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KHENERFIN-Studie: Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Sonlicromanol bei primären mitochondrialen Erkrankungen (KH176-301)

27. Januar 2026 aktualisiert von: Khondrion BV

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppen-Zulassungsstudie der Phase III zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Sonlicromanol bei erwachsenen Probanden mit einer genetisch bestätigten mitochondrialen DNA-Variante tRNALeu(UUR) m.3243A>G

In der KHENERFIN-Studie wird untersucht, ob das Studienmedikament Sonlicromanol die Symptome von Müdigkeit und die Auswirkungen der Müdigkeit auf das tägliche Leben verbessern kann und ob Sonlicromanol die körperlichen Fähigkeiten von Menschen mit mitochondrialen Erkrankungen wie Gleichgewichtskontrolle und Kontrolle der unteren Gliedmaßen verbessern kann Skelettmuskelkraft.

Für diese Studie werden die Wirkungen von Sonlicromanol mit denen eines Placebos (Studienmedikament, das wie das eigentliche Studienmedikament aussieht, aber keinen Wirkstoff enthält) verglichen. Das Studienmedikament (oder Placebo) ist ein in Wasser gelöstes Pulver und muss während der Behandlungsdauer von 52 Wochen zweimal täglich eingenommen werden.

Darüber hinaus bewertet die Studie die Wirksamkeit von Sonlicromanol bei ausgewählten sekundären und explorativen Ergebnismessungen sowie die Sicherheit und Verträglichkeit von Sonlicromanol nach 52-wöchiger Behandlung mit Sonlicromanol.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In der KHENERFIN-Studie wird untersucht, ob das Studienmedikament Sonlicromanol die Symptome von Müdigkeit und die Auswirkungen der Müdigkeit auf das tägliche Leben verbessern kann und ob Sonlicromanol die körperlichen Fähigkeiten von Menschen mit mitochondrialen Erkrankungen wie Gleichgewichtskontrolle und Skelettfunktion der unteren Extremitäten verbessern kann Muskelkraft. Darüber hinaus bewertet die Studie die Wirksamkeit von Sonlicromanol bei ausgewählten sekundären und explorativen Ergebnismaßen sowie die Sicherheit und Verträglichkeit von Sonlicromanol. Bei dieser Studie handelt es sich um eine placebokontrollierte Doppelblindstudie; Die Wirkung von Sonlicromanol wird mit einem Placebo (Studienmedikament, das wie das tatsächliche Studienmedikament aussieht, aber keinen Wirkstoff enthält) verglichen. Weder die Teilnehmer noch das Studienteam wissen, wer das Studienmedikament oder das Placebo erhält, und die Teilnehmer können die ihnen zugewiesene Behandlung nicht ändern.

Im Screening-Zeitraum, der maximal 6 Wochen dauert, wird beurteilt, ob der potenzielle Teilnehmer alle Voraussetzungen für die Teilnahme an der Studie erfüllt. Patienten, die die Screening-Phase abschließen und in die Studie aufgenommen werden, werden nach dem Zufallsprinzip entweder dem Studienmedikament Sonlicromanol oder einem Placebo (kein aktives Medikament) zugeteilt. Die Teilnehmer haben die gleiche Chance, entweder Sonlicromanol oder ein Placebo zu erhalten. Ein letzter Kontrollbesuch ist zwei Wochen nach Einnahme der letzten Dosis der Studienmedikation geplant. Die Gesamtstudiendauer beträgt ca. 60 Wochen. Das Studienmedikament (wie auch das Placebo) ist ein in Wasser gelöstes Pulver und muss während der Behandlungsdauer von 52 Wochen zweimal täglich eingenommen werden. An dieser Studie werden insgesamt 150 Patienten mit einer bestätigten mitochondrialen DNA-tRNALeu(UUR) 3243A>G-Mutation teilnehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

220

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Deutschland
      • München, Deutschland, 80336
        • Noch keine Rekrutierung
        • Klinikum der Universität München Friedrich-Baur-Institut
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Thomas Klopstock, Prof. Dr.
        • Unterermittler:
          • Boriana Buechner, Dr.
  • Dänemark
    • Region Sjælland
      • Kopenhagen, Region Sjælland, Dänemark, DK2100
        • Noch keine Rekrutierung
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicolai Rasmus Preisler, Dr.
  • Frankreich
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Frankreich, 33000
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin Service Gynecologie Obstetrique
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aurelien Trimouille, Dr.
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankreich, 75013
        • Noch keine Rekrutierung
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Charles-Foix Clinical Investigation Center Paris-Est
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Fanny Mochel, Dr.
  • Italien
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20133
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Costanza Lamperti, Dr.
  • Niederlande
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Noch keine Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Hauptermittler:
          • Amel Karaa, Dr.
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Noch keine Rekrutierung
        • Cleveland Clinic Neurological Institute Mellen Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sumit Parikh, Dr.
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Noch keine Rekrutierung
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mary Koenig, Dr.
        • Unterermittler:
          • Sam Nicholas Russo, Dr.
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Rekrutierung
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Robbert Pitceathly, Dr.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen im Alter von ≥18 Jahren.
  • Eine bestätigte mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G-Mutation plus ein Heteroplasmieanteil ≥ 20 % in weißen Blutkörperchen oder Urin (Harnepithelzellen), einem Mundabstrich oder Skelettmuskel (Ergebnisse müssen vor der Aufnahme des Probanden vorliegen). zufällig).

  • Vorliegen chronischer Müdigkeit (die nicht auf anderweitig behandelbare oder reversible Ursachen zurückzuführen ist):

    • Beschwerden über vom Patienten selbst gemeldete chronische Müdigkeit für mindestens 3 Monate vor dem Screening-Besuch und in den klinischen Patientenakten aufgezeichnet UND
    • Vorliegen von Müdigkeit (roher Gesamtscore >22 entspricht einem T-Score >50), beurteilt durch Neuro-QoL SFv1-F beim Screening.

  • Vorliegen einer mitochondrialen Myopathie, definiert als:

    • 5XSST beim Screening und Ausgangswert ≥ 9,1 Sekunden.
    • Myopathie (proximale Muskelschwäche), NMDAS Abschnitt III Klinische Bewertung beim Screening, Punkt 5-Score ≥1, der lautet: „leichte, aber deutliche proximale Schwäche in der Hüftbeugung und Schulterabduktion – MRC 4/5“. Bei der Einbeziehung sollte nur die Hüftbeugung, nicht aber die Schulterabduktion berücksichtigt werden.
  • Der Patient ist in der Lage und willens, vor Screening-Untersuchungen eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und innerhalb der angegebenen Zeitfenster an Studienterminen teilzunehmen.
  • Nach Ansicht des Prüfers ist es wahrscheinlich, dass der Patient das Protokoll einhält und in der Lage ist, die Studienanforderungen für die Dauer der Studie einzuhalten, Studienmedikamente zu schlucken und digitale Anwendungen zu nutzen (Fähigkeit, elektronische Patientenberichte auszufüllen). Ergebnisse (PROs).
  • Klinisch stabil (abgesehen von PMD-Symptomen) beim Screening, bestimmt durch Anamnese, körperliche Untersuchung, Messungen der Vitalfunktionen, 12-Kanal-EKG und klinische Laboruntersuchungen beim Screening sowie nach Beurteilung durch den Prüfer.
  • Der Patient absolvierte vor der Randomisierung mindestens vier Wochen lang ein stabiles Trainingsprogramm und war bereit, sein Trainingsprogramm für die Dauer des Studienbehandlungszeitraums nicht zu ändern.
  • Wandstärke des linken Ventrikels ≤ 15 mm beim Screening, wenn dies nicht durch eine kardiale Beteiligung einer mitochondrialen Erkrankung erklärt wird (z. B. durch kardiovaskuläre Magnetresonanz [CMR]).

  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, während der gesamten Studie hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden. Um als nicht gebärfähig zu gelten, müssen potenzielle weibliche Teilnehmer mindestens zwei Jahre nach der Menopause sein oder vor dem Screening mindestens sechs Monate lang chirurgisch sterilisiert worden sein (bilaterale Tubenligatur, Hysterektomie oder bilaterale Oophorektomie). Sonlicromanol hat sich anhand des Ames-Tests, des Chromosomenaberrationstests und des In-vivo-Mikrokerntests als nicht genotoxisch erwiesen. Darüber hinaus ist eine nennenswerte systemische Exposition durch die Exposition gegenüber (~2,5 ml) Sperma äußerst unwahrscheinlich. Bis jedoch reproduktionstoxikologische Studien bestätigt haben, dass Sonlicromanol die normale Fortpflanzung bei erwachsenen Männern und Frauen nicht beeinträchtigt und keine Entwicklungstoxizität bei den Nachkommen verursacht, müssen die folgenden Vorsichtsmaßnahmen zur Empfängnisverhütung eingehalten werden:

    • Männliche Probanden mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, während der gesamten Studie Kondome zu benutzen.
    • Weibliche Partnerinnen im gebärfähigen Alter männlicher Probanden müssen bereit sein, während der gesamten Studie angemessene Verhütungsmethoden anzuwenden, d. h. eine hormonelle Verhütungsmethode (Pille, Vaginalring, Pflaster, Implantat, Injektion, hormonhaltiges Intrauterinpessar) oder ein Intrauterinpessar.

Ausschlusskriterien:

  • Progressive externe Ophthalmoplegie (PEO) als einzige klinische Manifestation im Zusammenhang mit m.3243A>G.
  • Behandlung mit einem IMP gegen PMD innerhalb von 3 Monaten (oder dem Fünffachen der Halbwertszeit des IMP, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Screening oder Pläne zur Verwendung eines IMP (außer der Studienintervention) während der Studie.
  • Knochendeformationen oder motorische Anomalien aufgrund von PMD oder andere als solche im Zusammenhang mit mitochondrialer Myopathie oder erheblichen anderen medizinischen Zuständen, die nach Ansicht des PI die Interpretation der Leistung des Teilnehmers während des 5-maligen Sitz-Steh-Tests (5XSST) beeinträchtigen und verfälschen können.
  • Chirurgische Eingriffe am Magen-Darm-Trakt, die die Arzneimittelaufnahme beeinträchtigen könnten. Oder schwere gastrointestinale Motilitätsstörungen, chronischer Durchfall, Anfälle von Pseudoobstruktionen, die nach Ansicht des Prüfarztes die ordnungsgemäße IMP-Absorption beeinträchtigen.
  • Dokumentierte Vorgeschichte einer anhaltenden ventrikulären Tachykardie (HF > 110 Schläge/Minute) in Ruhe und ohne implantierten Kardioverter-Defibrillator (ICD). Bei nicht anhaltender ventrikulärer Tachykardie muss eine Myokardischämie ausgeschlossen werden.
  • Vorgeschichte einer ischämischen Herzerkrankung mit verringerter linksventrikulärer Ejektionsfraktion (<45 %) und/oder einer schweren Herzklappenerkrankung.
  • Symptomatische Herzinsuffizienz mit reduzierter Ejektionsfraktion mit LVEF bis 40 % (HFrEF); Im Falle einer Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion (HFpEF) oder nur leicht reduzierter Ejektionsfraktion (HFmrEF) (definiert als LVEF ≥ 40 %) können Patienten eingeschlossen werden, wenn die klinischen Symptome laut Beurteilung mindestens 3 Monate lang stabil sind Ermittler.
  • Vorgeschichte einer akuten Herzinsuffizienz (innerhalb der letzten 3 Monate), (Familien-)Vorgeschichte einer ungeklärten Synkope oder eines angeborenen langen und kurzen QT-Syndroms oder eines plötzlichen Todes.
  • Höherer Grad an AV-Blockaden (AVB II° oder III°) bei Fehlen eines Herzschrittmachers oder ICD.
  • Wenn der QTcFridericia-Wert >450 ms (männlich) bzw. >470 ms (weiblich) beträgt und beim Screening kein gleichzeitiger Schenkelblock (LSB oder RSB) vorliegt, wird der QTcF anhand des regulären QT-Intervalls (gemittelt aus drei Zyklen) berechnet. Falls ein LBBB oder RBBB vorhanden ist, sollte das modifizierte QT-Intervall (QTm) berechnet werden, indem 50 % der Länge des BBB-QRS vom gemessenen QT-Intervall abgezogen werden (QTm = QTBBB – 50 % QRSBBB). Anschließend sollte wie gewohnt eine Tarifkorrekturformel angewendet werden. Für QTcF = QTm / (RR_Interval/1000)1/3.
  • Neuartige und/oder dynamische EKG-Anomalien (einschließlich ST-Segment-Hebung oder -Senkung von >1 mm in mindestens zwei benachbarten Ableitungen und/oder T-Wellen-Inversionen) innerhalb der letzten 3 Monate, die auf eine Myokardischämie hinweisen. In diesem Fall muss das Vorliegen einer Myokardischämie ausgeschlossen werden, um den Patienten in diese Studie einzubeziehen.
  • Kürzliche instabile Erkrankung, unzureichend kontrollierte neurologische Manifestationen oder keine Genesung von schlaganfallähnlichen Episoden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf schlaganfallähnliche Episoden innerhalb der letzten 6 Monate, Krankenhausaufenthalt wegen Status epilepticus innerhalb der letzten 6 Monate.
  • Blutdruck > 160/90 mmHg beim Screening oder Ausgangswert, bestätigt durch erneuten Test (3x; Rückenlage; erste Messung nach 20 Minuten Ruhe).

  • ≥1 klinischer Labortestwert außerhalb des Referenzbereichs, basierend auf den beim Screening-Besuch entnommenen Blut- und Urinproben, die ein potenzielles Risiko für die Sicherheit des Patienten darstellen, oder der Patient hat beim Screening-Besuch:

    • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2.
    • Serumkalium >5,0 mEq/L oder <3,5 mEq/L.
    • AST, ALT oder Gesamtbilirubin (TBL) >3 x ULN beim Screening. Patienten, die einen leicht erhöhten TBL- und/oder ALT- und/oder AST-Wert aufweisen und geeignete Kandidaten für die Studie sind, können in die Studie aufgenommen werden, wenn der Prüfer durch die Durchführung zusätzlicher Tests und nach Besprechung des Falles mit dem Prüfarzt eine zugrunde liegende Leberfunktionsstörung ausschließen kann medizinischer Monitor.
  • Medizinische Vorgeschichte von Drogenmissbrauch (illegale Drogen wie Cannabinoide, Amphetamine, Kokain, Opiate oder problematischer Konsum verschreibungspflichtiger Medikamente wie Benzodiazepine, Opiate).

  • Innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening die Verwendung von:

    • (Multi-)Vitamine, Coenzym Q10, Vitamin E, Riboflavin, Aminosäuren und antioxidative Nahrungsergänzungsmittel (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Idebenon/EPI-743, MitoQ oder alternative Namen für ähnliche Produkte); es sei denn, sie sind mindestens einen Monat vor dem Screening stabil und bereit, während der gesamten Studie stabil zu bleiben.
    • alle Medikamente, die die mitochondriale Funktion negativ beeinflussen (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Valproinsäure, Glitazone, Statine, antivirale Medikamente, Amiodaron und nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente (NSAIDs)), es sei denn, die Dosis war zuvor mindestens einen Monat lang stabil Screening durchgeführt und die Dosis soll während der gesamten Studie stabil bleiben (1).
    • alle starken Cytochrom P450 (CYP)3A4-Inhibitoren (alle „Conazole-Antimykotika“, antivirale HIV-Mittel, Grapefruit).
    • starke CYP3A4-Induktoren (einschließlich HIV-Virostatika, Carbamazepin, Phenobarbital, Phenytoin, Rifampicin, Johanniskraut, Pioglitazon, Troglitazon).
    • alle Medikamente, die durch CYP3A4 metabolisiert werden und eine geringe therapeutische Breite haben.
    • Medikament, von dem bekannt ist, dass es Substrat des organischen Kationentransporters 1 (OCT1) und des organischen Kationentransporters 2 (OCT2) mit einer geringen therapeutischen Breite ist.
    • starke P-Glykoprotein-Inhibitoren (einschließlich Amiodaron, Azithromycin, Captopril, Clarithromycin, Cyclosporin, Piperin, Quercetin, Chinidin, Chinin, Reserpin, Ritonavir, Tariquidar und Verapamil).
    • alle Medikamente, von denen bekannt ist, dass sie die Repolarisation des Herzens beeinflussen, es sei denn, das QTcF-Intervall beim Screening ist während einer stabilen Behandlung über einen Zeitraum von zwei Wochen oder fünf Halbwertszeiten des Medikaments und seiner Hauptmetaboliten normal, je nachdem, welcher Zeitraum der kürzeste ist (alle Antipsychotika, mehrere Antidepressiva, z.B. Nor-/Amitriptylin, Fluoxetin, Antiemetika: Domperidon, Granisetron, Ondansetron). Eine vollständige Liste finden Sie unter https://crediblemeds.org.
  • Der Patient leidet an psychiatrischen Erkrankungen wie Schizophrenie, bipolarer Störung oder schwerer depressiver Störung, die innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening nicht unter Kontrolle waren.
  • Der Patient hat schwerwiegende Verhaltens- oder kognitive Probleme, die eine Teilnahme an der Studie ausschließen.
  • Der Patient hat sich innerhalb der 30 Tage vor der Randomisierung einem stationären Krankenhausaufenthalt unterzogen, der eine Teilnahme an der Studie ausschließt.
  • Der Patient hat während der Studie einen geplanten Krankenhausaufenthalt oder einen chirurgischen Eingriff, der sich auf die Studienbewertungen auswirken kann.
  • Der Patient leidet an einer klinisch signifikanten und instabilen Atemwegserkrankung und/oder Herzerkrankung (Anamnese oder aktuelle klinische Befunde) oder hat innerhalb der letzten 3 Monate zuvor einen Herzeingriff (z. B. Herzkatheterisierung, Angioplastie/perkutane Koronarintervention, Ballonklappenplastik usw.) durchgeführt Randomisierung.
  • Der Patient benötigt jede Beatmungsunterstützung, einschließlich CPAP oder BiPAP in der Nacht.
  • Der Patient hat eine schwere Sehbehinderung, die seine Fähigkeit beeinträchtigen kann, alle Studienanforderungen zu erfüllen.
  • Der Patient hat eine aktive bösartige Erkrankung oder einen anderen Krebs, von dem er seit <5 Jahren krankheitsfrei ist, mit Ausnahme von kurativ behandeltem lokalisiertem, nicht-melanozytärem Hautkrebs (z. B. Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom).
  • Der Patient hat eine Organtransplantation und/oder erhält derzeit eine Behandlung mit einer Therapie zur Immunsuppression.
  • Der Patient hat in der Vergangenheit eine aktive Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis B oder Hepatitis C.
  • Der Patient hat ein unmittelbares Familienmitglied (definiert als Familienmitglieder, die an derselben Adresse wohnen), das an der Studie oder dem Fortsetzungsprotokoll teilnimmt (um mögliche Verwechslungen/Medikamentenwechsel während der Teilnahme zu vermeiden).
  • Der BMI des Patienten liegt beim Screening unter 18,5 kg/m2 oder über 35 kg/m2.
  • Der Patient weist zum Zeitpunkt der Randomisierung eine aktive virale oder bakterielle Infektion auf.
  • Die Patientin ist schwanger oder stillt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sonlicromanol (KH176)
Verabreichung von 90 mg Sonlicromanol (entspricht 100 mg Sonlicromanol.HCl) zweimal täglich
Arzneimittel: Sonlicromanol
Verabreichung von 90 mg Sonlicromanol (100 mg Sonlicromanol.HCl) zweimal täglich über 52 Wochen
Placebo-Komparator: Matching Placebo
Verabreichung von 100 mg passivem Placebo zweimal täglich
Arzneimittel: Placebo
Verabreichung von 100 mg Placebo zweimal täglich über 52 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Neuro-QoL Fatigue Kurzform v1
Zeitfenster: Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs)
Veränderung vom Ausgangswert im Vergleich zu Placebo nach Woche 52 und bei anderen relevanten Studienvisiten des Quality of Life in Neurological Disorders Fatigue Short Form Version 1 (Neuro-QoL Fatigue - SF v1): Der Neuro-QoL Fatigue SF v1 ist ein 8-Punkte-Selbstbewertungsfragebogen, der die Wahrnehmung von Müdigkeit und deren Auswirkungen auf alltägliche Aktivitäten bewertet. Jede Frage wird wie folgt bewertet: 1=Nie, 2=Selten, 3=Manchmal, 4=Oft und 5=Immer. Die Gesamt-Rohwerte liegen zwischen 8 und 40. T-Werte werden anhand der in der Instrumentenanleitung bereitgestellten Kurzform-Bewertungstabelle berechnet. Die T-Wert-Verteilung skaliert Rohwerte in standardisierte Werte mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung (SD) von 10 um. Veränderung vom Ausgangswert: Negative Zahlen bedeuten weniger Müdigkeit, besseres Ergebnis, positive Werte bedeuten mehr Müdigkeit, schlechteres Ergebnis.
Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs)
Fünfmaliger Sitz-zu-Steh-Test (5XSST)
Zeitfenster: Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende der Studie Besuch)
Änderung vom Ausgangswert im Vergleich zu Placebo nach 52 Wochen und bei anderen relevanten Studienvisiten der 5xSST in der Gesamtzeit (in Sekunden) zur Durchführung des 5xSTS.
Die 5xSST-Bewertung basiert auf der benötigten Zeit (auf die nächste Dezimalstelle in Sekunden), die ein Proband benötigt, um fünfmal von einer sitzenden in eine stehende Position und zurück in die Sitzposition zu wechseln.
Die Unfähigkeit, fünf Wiederholungen ohne Hilfe oder Nutzung der oberen Extremitäten durchzuführen, bedeutet 'Versagen bei der Durchführung des Tests', jegliche Modifikationen sollten dokumentiert werden.
Der Teilnehmer wird angewiesen, sich so schnell wie möglich fünfmal aufzurichten, ohne zwischenzeitlich anzuhalten, wobei die Arme über der Brust verschränkt bleiben.
Wenn die 5xSST nicht innerhalb von 30,0 Sekunden erreicht wird, wird der Test abgebrochen und die tatsächliche Anzahl der innerhalb dieser 30 Sekunden erreichten Sitz-Steh-Zyklen wird aufgezeichnet.
Kürzere Zeiten (in Sekunden) weisen auf eine bessere Leistung hin.
Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende der Studie Besuch)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vom Patienten bewertete Global Impression of Severity-Skala (PGI-S)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Testbesuchs)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo in Woche 52 und bei anderen relevanten Studienbesuchen des „Patient Global Impression of Severity“ (PGI-S). Der vom Patienten bewertete Fragebogen „Global Impression – Severity“ bewertet den Eindruck des Patienten über die Schwere der Erkrankung. Beim PGI-S-Item wird der Befragte aufgefordert, den Schweregrad seiner PMD-Symptome zum Zeitpunkt der Beurteilung auf einer 7-Punkte-Skala einzuschätzen („Bitte wählen Sie die Antwort, die den Schweregrad Ihrer Symptome einer primären mitochondrialen Erkrankung (PMD) heute am besten beschreibt“) bewertet als: „keine“ (1), „sehr mild“ (2), „mild“ (3), „mäßig“ (4), „mäßig schwer“ (5), „schwer“, (6) oder „ extrem schwerwiegend“ (7). Höhere Werte weisen auf einen höheren Schweregrad hin.
Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Testbesuchs)
Vom Arzt bewerteter globaler Schweregradeindruck (CGI-S)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Testbesuchs)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo in Woche 52 und bei anderen relevanten Studienbesuchen des Clinician Global Impression of Severity (CGI-S). Die vom Kliniker bewertete Global Impression – Severity (CGI-S)-Skala ist eine 7-Punkte-Skala, die vom Kliniker verlangt, den Schweregrad der Erkrankung des Patienten zum Zeitpunkt der Beurteilung im Verhältnis zu den bisherigen Erfahrungen des Klinikers mit Patienten mit der gleichen Diagnose einzuschätzen . Das CGI-S stellt dem Kliniker eine Frage: „Wie krank ist der Patient angesichts Ihrer gesamten klinischen Erfahrung mit dieser bestimmten Patientengruppe derzeit?“ die auf der folgenden siebenstufigen Skala bewertet wird: „normal, überhaupt nicht krank“ (1), „grenzwertig“ (2), „leicht“ (3), „mäßig“ (4) oder „deutlich“ (5). ), „schwerwiegend“ (6) und „unter den am stärksten betroffenen Patienten“ (7). Diese Bewertung basiert auf beobachteten und gemeldeten Symptomen, Verhalten und Funktion zum Zeitpunkt der Beurteilung. Höhere Werte weisen auf einen höheren Schweregrad hin.
Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Testbesuchs)
36-Item Short Form Survey (SF-36)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 13, 26, 39, 52 (Abschlussvisite der Studie)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52 und bei anderen relevanten Studienvisiten des 36-Item Short Form Survey Instrument (SF-36). SF36 ist ein 36-Item multidimensionaler Selbstauskunftsfragebogen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL), der 36 Items zur Messung von acht Dimensionen der HRQoL enthält: körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Schmerzen, Rolleneinschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheitsprobleme, Rolleneinschränkungen aufgrund persönlicher oder emotionaler Probleme, emotionales Wohlbefinden, soziale Funktionsfähigkeit, Energie/Erschöpfung und allgemeine Gesundheitseinschätzung. Er enthält auch ein einzelnes Item, das einen Hinweis auf die wahrgenommene Veränderung der Gesundheit gibt. Zur Auswertung des SF-36 werden die Skalen mit einem Scoring-Algorithmus standardisiert, um einen Wert zwischen 0 und 100 zu erhalten. Standardisierte Scoring-Algorithmen ergeben zwei verschiedene, übergeordnete Summenskalen: Physical Component Summary (PCS) und Mental Component Summary (MCS). Höhere Werte auf allen Subskalen repräsentieren eine bessere Gesundheit und Funktionsfähigkeit.
Baseline (Tag 1), Woche 13, 26, 39, 52 (Abschlussvisite der Studie)
Die PROMIS Fatigue Primary Mitochondrial Disease Short Form (PROMIS Fatigue PMD SF)
Zeitfenster: Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Prüfbesuchs)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach Woche 52 und bei anderen relevanten Studienvisiten des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Fatigue Primary Mitochondrial Disease Short Form (PROMIS Fatigue PMD SF). Der PROMIS Fatigue Primary Mitochondrial Disease Short Form ist ein neun Items umfassender Selbstberichtsfragebogen zur Bewertung von Fatigue-Symptomen und deren Auswirkungen auf den Alltag, gemessen bei primären mitochondrialen Erkrankungen (PMD). Der PROMIS Fatigue PMD SF bittet die Teilnehmer, die Erfahrung und Auswirkung von Fatigue-Symptomen zu bewerten, indem sie angeben, wie oft sie in den letzten sieben Tagen spezifische Fatigue-Symptome empfunden oder erlebt haben, auf einer 5-Punkte-Skala mit den Werten: "nie" (1), "selten" (2), "manchmal" (3), "oft" (4), "immer" (5). Höhere Werte weisen auf eine stärkere Fatigue-Schwere hin.
Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Prüfbesuchs)
Beck-Depressions-Inventar-2 (BDI-2)
Zeitfenster: Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo in Woche 52 und bei anderen relevanten Studienvisiten des Beck-Depressions-Inventars (BDI). Das Beck-Depressions-Inventar (BDI) ist ein 21-Fragen-Multiple-Choice-Selbstbeurteilungsinventar zur Messung der Schwere einer Depression. Es besteht aus Items, die sich auf Depressionssymptome wie Hoffnungslosigkeit und Reizbarkeit, Kognitionen wie Schuldgefühle oder das Gefühl, bestraft zu werden, sowie körperliche Symptome wie Müdigkeit, Gewichtsverlust und mangelndes Interesse an Sex beziehen. Jede Antwort wird auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet; höhere Werte deuten auf schwerere depressive Symptome hin.
Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale (NMDAS)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Wochen 26, 52 (Besuch am Ende des Tests)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo in Woche 52 und bei anderen relevanten Studienbesuchen der Newcastle Mitochondrial Disease Scale for Adults (NMDAS). Das NMDAS ist eine semiquantitative klinische Bewertungsskala, die speziell für alle Formen mitochondrialer Erkrankungen entwickelt wurde. Die Bewertungsskala umfasst alle Aspekte mitochondrialer Erkrankungen, indem sie mehrere Bereiche untersucht: aktuelle Funktion, systemspezifische Beteiligung und aktuelle klinische Beurteilung. Jede Frage/jedes Element im NMDAS hat eine mögliche Punktzahl von 0-5. Jeder der drei Abschnittswerte wird berechnet, indem einfach die für jede Frage in diesem Abschnitt erhaltenen Punkte summiert werden. Je höher der Punktwert, desto schwerwiegender die Erkrankung. Daher können die Punkte für die Abschnitte I und III zwischen 0 und 50 liegen, für Abschnitt II zwischen 0 und 45 und für die Abschnitte I bis III zwischen 0 und 145. Höhere Werte weisen auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin.
Baseline (Tag 1), Wochen 26, 52 (Besuch am Ende des Tests)
Magen-Darm-Symptome.
Zeitfenster: Bis Woche 52
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo in Bezug auf Anzahl, Intensität und Dauer der Magen-Darm-Beschwerden. Die Anzahl der Magen-Darm-Beschwerden pro Monat wird erfasst, beginnend mit dem Screening bis (einschließlich) zum Besuch in Woche 52. Zu diesem Zweck wird der Fragebogen zu Magen-Darm-Beschwerden verwendet.
Bis Woche 52
Anfallsepisoden
Zeitfenster: Bis Woche 52
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo hinsichtlich der Anzahl, Intensität und Dauer der Anfälle sowie der Einnahme von Medikamenten. Anfallsdaten (z. B. Auftreten, Dauer, Schweregrad der Intensität und etwaige Einnahme von Migränemedikamenten) werden täglich in einem täglichen Kopfschmerztagebuch erfasst.
Bis Woche 52
Sicherheit und Verträglichkeit bewertet anhand der Art, Häufigkeit und Schwere der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Bis Woche 52
Sicherheit und Verträglichkeit werden anhand der Art, Häufigkeit und Schwere der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) bewertet. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse werden mithilfe des medizinischen Wörterbuchs für regulatorische Aktivitäten (MedDRA) kodiert. Ein TEAE ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis (UE), das nach Beginn der Verabreichung des Prüfpräparats (IP) bis 14 Tage nach der letzten IP-Dosis beobachtet wird. Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, das zeitlich mit der Nutzung von geistigem Eigentum verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein mit dem geistigen Eigentum zusammenhängendes Ereignis handelt oder nicht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Symptom oder jede Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Verwendung von IP verbunden ist.
Bis Woche 52
Sicherheit: 12-Kanal-EKG-Parameter: QRS-Dauer (Millisekunden)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Testbesuchs)
Die QRS-Dauer (Millisekunden) der 12-Kanal-EKG-Parameterdaten wird zusammengefasst.
Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Testbesuchs)
Sicherheit: 12-Kanal-EKG-Parameter: QRS-Morphologie (Spitze, Achse)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Testbesuchs)
Die QRS-Morphologie der 12-Kanal-EKG-Parameterdaten (Spitze, Achse) wird zusammengefasst.
Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Testbesuchs)
Kurzversion des Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Zeitfenster: Basiswert (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Abschlussuntersuchung)
Veränderung vom Ausgangswert im Vergleich zu Placebo nach 52 Wochen und bei anderen relevanten Studienvisiten des Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF). Der BPI-SF ist ein validierter (33) selbstauszufüllender Fragebogen zur Beurteilung der Schmerzintensität und der Auswirkungen von Schmerzen auf die täglichen Funktionen des Patienten. Der BPI-SF bewertet die Schmerzintensität im schlimmsten, geringsten und durchschnittlichen Zustand während der letzten 24 Stunden sowie das aktuelle Schmerzniveau, wobei 0 für keine Schmerzen und 10 für die vorstellbar stärksten Schmerzen steht. Sieben Items, die die Beeinträchtigung der täglichen Funktionen messen (allgemeine Aktivität, Gehen, Arbeit, Stimmung, Beziehungen zu anderen, Schlaf und Lebensfreude), werden ebenfalls auf einer 11-Punkte-Skala bewertet, wobei 0 für keine Beeinträchtigung und 10 für vollständige Beeinträchtigung steht. Die Werte können zu den beiden Komponenten des BPI-SF-Scores gemittelt werden, dem Schmerzintensitätsindex und dem Schmerzbeeinträchtigungsindex. Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an Schmerzintensität und -auswirkungen hin.
Basiswert (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Abschlussuntersuchung)
Health Economics and Outcomes Research (HEOR) Assessments: EQ-5D-5L
Zeitfenster: Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende der Studienvisite) und in Woche 54 (Nachbeobachtung)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo nach 52 Wochen und bei anderen relevanten Studienbesuchen des EQ-5Dimension-5 Level (EQ-5D-5L). Der EQ-5D-5L ist ein selbstberichtetes, gesundheitsbezogenes Lebensqualitätsinstrument (HRQoL), das aus einem beschreibenden System und einer visuellen Analogskala (EQ-VAS) besteht. Das beschreibende System definiert Gesundheit in fünf Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Jede Dimension hat 5 Antwortkategorien (Levels): keine Probleme, leichte Probleme, mäßige Probleme, starke Probleme und extreme Probleme. Die EQ-VAS erfasst die selbst eingeschätzte Gesundheit des Befragten auf einer vertikalen VAS. Die Befragten können ihren wahrgenommenen Gesundheitszustand mit einer Note von 0 ("die schlechteste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können") bis 100 ("die beste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können") angeben. Ein höherer Wert bezeichnet einen schlechteren Gesundheitszustand.
Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende der Studienvisite) und in Woche 54 (Nachbeobachtung)
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Zeitfenster: Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Prüfungsbesuchs)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo nach 52 Wochen und bei anderen relevanten Studienvisiten der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS). Das Instrument bewertet den Schweregrad suizidaler Gedanken ("Schweregrad-Subskala"), bewertet auf einer 5-Punkte-Ordinalskala, die Intensität der Gedanken-Subskala ("Intensitäts-Subskala"), bestehend aus 5 Items, bewertet auf einer 5-Punkte-Ordinalskala: Häufigkeit, Dauer, Kontrollierbarkeit, Abschreckungsfaktoren und Grund für die Gedanken, was zu einem Summenscore von 0-25 aus den fünf Items führt, wobei höhere Werte schwerere suizidale Gedanken anzeigen. Ein Score von 0 zeigt an, dass keine Suizidgedanken vorhanden sind. Die Verhaltens-Subskala ist eine Nominalskala, die tatsächliche, abgebrochene und unterbrochene Versuche; vorbereitendes Verhalten; und selbstverletzendes Verhalten umfasst. Die Letalitäts-Subskala bewertet tatsächliche Versuche; die tatsächliche Letalität wird auf einer 6-Punkte-Ordinalskala bewertet. Höhere Werte zeigen einen höheren Schweregrad an.
Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 13, 26, 39, 52 (Ende des Prüfungsbesuchs)
Sicherheit: 12-Kanal-EKG-Parameter: QTcF (Fridericia)
Zeitfenster: Screening, Baseline (Tag 1), Tag 6, Wochen 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs), 54 (Sicherheits-Nachuntersuchung)
Die Daten des 12-Kanal-EKG-Parameters QTcF (Fridericia) werden zusammengefasst.
Screening, Baseline (Tag 1), Tag 6, Wochen 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs), 54 (Sicherheits-Nachuntersuchung)
Sicherheit: 12-Kanal-EKG-Parameter: PQ-Intervall: Millisekunden (ms)
Zeitfenster: Screening, Baseline (Tag 1), Tag 6, Wochen 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs), 54 (Sicherheits-Nachbeobachtung)
12-Kanal-EKG-Parameterdaten PQ-Intervalle (Millisekunden) werden zusammengefasst.
Screening, Baseline (Tag 1), Tag 6, Wochen 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs), 54 (Sicherheits-Nachbeobachtung)
Sicherheit: 12-Kanal-EKG-Parameter: Herzfrequenz: Schläge pro Minute (bpm)
Zeitfenster: Screening, Baseline (Tag 1), Tag 6, Wochen 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Ende der Studienvisite), 54 (Sicherheits-FU)
12-Kanal-EKG-Parameterdaten Herzfrequenz (Schläge pro Minute (bpm)) zusammengefasst.
Screening, Baseline (Tag 1), Tag 6, Wochen 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Ende der Studienvisite), 54 (Sicherheits-FU)
Sicherheit: 12-Kanal-EKG-Parameter: Tpeak-Tend-Intervall
Zeitfenster: Screening, Baseline (Tag 1), Tag 6, Wochen 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs), 54 (Sicherheits-Nachbeobachtung)
Die Daten des 12-Kanal-EKG-Parameters (Tpeak-Tend-Intervall) werden zusammengefasst.
Screening, Baseline (Tag 1), Tag 6, Wochen 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs), 54 (Sicherheits-Nachbeobachtung)
Sicherheit: 12-Kanal-EKG-Parameter: T-Wellen-Morphologie (Spitze, Symmetrie)
Zeitfenster: Screening, Baseline (Tag 1), Tag 6, Wochen 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs), 54 (Sicherheits-Nachbeobachtung)
Die Parameterdaten des 12-Kanal-EKGs zur T-Wellen-Morphologie (Symmetrie) werden zusammengefasst.
Screening, Baseline (Tag 1), Tag 6, Wochen 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs), 54 (Sicherheits-Nachbeobachtung)
Sicherheit: Häufigkeit von Laboranomalien, basierend auf den Ergebnissen von Hämatologie-, klinischer Chemie- und Urinanalysetests
Zeitfenster: Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs)
Häufigkeit von Laborabweichungen außerhalb der klinischen Referenzbereiche basierend auf hämatologischen, serumbiochemischen und Urinanalysen
Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 4, 8, 13, 26, 39, 52 (Ende des Studienbesuchs)
Sicherheit: Vitalzeichen-Anomalien und/oder unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 26, 52 (Ende des Studienbesuchs), 54 (Sicherheits-FU)
Inzidenz klinisch signifikanter Vitalparameterwerte.
Screening, Baseline (Tag 1), Wochen 26, 52 (Ende des Studienbesuchs), 54 (Sicherheits-FU)
Pharmakokinetik: Tmax (Stunden)
Zeitfenster: Woche 39: vor der Dosis sowie 1, 2, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosierung.
Tmax: Zeit bis zum Erreichen der maximalen (Spitzen-) Plasmakonzentration nach Verabreichung des Arzneimittels (Stunden)
Woche 39: vor der Dosis sowie 1, 2, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosierung.
Pharmakokinetik: Cmax (ng/mL)
Zeitfenster: Woche 39: vor der Dosis sowie 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosierung.
Maximale (Spitzen-) Plasmakonzentration des Arzneimittels in ng/mL
Woche 39: vor der Dosis sowie 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosierung.
Pharmakokinetik: Ctrough (ng/mL)
Zeitfenster: Woche 39: vor der Dosis sowie 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosierung.
Plasmakonzentration (gemessene Konzentration am Ende eines Dosierungsintervalls im steady state in ng/mL)
Woche 39: vor der Dosis sowie 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosierung.
Pharmakokinetik: AUCinf (h*ng/mL)
Zeitfenster: Woche 39: vor der Dosierung, und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosierung.
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Zeitpunkt null bis unendlich in h*ng/mL
Woche 39: vor der Dosierung, und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosierung.
Pharmakokinetik: AUCtau (h*ng/mL)
Zeitfenster: Woche 39: vor der Dosierung und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosierung.
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve in h*ng/mL
Woche 39: vor der Dosierung und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosierung.
Pharmakokinetik: T1/2 (Stunden)
Zeitfenster: Woche 39: vor der Dosis sowie 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosierung.
Terminale Eliminationshalbwertszeit
Woche 39: vor der Dosis sowie 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosierung.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Khondrion BV

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Khondrion B.V.

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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Klinische Studien zur Sonlicromanol

  • Michele van Vugt
    ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development; Khondrion...
    Rekrutierung
    Sonlicromanol bei Post-COVID: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-II-Studie (SON4PEM)
    Post-COVID-Zustand
    Niederlande
  • Khondrion BV
    Julius Clinical; ProPharma Group; Europees Fonds voor Regionale Ontwikkeling (EFRO) und andere Mitarbeiter
    Suspendiert
    Die KHENERGYC-Studie
    Mitochondriale Erkrankungen | MELAS | Mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | Subakute nekrotisierende Enzephalomyelopathie
    Niederlande
  • Khondrion BV
    Julius Clinical
    Abgeschlossen
    Die KHENERGYZE-Studie
    Mitochondriale Erkrankungen | Mitochondriale Myopathien | MELAS-Syndrom | Mitochondriale Enzephalomyopathien | MITTE
    Niederlande, Dänemark, Deutschland, Vereinigtes Königreich

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