Efgartigimod voor de behandeling van acute optische neuritis (PET-AON)

Inclusiecriteria:

1. Verstrekking van een ondertekend en gedateerd formulier voor geïnformeerde toestemming
2. Verklaarde bereidheid om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en beschikbaarheid voor de duur van het onderzoek
3. Volwassenen van 18 jaar of ouder
4. Gediagnosticeerd met een eerste episode van optische neuritis, gebaseerd op de klinische presentatie (d.w.z. typische kenmerken zoals pijn bij oogbewegingen, veranderingen in het kleurzicht, subacute presentatie en verlies van gezichtsscherpte) en bevestigd door contrastverbetering of T2-hyperintensiteit van de oogzenuw op MRI-hersenen of banen met behulp van een 1,5 Tesla (T) MRI-scanner of groter
5. Begin van veranderingen in het gezichtsvermogen die verband houden met optische neuritis (omvat geen hoofdpijn, oogpijn of pijn bij oogbewegingen), zoals gedefinieerd door verminderde gezichtsscherpte, subjectief gemeld wazig zicht of verbetering van de oogzenuw op MRI-hersenen of -banen, binnen 10 dagen ( inclusief) van inschrijving. Als optische neuritis bilateraal is, moet de inschrijving plaatsvinden binnen 10 dagen na veranderingen in het gezichtsvermogen in het eerste aangetaste oog.
6. De best gecorrigeerde gezichtsscherpte met hoog contrast (HCVA) in het ernstigst aangetaste oog volgens de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-ooggrafiek van logMAR 0,48 (20/60) of slechter.
7. Voor vrouwen die zwanger kunnen worden: negatieve urinezwangerschapstest bij screening of gebruik van zeer effectieve anticonceptie gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan de screening en toestemming om een ​​dergelijke methode te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende nog eens 8 weken na het einde van de toediening van efgartigimod
8. Voor mannen die zich kunnen voortplanten: gebruik van condooms of andere methoden om effectieve anticonceptie met de partner te garanderen

Uitsluitingscriteria:

1. Huidige zwangerschap of borstvoeding
2. Bekende allergische reacties of intolerantie voor efgartigimod, methylprednisolon, prednison of gadolinium of een van de componenten ervan
3. Bekende diagnose van optische neuropathie voorafgaand aan de huidige episode van optische neuritis
4. Bewijs van een andere systemische ziekte dan MS, NMOSD of MOGAD die mogelijk verband houdt met optische neuritis
5. Systemische immuunmodulerende of immunosuppressieve therapie ontvangen op het moment van inschrijving of binnen 1 maand na de behandeling. Het starten van een andere immunotherapie dan intraveneus immunoglobuline (IVIG), plasma-uitwisseling of rozanolixizumab meer dan 1 maand na de tweede dosis efgartigimod is geen uitsluitingscriterium en is toegestaan.
6. Bekende diagnose van demyeliniserende ziekte van het centrale zenuwstelsel (CZS) (MS, NMOSD, MOGAD) voorafgaand aan de huidige aanval.
7. Elke visueel significante oogpathologie (d.w.z. netvliesproblemen, cataract, glaucoom enz.) in het aangedane oog die leidden tot bekende best gecorrigeerde gezichtsscherptestoornissen bij deelnemers voorafgaand aan het begin van optische neuritis. Aangeboren kleurenblindheid is niet diskwalificerend.
8. Alternatieve verklaring voor visuele veranderingen gedetecteerd bij fundoscopisch onderzoek en spleetlamponderzoek.
9. Deelname aan een ander klinisch onderzoek waarbij een onderzoeksbehandeling wordt gegeven binnen 2 maanden na deelname aan het huidige onderzoek.
10. Contra-indicatie voor MRI of plasma-uitwisseling
11. Heeft op het moment van randomisatie >3 dagen hoge dosis steroïden (IV of PO) ontvangen voor de behandeling van de huidige episode van acute optische neuritis. Randomisatie kan uiterlijk de volgende dag na voltooiing van de derde dosis steroïden plaatsvinden.
12. Bekende HIV-ziekte of veel voorkomende variabele immuundeficiëntie

13. Voorgeschiedenis van maligniteit, tenzij deze genezen wordt geacht door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende ≥1 jaar vóór de eerste toediening van het actieve onderzoeksgeneesmiddel. Adequaat behandelde deelnemers met de volgende vormen van kanker kunnen op elk moment worden opgenomen:

    1. Basale cel- of plaveiselcelkanker van de huid
    2. Carcinoom in situ van de baarmoederhals
    3. Carcinoom in situ van de borst
    4. Incidentele histologische bevinding van prostaatkanker (TNM-stadium T1a of T1b)
14. Klinisch significante ongecontroleerde actieve of chronische bacteriële, virale of schimmelinfectie
15. Klinisch significante recente grote operatie (binnen 1 maand na screening), of de intentie om tijdens het onderzoek een operatie te ondergaan
16. Alle omstandigheden of omstandigheden die naar de mening van de onderzoeker de deelnemer aan onnodig risico kunnen blootstellen, de resultaten van het onderzoek kunnen verwarren of de deelnemer anderszins ongeschikt kunnen maken voor het onderzoek.