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急性視神経炎の治療のためのエフガルティギモド (PET-AON)

2025年11月6日 更新者：Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH

中等度から重度の急性視神経炎の治療を目的としたエフガルティギモド アルファのパイロットランダム化試験

このパイロット臨床試験の目的は、初めて視神経炎（視神経炎症）を患った成人を対象に、エフガルティギモド アルファとプラセボを試験することです。 回答することを目的とした主な質問は次のとおりです。

  • 視神経炎にefgartigimod alfaを使用することは可能ですか?
  • 視神経炎に対してエフガルティギモドアルファを試験する大規模な臨床試験を実施することは可能でしょうか?
  • efgartigimod alfa は、視力の回復の速さと程度を改善する点で、プラセボよりも効果がありますか?

参加者は次のことを行います:

  • 視力と血液検査を受けてください
  • ビジョンについて質問される
  • エフガルチジモド アルファの投与を受けているかどうかに関係なく、ステロイドによる標準治療を受けることになります。
  • 6か月以上定期的に訪問します

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、標準治療（標準化された経口漸減による点滴ステロイド）に加えてエフガルチジモド アルファを標準治療と比較するパイロット、単一施設、無作為化、プラセボ対照、二群、並行群間臨床試験として設計されています。プラセボ。治療効果が不十分な場合、参加者全員に血漿交換を伴うレスキュー療法のオプションが付いています。

研究の種類

介入

入学 (推定)

20

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • 主任研究者：
          • Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH
        • 副調査官：
          • Marc Bouffard, MD
        • 副調査官：
          • Denis T Balaban, MD
        • 副調査官：
          • Michael Levy, MD, PhD
        • コンタクト：
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
        • 副調査官：
          • Marc Bouffard, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 署名と日付の記載されたインフォームドコンセントフォームの提供
  2. すべての研究手順に従う意思と研究期間中の利用可能性の表明
  3. 18歳以上の大人
  4. 臨床症状に基づいて視神経炎の最初のエピソードと診断された（すなわち、 典型的な特徴（眼球運動に伴う痛み、色覚変化、亜急性症状、視力低下など）を確認し、1.5 テスラ（T）以上の MRI スキャナーを使用した MRI 脳または眼窩上の視神経のコントラスト増強または T2 高信号によって確認されます。
  5. 10日以内に、視力の低下、主観的に報告されるかすみ目、またはMRI脳または眼窩での視神経の増強によって定義される、視神経炎に関連した視力変化（頭痛、目の痛み、または眼球運動に伴う痛みは含まれません）の発症（含む）登録の。 視神経炎が両側性の場合、最初に罹患した眼の視力変化から 10 日以内に登録を行う必要があります。
  6. 早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）視力表で悪化した目の最も良く補正された高コントラスト視力（HCVA）がlogMAR 0.48（20/60）以下である。
  7. 生殖能力のある女性：スクリーニング時の尿妊娠検査が陰性である、またはスクリーニング前の少なくとも1か月間効果の高い避妊薬を使用し、研究参加中およびエフガルチジモド投与終了後さらに8週間そのような方法を使用することに同意している
  8. 生殖能力のある男性の場合: パートナーとの効果的な避妊を確実にするためのコンドームまたはその他の方法の使用

除外基準:

  1. 現在妊娠中または授乳中である
  2. エフガルチギモド、メチルプレドニゾロン、プレドニゾン、ガドリニウム、またはそれらの成分のいずれかに対する既知のアレルギー反応または不耐症
  3. 現在の視神経炎の発症に先立つ視神経障害の既知の診断
  4. 視神経炎に関連する可能性のあるMS、NMOSD、またはMOGAD以外の全身性疾患の証拠
  5. -登録時または治療後1か月以内に全身免疫調節療法または免疫抑制療法を受けている。 efgartigimod の 2 回目の投与から 1 か月以上経過してから、静脈内免疫グロブリン (IVIG)、血漿交換、またはロザノリキシズマブ以外の免疫療法を開始することは除外基準ではなく、許可されています。
  6. 現在の発作の前に中枢神経系（CNS）脱髄疾患（MS、NMOSD、MOGAD）の既知の診断がある。
  7. 視覚的に重大な眼の病状（すなわち、 網膜の問題、白内障、緑内障など）が影響を受けた眼にあり、視神経炎の発症前に参加者に最もよく矯正された既知の視力障害が生じました。 先天性色覚異常は失格ではありません。
  8. 眼底検査および細隙灯検査で検出された視覚的変化の別の説明。
  9. -本研究への登録から2か月以内に行われる治験治療を含む別の臨床研究への登録。
  10. MRIまたは血漿交換の禁忌
  11. -ランダム化の時点までに、現在の急性視神経炎の治療のために高用量のステロイド（IVまたはPO）を3日以上受けている。 ランダム化は、遅くともステロイドの 3 回目の投与が完了した翌日には行われる可能性があります。
  12. 既知の HIV 疾患または一般的なさまざまな免疫不全症

  13. -適切な治療によって治癒したとみなされる場合を除き、悪性腫瘍の病歴があり、有効治験薬の最初の投与前1年以上再発の証拠がない。 以下のがんを患い、適切な治療を受けた参加者はいつでも参加できます。

    1. 基底細胞または扁平上皮皮膚がん
    2. 子宮頸部上皮内癌
    3. 乳房上皮内癌
    4. 前立腺がんの偶発的な組織学的所見（TNM ステージ T1a または T1b）
  14. 臨床的に重大な制御されていない活動性または慢性の細菌、ウイルス、または真菌感染症
  15. 臨床的に重要な最近の大手術（スクリーニング後1か月以内）、または研究中に手術を受ける予定
  16. 研究者が参加者を過度の危険にさらす、研究結果を混乱させる、またはその他の方法で参加者を研究に不適格にする可能性があると研究者が判断する条件または状況。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：エフガルティグモド・アルファ

10人の患者がエフガルチジモドアルファの投与を受ける

すべての参加者は、標準治療の高用量コルチコステロイドを 3 日間投与され、プレドニゾンは 3 週間かけて漸減されます。
薬：エフガルティギモド・アルファ

2,016 mg が試験の 0 日目と 3 日目に医療従事者によって皮下投与されます。

7日目の評価結果に基づいて、治療用血漿交換を伴う救援療法がすべての参加者に提供されます。

他の名前：
  • ヴィヴガルト・ヒトルロ
プラセボコンパレーター：プラセボ

10人の患者にプラセボが投与されます。

すべての参加者は、標準治療の高用量コルチコステロイドを 3 日間投与され、プレドニゾンは 3 週間かけて漸減されます。
薬：プラセボ

プラセボの皮下注射は、試験の 0 日目と 3 日目に医療提供者によって投与されます。

7日目の評価結果に基づいて、治療用血漿交換を伴う救援療法がすべての参加者に提供されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
効果量と標準偏差の推定のためのハイコントラスト視力の変化
時間枠：1ヶ月
ベースラインから1か月までのハイコントラスト視力の変化のグループ間での差異
1ヶ月
効果量と標準偏差の推定のための低コントラスト視力の変化
時間枠：1ヶ月
ベースラインから1か月までの低コントラスト視力（LCVA）（2.5％照明で見える文字の数）の変化のグループ間での差異
1ヶ月
募集率
時間枠：2年
月ごとの参加者登録数
2年
研究遵守率
時間枠：2年
無作為化された参加者のうち、割り当てられた研究介入の両方の投与を受け、割り当てられたすべての研究訪問に出席し、すべての訪問において少なくとも高コントラスト視力、低コントラスト視力、およびペリ・ロブソン評価を完了した参加者の割合
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
視力の完全な向上（ハイコントラスト）
時間枠：30日
ハイコントラスト視力が完全に改善された参加者の割合
30日
視力の完全な改善（低コントラスト）
時間枠：30日
低コントラスト視力が完全に改善した参加者の割合
30日
個人的な最大の改善 (ハイコントラスト)
時間枠：30日
ハイコントラスト視力が個人的に最大に改善した参加者の割合（6か月後の個人の最終視力として定義）
30日
個人的な最大の改善 (低コントラスト)
時間枠：30日
ハイコントラスト視力が個人的に最大に改善した参加者の割合（6か月後の個人の最終視力として定義）
30日
3か月でハイコントラスト視力が改善
時間枠：3ヶ月
ベースラインから3か月までのハイコントラスト視力の変化のグループ間での差異
3ヶ月
6か月後のハイコントラスト視力の改善
時間枠：6ヵ月
ベースラインから6か月までのハイコントラスト視力の変化のグループ間での差異
6ヵ月
救命処置
時間枠：7日目
救急治療を必要とする各部門の患者の数と割合
7日目
ベースラインから6か月までの低コントラスト視力の変化のグループ間での差異
時間枠：3ヶ月
ベースラインから3か月までの低コントラスト視力（2.5%照明で見える文字の数）の変化のグループ間での差異
3ヶ月
ベースラインから6か月までの低コントラスト視力の変化のグループ間での差異
時間枠：6ヵ月
ベースラインから6か月までの低コントラスト視力（2.5%の照度で見える文字の数）の変化のグループ間での差異
6ヵ月
ローコントラスト視力が0の参加者の数と割合
時間枠：30日
ローコントラスト視力が0の参加者の数と割合
30日
コントラスト感度
時間枠：6ヵ月
ベースラインから各評価時点までのペリ・ロブソン コントラスト感度スコア (2.5% 照明で見られる文字の数) の変化のグループ間の差異
6ヵ月
色覚
時間枠：6ヵ月
グループ間のベースラインから各評価時点までのハーディ・ランド・リトラー色覚スコアの変化の差。 スコアの範囲は 0 (最低) から 6 (最高) です。
6ヵ月
視野
時間枠：6ヵ月
グループ間のベースラインから各評価時点までのハンフリー視野スコアの変化の差。 自動視野測定から得られるデータは連続的であり、デシベルで表されます。 ハンフリー視野分析装置 (24-2 高速パラダイム) から計算された平均偏差は、個人の検査成績と、同じ年齢の正常に見える対照者の成績との差を表します。
6ヵ月
視覚関連の生活の質
時間枠：6ヵ月
National Eye Institute Visual Functioning Questionnaire (VFQ-25) のスコアは、各腕のベースライン、1 か月、3 か月、および 6 か月で取得されます。 スコアの範囲は 0 = 最悪から 100 = 最高までです
6ヵ月
エフガルティギモドの安全対策
時間枠：6ヵ月
全体的な有害事象、治療関連の有害事象、重篤な有害事象の頻度と種類
6ヵ月
維持率
時間枠：2年
研究に残り自発的に離脱しない登録被験者の割合
2年
スクリーニング脱落率
時間枠：2年
スクリーニングに不合格となった参加者の割合
2年
事前スクリーニング不合格率
時間枠：2年間
事前スクリーニングで不合格となった参加者の割合
2年間
服薬遵守率
時間枠：2年
無作為化された参加者のうち、割り当てられた治験薬を2回の完全投与を受けた参加者の割合
2年

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
視覚症状の発症から 3、5、7、10 日以内に登録された患者の数と割合
時間枠：0日目
視覚症状の発症から 3、5、7、10 日以内に登録された患者の数と割合
0日目
コントラスト強調
時間枠：0日目
MRIで視神経の造影検査を行った患者の数と割合
0日目
かすみ目または視力変化の発症からランダム化までの期間の中央値（日）
時間枠：0日目
かすみ目または視力変化の発症からランダム化までの期間の中央値（日）
0日目
目の痛みまたは頭痛の発症からランダム化までの期間の中央値（日）
時間枠：0日目
目の痛みまたは頭痛の発症からランダム化までの期間の中央値（日）
0日目
各診断の参加者全体の数と割合
時間枠：30日目
AQP4+ NMOSD、血清陰性NMOSD、MOGAD、MS関連視神経炎、特発性急性視神経炎、またはその他の最終診断を受けた参加者全体の数と割合
30日目
スクリーニングおよび募集された参加者のうち、各視力重症度の HCVA を有する参加者の割合
時間枠：0日目
スクリーニングおよび募集された参加者のうち、logMAR 0.48 (20/60)、logMAR 0.7 (20/100)、および logMAR 1 (20/200) よりも悪い HCVA を有する参加者の割合
0日目
群間の1か月後の網膜神経線維層（RNFL）の厚さ
時間枠：1ヶ月
群間の1か月後の網膜神経線維層（RNFL）の厚さ
1ヶ月
群間の3か月後の網膜神経線維層（RNFL）の厚さ
時間枠：3ヶ月
群間の3か月後の網膜神経線維層（RNFL）の厚さ
3ヶ月
グループ間の6ヵ月時点の網膜神経線維層（RNFL）の厚さ
時間枠：6ヵ月
グループ間の6ヵ月時点の網膜神経線維層（RNFL）の厚さ
6ヵ月
グループ間の1か月後の神経節細胞層（GCL）の厚さ
時間枠：1ヶ月
グループ間の1か月後の神経節細胞層（GCL）の厚さ
1ヶ月
グループ間の3か月後の神経節細胞層（GCL）の厚さ
時間枠：3ヶ月
グループ間の3か月後の神経節細胞層（GCL）の厚さ
3ヶ月
グループ間の6か月時点の神経節細胞層（GCL）の厚さ
時間枠：6ヵ月
グループ間の6か月時点の神経節細胞層（GCL）の厚さ
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH

協力者

argenx

捜査官

  • 主任研究者：Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH、Massachusetts General Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年8月12日

一次修了 (推定)

2026年12月1日

研究の完了 (推定)

2027年7月1日

試験登録日

最初に提出

2024年5月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年6月4日

最初の投稿 (実際)

2024年6月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年11月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月6日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • pet-aon-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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