털 애플리케이션의 사용(전자 환자 보고를 완료하는 능력) 결과(PRO).
  • 병력, 신체 검사, 활력 징후 측정, 12-리드 ECG 및 스크리닝 시 임상 실험실 평가에 의해 결정되고 조사자가 평가한 대로 스크리닝 시 임상적으로 안정적입니다(PMD 증상 제외).
  • 환자는 무작위 배정 전 최소 4주 동안 안정적인 운동 요법을 받았으며 연구 치료 기간 동안 운동 요법을 바꾸지 않을 의향이 있습니다.
  • 미토콘드리아 질환의 심장 침범(예: 심혈관 자기공명[CMR])으로 설명되지 않는 경우 스크리닝 시 좌심실 벽 두께가 15mm 이하입니다.

  • 가임기 여성은 전체 연구 기간 동안 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되려면 잠재적인 여성 참가자는 최소 2년 동안 폐경 상태이거나 스크리닝 전 최소 6개월 동안 외과적으로 불임 수술(양측 난관 결찰술, 자궁적출술 또는 양측 난소 적출술)을 받아야 합니다. Sonlicromanol은 Ames 테스트, 염색체 이상 테스트 및 생체 내 소핵 테스트에서 판단 시 유전독성이 없는 것으로 나타났습니다. 더욱이, 정액(~2.5mL)에 대한 노출로 인해 눈에 띄는 전신 노출이 발생할 가능성은 극히 낮습니다. 그러나 생식 독성학 연구를 통해 손리코마놀이 성인 남성과 여성의 정상적인 생식에 부정적인 영향을 미치지 않을 뿐만 아니라 자손에게 발달 독성을 유발하지 않는다는 것이 확인될 때까지 다음 피임 주의 사항을 준수해야 합니다.

    • 가임 여성 파트너가 있는 남성 피험자는 전체 연구 기간 동안 기꺼이 콘돔을 사용해야 합니다.
    • 남성 피험자와 가임 가능성이 있는 여성 파트너는 전체 연구 기간 동안 적절한 피임법, 즉 호르몬 피임법(알약, 질링, 패치, 임플란트, 주사제, 호르몬 약용 자궁내 장치) 또는 자궁내 장치를 기꺼이 사용해야 합니다.

제외 기준:

  • m.3243A>G와 관련된 단일 임상 증상인 진행성 외부 안근마비(PEO).
  • 스크리닝 전 3개월(또는 IMP 반감기의 5배 중 더 긴 쪽) 이내에 PMD에 대해 IMP로 치료하거나 연구 중에 IMP(연구 개입 제외)를 사용할 계획입니다.
  • PMD의 뼈 기형 또는 운동 이상 또는 미토콘드리아 근병증 또는 PI의 의견에 따른 중요한 기타 의학적 상태와 관련된 것 이외의 5회 앉은 자세 테스트(5XSST) 동안 참가자의 수행 능력을 방해하고 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 경우.
  • 약물 흡수를 방해할 수 있는 위장관 수술. 또는 연구자의 견해에 따르면 적절한 IMP 흡수를 손상시킬 수 있는 심각한 GI 운동 장애, 만성 설사, 가성 폐쇄 발작.
  • 휴식 시 지속적인 심실성 빈맥(HR >110회/분) 및 이식된 심장율동전환 제세동기(ICD) 부재의 기록된 병력. 지속되지 않는 심실성 빈맥의 경우 심근 허혈을 배제해야 합니다.
  • 좌심실 박출률이 감소된(<45%) 허혈성 심장 질환 및/또는 중증 판막 심장 질환의 병력.
  • LVEF가 40%(HFrEF)로 감소된 박출률이 감소된 증상이 있는 심부전; 박출률 보존 심부전(HFpEF) 또는 약간 감소된 박출률 심부전(HFmrEF)(LVEF ≥40%로 정의)의 경우, 임상적 증상이 최소 3개월 동안 안정하다고 판단되면 환자를 포함할 수 있습니다. 조사자.
  • 급성 심부전(지난 3개월 이내) 병력, 설명할 수 없는 실신 또는 선천성 장단 QT 증후군 또는 급사(급사)의 (가족) 병력.
  • 심박조율기나 ICD가 없는 경우 AV 차단 정도가 더 높습니다(AVB II° 또는 III°).
  • QTcFridericia가 >450ms(남성) 및 >470ms(여성)이고 동시 다발 분지 차단(LBBB 또는 RBBB)이 스크리닝에 존재하지 않는 경우 QTcF는 정규 QT 간격(평균 3주기)을 사용하여 계산됩니다. LBBB 또는 RBBB가 있는 경우 수정된 QT 간격(QTm)은 측정된 QT 간격에서 BBB-QRS 길이의 50%를 빼서 계산해야 합니다(QTm = QTBBB - 50% QRSBBB). 그 후 평소와 같이 속도 수정 공식을 적용해야 합니다. QTcF = QTm / (RR_Interval/1000)1/3의 경우.
  • 심근 허혈을 암시하는 지난 3개월 이내에 새로운 및/또는 동적 ECG 이상(최소 2개의 연속 리드 및/또는 T파 역전에서 1mm 이상의 ST분절 상승 또는 하강 포함). 이 경우, 환자를 본 연구에 포함시키기 위해서는 심근 허혈의 존재를 배제해야 합니다.
  • 불안정한 질병의 최근 병력, 부적절하게 조절된 신경학적 징후 또는 지난 6개월 이내에 뇌졸중 유사 에피소드를 포함하되 이에 국한되지 않는 뇌졸중 유사 에피소드에서 회복되지 않았으며 지난 6개월 이내에 간질 지속증으로 입원했습니다.
  • 스크리닝 또는 재검사를 통해 확인된 기준선에서 혈압 >160/90 mmHg(3회, 바로 누운 자세, 20분 휴식 후 첫 측정).

  • 스크리닝 방문 시 채취한 혈액 및 소변 샘플을 기준으로 환자의 안전에 잠재적인 위험이 있거나 스크리닝 방문 시 환자가 다음과 같은 기준 범위를 벗어난 1개 이상의 임상 실험실 테스트 값:

    • 추정 사구체 여과율(eGFR) <60mL/분/1.73 m2.
    • 혈청 칼륨 >5.0mEq/L 또는 <3.5mEq/L).
    • 스크리닝 시 AST, ALT 또는 총 빌리루빈(TBL) >3 x ULN. TBL 및/또는 ALT 및/또는 AST가 약간 상승하고 연구에 적합한 후보자인 환자는 조사자가 추가 테스트를 실행하고 사례를 논의한 후 근본적인 간 기능 장애를 배제할 수 있는 경우 연구에 등록할 수 있습니다. 의료 모니터.
  • 약물 남용의 병력(칸나비노이드, 암페타민, 코카인, 아편제와 같은 불법 약물 또는 벤조디아제핀, 아편제와 같은 처방약의 문제가 있는 사용).

  • 스크리닝 전 4주 이내에 다음을 사용합니다.

    • (다)비타민, 보조효소 Q10, 비타민 E, 리보플라빈, 아미노산 및 항산화 보충제(이데베논/EPI-743, mitoQ 또는 유사한 제품의 대체 이름을 포함하되 이에 국한되지 않음) 스크리닝 전 최소 1개월 동안 안정적이고 연구 기간 내내 안정적으로 유지하려는 의지가 있는 경우는 제외됩니다.
    • 미토콘드리아 기능에 부정적인 영향을 미치는 모든 약물(발프로산, 글리타존, 스타틴, 항바이러스제, 아미오다론 및 비스테로이드성 항염증제(NSAID)를 포함하되 이에 국한되지 않음). 스크리닝 및 용량은 연구 전반에 걸쳐 안정적으로 유지되어야 합니다(1).
    • 강력한 시토크롬 P450(CYP)3A4 억제제(모든 '코나졸-항진균제', HIV 항바이러스제, 자몽).
    • 강력한 CYP3A4 유도제(HIV 항바이러스제, 카르바마제핀, 페노바르비탈, 페니토인, 리팜피신, 세인트 존스 워트, 피오글리타존, 트로글리타존 포함).
    • 치료 지수가 좁은 CYP3A4에 의해 대사되는 모든 약물.
    • 좁은 치료 지수를 갖는 유기 양이온 수송체 1(OCT1) 및 유기 양이온 수송체 2(OCT2)의 기질로 알려진 약물.
    • 강력한 P-당단백질 억제제(아미오다론, 아지스로마이신, 캡토프릴, 클라리스로마이신, 사이클로스포린, 피페린, 케르세틴, 퀴니딘, 퀴닌, 레세르핀, 리토나비르, 타리퀴다르 및 베라파밀 포함).
    • 2주 동안 안정적인 치료 기간 동안 또는 약물과 주요 대사체의 5반감기 중 가장 짧은 기간(모든 항정신병약물, 모든 항정신병약물, 여러 가지 항우울제, 예를 들어 노르-/아미트립틸린, 플루옥세틴, 항구토제: 돔페리돈, 그라니세트론, 온단세트론). 전체 목록을 보려면 https://crediblemeds.org를 참조하세요.
  • 환자는 정신분열증, 양극성 장애 또는 주요 우울 장애와 같은 정신과적 질환을 앓고 있으며 스크리닝 전 3개월 이내에 조절되지 않았습니다.
  • 환자는 연구 참여를 방해하는 심각한 행동 또는 인지 문제를 가지고 있습니다.
  • 환자는 무작위 배정 전 30일 이내에 연구 참여가 불가능한 입원 입원을 겪었습니다.
  • 환자는 연구 중에 계획된 입원 또는 수술 절차를 갖고 있으며, 이는 연구 평가에 영향을 미칠 수 있습니다.
  • 환자는 이전 3개월 이내에 임상적으로 중요하고 불안정한 호흡기 질환 및/또는 심장 질환(의학적 병력 또는 현재 임상 소견)이 있거나 이전에 중재적 심장 시술(예: 심장 카테터 삽입, 혈관성형술/경피 관상동맥 중재술, 풍선 판막성형술 등)을 받은 적이 있습니다. 무작위화.
  • 환자는 밤에 CPAP 또는 BiPAP를 포함한 인공호흡기 지원이 필요합니다.
  • 환자는 모든 연구 요구 사항을 완료하는 능력을 방해할 수 있는 심각한 시력 장애가 있습니다.
  • 환자는 치료된 국소 비흑색종 피부암(예: 기저세포암종 또는 편평세포암종)을 제외하고 활동성 악성종양 또는 환자에게 5년 미만 동안 질병이 없었던 기타 암이 있습니다.
  • 환자는 고형 장기 이식을 받았거나 현재 면역억제 치료를 받고 있습니다.
  • 환자는 활동성 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 또는 C형 간염 감염 병력이 있습니다.
  • 환자에게는 연구 또는 지속 프로토콜에 참여하는 직계 가족(동일한 주소에 거주하는 가족으로 정의됨)이 있습니다(참여 중 약물의 잠재적인 혼동/전환을 피하기 위해).
  • 환자는 스크리닝 당시 BMI가 18.5kg/m2 미만이거나 35kg/m2 이상입니다.
  • 환자는 무작위 배정 당시 활성 바이러스 또는 박테리아 감염이 있었습니다.
  • 환자는 임신 중이거나 수유 중입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 손리크로마놀 (KH176)
하루 두 번 90 mg 소닉로마놀(100 mg 소닉로마놀.HCl에 상당) 투여
의약품: 손리크로마놀
52주 동안 하루 두 번 90mg 소닉로마놀(100mg 소닉로마놀.HCl) 투여
위약 비교기: 매칭 위약
100 mg의 대응 위약을 하루에 두 번 투여
의약품: 플라시보
52주 동안 1일 2회 100 mg 위약 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Neuro-QoL 피로 단축형 v1
기간: 선별, 기준선 (1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차 (시험 종료 방문)
52주 및 기타 관련 연구 방문 시점에서의 신경질환 환자 삶의 질 피로 단축형 버전 1(Neuro-QoL Fatigue - SF v1)에 대한 기준선 대비 위약 대조 변화: Neuro-QoL Fatigue SF v1은 피로에 대한 인식과 일상 생활 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목의 자가 평가 설문지입니다. 각 질문은 다음과 같이 점수가 매겨집니다: 1=전혀 없다, 2=거의 없다, 3=가끔 있다, 4=자주 있다, 5=항상 있다. 총 원점수 범위는 8-40점입니다. T-점수는 도구 매뉴얼에 제공된 단축형 채점표에서 계산됩니다. T-점수 분포는 원점수를 평균 50, 표준편차(SD) 10의 표준화 점수로 재조정합니다. 기준선 대비 변화: 음수는 피로가 적고 결과가 더 좋음을 의미하며, 양수는 피로가 더 많고 결과가 더 나쁨을 의미합니다.
선별, 기준선 (1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차 (시험 종료 방문)
5회 의자 일어서기 검사 (5XSST)
기간: 선별, 기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 종료 방문)
5xSTS 총 완료 시간(초)에서 52주 및 기타 관련 연구 방문 시점에서의 위약 대비 기준선 대비 변화. 5xSST 점수는 피험자가 앉은 자세에서 일어섰다가 다시 앉기를 5회 반복하는 데 걸리는 시간(소수점 이하 초 단위)을 기준으로 합니다. 상지 지지 없이 또는 보조 없이 5회 반복을 완료하지 못하는 경우 '검사 수행 불가'로 간주하며, 모든 수정 사항은 기록해야 합니다. 참가자는 팔을 가슴에 접은 상태로 중간에 멈추지 않고 가능한 한 빠르게 5회 일어서도록 지시받습니다. 5xSST를 30.0초 이내에 완료하지 못한 경우 검사를 중단하고, 해당 30초 내에 달성한 일어섰다 앉기를 반복한 횟수를 기록합니다. 더 빠른 시간(초)은 더 나은 수행 능력을 나타냅니다.
선별, 기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 종료 방문)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
환자가 채점한 심각도 척도(PGI-S)의 전반적인 인상
기간: 기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 방문 종료)
52주차 및 기타 관련 연구 방문 시 환자의 중증도에 대한 전반적인 인상(PGI-S)에서 위약과 비교한 기준치로부터의 변화. 환자의 전반적인 중증도 점수 - 중증도 설문지는 질병 중증도에 대한 환자의 인상을 평가합니다. PGI-S 항목은 응답자에게 평가 당시 PMD 증상의 심각도를 평가하도록 요청합니다("오늘 원발성 미토콘드리아 질환(PMD) 증상의 심각도를 가장 잘 설명하는 응답을 선택하십시오"). 점수는 "없음"(1), "매우 경미함"(2), "경미함"(3), "보통"(4), "보통 심각함"(5), "심함", (6) 또는 " 매우 심각하다”(7). 점수가 높을수록 심각도가 높은 것을 나타냅니다.
기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 방문 종료)
임상의가 채점한 심각도에 대한 전반적인 인상(CGI-S)
기간: 기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 방문 종료)
52주차 및 CGI-S(Clinician Global Impression of Severity)의 기타 관련 연구 방문 시 위약과 비교한 기준선 대비 변화. 임상의가 점수를 매긴 CGI-S(Global Impression - Severity) 척도는 동일한 진단을 받은 환자에 대한 임상의의 과거 경험과 비교하여 평가 당시 환자 질병의 중증도를 임상의가 평가하도록 요구하는 7점 척도입니다. . CGI-S는 임상의에게 다음과 같은 질문을 합니다. "이 특정 모집단에 대한 전체 임상 경험을 고려할 때 현재 환자의 상태는 얼마나 됩니까?" 이는 다음 7점 척도로 평가됩니다: "정상, 전혀 아프지 않음"(1), "경계선"(2), "경증"(3), "보통"(4) 또는 "표시됨"(5) ), "심각함"(6), "가장 극심한 영향을 받은 환자 중"(7). 이 등급은 평가 당시 관찰되고 보고된 증상, 행동 및 기능을 기반으로 합니다. 점수가 높을수록 심각도가 더 높다는 것을 나타냅니다.
기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 방문 종료)
36-Item Short Form Survey (SF-36)
기간: 기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 종료 방문)
기준점으로부터의 변화를 52주차 및 기타 관련 연구 방문 시 36항목 단축 설문 조사 도구(SF-36)로 측정합니다. SF36은 36항목의 다차원 자가 보고 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 설문지로, HRQoL의 여덟 가지 차원을 측정하는 36개 항목을 포함합니다: 신체 기능, 신체 통증, 신체 건강 문제로 인한 역할 제한, 개인적 또는 정서적 문제로 인한 역할 제한, 정서적 안녕감, 사회적 기능, 에너지/피로도 및 일반 건강 인식. 또한 건강 인식 변화를 나타내는 단일 항목도 포함합니다. SF-36의 점수는 0에서 100까지의 점수를 얻기 위해 표준화된 채점 알고리즘을 사용하여 표준화됩니다. 표준 채점 알고리즘은 두 가지 독특한 상위 요약 점수를 산출합니다: 신체 구성 요소 요약(PCS) 및 정신 구성 요소 요약(MCS). 모든 하위 척도에서 높은 점수는 더 나은 건강과 기능을 나타냅니다.
기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 종료 방문)
PROMIS 피로 일차 미토콘드리아 질환 단축형 (PROMIS 피로 PMD SF)
기간: 선별, 기준선(1일차), 13주, 26주, 39주, 52주(시험 종료 방문)
기준선 대비 52주 및 기타 관련 연구 방문 시점에서의 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS®) 피로 일차 미토콘드리아 질환 단축형(PROMIS Fatigue PMD SF)의 변화. PROMIS 피로 일차 미토콘드리아 질환 단축형은 PMD에서 측정된 피로 증상과 일상 생활에 미치는 영향을 평가하는 9개 항목의 자가 보고 설문지입니다. PROMIS 피로 PMD SF는 응답자가 지난 7일 동안 특정 피로 증상을 얼마나 자주 느꼈거나 경험했는지 5점 척도로 평가하도록 요청하여 피로 증상의 경험과 영향을 평가합니다. 점수 체계는 다음과 같습니다: "전혀 없음" (1), "거의 없음" (2), "가끔" (3), "자주" (4), "항상" (5). 점수가 높을수록 피로 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
선별, 기준선(1일차), 13주, 26주, 39주, 52주(시험 종료 방문)
벡 우울증 척도-2 (BDI-2)
기간: 선별, 기준선 (1일차), 13주, 26주, 39주, 52주 (시험 종료 방문)
베크 우울증 척도(BDI)의 주차 52 및 기타 관련 연구 방문 시점에서 위약 대비 기준선 대비 변화. 베크 우울증 척도(BDI)는 우울증의 심각도를 측정하기 위한 21문항의 객관식 자가 보고 척도입니다. 이 척도는 절망감과 과민성과 같은 우울증 증상, 죄책감이나 처벌받는 느낌과 같은 인지, 그리고 피로, 체중 감소, 성적 관심 상실과 같은 신체적 증상과 관련된 항목으로 구성됩니다. 각 답변은 0에서 3까지의 척도 값으로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 더 심각한 우울증 증상을 나타냅니다.
선별, 기준선 (1일차), 13주, 26주, 39주, 52주 (시험 종료 방문)

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
뉴캐슬 미토콘드리아 질환 성인 규모(NMDAS)
기간: 기준선(1일차), 26주차, 52주차(시험 방문 종료)
52주차 및 성인을 위한 뉴캐슬 미토콘드리아 질병 척도(NMDAS)의 기타 관련 연구 방문 시 위약과 비교한 기준치로부터의 변화. NMDAS는 모든 형태의 미토콘드리아 질환에 대해 특별히 고안된 반정량적 임상 평가 척도입니다. 평가 척도는 현재 기능, 시스템별 관련성, 현재 임상 평가 등 여러 영역을 탐색하여 미토콘드리아 질환의 모든 측면을 포괄합니다. NMDAS의 각 질문/항목에는 0~5점의 가능한 점수가 있습니다. 세 가지 섹션 점수 각각은 해당 섹션의 각 질문에 대해 얻은 점수를 간단히 합산하여 계산되며, 점수가 높을수록 질병이 더 심각합니다. 따라서 점수 범위는 섹션 I과 III의 경우 0~50점, 섹션 II의 경우 0~45점, 섹션 I~III의 경우 0~145점입니다. 점수가 높을수록 질병의 심각도가 높다는 것을 의미합니다.
기준선(1일차), 26주차, 52주차(시험 방문 종료)
위장 증상.
기간: 52주차까지
위장관 증상의 수, 강도 및 기간에 대한 기준치 대비 위약 대비 변화. 선별검사부터 52주차 방문까지(포함) 월간 위장관 불만 건수를 파악합니다. 이를 위해 위장관 증상 설문지를 사용합니다.
52주차까지
발작 에피소드
기간: 52주차까지
발작 횟수, 강도, 기간, 약물 사용에 대한 기준치 대비 위약 대비 변화. 발작 데이터(예: 발생, 기간, 강도 심각도, 편두통 약물 사용)는 일일 두통 일기를 통해 매일 수집됩니다.
52주차까지
치료 관련 이상반응(TEAE)의 특성, 빈도 및 중증도로 평가된 안전성 및 내약성
기간: 52주차까지
치료 긴급 이상 사례(TEAE)의 특성, 빈도 및 중증도로 평가된 안전성 및 내약성은 규제 활동에 대한 의학 사전(MedDRA)을 사용하여 코딩됩니다. TEAE는 임상시험용 제품(IP) 투여를 시작한 후 IP 마지막 투여 후 14일까지 관찰된 이상반응(AE)으로 정의됩니다. AE는 IP와 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 IP 사용과 일시적으로 관련된 참가자의 예상치 못한 의학적 사건입니다. 따라서 AE는 IP 사용과 일시적으로 연관된 바람직하지 않고 의도하지 않은 증상 또는 질병(신규 또는 악화됨)일 수 있습니다.
52주차까지
안전: 12개 리드 ECG 매개변수: QRS 기간(밀리초)
기간: 기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 방문 종료)
12 리드 ECG 매개변수 데이터 QRS 기간(밀리초)이 요약됩니다.
기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 방문 종료)
안전성: 12개 리드 ECG 매개변수: QRS 형태(피크, 축)
기간: 기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 방문 종료)
12 리드 ECG 매개변수 데이터 QRS 형태(피크, 축)가 요약됩니다.
기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 방문 종료)
Brief Pain Inventory Short Form (BPI-SF)
기간: 기준선 (1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차 (시험 종료 방문)
52주 및 기타 관련 연구 방문 시점에서 위약 대비 기준선 대비 변화에 대한 Brief Pain Inventory-Short Form(BPI-SF) 평가. BPI-SF는 통증의 심각도와 통증이 환자의 일상 기능에 미치는 영향을 평가하기 위한 검증된(33) 자가 보고 설문지입니다. BPI-SF는 지난 24시간 동안 최악, 최소, 평균 통증 강도와 현재 통증 수준을 평가하며, 0은 통증 없음, 10은 상상할 수 있는 최악의 통증을 나타냅니다. 일상 기능에 대한 간섭(일반 활동, 걷기, 업무, 기분, 타인과의 관계, 수면, 삶의 즐거움)을 측정하는 7개 항목도 11점 척도로 평가되며, 0은 간섭 없음, 10은 완전한 간섭을 나타냅니다. 점수는 BPI SF 점수의 두 구성 요소인 통증 심각도 지수와 통증 간섭 지수로 평균화될 수 있습니다. 높은 점수는 통증의 심각도와 영향 수준이 높음을 나타냅니다.
기준선 (1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차 (시험 종료 방문)
보건경제학 및 성과연구(HEOR) 평가: EQ-5D-5L
기간: 선별, 기준선(1일차), 13주, 26주, 39주, 52주(시험 종료 방문) 및 54주(추적 관찰)
52주차 및 기타 관련 연구 방문 시점에서의 EQ-5D-5L(EQ-5차원-5수준) 기준선 대비 변화를 위약군과 비교합니다. EQ-5D-5L은 기술적 시스템과 시각적 아날로그 척도(EQ-VAS)로 구성된 자가 보고 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 측정 도구입니다. 기술적 시스템은 건강을 5가지 차원으로 정의합니다: 이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울. 각 차원에는 5가지 응답 범주(수준)가 있습니다: 문제 없음, 약간의 문제, 중간 정도의 문제, 심각한 문제, 극심한 문제. EQ-VAS는 수직 VAS에서 응답자의 자가 평가 건강 상태를 기록합니다. 응답자는 0('상상할 수 있는 최악의 건강 상태')부터 100('상상할 수 있는 최상의 건강 상태')까지의 등급으로 인지된 건강 상태를 보고할 수 있습니다. 높은 점수는 더 나쁜 건강 상태를 나타냅니다.
선별, 기준선(1일차), 13주, 26주, 39주, 52주(시험 종료 방문) 및 54주(추적 관찰)
Columbia 자살 심각도 평가 척도 (C-SSRS)
기간: 선별, 기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 종료 방문)
베이스라인 대비 변화를 위약군과 비교하여 52주 및 기타 관련 연구 방문 시점에서의 컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS) 결과. 이 도구는 자살 사고의 심각도("심각도 하위 척도")를 평가하며, 5점 서열 척도로 평가됩니다. 사고 강도 하위 척도("강도 하위 척도")는 5개 항목(빈도, 지속 시간, 통제 가능성, 억제 요인, 사고 이유)으로 구성되어 있으며, 각 항목은 5점 서열 척도로 평가됩니다. 다섯 항목의 점수를 합산하여 0-25점 범위의 점수를 산출하며, 점수가 높을수록 자살 사고가 더 심각함을 나타냅니다. 0점은 자살 사고가 없음을 나타냅니다. 행동 하위 척도는 명목 척도로, 실제 시도, 중단된 시도, 방해받은 시도; 준비 행동; 자해 행동을 포함합니다. 치명성 하위 척도는 실제 시도를 평가하며, 실제 치명성은 6점 서열 척도로 평가됩니다. 점수가 높을수록 심각도 수준이 높음을 나타냅니다.
선별, 기준선(1일차), 13주차, 26주차, 39주차, 52주차(시험 종료 방문)
안전성: 12 유도 심전도 매개변수: QTcF (프리데리시아)
기간: 선별, 기초선 (1일차), 6일차, 4주, 8주, 13주, 26주, 39주, 52주 (시험 종료 방문), 54주 (안전성 추적관찰)
12-lead ECG 매개변수 데이터 QTcF (Fridericia)가 요약될 것입니다.
선별, 기초선 (1일차), 6일차, 4주, 8주, 13주, 26주, 39주, 52주 (시험 종료 방문), 54주 (안전성 추적관찰)
안전성: 12유도 심전도 파라미터: PQ 간격: 밀리초(ms)
기간: 선별, 기준선 (1일차), 6일차, 4주, 8주, 13주, 26주, 39주, 52주 (시험 종료 방문), 54주 (안전성 추적 관찰)
12 lead ECG parameter data PQ intervals (milliseconds) will be summarised.
선별, 기준선 (1일차), 6일차, 4주, 8주, 13주, 26주, 39주, 52주 (시험 종료 방문), 54주 (안전성 추적 관찰)
안전성: 12 유도 심전도 매개변수: 심박수: 분당 박동수 (bpm)
기간: 선별, 기준선 (1일차), 6일차, 4주, 8주, 13주, 26주, 39주, 52주 (시험 종료 방문), 54주 (안전성 추적 관찰)
12 유도 심전도 파라미터 데이터 심박수(분당 박동수(bpm)을 요약합니다.
선별, 기준선 (1일차), 6일차, 4주, 8주, 13주, 26주, 39주, 52주 (시험 종료 방문), 54주 (안전성 추적 관찰)
안전성: 12 유도 심전도 파라미터: Tpeak-Tend 간격
기간: 선별, 기준선 (1일차), 6일차, 4주, 8주, 13주, 26주, 39주, 52주 (시험 종료 방문), 54주 (안전성 추적 관찰)
12-lead ECG 매개변수 데이터(Tpeak-Tend 간격)가 요약됩니다.
선별, 기준선 (1일차), 6일차, 4주, 8주, 13주, 26주, 39주, 52주 (시험 종료 방문), 54주 (안전성 추적 관찰)
안전성: 12유도 심전도 파라미터: T파 형태 (피크, 대칭성)
기간: 선별, 기준선 (1일차), 6일차, 4주, 8주, 13주, 26주, 39주, 52주 (시험 종료 방문), 54주 (안전성 추적 관찰)
12유도 심전도 파라미터 데이터 T파 형태(대칭성)가 요약됩니다.
선별, 기준선 (1일차), 6일차, 4주, 8주, 13주, 26주, 39주, 52주 (시험 종료 방문), 54주 (안전성 추적 관찰)
안전성: 혈액학, 임상 화학 및 요 검사 결과를 기반으로 한 실험실 이상 발생률
기간: 선별, 기준선(1일차), 4주, 8주, 13주, 26주, 39주, 52주(시험 종료 방문)
혈액학, 혈청 생화학 및 요 분석 검사를 기반으로 한 임상 참고 범위를 벗어난 실험실 이상 발생률
선별, 기준선(1일차), 4주, 8주, 13주, 26주, 39주, 52주(시험 종료 방문)
안전성: 활력 징후 이상 및/또는 이상반응
기간: 선별, 기준선(1일차), 26주, 52주(시험 종료 방문), 54주(안전성 추적 관찰)
임상적으로 유의미한 활력 징후 값의 발생률.
선별, 기준선(1일차), 26주, 52주(시험 종료 방문), 54주(안전성 추적 관찰)
약동학: Tmax (시간)
기간: 제 39주: 투여 전, 그리고 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간
Tmax: 약물 투여 후 최대(최고) 혈장 농도에 도달하는 시간(시간)
제 39주: 투여 전, 그리고 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간
약동학: Cmax (ng/mL)
기간: 39주: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간
ng/mL 단위의 최대(최고) 혈장 약물 농도
39주: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간
약동학: Ctrough (ng/mL)
기간: 39주차: 투약 전, 투약 후 1, 2, 4, 6, 8시간
혈장 농도 (정상 상태에서 투약 간격 종료 시 측정된 농도, 단위: ng/mL)
39주차: 투약 전, 투약 후 1, 2, 4, 6, 8시간
약동학: AUCinf (h*ng/mL)
기간: 주차 39: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간
시간 0부터 무한대까지의 혈장 농도-시간 곡선 하단 면적, 단위: h*ng/mL
주차 39: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간
약동학: AUCtau (h*ng/mL)
기간: 39주차: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간
혈장 농도 시간 곡선 아래 면적 (단위: h*ng/mL)
39주차: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간
약동학: T1/2 (시간)
기간: 제39주: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간
말기 제거 반감기
제39주: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Khondrion BV

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 4월 14일

기본 완료 (추정된)

2028년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 5월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 6월 4일

처음 게시됨 (실제)

2024년 6월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 25일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Khondrion B.V.

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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