Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

KHENERFIN-tutkimus: Kokeilu sonlikromanolin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi primaarisissa mitokondriosairauksissa (KH176-301)

torstai 25. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Khondrion BV

Vaihe III, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, keskeinen tutkimus sonlikromanolin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla koehenkilöillä geneettisesti vahvistetulla mitokondrio-DNA-tRNALeu(UUR) m.3243A>G-variantilla

KHENERFIN-tutkimuksessa selvitetään, pystyykö tutkimuslääke sonlikromanoli parantamaan väsymyksen oireita ja väsymyksen vaikutusta jokapäiväiseen elämään, ja pystyykö sonlikromanoli parantamaan mitokondriotautia sairastavien ihmisten fyysisiä kykyjä, kuten tasapainonhallintaa ja alaraajaa. luustolihasten voimaa.

Tässä tutkimuksessa sonlikromanolin vaikutuksia verrataan lumelääkkeeseen (tutkimuslääke, joka näyttää varsinaisesta tutkimuslääkkeestä, mutta ei sisällä aktiivista lääkettä). Tutkimuslääke (tai lumelääke) on jauhe, joka liuotetaan veteen ja joka on otettava kahdesti päivässä 52 viikon hoitojakson aikana.

Lisäksi tutkimuksessa arvioidaan sonlikromanolin tehoa valituissa toissijaisissa ja tutkivissa tulosmittauksissa sekä sonlikromanolin turvallisuutta ja siedettävyyttä 52 viikon sonlikromanolihoidon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

KHENERFIN-tutkimuksessa selvitetään, pystyykö tutkimuslääke, sonlikromanoli, parantamaan väsymyksen oireita ja väsymyksen vaikutusta jokapäiväiseen elämään ja pystyykö sonlikromanoli parantamaan mitokondrioista kärsivien ihmisten fyysisiä kykyjä, kuten tasapainonhallintaa ja alaraajojen luustoa. lihasvoima. Lisäksi tutkimuksessa arvioidaan sonlikromanolin tehoa valituissa toissijaisissa ja tutkivissa tulosmittauksissa sekä sonlikromanolin turvallisuutta ja siedettävyyttä. Tämä tutkimus on lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus; sonlikromanolin vaikutuksia verrataan lumelääkkeeseen (tutkimuslääke, joka näyttää varsinaisesta tutkimuslääkkeestä, mutta ei sisällä aktiivista lääkettä). Osallistujat tai tutkimusryhmä eivät tiedä, kuka saa tutkimuslääkettä tai lumelääkettä, eivätkä osallistujat voi muuttaa heille määrättyä hoitoa.

Enintään 6 viikkoa kestävän seulontajakson aikana arvioidaan, täyttääkö mahdollinen osallistuja kaikki tutkimukseen osallistumisen edellytykset. Potilaat, jotka suorittavat seulontavaiheen ja ovat mukana tutkimuksessa, määrätään satunnaisesti (sattumalta) saamaan joko tutkimuslääkettä sonlikromanolia tai lumelääkettä (ei aktiivista lääkitystä). Osallistujilla on yhtäläiset mahdollisuudet saada joko sonlikromanolia tai lumelääkettä. Viimeinen seurantakäynti on suunniteltu 2 viikkoa viimeisen tutkimuslääkeannoksen ottamisen jälkeen. Opintojen kokonaiskesto on noin 60 viikkoa. Tutkimuslääke (samoin kuin lumelääke) on veteen liuotettu jauhe, joka on otettava kahdesti päivässä 52 viikon hoitojakson aikana. Tähän tutkimukseen osallistuu yhteensä 150 potilasta, joilla on vahvistettu mitokondrion DNA tRNALeu(UUR) 3243A>G mutaatio.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

220

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Alankomaat, 6525
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Costanza Lamperti, Dr.
  • Ranska
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Ranska, 33000
        • Ei vielä rekrytointia
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin Service Gynecologie Obstetrique
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Aurelien Trimouille, Dr.
    • Paris
      • Paris, Paris, Ranska, 75013
        • Ei vielä rekrytointia
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Charles-Foix Clinical Investigation Center Paris-Est
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Fanny Mochel, Dr.
  • Saksa
      • München, Saksa, 80336
        • Rekrytointi
        • Klinikum der Universität München Friedrich-Baur-Institut
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Thomas Klopstock, Prof. Dr.
        • Alatutkija:
          • Boriana Buechner, Dr.
  • Tanska
    • Region Sjælland
      • Kopenhagen, Region Sjælland, Tanska, DK2100
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nicolai Rasmus Preisler, Dr.
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • Rekrytointi
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Robbert Pitceathly, Dr.
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Ei vielä rekrytointia
        • Massachusetts General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Amel Karaa, Dr.
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cleveland Clinic Neurological Institute Mellen Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sumit Parikh, Dr.
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mary Koenig, Dr.
        • Alatutkija:
          • Sam Nicholas Russo, Dr.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset iältään ≥18 vuotta.
  • Vahvistettu mitokondrio-DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G-mutaatio plus heteroplasmaprosentti ≥ 20 % valkosoluissa tai virtsassa (virtsan epiteelisoluissa) tai poskinäytteessä tai luurankolihaksessa (tulosten on oltava saatavilla ennen kuin tutkittava on satunnaistettu).

  • Krooninen väsymys (ei johdu muuten hoidettavista tai palautuvista syistä):

    • Valitukset potilaan itse ilmoittamasta kroonisesta väsymyksestä vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä ja kirjattu kliinisiin potilastiedostoihin JA
    • Väsymyksen esiintyminen (raaka kokonaispistemäärä > 22 on T-piste > 50), arvioitu Neuro-QoL SFv1-F:llä seulonnassa.

  • Mitokondriaalinen myopatia määritellään seuraavasti:

    • 5XSST seulonnassa ja lähtötilanteessa ≥ 9,1 sekuntia.
    • Myopatia (proksimaalinen lihasheikkous), NMDAS-jakson III kliininen arviointi seulonnassa, kohta 5 pisteet ≥1, jossa lukee: "lievä mutta selvä proksimaalinen heikkous lonkan taivutuksessa ja olkapään sieppauksessa - MRC 4/5". Inkluusiossa tulee ottaa huomioon vain lonkan koukistus, mutta ei olkapään sieppausta.
  • Potilas pystyy ja haluaa antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen seulontaarviointia ja osallistua tutkimustapaamisiin määritetyn aikaikkunan sisällä.
  • Potilas on tutkijan näkemyksen mukaan todennäköisesti protokollan mukainen ja kykenevä noudattamaan tutkimusvaatimuksia tutkimuksen pituuden osalta ja nielemään tutkimuslääkitystä sekä käyttämään digitaalisia sovelluksia (kyky suorittaa sähköinen potilas raportoitu tulokset (PRO:t).
  • Kliinisesti stabiili (lukuun ottamatta PMD-oireita) seulonnassa sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen mittausten, 12-kytkentäisen EKG:n ja kliinisen laboratorioarvioinnin perusteella seulonnassa ja tutkijan arvioiden mukaan.
  • Potilas on ollut vakaalla harjoitteluohjelmalla vähintään 4 viikkoa ennen satunnaistamista ja on valmis olemaan muuttamatta harjoitusohjelmaan tutkimushoitojakson aikana.
  • Vasemman kammion seinämän paksuus ≤15 mm seulonnassa, ellei se selitä mitokondriotaudin sydämeen liittyvällä osallisuudella (esim. kardiovaskulaarisella magneettiresonanssilla [CMR]).

  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee olla valmiita käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä koko tutkimuksen ajan. Jotta mahdollisten naispuolisten osallistujien ei katsota olevan hedelmällisessä iässä, heidän on oltava postmenopausaalisessa vähintään kaksi vuotta tai heillä on oltava kirurginen sterilointi (kahdenpuoleinen munanjohdinligaatio, kohdunpoisto tai molemminpuolinen munanpoisto) vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa. Sonlikromanolin on osoitettu olevan ei-genotoksinen Ames-testin, kromosomipoikkeavuustestin ja in vivo Micronucleus -testin perusteella. Lisäksi huomattava systeeminen altistuminen (~2,5 ml) siemennesteelle altistumisesta on erittäin epätodennäköistä. Ennen kuin lisääntymistoksikologiset tutkimukset ovat vahvistaneet, että sonlikromanoli ei vaikuta haitallisesti aikuisten miesten ja naisten normaaliin lisääntymiseen eikä aiheuta kehitystoksisuutta jälkeläisissä, seuraavia ehkäisyä koskevia varotoimia on noudatettava:

    • Miespuolisten koehenkilöiden, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispartnereita, tulee olla valmiita käyttämään kondomia koko tutkimuksen ajan.
    • Miespuolisten koehenkilöiden hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten kumppanien tulee olla valmiita käyttämään koko tutkimuksen ajan riittäviä ehkäisymenetelmiä eli hormonaalista ehkäisymenetelmää (pilleri, emätinrengas, laastari, implantti, injektoitava, hormonialääkevalmiste) tai kohdunsisäistä laitetta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Progressiivinen ulkoinen oftalmoplegia (PEO) ainoana kliinisenä ilmentymänä, joka liittyy m.3243A>G:hen.
  • Hoito IMP:llä PMD:n hoitoon 3 kuukauden sisällä (tai 5 kertaa IMP:n puoliintumisaika sen mukaan, kumpi on pidempi) ennen seulontaa tai suunnittelee IMP:n käyttöä (muuta kuin tutkimusinterventiota) tutkimuksen aikana.
  • PMD:n luun epämuodostumat tai motoriset poikkeavuudet tai muut kuin mitokondriaaliseen myopatiaan tai merkittäviin muihin lääketieteellisiin tiloihin liittyvät, jotka PI:n mielestä voivat häiritä ja hämmentää osallistujan suorituskykyä 5 kertaa istumaan seisomaan -testin (5XSST) aikana.
  • Ruoansulatuskanavan leikkaus, joka saattaa häiritä lääkkeen imeytymistä. Tai vaikea GI-dysmotiliteetti, krooninen ripuli, pseudo-tukoskohtaukset, jotka heikentävät asianmukaista IMP:n imeytymistä tutkijan mielestä.
  • Dokumentoitu pitkäkestoinen kammiotakykardia (HR > 110 lyöntiä/min) levossa ja implantoidun kardioverteri-defibrillaattorin (ICD) puuttuessa. Jos kyseessä on pitkittynyt kammiotakykardia, sydänlihaksen iskemia on suljettava pois.
  • Aiempi iskeeminen sydänsairaus, johon liittyy pienentynyt vasemman kammion ejektiofraktio (< 45 %) ja/tai vaikea läppäsairaus.
  • Oireinen sydämen vajaatoiminta, jossa ejektiofraktio on pienentynyt LVEF:n ollessa 40 % (HFrEF); Jos sydämen vajaatoiminta, jossa ejektiofraktio on säilynyt (HFpEF) tai vain lievästi vähentynyt ejektiofraktio (HFmrEF) (määritelty LVEF ≥40 %), voidaan ottaa mukaan, jos kliiniset oireet ovat vakaita vähintään 3 kuukauden ajan tutkimuksen mukaan. Tutkija.
  • Aiempi akuutti sydämen vajaatoiminta (viimeisten 3 kuukauden aikana), (perheessä) selittämätön pyörtyminen tai synnynnäinen pitkä ja lyhyt QT-oireyhtymä tai äkillinen kuolema.
  • Korkeampi AV-salpaus (AVB II° tai III°) sydämentahdistimen tai ICD:n puuttuessa.
  • Jos QTcFridericia on > 450 ms (mies) ja > 470 ms (nainen) ja samanaikainen nippuhaara-esto (LBBB tai RBBB) ei ole läsnä seulonnassa, QTcF lasketaan käyttämällä säännöllistä QT-väliä (kolmen syklin keskiarvo). Jos LBBB tai RBBB on läsnä, modifioitu QT-väli (QTm) tulee laskea vähentämällä 50 % BBB-QRS:n pituudesta mitatusta QT-välistä (QTm = QTBBB - 50 % QRSBBB). Tämän jälkeen nopeuden korjauskaavaa tulee soveltaa tavalliseen tapaan. QTcF = QTm / (RR_Interval/1000)1/3.
  • Uudet ja/tai dynaamiset EKG-poikkeavuudet (mukaan lukien ST-segmentin nousu tai lasku vähintään kahdessa vierekkäisessä johdossa ja/tai T-aallon inversiot) viimeisen kolmen kuukauden aikana, jotka viittaavat sydänlihasiskemiaan. Tässä tapauksessa sydänlihasiskemian esiintyminen on suljettava pois, jotta potilas voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen.
  • Äskettäin epästabiili sairaus, riittämättömästi hallitut neurologiset ilmenemismuodot tai ei toipunut aivohalvauksen kaltaisista jaksoista, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, aivohalvauksen kaltaiset jaksot viimeisen 6 kuukauden aikana, sairaalahoidossa status epilepticuksen vuoksi viimeisten 6 kuukauden aikana.
  • Verenpaine > 160/90 mmHg seulonnassa tai lähtötilanteessa, joka vahvistetaan uusintatestillä (3x; makuuasennossa; ensimmäinen mittaus 20 minuutin tauon jälkeen).

  • ≥1 kliinisen laboratoriotestin arvo viitealueen ulkopuolella, seulontakäynnillä otettujen veri- ja virtsanäytteiden perusteella, jotka voivat vaarantaa potilaan turvallisuuden tai potilaalla on seulontakäynnillä:

    • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2.
    • Seerumin kalium >5,0 mekv/l tai <3,5 mekv/l).
    • AST, ALT tai kokonaisbilirubiini (TBL) >3 x ULN seulonnassa. Potilaat, joilla on hieman kohonnut TBL ja/tai ALAT ja/tai ASAT ja jotka soveltuvat tutkimukseen, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen, jos tutkija voi sulkea pois taustalla olevan maksan toimintahäiriön suorittamalla lisätutkimuksia ja keskusteltuaan tapauksesta lääketieteellinen monitori.
  • Huumeiden väärinkäytön sairaushistoria (laittomat huumeet, kuten kannabinoidit, amfetamiinit, kokaiini, opiaatit tai reseptilääkkeiden, kuten bentsodiatsepiinien, opiaattien, ongelmallinen käyttö).

  • Käytä 4 viikon sisällä ennen seulontaa:

    • (moni)vitamiinit, koentsyymi Q10, E-vitamiini, riboflaviini, aminohapot ja antioksidanttilisäaineet (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta idebenoni/EPI-743, mitoQ tai vaihtoehtoiset nimet vastaaville tuotteille); ellei se ole stabiili vähintään kuukauden ajan ennen seulontaa ja halukas pysymään vakaana koko tutkimuksen ajan.
    • mitokondrioiden toimintaan negatiivisesti vaikuttavat lääkkeet (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta valproiinihappo, glitatsonit, statiinit, viruslääkkeet, amiodaroni ja ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet (NSAID)), ellei annos ole ollut vakaa vähintään kuukauden ajan ennen seulonta ja annoksen on pysyttävä vakaana koko tutkimuksen ajan (1).
    • mitkä tahansa voimakkaat sytokromi P450 (CYP)3A4:n estäjät (kaikki "konatsolit-sienilääkkeet", HIV-viruslääkkeet, greippi).
    • voimakkaat CYP3A4:n indusoijat (mukaan lukien HIV-viruslääkkeet, karbamatsepiini, fenobarbitaali, fenytoiini, rifampisiini, mäkikuisma, pioglitatsoni, troglitatsoni).
    • kaikki CYP3A4:n kautta metaboloituvat lääkkeet, joilla on kapea terapeuttinen indeksi.
    • lääkitys, jonka tiedetään olevan orgaanisen kationin kuljettaja 1:n (OCT1) ja orgaanisen kationin kuljettaja 2:n (OCT2) substraatti, jolla on kapea terapeuttinen indeksi.
    • voimakkaat P-glykoproteiinin estäjät (mukaan lukien amiodaroni, atsitromysiini, kaptopriili, klaritromysiini, syklosporiini, piperiini, kversetiini, kinidiini, kiniini, reserpiini, ritonaviiri, tariquidar ja verapamiili).
    • kaikki lääkkeet, joiden tiedetään vaikuttavan sydämen repolarisaatioon, paitsi jos QTcF-aika seulonnassa ole normaali vakaan hoidon aikana kahden viikon ajan tai lääkkeen ja sen päämetaboliitin (-aineenvaihduntatuotteiden) 5 puoliintumisajan aikana sen mukaan, kumpi ajanjakso on lyhin (kaikki antipsykootit, useita masennuslääkkeitä, mm. nor-/amitriptyliini, fluoksetiini, antiemeetit: domperidoni, granisetroni, ondansetroni). Täydellinen luettelo on osoitteessa https://crediblemeds.org.
  • Potilaalla on psykiatrisia sairauksia, kuten skitsofrenia, kaksisuuntainen mielialahäiriö tai vakava masennushäiriö, jotka eivät ole olleet hallinnassa 3 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  • Potilaalla on vakavia käyttäytymis- tai kognitiivisia ongelmia, jotka estävät osallistumisen tutkimukseen.
  • Potilas on ollut satunnaistamista edeltäneiden 30 päivän aikana sairaalahoidossa, joka estää osallistumisen tutkimukseen.
  • Potilaalla on tutkimuksen aikana suunniteltu sairaalahoito tai leikkaus, joka voi vaikuttaa tutkimuksen arvioihin.
  • Potilaalla on kliinisesti merkittävä ja epästabiili hengityselinsairaus ja/tai sydänsairaus (sairaushistoria tai nykyiset kliiniset löydökset) tai aiempi sydäninventiotoimenpiteet (esim. sydämen katetrointi, angioplastia/perkutaaninen sepelvaltimon interventio, palloläppäleikkaus jne.) 3 kuukauden sisällä ennen hoitoa satunnaistaminen.
  • Potilas tarvitsee kaikenlaista hengityslaitetta, mukaan lukien CPAP tai BiPAP yöllä.
  • Potilaalla on vakava näkövamma, joka voi haitata hänen kykyään suorittaa kaikki tutkimusvaatimukset.
  • Potilaalla on aktiivinen pahanlaatuinen kasvain tai mikä tahansa muu syöpä, josta Potilas on ollut taudista vapaa alle 5 vuotta, lukuun ottamatta parantavasti hoidettua paikallista ei-melanooma-ihosyöpää (esim. tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä).
  • Potilaalla on kiinteä elinsiirto ja/tai hän saa parhaillaan immunosuppressiohoitoa.
  • Potilaalla on ollut aktiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio.
  • Potilaalla on lähisukulainen (määritelty samassa osoitteessa asuvaksi perheenjäseneksi), joka osallistuu tutkimukseen tai jatkoprotokollaan (jotta vältetään mahdollinen lääkkeiden sekoittuminen/vaihtaminen osallistumisen aikana).
  • Potilaan BMI on seulonnassa alle 18,5 kg/m2 tai yli 35 kg/m2.
  • Potilaalla on aktiivinen virus- tai bakteeri-infektio satunnaistamisen aikana.
  • Potilas on raskaana tai imettää.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sonlicromanol (KH176)
90 mg sonlicromanolia (vastaa 100 mg sonlicromanol.HCl:ta) kahdesti päivässä
Lääke: Sonlikromanol
90 mg sonlikromaania (100 mg sonlikromaani.HCl) kahdesti päivässä 52 viikon ajan
Placebo Comparator: Vastaava lumelääke
100 mg vastaavan lumelääkkeen antaminen kahdesti päivässä
Lääke: Placebo
100 mg:n lumelääkkeen antaminen kahdesti päivässä 52 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neuro-QoL Väsymyslyhytlomake v1
Aikaikkuna: Seulonta, Alkuperäinen (Päivä 1), Viikot 13, 26, 39, 52 (Koejakson loppukäynti)
Muutos lähtötilanteeseen verrattuna lumelääkkeeseen viikolla 52 ja muilla merkityksellisillä tutkimuskäynneillä Quality of Life in Neurological Disorders Fatigue Short Form version 1 (Neuro-QoL Fatigue - SF v1): Neuro-QoL Fatigue SF v1 on 8 kysymyksen itsetäyttöpohjainen kysely, joka arvioi väsymyksen kokemusta ja sen vaikutusta päivittäisiin toimintoihin. Jokainen kysymys pisteytetään seuraavasti: 1=ei koskaan, 2=harvoin, 3=joskus, 4=usein ja 5=aina. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 8-40. T-pisteet lasketaan lyhyen muodon pisteytystaulukosta, joka on annettu instrumenttien manuaalissa. T-pistejakaumat muuntavat raakapisteet standardoiduiksi pisteiksi, joiden keskiarvo on 50 ja keskihajonta (SD) on 10. Muutos lähtötilanteesta: Negatiiviset luvut tarkoittavat vähemmän väsymystä, parempaa lopputulosta, positiivinen pistemäärä tarkoittaa enemmän väsymystä, huonompaa lopputulosta.
Seulonta, Alkuperäinen (Päivä 1), Viikot 13, 26, 39, 52 (Koejakson loppukäynti)
Viisi Kertaa Istualta Nousemisen Testi (5XSST)
Aikaikkuna: Seulonta, Perustaso (Päivä 1), Viikot 13, 26, 39, 52 (Kokeen päätösvierailu)
Muutos lähtötilanteeseen verrattuna lumelääkkeeseen viikolla 52 ja muilla merkittävillä tutkimuskäynneillä 5xSST:ssä kokonaisajassa (sekunteina) suorittaa 5xSTS. 5xSST-pistemäärä perustuu siihen aikaan (lähimpään desimaaliin sekunteina), jonka koehenkilö pystyy siirtymään istuma-asennosta seisoma-asentoon ja takaisin istumaan viisi kertaa. Viiden toiston suorittamisen kyvyttömyys ilman apua tai yläraajojen tukea osoittaa 'testin suorittamisen epäonnistumisen', ja kaikki muutokset tulisi dokumentoida. Osallistujan ohjeistetaan nousemaan suoraksi mahdollisimman nopeasti 5 kertaa, välittämättä taukoja, pitäen kädet ristittyinä rinnan yli. Kun 5xSST:ä ei saavuteta 30,0 sekunnin kuluessa, testi keskeytetään ja todellinen istumisesta seisomaan nousujen määrä näiden 30 sekunnin aikana kirjataan. Nopeammat ajat (sekunteina) osoittavat parempaa suorituskykyä.
Seulonta, Perustaso (Päivä 1), Viikot 13, 26, 39, 52 (Kokeen päätösvierailu)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaan pisteytetty vakavuusasteikko (PGI-S)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (kokeilukäynnin loppu)
Muutos lähtötilanteesta verrattuna lumelääkkeeseen viikolla 52 ja muilla relevanteilla potilaiden yleisvaikutelman vakavuuden (PGI-S) tutkimuskäynneillä. Potilas sai Global Impression - Severity -kyselylomakkeen arvioimaan potilaan käsityksen sairauden vakavuudesta. PGI-S-kohdassa vastaajaa pyydetään arvioimaan PMD-oireidensa vakavuus arviointihetkellä ("Valitse vastaus, joka parhaiten kuvaa primaarisen mitokondriaalisairauden (PMD) oireiden vakavuutta tänään") 7 pisteen asteikolla. arvosana: "ei mitään" (1), "erittäin lievä" (2), "lievä" (3), "kohtalainen" (4), "kohtalaisen vakava" (5), "vaikea", (6) tai " erittäin vakava" (7). Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa vakavuutta.
Lähtötilanne (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (kokeilukäynnin loppu)
Kliinikon pisteytetty vakavuusaste (CGI-S)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (kokeilukäynnin loppu)
Muutos lähtötilanteesta verrattuna lumelääkkeeseen viikolla 52 ja muilla relevanteilla Clinician Global Impression of Severity (CGI-S) -tutkimuskäynneillä. Kliinikon arvostelema Global Impression - Severity (CGI-S) -asteikko on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan potilaan sairauden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa kliikon aiempaan kokemukseen potilaista, joilla on sama diagnoosi. . CGI-S kysyy kliinikkolta yhden kysymyksen: "Kun otetaan huomioon koko kliininen kokemuksesi tästä väestöstä, kuinka sairas potilas on tällä hetkellä?" joka on arvioitu seuraavalla seitsemän pisteen asteikolla: "normaali, ei ollenkaan sairas" (1), "rajaviiva" (2), "lievä" (3), "kohtalainen" (4) tai "merkitty" (5) ), "vakava" (6) ja "pahiten sairastuneiden potilaiden joukossa" (7). Tämä luokitus perustuu havaittuihin ja raportoituihin oireisiin, käyttäytymiseen ja toimintaan arvioinnin aikana. Korkeammat pisteet osoittavat korkeamman vakavuuden.
Lähtötilanne (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (kokeilukäynnin loppu)
36-Item Short Form Survey (SF-36)
Aikaikkuna: Alkutila (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (koevisiitin loppu)
Muutos lähtötasosta viikolla 52 ja muilla asianmukaisilla tutkimuskäynneillä 36-kysymyksisellä lyhyellä terveyskyselylomakkeella (SF-36). SF-36 on 36-kysymyksinen moniulotteinen itsearviointiin perustuva terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQoL) kysely, joka sisältää 36 kysymystä kahdeksan HRQoL-ulottuvuuden mittaamiseksi: fyysinen toimintakyky, ruumiillinen kipu, roolirajoitukset fyysisten terveysongelmien vuoksi, roolirajoitukset henkilökohtaisten tai emotionaalisten ongelmien vuoksi, emotionaalinen hyvinvointi, sosiaalinen toimintakyky, energia/väsymys ja yleiset terveyskäsitykset. Se sisältää myös yhden kysymyksen, joka antaa käsityksen koetusta terveyden muutoksesta. SF-36:n pisteyttämiseksi asteikot standardoidaan pisteytysalgoritmilla saadakseen pistemäärän välillä 0–100. Tavalliset pisteytysalgoritmit tuottavat kaksi erillistä, korkeamman tason yhteenvetopistemäärää: fyysisen komponentin yhteenveto (PCS) ja psyykkisen komponentin yhteenveto (MCS). Korkeammat pistemäärät kaikilla ala-asteikoilla edustavat parempaa terveyttä ja toimintakykyä.
Alkutila (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (koevisiitin loppu)
PROMIS-väsymyksen primaarisen mitokondrisairauden lyhyt muoto (PROMIS Fatigue PMD SF)
Aikaikkuna: Seulonta, Perustaso (Päivä 1), Viikot 13, 26, 39, 52 (Koejakson lopetusvierailu)
Muutos lähtöarvosta 52 viikon kohdalla ja muilla merkittävillä tutkimuskäynneillä Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Fatigue Primary Mitochondrial Disease Short Form (PROMIS Fatigue PMD SF) -mittarilla. PROMIS Fatigue Primary Mitochondrial Disease Short Form on yhdeksän kohteen itsearviointimenetelmä, jolla mitataan väsymysoireita ja niiden vaikutusta päivittäiseen elämään PMD:ssä. PROMIS Fatigue PMD SF -mittari pyytää vastaajaa arvioimaan väsymysoireiden kokemuksia ja vaikutuksia kertomalla, kuinka usein he ovat tunteneet tai kohdanneet tiettyjä väsymysoireita viimeisten seitsemän päivän aikana viisiportaisella asteikolla, joka on pisteytetty seuraavasti: "ei koskaan" (1), "harvoin" (2), "joskus" (3), "usein" (4), "aina" (5). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa väsymyksen vakavuutta.
Seulonta, Perustaso (Päivä 1), Viikot 13, 26, 39, 52 (Koejakson lopetusvierailu)
Beck Depression Inventory-2 (BDI-2)
Aikaikkuna: Seulonta, Perustaso (Päivä 1), Viikot 13, 26, 39, 52 (Koejakson päätösvierailu)
Muutos lähtötasosta verrattuna lumelääkkeeseen viikolla 52 ja muilla merkittävillä tutkimuskäynneillä Beckin masennusinventaariossa (BDI). Beckin masennusinventaario (BDI) on 21 kysymyksen monivalintainen itsearviointimenetelmä, jolla mitataan masennuksen vakavuutta. Se koostuu kohdista, jotka liittyvät masennuksen oireisiin, kuten toivottomuuteen ja ärtyisyyteen, kognitioihin, kuten syyllisyyteen tai rangaistuksen tunteeseen, sekä fyysisiin oireisiin, kuten väsymykseen, painon laskuun ja seksuaalisen kiinnostuksen puutteeseen. Jokainen vastaus pisteytetään asteikolla 0–3; korkeammat pisteet osoittavat vakavampia masennusoireita.
Seulonta, Perustaso (Päivä 1), Viikot 13, 26, 39, 52 (Koejakson päätösvierailu)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Newcastlen mitokondriotaudin aikuisten asteikko (NMDAS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikot 26, 52 (kokeilukäynnin loppu)
Muutos lähtötilanteesta verrattuna lumelääkkeeseen viikolla 52 ja muilla relevanteilla Newcastlen mitokondriotautien aikuisten asteikon (NMDAS) tutkimuskäynneillä. NMDAS on puolikvantitatiivinen kliininen luokitusasteikko, joka on suunniteltu erityisesti kaikenlaisille mitokondrioiden sairauksille. Luokitusasteikko kattaa mitokondrioiden kaikki näkökohdat tutkimalla useita alueita: nykyinen toiminta, järjestelmäkohtainen osallistuminen ja nykyinen kliininen arviointi. Jokaisella kysymyksellä/kohdalla NMDAS:ssa on mahdollinen pistemäärä 0-5. Kukin kolmesta osion pisteistä lasketaan yksinkertaisesti summaamalla kunkin osan kustakin kysymyksestä saadut pisteet, ja mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi sairaus. Siten pisteet voivat vaihdella 0-50 osien I ja III osalta ja 0-45 osion II osalta ja 0-145 osien I-III osalta. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa taudin vaikeusastetta.
Lähtötilanne (päivä 1), viikot 26, 52 (kokeilukäynnin loppu)
Ruoansulatuskanavan oireet.
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Muutos lähtötilanteesta verrattuna lumelääkkeeseen ruoansulatuskanavan vaivojen lukumäärässä, intensiteetissä ja kestossa. Ruoansulatuskanavan vaivojen määrä kuukaudessa tallennetaan alkaen seulonnasta viikon 52 käyntiin saakka (ja mukaan lukien). Tätä tarkoitusta varten käytetään maha-suolikanavan oireiden kyselylomaketta.
Viikolle 52 asti
Kohtausjaksot
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Muutos lähtötilanteesta lumelääkkeeseen verrattuna kohtausten lukumäärässä, voimakkuudessa ja kestossa sekä lääkkeiden käytössä. Kohtaustiedot (esim. esiintyminen, kesto, intensiteetti ja migreenilääkkeiden käyttö) kerätään päivittäin päivittäiseen päänsärkypäiväkirjaan.
Viikolle 52 asti
Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) luonteen, esiintymistiheyden ja vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Turvallisuus ja siedettävyys hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) luonteen, esiintymistiheyden ja vaikeusasteen mukaan arvioituna Hoidosta aiheutuvat haittatapahtumat koodataan käyttämällä lääketieteellistä sanakirjaa sääntelytoimille (MedDRA). TEAE määritellään haittatapahtumaksi (AE), joka havaitaan tutkimustuotteen (IP) annon aloittamisen jälkeen 14 päivään viimeisen IP-annoksen jälkeen. AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, joka liittyy väliaikaisesti IP:n käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän IP:hen vai ei. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka liittyy ajallisesti IP:n käyttöön.
Viikolle 52 asti
Turvallisuus: 12 kytkentä-EKG-parametria: QRS-kesto (millisekuntia)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (kokeilukäynnin loppu)
12 kytkentäisen EKG-parametritiedon QRS-kesto (millisekuntia) lasketaan yhteen.
Lähtötilanne (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (kokeilukäynnin loppu)
Turvallisuus: 12 kytkentä-EKG-parametria: QRS-morfologia (huippu, akseli)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (kokeilukäynnin loppu)
12 kytkentäisen EKG-parametritiedon QRS-morfologia (huippu, akseli) tehdään yhteenveto.
Lähtötilanne (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (kokeilukäynnin loppu)
Lyhyt muoto kivun arviointilomakkeesta (BPI-SF)
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (tutkimuksen päättymiskäynti)
Muutos lähtöarvosta verrattuna lumelääkkeeseen viikolla 52 ja muilla merkittävillä tutkimuskäynneillä Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) -kyselyssä. BPI-SF on validoitu (33) itse täytettävä kysely, jolla arvioidaan kivun vakavuutta ja kivun vaikutusta potilaan päivittäisiin toimintoihin. BPI-SF arvioi kivun vakavuutta sen pahimmassa, lievimmässä ja keskimääräisessä muodossa viimeisen 24 tunnin aikana sekä nykyistä kiputasoa, jossa 0 edustaa ei kipua ja 10 kuviteltavissa olevaa pahinta kipua. Seitsemää kohdetta, jotka mittaavat häiriötä päivittäisessä toiminnassa (yleinen toiminta, kävely, työ, mieliala, suhteet muihin, uni ja elämästä nauttiminen), arvioidaan myös 11-portaisella asteikolla, jossa 0 edustaa ei häiriötä ja 10 täydellistä häiriötä. Pisteet voidaan keskiarvoida BPI-SF-pisteen kahdeksi osaksi, kivun vakavuusindeksiksi ja kivun häiriöindeksiksi. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa kivun vakavuutta ja vaikutusta.
Perustaso (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (tutkimuksen päättymiskäynti)
Terveystaloustieteen ja tulosten tutkimuksen (HEOR) arvioinnit: EQ-5D-5L
Aikaikkuna: Seulonta, perustaso (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (koeajan lopetusvierailu) ja viikolla 54 (seuranta)
Muutos lähtöarvosta verrattuna lumelääkkeeseen viikolla 52 ja muilla tärkeillä tutkimuskäynneillä EQ-5Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) -mittarilla.
EQ-5D-5L on itsearvioitava terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQoL) mittari, joka koostuu kuvausjärjestelmästä ja visuaalisesta analogiaskaalasta (EQ-VAS).
Kuvausjärjestelmä määrittelee terveyden viidessä ulottuvuudessa: liikkuvuus, itsestä huolehtiminen, tavalliset toiminta, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Jokaisessa ulottuvuudessa on 5 vastauskategoriaa (tasoa): ei ongelmia, lievät ongelmat, kohtalaiset ongelmat, vakavat ongelmat ja erittäin vakavat ongelmat.
EQ-VAS tallentaa vastaajan itsearvioidun terveyden pystysuoralla VAS-asteikolla.
Vastaajat voivat raportoida kokeemansa terveydentilan arvosanalla välillä 0 ('pahin terveydentila, jonka voit kuvitella') - 100 ('paras terveydentila, jonka voit kuvitella').
Korkeampi pisteetaso kuvaa huonompaa terveydentilaa.
Seulonta, perustaso (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (koeajan lopetusvierailu) ja viikolla 54 (seuranta)
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Aikaikkuna: Seulonta, perustaso (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (kokeen päätösvierailu)
Muutos lähtötasosta verrattuna lumelääkkeeseen viikolla 52 ja muilla merkittävillä tutkimuskäynneillä Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla. Asteikko arvioi itsetuhoajatuksen vakavuutta ("severity subscale"), arvioitu 5-pisteisellä järjestysasteikolla, itsetuhoajatuksen intensiteettiä ("intensity subscale"), joka sisältää 5 kohdetta, arvioitu 5-pisteisellä järjestysasteikolla: esiintymistiheys, kesto, hallittavuus, estävät tekijät ja ajatuksen syy, tuloksena 0-25 pistemäärä, joka lasketaan yhteen viidestä kohdesta, korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa itsetuhoajatuksia. Pistemäärä 0 osoittaa, että itsetuhoajatuksia ei ole. Käyttäytymisasteikko on luokitteluasteikko, joka sisältää toteutuneet, keskeytyneet ja keskeytetyt yritykset; valmisteluun liittyvän käyttäytymisen; ja itsensä vahingoittamiseen liittyvän käyttäytymisen. Tappavuusasteikko arvioi toteutuneita yrityksiä; toteutuneen tappavuuden arvioitu 6-pisteisellä järjestysasteikolla. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa vakavuusastetta.
Seulonta, perustaso (päivä 1), viikot 13, 26, 39, 52 (kokeen päätösvierailu)
Turvallisuus: 12-liittymäisen EKG:n parametrit: QTcF (Fridericia)
Aikaikkuna: Alustava seulonta, Perustaso (Päivä 1), Päivä 6, Viikot 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Tutkimuksen päätösvierailu), 54 (Turvallisuusseuranta)
12-liittymäisen EKG-parametrin QTcF (Fridericia) tiedot tiivistetään.
Alustava seulonta, Perustaso (Päivä 1), Päivä 6, Viikot 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Tutkimuksen päätösvierailu), 54 (Turvallisuusseuranta)
Turvallisuus: 12-liittymäisen EKG:n parametrit: PQ-väli: millisekunteina (ms)
Aikaikkuna: Seulonta, perustaso (päivä 1), päivä 6, viikot 4, 8, 13, 26, 39, 52 (kokeen päätöskäynti), 54 (turvallisuusseuranta)
12-liittimen EKG-parametritiedon PQ-välit (millisekunteina) tiivistetään.
Seulonta, perustaso (päivä 1), päivä 6, viikot 4, 8, 13, 26, 39, 52 (kokeen päätöskäynti), 54 (turvallisuusseuranta)
Turvallisuus: 12-liittimen EKG-parametrit: Syketaajuus: lyöntiä minuutissa (lpm)
Aikaikkuna: Seulonta, Perustaso (Päivä 1), Päivä 6, Viikot 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Koejakson lopputarkastus), 54 (Turvallisuusseuranta)
12-liittymäisen EKG-parametrin tiedot: Syketaajuus (lyöntiä minuutissa (bpm) tiivistetään.
Seulonta, Perustaso (Päivä 1), Päivä 6, Viikot 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Koejakson lopputarkastus), 54 (Turvallisuusseuranta)
Turvallisuus: 12-liitin EKG-parametrit: T-huippu-T-loppuväli
Aikaikkuna: Seulonta, Perustaso (Päivä 1), Päivä 6, Viikot 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Tutkimuksen loppukäynti), 54 (Turvallisuuden seuranta)
12-liittimen EKG-parametritiedot (T-huippu-T-loppuväli) tiivistetään.
Seulonta, Perustaso (Päivä 1), Päivä 6, Viikot 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Tutkimuksen loppukäynti), 54 (Turvallisuuden seuranta)
Turvallisuus: 12-liittymäisen EKG:n parametrit: T-aallon morfologia (huippu, symmetria)
Aikaikkuna: Seulonta, Perustaso (Päivä 1), Päivä 6, Viikot 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Tutkimusvierailun loppu), 54 (Turvallisuuden seuranta)
12-liittimen EKG-parametritiedon T-aallon morfologia (symmetria) tiivistetään.
Seulonta, Perustaso (Päivä 1), Päivä 6, Viikot 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Tutkimusvierailun loppu), 54 (Turvallisuuden seuranta)
Turvallisuus: Laboratorioepänormaalisuuksien ilmaantuvuus perustuen hematologisiin, kliinisiin kemia- ja virtsanäytteen tutkimustuloksiin
Aikaikkuna: Seulonta, perustaso (Päivä 1), Viikot 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Kokeen lopetustutkimus)
Laboratoriopoikkeamien esiintyvyys kliinisten viitearvojen ulkopuolella perustuen hematologiaan, seerumin biokemiaan ja virtsan analyysiin
Seulonta, perustaso (Päivä 1), Viikot 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Kokeen lopetustutkimus)
Turvallisuus: Vitalsignaalipoikkeamat ja/tai haittavaikutukset
Aikaikkuna: Seulonta, Alkutilanne (Päivä 1), Viikot 26, 52 (Koejakson päätösvierailu), 54 (Turvallisuusseuranta)
Kliinisesti merkittävien elintoimintojen arvojen esiintyvyys.
Seulonta, Alkutilanne (Päivä 1), Viikot 26, 52 (Koejakson päätösvierailu), 54 (Turvallisuusseuranta)
Farmakokinetiikka: Tmax (tuntia)
Aikaikkuna: Viikko 39: ennen annostusta, sekä 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen.
Tmax: Aika saavuttaa maksimi (huippu) plasmakonsentraatio lääkeannoksen jälkeen (tuntia)
Viikko 39: ennen annostusta, sekä 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen.
Farmakokinetiikka: Cmax (ng/mL)
Aikaikkuna: Viikko 39: ennen annosta, sekä 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen.
Maksimi (huippu) plasman lääkepitoisuus ng/mL:ssä
Viikko 39: ennen annosta, sekä 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen.
Farmakokinetiikka: Ctrough (ng/mL)
Aikaikkuna: Viikko 39: ennen annosta sekä 1, 2, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen.
Plasmakonsentraatio (mitattu konsentraatio annosvälin lopussa tasapainotilassa ng/mL)
Viikko 39: ennen annosta sekä 1, 2, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen.
Farmakokinetiikka: AUCinf (h*ng/mL)
Aikaikkuna: Viikko 39: ennen lääkkeen annostelua sekä 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annostelun jälkeen.
Plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajalta nolla äärettömyyteen yksikössä h*ng/mL
Viikko 39: ennen lääkkeen annostelua sekä 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annostelun jälkeen.
Farmakokinetiikka: AUCtau (h*ng/mL)
Aikaikkuna: Viikko 39: ennen annostusta sekä 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annostuksen jälkeen.
Plasmakonsentraation aikakäyrän alapuolella oleva pinta-ala yksikössä h*ng/mL
Viikko 39: ennen annostusta sekä 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annostuksen jälkeen.
Farmakokinetiikka: T1/2 (tuntia)
Aikaikkuna: Viikko 39: ennen annosta sekä 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen.
Terminaali-eliminaation puoliintumisaika
Viikko 39: ennen annosta sekä 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Khondrion BV

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 14. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 11. kesäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 29. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Khondrion B.V.

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa